Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af PTI-808, PTI-801 og PTI-428 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

31. marts 2020 opdateret af: Proteostasis Therapeutics, Inc.

En fase 1/2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​PTI-808, PTI-801 og PTI-428 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

Studiet er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, der vil blive udført på flere centre i forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF), som enten er homozygote for F508del-mutationen eller heterozygote med mindst kopi af F508del-mutationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studie PTI-808-02 vil tilmelde op til ca. 32 forsøgspersoner. Emner i den første kohorte vil modtage PTI-808 og PTI-801. Efter afslutning af kohorte 1, vil påbegyndelse af tilmelding til efterfølgende kohorter være baseret på gennemgang og godkendelse af Safety Review Committee (SRC).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 6AD
        • Celerion
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G514TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Medicines Evaluation Unit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte 1,2 og 4: En bekræftet diagnose af CF med F508del/F508del CFTR-genotypen registreret sammen med kliniske fund i overensstemmelse med CF såsom kronisk sinopulmonal sygdom eller gastrointestinale/ernæringsmæssige abnormiteter
  • Kun kohorte 3: Bekræftet diagnose af CF med mindst én kopi af F508del CFTR-mutationen registreret sammen med kliniske fund i overensstemmelse med CF, såsom kronisk sinopulmonal sygdom eller gastrointestinale/ernæringsmæssige abnormiteter
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) 40-90 % forudsagt, inklusive
  • Ikke-ryger og ikke-tobaksbruger i minimum 30 dage før screening
  • Kun kohorte 3: En svedkloridværdi på ≥60 mmol/L baseret på kvantitativ pilocarpiniontoforese (som dokumenteret i forsøgspersonens journal eller bekræftet ved screeningbesøget)

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket eller har taget en CFTR-modulator inden for 30 dage før indledende dosis af undersøgelseslægemidler
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg eller behandling med et forsøgsmiddel inden for 28 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før undersøgelsesdag 1
  • Anamnese med kræft inden for de seneste 5 år
  • Historie om organtransplantation
  • Hospitalsindlæggelse, sinopulmonal infektion, CF-eksacerbation eller anden klinisk signifikant infektion eller sygdom (som bestemt af investigator), der kræver en stigning eller tilføjelse af medicin, såsom antibiotika eller kortikosteroider, inden for 14 dage efter dag 1
  • Påbegyndelse af enhver ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvand, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) eller enhver ændring i kronisk terapi (eksklusive pancreasenzymerstatningsterapi) inden for 28 dage før dag 1
  • Historie eller aktuelle beviser for alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed inden for 12 måneder efter screening som bestemt af efterforskeren
  • Gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kohorte 1 og 2: PTI-808 Active Co-admin med PTI-801 Active
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten PTI-808 administreret sammen med PTI-801 eller placebo én gang dagligt i i alt 14 dage. Et opfølgende besøg vil finde sted på dag 21.
Medicin: PTI-801
Aktiv
Medicin: PTI-808
Aktiv
Placebo komparator: Kohorte 1 og 2: PTI-808 Placebo Co-admin med PTI-801 Placebo
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten PTI-808 administreret sammen med PTI-801 eller placebo én gang dagligt i i alt 14 dage. Et opfølgende besøg vil finde sted på dag 21.
Medicin: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Kohorte 3 PTI-808 Active + PTI-801 Active + PTI-428 Active
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten PTI-808 administreret sammen med PTI-801 og PTI-428 eller placebo én gang dagligt i i alt 14 dage. Et opfølgende besøg vil finde sted på dag 21.
Medicin: PTI-801
Aktiv
Medicin: PTI-808
Aktiv
Medicin: PTI-428
Aktiv
Placebo komparator: Kohorte 3 PTI-808 placebo + PTI-801 Placebo + PTI-428 Placebo
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten PTI-808 administreret sammen med PTI-801 og PTI-428 eller placebo én gang dagligt i i alt 14 dage. Et opfølgende besøg vil finde sted på dag 21.
Medicin: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Kohorte 4 PTI-808 Active + PTI-801 Active + PTI-428 Active
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten PTI-808 administreret sammen med PTI-801 og PTI-428 eller placebo én gang dagligt i 7 dage umiddelbart efterfulgt af PTI-808 administreret sammen med PTI-801 eller placebo én gang om dagen. dag i 7 dage. Et opfølgende besøg vil finde sted på dag 21.
Medicin: PTI-801
Aktiv
Medicin: PTI-808
Aktiv
Medicin: PTI-428
Aktiv
Placebo komparator: Kohorte 4 PTI-808 Placebo + PTI-801 Placebo + PTI-428 Placebo
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten PTI-808 administreret sammen med PTI-801 og PTI-428 eller placebo én gang dagligt i 7 dage umiddelbart efterfulgt af PTI-808 administreret sammen med PTI-801 eller placebo én gang om dagen. dag i 7 dage. Et opfølgende besøg vil finde sted på dag 21.
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet målt ved antallet af forsøgspersoner, der oplever uønskede hændelser og potentielt signifikante kliniske laboratorievurderinger, elektrokardiografi, fysiske undersøgelser, vitale tegn.
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilsyneladende terminal halveringstid (t1/2) af flere orale doser af PTI-808 + PTI-801 og PTI-428 (kun kohorte 3 og 4)
Tidsramme: Dag 1 til 15
Dag 1 til 15
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) af flere orale doser af PTI-808 + PTI-801 og PTI-428 (kun kohorte 3 og 4)
Tidsramme: Dag 1 til 15
Dag 1 til 15
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af flere orale doser af PTI-808 + PTI-801 og PTI-428 (kun kohorte 3 og 4)
Tidsramme: Dag 1 til 15
Dag 1 til 15
Ændring i FEV1 over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i svedklorid over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21
Ændring i vægt over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21
Ændring i BMI over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21
Ændring i respiratoriske domæneresultater over tid med cystisk fibrose-spørgeskema-revideret (CFQ-R)
Tidsramme: Baseline til og med dag 21

Sygdomsspecifikt instrument designet til at måle indvirkning på det overordnede helbred, dagligdagen, oplevet velbefindende og symptomer. Udviklet specifikt til brug hos patienter med diagnosen cystisk fibrose.

Skalering af elementer:

5 distinkte 4-punkts Likert-skalaer (f.eks. altid/ofte/engang/aldrig)

Scoring:

Scorer for hvert HRQoL-domæne; efter omkodning summeres hvert element for at generere en domænescore og standardiseres. Scorer varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbred.
Baseline til og med dag 21
Ændring i nasal epitel mRNA-ekspression over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21
Ændring i nasal proteinekspression over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Baseline til og med dag 21

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

13. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2018

Først opslået (Faktiske)

18. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTI-808-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner