- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03945682
Vurdering og fysioterapibehandling af ataksi hos børn efter kirurgisk resektion af posterior Fossa-tumor (ASPECT)
Vurderingen og fysioterapibehandlingen af ataksi hos børn efter kirurgisk resektion af posterior Fossa-tumor (ASPECT)
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Hjernetumorer er den mest almindelige gruppe af solide tumorer hos børn og tegner sig for næsten en fjerdedel af alle børnekræfttilfælde. Der er cirka 500 nye tilfælde af tumorer i centralnervesystemet (CNS) hos børn/unge rapporteret i Storbritannien om året. Selvom prognosen er forbedret i løbet af de sidste 30 år, er hjernetumorer fortsat den hyppigste årsag til tumorassocieret død hos børn. Kirurgisk resektion er en grundpille i behandlingen af børn med hjernetumorer, da der for flere tumortyper er stærk evidens for, at overlevelse og progressionsfri overlevelse er påvirket af resektionsgraden. Derfor er omfattende tumorfjernelse et operativt mål, men sygeligheden af kirurgi sammen med enhver efterfølgende onkologisk behandling bør også overvejes. NICE-retningslinjerne til forbedring af resultater hos børn og unge med kræft identificerer, at 'Overlevende af CNS-malignitet er blandt de mest trængende af alle kræftoverlevere på grund af virkningerne af tumor- og multimodalitetsterapi, som alle påvirker neurologiske, psykologiske, endokrine og akademisk funktion og blive mere tydelig med stigende alder«.
Børn med posterior fossa tumorer (PFT), som udgør cirka 50 % af alle barndoms hjernetumorer, har et særpræget sæt problemer, f.eks. potentiale for store forandringer før/postoperativt, hurtig indtræden af ataksi, hydrocephalus og øget intrakranielt tryk, der tilføjer underskud adskilt fra ataksi, foruden potentielle problemer fra enhver efterfølgende onkologisk behandling såsom strålebehandling. Af disse problemer er ataksi det dominerende motoriske problem hos børn med posteriore fossa-tumorer. Ataksi kan beskrive et beslægtet antal svækkelser, herunder kontrol af øvre lemmer, balance, gangbesvær, problemer med øjenbevægelser og taleproblemer. Det er et tegn hos 58-90 % af børn med posteriore fossa-tumorer. Ataksi og balanceproblemer fortsætter også i lang tid efter operationen, fandt Piscione et al., at 70 % af børn med posterior fossa-tumorer vil have langvarige postoperative balanceproblemer. Lannering et al specificerede, at trunkal ataksi var den mest invaliderende motoriske svækkelse hos børn med hjernetumorer.
Adgang til neuro-rehabilitering er anerkendt som afgørende i pædiatrisk neuro-onkologi med fysioterapi integreret heri; alligevel er der ingen konsensus om typen, intensiteten eller tidspunktet for indgreb. En litteraturgennemgang af fysioterapi/fysioterapi til børn med ataksi (af enhver oprindelse) blev udført som forberedelse til dette projekt for at bekræfte litteraturgabet og overveje interventioner, der har været af værdi i andre patologier, der forårsager ataksi. Ti artikler blev identificeret i alt, som omfattede tre review-artikler, der dækkede voksen- og pædiatrisk litteratur, selvom dataene ikke blev adskilt i undersøgelserne for at muliggøre overvejelse af pædiatri som en særskilt gruppe. Generelt stemte anmeldelserne overens, at der var en antydning af fordelen ved fysioterapi (inklusive løbebåndstræning, rehabilitering, virtuel træning), selvom behandlingsmodaliteter ofte ikke var konsekvent defineret, og evidens typisk var af lav kvalitet (niveau III/IV). Anbefalingerne fra disse anmeldelser er, at næste skridt ville være at foretage RCT'er (randomiserede kontrollerede forsøg) i mere homogene patientgrupper. Ser man på den pædiatriske litteratur, blev der identificeret tre casestudier (og én case-serie med en population på tre unge) igen i forskellige diagnoser, selvom ingen undersøgte børn med hjernetumorer, der er den mest almindelige akutte årsag til ataksi i den pædiatriske befolkning. Det største pædiatriske studie (n=10) identificeret gennem litteraturgennemgangen var et kohortestudie af Ilg et al, der evaluerede effekten af virtuel træning. Virtuel træning refererer til brugen af computerteknologier, der giver et interaktivt miljø, der kræver bevægelse af lemmer for at reagere på spil på skærmen. Ilgs undersøgelse fandt positive resultater og foreslog, at virtuel træning derefter skulle supplere/supplere terapibehandling skræddersyet efter den enkelte og videreført i hjemmemiljøet. Virtuel træning er også blevet udforsket i andre pædiatriske populationer, f.eks. cerebral parese.
