Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka terapii skojarzonej PTI-808, PTI-801 i PTI-428 u pacjentów z mukowiscydozą

31 marca 2020 zaktualizowane przez: Proteostasis Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki terapii skojarzonej PTI-808, PTI-801 i PTI-428 u pacjentów z mukowiscydozą

Badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem, które zostanie przeprowadzone w wielu ośrodkach u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del lub heterozygotami z co najmniej kopią mutacji F508del.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie PTI-808-02 obejmie do około 32 pacjentów. Pacjenci w pierwszej kohorcie otrzymają PTI-808 i PTI-801. Po ukończeniu Kohorty 1 rozpoczęcie rejestracji do kolejnych kohort będzie oparte na ocenie i zatwierdzeniu przez Komitet Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 6AD
        • Celerion
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G514TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Medicines Evaluation Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kohorty 1, 2 i 4: Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy z zarejestrowanym genotypem F508del/F508del CFTR, wraz z objawami klinicznymi zgodnymi z mukowiscydozą, takimi jak przewlekła choroba zatok i płuc lub zaburzenia żołądkowo-jelitowe/żywieniowe
  • Tylko kohorta 3: Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy z zarejestrowaną co najmniej jedną kopią mutacji F508del CFTR, wraz z objawami klinicznymi zgodnymi z mukowiscydozą, takimi jak przewlekła choroba zatok i płuc lub zaburzenia żołądkowo-jelitowe/odżywiania
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) 40-90% wartości należnej włącznie
  • Osoba niepaląca i niepaląca przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Tylko kohorta 3: Wartość chlorków w pocie ≥60 mmol/L na podstawie ilościowej jonoforezy pilokarpiny (zgodnie z dokumentacją medyczną pacjenta lub potwierdzoną podczas wizyty przesiewowej)

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie przyjmuje lub przyjmował modulator CFTR w ciągu 30 dni przed początkową dawką badanych leków
  • Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed 1. dniem badania
  • Historia raka w ciągu ostatnich 5 lat
  • Historia transplantacji narządów
  • Hospitalizacja, infekcja zatokowo-płucna, zaostrzenie mukowiscydozy lub inna klinicznie istotna infekcja lub choroba (określona przez badacza) wymagająca zwiększenia lub dodania leków, takich jak antybiotyki lub kortykosteroidy, w ciągu 14 dni od dnia 1.
  • Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, sól fizjologiczna hipertoniczna, azytromycyna, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®) lub jakakolwiek zmiana w terapii przewlekłej (z wyjątkiem terapii zastępczej enzymami trzustkowymi) w ciągu 28 dni przed Dniem 1
  • Historia lub aktualne dowody nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub narkotyków w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami badacza
  • Kobiety w ciąży lub karmiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Kohorty 1 i 2: aktywny współadministrator PTI-808 z aktywnym PTI-801
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 lub placebo raz dziennie przez łącznie 14 dni. Wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 21.
Lek: PTI-801
Aktywny
Lek: PTI-808
Aktywny
Komparator placebo: Kohorty 1 i 2: PTI-808 Placebo Współadministrator z PTI-801 Placebo
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 lub placebo raz dziennie przez łącznie 14 dni. Wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 21.
Lek: Placebo
Placebo
Aktywny komparator: Kohorta 3 Aktywny PTI-808 + Aktywny PTI-801 + Aktywny PTI-428
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 i PTI-428 lub placebo raz dziennie przez łącznie 14 dni. Wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 21.
Lek: PTI-801
Aktywny
Lek: PTI-808
Aktywny
Lek: PTI-428
Aktywny
Komparator placebo: Kohorta 3 PTI-808 placebo + PTI-801 Placebo + PTI-428 Placebo
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 i PTI-428 lub placebo raz dziennie przez łącznie 14 dni. Wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 21.
Lek: Placebo
Placebo
Aktywny komparator: Kohorta 4 Aktywny PTI-808 + Aktywny PTI-801 + Aktywny PTI-428
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 i PTI-428 lub placebo raz dziennie przez 7 dni, a następnie bezpośrednio po PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 lub placebo raz na dobę. dzień przez 7 dni. Wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 21.
Lek: PTI-801
Aktywny
Lek: PTI-808
Aktywny
Lek: PTI-428
Aktywny
Komparator placebo: Kohorta 4 PTI-808 Placebo + PTI-801 Placebo + PTI-428 Placebo
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 i PTI-428 lub placebo raz dziennie przez 7 dni, a następnie bezpośrednio po PTI-808 w skojarzeniu z PTI-801 lub placebo raz na dobę. dzień przez 7 dni. Wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 21.
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja mierzona liczbą pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane oraz potencjalnie istotnymi klinicznymi ocenami laboratoryjnymi, elektrokardiografią, badaniami fizykalnymi, parametrami życiowymi.
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pozorny końcowy okres półtrwania (t1/2) wielokrotnych dawek doustnych PTI-808 + PTI-801 i PTI-428 (tylko kohorty 3 i 4)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 15
Dzień 1 do 15
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) wielokrotnych dawek doustnych PTI-808 + PTI-801 i PTI-428 (tylko kohorty 3 i 4)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 15
Dzień 1 do 15
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) wielokrotnych dawek doustnych PTI-808 + PTI-801 i PTI-428 (tylko kohorty 3 i 4)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 15
Dzień 1 do 15
Zmiana FEV1 w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia chlorków w pocie w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21
Zmiana wagi w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21
Zmiana BMI w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21
Zmiany w wynikach domeny oddechowej skorygowanej kwestionariuszem mukowiscydozy (CFQ-R) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21

Specyficzny dla choroby instrument przeznaczony do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie, postrzegane samopoczucie i objawy. Opracowany specjalnie do stosowania u pacjentów z rozpoznaniem mukowiscydozy.

Skalowanie przedmiotów:

5 różnych 4-punktowych skal Likerta (np. zawsze/często/kiedyś/nigdy)

Punktacja:

Wyniki dla każdej domeny HRQoL; po przekodowaniu każdy element jest sumowany w celu wygenerowania wyniku domeny i standaryzowany. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Linia bazowa do dnia 21
Zmiana ekspresji mRNA nabłonka nosa w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21
Zmiana ekspresji białek w nosie w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 21
Linia bazowa do dnia 21

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTI-808-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj