Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del tratamiento combinado con PTI-808, PTI-801 y PTI-428 en sujetos con fibrosis quística
31 de marzo de 2020 actualizado por: Proteostasis Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 1/2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de la terapia combinada PTI-808, PTI-801 y PTI-428 en sujetos con fibrosis quística
El estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que se llevará a cabo en múltiples centros en sujetos con fibrosis quística (FQ) que son homocigotos para la mutación F508del o heterocigotos con al menos una copia de la mutación F508del.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio PTI-808-02 inscribirá hasta aproximadamente 32 sujetos.
Los sujetos de la primera cohorte recibirán PTI-808 y PTI-801.
Después de completar la Cohorte 1, el inicio de la inscripción en cohortes posteriores se basará en la revisión y aprobación del Comité de Revisión de Seguridad (SRC).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Belfast, Reino Unido, BT9 6AD
- Celerion
-
Edinburgh, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Glasgow, Reino Unido, G514TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- Medicines Evaluation Unit
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cohortes 1, 2 y 4: A Diagnóstico confirmado de FQ con el genotipo F508del/F508del CFTR registrado, junto con hallazgos clínicos compatibles con FQ, como enfermedad sinopulmonar crónica o anomalías gastrointestinales/nutricionales
- Solo cohorte 3: diagnóstico confirmado de FQ con al menos una copia de la mutación F508del CFTR registrada, junto con hallazgos clínicos compatibles con FQ, como enfermedad sinopulmonar crónica o anomalías gastrointestinales/nutricionales
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) 40-90 % previsto, inclusive
- No fumador y no consumidor de tabaco durante un mínimo de 30 días antes de la selección.
- Cohorte 3 únicamente: Un valor de cloruro en el sudor de ≥60 mmol/L basado en la iontoforesis cuantitativa de pilocarpina (según se documenta en la historia clínica del sujeto o se confirma en la visita de selección)
Criterio de exclusión:
- Está tomando o ha tomado un modulador CFTR dentro de los 30 días anteriores a la dosis inicial de los medicamentos del estudio
- Participación en otro ensayo clínico o tratamiento con un agente en investigación dentro de los 28 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes del día 1 del estudio
- Antecedentes de cáncer en los últimos 5 años.
- Historia del trasplante de órganos.
- Hospitalización, infección sinopulmonar, exacerbación de FQ u otra infección o enfermedad clínicamente significativa (según lo determine el investigador) que requiera un aumento o adición de medicación, como antibióticos o corticosteroides, dentro de los 14 días del Día 1
- Inicio de cualquier nueva terapia crónica (p. ej., ibuprofeno, solución salina hipertónica, azitromicina, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) o cualquier cambio en la terapia crónica (excluyendo la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas) dentro de los 28 días anteriores al Día 1
- Historial o evidencia actual de abuso o dependencia de alcohol o drogas dentro de los 12 meses posteriores a la selección según lo determine el investigador
- Mujeres embarazadas o lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Cohortes 1 y 2: PTI-808 Coadministrador activo con PTI-801 Activo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir PTI-808 coadministrado con PTI-801 o placebos una vez al día durante un total de 14 días.
Se realizará una visita de seguimiento el día 21.
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Activo
Activo
|
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Comparador de placebos: Cohortes 1 y 2: PTI-808 Placebo Coadministrado con PTI-801 Placebo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir PTI-808 coadministrado con PTI-801 o placebos una vez al día durante un total de 14 días.
Se realizará una visita de seguimiento el día 21.
|
Placebo
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|
Comparador activo: Cohorte 3 PTI-808 Activo + PTI-801 Activo + PTI-428 Activo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir PTI-808 coadministrado con PTI-801 y PTI-428 o placebos una vez al día durante un total de 14 días.
Se realizará una visita de seguimiento el día 21.
|
Activo
Activo
Activo
|
|
Comparador de placebos: Cohorte 3 PTI-808 placebo + PTI-801 Placebo + PTI-428 Placebo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir PTI-808 coadministrado con PTI-801 y PTI-428 o placebos una vez al día durante un total de 14 días.
Se realizará una visita de seguimiento el día 21.
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Placebo
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Comparador activo: Cohorte 4 PTI-808 Activo + PTI-801 Activo + PTI-428 Activo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir PTI-808 coadministrado con PTI-801 y PTI-428 o placebos una vez al día durante 7 días, seguido inmediatamente de PTI-808 coadministrado con PTI-801 o placebos una vez al día. día durante 7 días.
Se realizará una visita de seguimiento el día 21.
|
Activo
Activo
Activo
|
|
Comparador de placebos: Cohorte 4 PTI-808 Placebo + PTI-801 Placebo + PTI-428 Placebo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir PTI-808 coadministrado con PTI-801 y PTI-428 o placebos una vez al día durante 7 días, seguido inmediatamente de PTI-808 coadministrado con PTI-801 o placebos una vez al día. día durante 7 días.
Se realizará una visita de seguimiento el día 21.
|
Placebo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Seguridad y tolerabilidad medidas por el número de sujetos que experimentan eventos adversos y evaluaciones de laboratorio clínico potencialmente significativas, electrocardiografía, exámenes físicos, signos vitales.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
|
Línea de base hasta el día 21
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Vida media terminal aparente (t1/2) de múltiples dosis orales de PTI-808 + PTI-801 y PTI-428 (cohortes 3 y 4 solamente)
Periodo de tiempo: Día 1 al 15
|
Día 1 al 15
|
|
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de múltiples dosis orales de PTI-808 + PTI-801 y PTI-428 (cohortes 3 y 4 solamente)
Periodo de tiempo: Día 1 al 15
|
Día 1 al 15
|
|
Concentración plasmática máxima (Cmax) de múltiples dosis orales de PTI-808 + PTI-801 y PTI-428 (cohortes 3 y 4 solamente)
Periodo de tiempo: Día 1 al 15
|
Día 1 al 15
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|
Cambio en FEV1 con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
|
Línea de base hasta el día 21
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el cloruro del sudor con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
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Línea de base hasta el día 21
|
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Cambio de peso con el tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
|
Línea de base hasta el día 21
|
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|
Cambio en el IMC a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
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Línea de base hasta el día 21
|
|
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Cambio en los resultados del dominio respiratorio del Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado (CFQ-R) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
|
Instrumento específico de la enfermedad diseñado para medir el impacto en la salud general, la vida diaria, el bienestar percibido y los síntomas. Desarrollado específicamente para su uso en pacientes con diagnóstico de fibrosis quística. Escalado de artículos: 5 escalas Likert distintas de 4 puntos (por ejemplo, siempre/a menudo/alguna vez/nunca) Puntuación: Puntuaciones para cada dominio de CVRS; después de la recodificación, cada elemento se suma para generar una puntuación de dominio y se estandariza. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican una mejor salud. |
Línea de base hasta el día 21
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Cambio en la expresión del ARNm del epitelio nasal a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
|
Línea de base hasta el día 21
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Cambio en la expresión de proteínas nasales a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
|
Línea de base hasta el día 21
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de enero de 2018
Finalización primaria (Actual)
13 de marzo de 2019
Finalización del estudio (Actual)
13 de marzo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de abril de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
18 de abril de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de abril de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de marzo de 2020
Última verificación
1 de marzo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTI-808-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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