Samlet set fremhævede litteraturgennemgangen, at der er et hul i litteraturen vedrørende fysioterapiintervention til børn med ataksi, især er der ingen litteratur om effektiviteten af fysioterapi til børn med hjernetumorer. Der er dog en ny evidensbase hos voksne med ataksi og i mindre grad pædiatriske populationer som beskrevet ovenfor, fra lignende (men ikke akutte) læsioner i lillehjernen, der rapporterer fordelene ved balanceterapier, herunder virtuel træning. Dette tyder på potentialet for helbredelse fra ataksi under lignende tilstande, dvs. børn med skade på lillehjernen efter kirurgisk resektion af posterior fossa-tumor.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
- Rekruttering
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Research Alder Hey
- Telefonnummer: 0151 252 5570
- E-mail: research@alderhey.nhs.uk
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Barn eller ung (4-<18 år), der viser ataksi. (For denne undersøgelse er ataksi i øjeblikket defineret som SARA større end 2. Denne definition er taget fra data fra CARS-undersøgelsen til dato, fra cut-off-tærskelværdien, der adskiller ingen ataksi fra mild ataksi)
- 12 måneder til 3 år efter kirurgisk resektion af posterior fossatumor. (Denne tidsramme er valgt, da den dækker det tidspunkt, hvor børnene typisk vil have gennemført en eventuel supplerende onkologisk behandling, og derfor lægges der mere vægt på rehabilitering).
Ekskluderingskriterier:
- Medicinsk ustabil/undergår i øjeblikket supplerende behandling f.eks. strålebehandling eller kemoterapi
- Mindre end 4 år (på grund af manglende evne til at gennemføre standardiserede vurderinger)
- 18 år eller derover
- Ude af stand til at stå uafhængigt i mindre end et minut eller SARA-gangpunktsscore over 4, hvilket begge ville hæmme evnen til at gennemføre træningssessionen.
- Tilstedeværelse af følgesygdomme med potentiale til at påvirke sikkerheden ved træning, såsom medfødte eller erhvervede lidelser, der forårsager høj risiko for fald eller manglende forståelse af træningsopgaver, eller aktuelle muskuloskeletale svækkelser (såsom et ikke-sammenbrudsbrud eller brud, der i øjeblikket heler begrænse vægtbærende)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Terapeut
Interventionsterapeut på 2 centre, der tilbyder 8 ugers interventionsprogram 50 % indlejret kvalitativ undersøgelse
|
Interventionsterapeut på 2 centre, der tilbyder 8 ugers interventionsprogram 50 % indlejret kvalitativ undersøgelse
|
|
Ingen indgriben: Sædvanlig plejestandard
Deltagerne fortsætter med sædvanlig pleje og eksisterende terapi registreret i studiedagbogen
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procesforanstaltninger
Tidsramme: 32 måneder
|
Antallet af identificerede patienter, som opfylder inklusionskriterierne og derefter rekrutteres, vil blive registreret.
|
32 måneder
|
|
Foranstaltninger til interventionsprocessen
Tidsramme: 32 måneder
|
Antallet af patienter, der gennemfører alle sessioner af interventionen, vil blive registreret, og patientens overholdelse af behandlingen i hjemmet vil blive noteret.
|
32 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
SARA
Tidsramme: 32 måneder
|
Skala til vurdering og vurdering af ataksi
|
32 måneder
|
|
BARER
Tidsramme: 32 måneder
|
Kort Ataxia Rating Scale
|
32 måneder
|
|
9HPT
Tidsramme: 32 måneder
|
Ni-hullers pindetest
|
32 måneder
|
|
PEDI
Tidsramme: 32 måneder
|
Pædiatrisk evaluering af handicapindeks
|
32 måneder
|
|
PedsQL
Tidsramme: 32 måneder
|
Hjernetumormodul
|
32 måneder
|
|
BBS
Tidsramme: 32 måneder
|
Berg balancevægt
|
32 måneder
|
|
INAS
Tidsramme: 32 måneder
|
Fortegnelse over ikke-ataksi-tegn.
Vurdering af overholdelse (dagbog)
|
32 måneder
|
|
Subjektiv indvirkning
Tidsramme: 32 måneder
|
Subjektiv Impact Likert-skala
|
32 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter sted
- Neurologiske manifestationer
- Dyskinesier
- Neoplasmer i hjernen
- Neoplasmer i centralnervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Cerebellære sygdomme
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Infratentoriale neoplasmer
Andre undersøgelses-id-numre
- 227917
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Ataksi
-
University of California, DavisAfsluttetFragilt X Associeret Tremor/Ataxia Syndrome (Fxtas) (Diagnose)Forenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekruttering
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetSpinocerebellære ataksier | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 1 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 2 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 3 | Spinocerebellar Ataxia Genotype Type 6 | Spinocerebellar Ataksi Genotype Type 7 | Spinocerebellar Ataxia Genotype Type 8 | Spinocerebellar Ataxia Genotype...Forenede Stater
-
Solid Biosciences Inc.RekrutteringFriedreichs Ataxia (FA)Forenede Stater
-
Institute of Child HealthGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustAfsluttetAtaxia Telangiectasia (AT)Det Forenede Kongerige
-
Matrix Biomed, Inc.The University of Texas Health Science Center, HoustonIkke rekrutterer endnuAtaxia Telangiectasia | Ataxia Telangiectasia Louis-Bar | Ataksi Telangiectasia hos børnForenede Stater
-
Rush University Medical CenterAfsluttetFragilt X Tremor/Ataxia SyndromeForenede Stater
-
Rush University Medical CenterAfsluttetFragilt X Associeret Tremor-ataxia SyndromeForenede Stater
-
Randi J. Hagerman, MDAfsluttetFragilt X-associeret Tremor/Ataxia SyndromeForenede Stater
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceRekruttering