Mesenkymale stamceller (MSC'er) til perianal fistel

Inklusionskriterier:

• Mænd og kvinder i alderen 18-75 år med en diagnose af uhelende perianale fistler i forbindelse med Crohns sygdom og skal have maksimal standardbehandling (f.eks. antibiotika, 5-ASA og immunmodulator, anti-TNF, anti-integrin og anti-interleukinbehandlinger) i mindst seks måneders varighed.
• Tilstedeværelse af perianal fistel med maksimalt to interne fistelkanaler og maksimalt tre eksterne åbninger baseret på klinisk vurdering og MR. Fistel skal have været udtømt i mindst 6 uger før screeningsbesøget.
• Medicinsk refraktær perianal fistulerende Crohns sygdom (dvs. standardbehandling såsom antibiotika, immunsuppressiva)
• Har ingen kontraindikationer til MR-evalueringer: f.eks. pacemaker eller magnetisk aktive metalfragmenter, klaustrofobi
• Evne til at overholde protokol
• Kompetent og i stand til at give skriftligt informeret samtykke
• Samtidige Crohns-relaterede behandlinger med stabile doser kortikosteroider, 5-ASA-lægemidler, immunmodulatorer, anti-TNF-terapi, anti-integrin- og anti-interleukin-terapier er tilladt.
• En kvindelig deltager og i den fødedygtige alder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest på tidspunktet for screeningen og må ikke planlægge at blive gravid under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Manglende evne til at give informeret samtykke.
• Klinisk signifikante medicinske tilstande inden for de seks måneder før administration af MSC'er: f.eks. myokardieinfarkt, aktiv angina, kongestiv hjertesvigt eller andre tilstande, der efter efterforskernes opfattelse ville kompromittere patientens sikkerhed.
• Specifikke udelukkelser: Hepatitis B eller C, HIV, unormal ASAT eller ALT ved screening
• Anamnese med kræft inklusive melanom (med undtagelse af lokaliserede hudkræftformer) inden for de seneste fem år
• Modtaget behandling med et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 60 dage efter randomisering eller har ikke afsluttet 5 halveringstider (alt efter hvad der er senere) for lægemidler eller biologiske lægemidler. Hvis halveringstiden for produktet ikke er kendt, kan forsøgspersoner ikke randomiseres inden for 6 måneder efter lægemiddelbehandling.
• Deltog i et celleterapi-baseret forsøg inden for 6 måneder før randomisering
• Deltog i Crohns/ulcerøs colitis eller enhver fistulerende Crohns undersøgelse inden for 6 måneder før randomisering
• Gravid eller ammer eller forsøger at blive gravid.
• Tilstedeværelse af en rektovaginal eller perineal kropsfistel
• Ændring i Crohns immunsuppressive regime før indskrivning. Forsøgspersoner bør være i stabil, maksimal medicinsk behandling i 4 måneder før indskrivning.
• Ukontrolleret intestinal Crohns sygdom, som vil kræve optrapning til medicinsk behandling eller operation inden for 3 måneder efter tilmelding
• Alvorlig analkanalsygdom, der er stenotisk og kræver udvidelse eller alvorlig proktitis, der vanskeliggør operationen
• En kvindelig eller mandlig deltager, der ikke er villig til at acceptere at bruge acceptable præventionsmetoder under deltagelse i undersøgelsen. Acceptable præventionsmetoder inkluderer: implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler, en intrauterin enhed, en bilateral tubal ligering, en vasektomi, en vasektomiseret partner til kvindelige deltagere, dobbeltbarrieremetoder og fysisk barriere, hvis den mandlige deltager ikke er vasektomeret
• Associeret perianal byld(er).
• Laboratorieudelukkelser: Serumkreatininniveauer >1,5 gange den øvre normalgrænse (ULN). Total bilirubin >1,5 × ULN. Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >5,0 × ULN. Hæmoglobin
• Eventuelle kontraindikationer til MR eller kirurgiske eller anæstetiske procedure(r)
• Enhver større GI-operation eller større perianal lokal kirurgi inden for 6 måneder efter randomisering