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Eine Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Palovarotene zur Behandlung von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. (MOVE)

28. November 2023 aktualisiert von: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Eine Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Palovaroten zur Behandlung von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) ist eine seltene, schwer beeinträchtigende Krankheit, die durch heterotope Ossifikation (HO) gekennzeichnet ist, die oft mit schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichteilschwellungen (Schüben) einhergeht, die zu Ankylosen der Hauptgelenke mit kumulativem und irreversiblem Bewegungsverlust führen und Behinderung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ein primäres Ziel ist es, die Wirksamkeit von Palovaroten bei der Verringerung von neuem HO bei Patienten mit FOP zu bewerten, wie durch Niedrigdosis-Ganzkörper-Computertomographie (WBCT) ohne Kopf bewertet, im Vergleich zu unbehandelten Patienten aus Clementias FOP-Naturverlaufsstudie (Studie PVO- 1A-001, NHS). Das andere primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit von Palovaroten bei Patienten mit FOP.

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 3, die in drei Teilen durchgeführt wird: Teil A, der Hauptteil der Studie; Teil B, die 24-monatige Verlängerung. Berechtigte Probanden erhalten 48 Monate lang ein chronisches/Schübe-Dosierungsschema von Palovaroten wie folgt:

  • Chronische Behandlung: oral verabreicht 5 mg Palovaroten einmal täglich für 24 Monate.
  • Schubbehandlung: 20 mg Palovaroten einmal täglich über 4 Wochen (28 Tage) oral verabreicht, gefolgt von 10 mg Palovaroten einmal täglich über 8 Wochen (56 Tage) oral verabreicht. Die Behandlung des Aufflammens kann verlängert werden, bis der Prüfarzt feststellt, dass das Aufflammen abgeklungen ist.

Beachten Sie, dass alle Dosierungen bei skelettunreifen Probanden (Personen unter 18 Jahren mit weniger als 90 % Skelettreife auf Hand-/Handgelenk-Röntgenaufnahmen, die beim Screening durchgeführt werden) gewichtsangepasst werden.

Und Teil C, die Nachbeobachtung bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis der Studienbehandlung für skelettunreife Probanden. Es werden keine neuen Probanden in Teil C aufgenommen. Probanden, die in Teil A oder B aufgenommen wurden, die die Studie abgebrochen haben und deren Skelett unreif war, werden erneut eingeladen, an der Sicherheitsnachsorge von Teil C außerhalb der Behandlung teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

107

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1199ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Tte General Juan Domingo Peron 4190
  • Australien
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Queensland University of Technology
  • Brasilien
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05652-900
        • Hospital Israelita Albert Einstein
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Italien
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Japan
    • Bunkyo-ku
      • Tokyo, Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • Schweden
      • Umeå, Schweden, SE-90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Spanien
    • Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106
      • Valencia, Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Unidad de Reumatología Pediatrica
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania, Internal Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Stanmore, Vereinigtes Königreich, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockely Hill

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Schriftliche, unterschriebene und datierte Einverständniserklärung der betroffenen Person/Eltern; und für minderjährige Probanden eine altersgerechte Zustimmung (durchgeführt gemäß den örtlichen Vorschriften).
  • Männchen oder Weibchen ab 4 Jahren.
  • Vorherige Teilnahme an der naturkundlichen Studie von Clementia (NCT02322255); klinisch diagnostiziert mit FOP, mit der R206H-ACVR1-Mutation oder anderen FOP-Varianten, von denen berichtet wird, dass sie mit progressiver HO assoziiert sind (die an keiner von Clementia gesponserten Studie teilgenommen haben); Teilnehmer an den Phase-2-Studien von Clementia (NCT02279095 und NCT02979769), die aufgrund ihres Wohnsitzlandes derzeit nicht mit dem chronischen/schübenden Regime behandelt werden können, oder Personen, die große Entfernungen zurücklegen, um an den Phase-2-Studien teilzunehmen.
  • Keine Schubsymptome innerhalb der letzten 4 Wochen, einschließlich zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  • Abstinent oder mit zwei hochwirksamen Formen der Empfängnisverhütung.
  • Zugänglich für Behandlung und Nachsorge; in der Lage, sich allen Studienverfahren einschließlich niedrig dosiertem WBCT (ohne Kopf) ohne Sedierung zu unterziehen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Gewicht
  • Begleitmedikationen, die starke Inhibitoren oder Induktoren der Cytochrom P450 (CYP450) 3A4-Aktivität sind; oder Kinase-Inhibitoren wie Imatinib.
  • Amylase oder Lipase > 2x über der oberen Normgrenze (ULN) oder mit chronischer Pankreatitis in der Anamnese.
  • Erhöhte Aspartat-Aminotransferase oder Alanin-Aminotransferase > 2,5x ULN.
  • Nüchtern-Triglyceride >400 mg/dL mit oder ohne Therapie.
  • Weibliche Probanden, die stillen.
  • Patienten mit unkontrollierten kardiovaskulären, hepatischen, pulmonalen, gastrointestinalen, endokrinen, metabolischen, ophthalmologischen, immunologischen, psychiatrischen oder anderen signifikanten Erkrankungen.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Forschungsstudie (außer Palovaroten-Studien) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening; oder innerhalb von fünf Halbwertszeiten des Prüfagenten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Jeder Grund, der nach Meinung des Ermittlers dazu führen würde, dass der Patient und/oder seine Familie das Protokoll nicht einhalten können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Palovarotene-Chronik-/Flare-Up-Therapie
Die Teilnehmer erhielten bis zu 48 Monate lang einmal täglich 5 mg Palovaroten; und 20 mg Palovaroten einmal täglich über 28 Tage, gefolgt von 10 mg über 56 Tage bei Krankheitsschüben. (Bei Probanden mit noch unreifem Skelett wurde die Dosierung an das Gewicht angepasst.)
Arzneimittel: Palovaroten
Palovarotene wurde einmal täglich ungefähr zur gleichen Tageszeit nach einer Mahlzeit oral eingenommen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte neue heterotope Ossifikation (HO)
Zeitfenster: Baseline (innerhalb eines Monats nach dem Screening/Tag 1) und bis zu 24 Monate
Die annualisierte neue HO wurde durch Niedrigdosis-Ganzkörper-Computertomographie (WBCT) ohne Kopf bestimmt. Die gewichtete lineare Mixed-Effect-Methode ohne Quadratwurzeltransformation und enthaltene Negative wurde für die annualisierte neue HO-Analyse verwendet.
Baseline (innerhalb eines Monats nach dem Screening/Tag 1) und bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Schüben
Zeitfenster: Monat 12
Schub als ein Ereignis mit einem oder mehreren Schubsymptomen und unabhängig vom Beginn der Schubsymptome. Das Aufflammen wurde aus der Ferne oder per Telefon oder Videokonferenz ausgewertet, es sei denn, der Ermittler hielt einen Besuch vor Ort für notwendig.
Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem neuen HO
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende des 4-jährigen Nachbeobachtungszeitraums (ca. 57 Monate)
Das neue HO wurde mittels WBCT-Scan beurteilt. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem neuen HO (Volumen > 0 mm^3) wurde mithilfe der Bayes'schen Verteilung analysiert. Die Ergebnisse werden für den gesamten ITT-Zeitraum präsentiert.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende des 4-jährigen Nachbeobachtungszeitraums (ca. 57 Monate)
Anzahl der Körperregionen mit neuem HO
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende des 4-jährigen Nachbeobachtungszeitraums (ca. 57 Monate)
Bei allen Teilnehmern wurde die Anzahl der Körperregionen mit einem neuen HO (neues HO > 0 mm^3) analysiert. Das Vorhandensein von HO in verschiedenen Körperregionen wurde mittels WBCT-Scan analysiert. Die Ergebnisse werden für den gesamten ITT-Zeitraum präsentiert
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende des 4-jährigen Nachbeobachtungszeitraums (ca. 57 Monate)
Verhältnis des Aufflammens pro Teilnehmer und Expositionsmonat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende des 4-jährigen Nachbeobachtungszeitraums (ca. 57 Monate)
Schub als Ereignis mit einem oder mehreren Schubsymptomen und unabhängig vom Auftreten der Schubsymptome. Das Aufflammen wurde aus der Ferne oder per Telefon oder Videokonferenz beurteilt, es sei denn, der Prüfer hielt einen Besuch vor Ort für notwendig. Die Schubrate pro Teilnehmer-Monat-Exposition wurde mithilfe einer negativen binomialen Regression analysiert. Die Ergebnisse werden für den gesamten ITT-Zeitraum präsentiert.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende des 4-jährigen Nachbeobachtungszeitraums (ca. 57 Monate)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewegungsfreiheit
Zeitfenster: Screening, alle 6 Monate bis zu 4 Jahren
Veränderung des Bewegungsumfangs gegenüber dem Ausgangswert, wie anhand der Cumulative Analogue Joint Involvement Scale for FOP (CAJIS) bewertet.
Screening, alle 6 Monate bis zu 4 Jahren
FOP-Fragebogen zur körperlichen Funktion
Zeitfenster: Screening, alle 6 Monate bis zu 4 Jahren
Veränderung der körperlichen Funktion gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung altersgerechter Formen des FOP-Fragebogens zur körperlichen Funktion (PFQ).
Screening, alle 6 Monate bis zu 4 Jahren
PROMIS Globale Gesundheitsskala
Zeitfenster: Screening, alle 6 Monate bis zu 4 Jahren
Veränderung der körperlichen/geistigen Funktion gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung altersgerechter Formen der PROMIS Global Health Scale.
Screening, alle 6 Monate bis zu 4 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PVO-1A-301
  • 2017-002541-29 (EudraCT-Nummer)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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