Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RTX001 Autologe konstruerede makrofager til levercirrhose (EMERALD)

27. januar 2026 opdateret af: Resolution Therapeutics Limited

En åben mærket fase 1/2 multicenterundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​RTX001 autologe makrofager hos deltagere med levercirrhose, der har leverdugning (Emerald)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​RTX001 hos patienter med sluttrinens leversygdom. Denne undersøgelse er første gang RTX001, en makrofagcelleterapi, der er konstrueret til at have en antiinflammatorisk og anti-fibrotisk virkning, vil blive givet til mennesker.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Emerald er en første-i-human fase 1/2 åben etiketundersøgelse designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​RTX001 hos patienter med sluttrinens leversygdom, der er kommet sig efter en nylig leverdugning (først inden for de sidste 6 måneder) .

RTX001 er en autolog konstrueret makrofagcelleterapi. Det er lavet af en persons egne celler. Den bruger en type hvide blodlegemer kaldet makrofager. Disse celler har vist sig at hjælpe med at forbedre leverfunktionen hos deltagere med levercirrhose.

For at fremstille RTX001 skal hver undersøgelsesdeltager først gennemgå trin, der giver os mulighed for at indsamle hvide blodlegemer ved hjælp af en proces kaldet leukaferese. Leukapherese er en procedure, hvor hvide blodlegemer adskilles fra det opsamlede blod ved hjælp af en bestemt maskine. De indsamlede hvide blodlegemer sendes til en produktionsfacilitet for at fremstille RTX001. Da RTX001 er et autologt produkt, betyder det, at det kun kan gives tilbage til den samme deltager, der donerede cellerne. Udtrykket "autolog makrofag", der bruges i undersøgelsestittlen, henviser til hvide blodlegemer (makrofager), der kommer fra den samme persons krop (autolog).

Dataene i denne undersøgelse vil blive sammenlignet med de eksterne kontroldata fra en naturhistorisk undersøgelse kaldet OPAL (NCT06380335), som udføres i en lignende deltagerpopulation fra primært de samme undersøgelsessteder i Storbritannien (UK) og EU.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8HW
        • Rekruttering
        • Bristol Royal Infirmary
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Rekruttering
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Rekruttering
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8YE
        • Rekruttering
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • King's College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Rekruttering
        • St George's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Rekruttering
        • St Mary's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Rekruttering
        • Nottingham University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Personer, der er berettigede til at deltage i denne undersøgelse, skal opfylde følgende kriterier:

Inkluderingskriterier:

  1. Mandlig eller kvindelig alder ≥18-75 år.
  2. Patienten er villig og i stand til at give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
  3. Patienten bekræfter vilje/evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

  4. Diagnose af levercirrhose baseret på mindst en af:

    1. Kliniske og radiologiske træk, der korrelerer med en diagnose af cirrhose.
    2. Forbigående elastografi (Fibroscan)> 15 kPa.
    3. Tidligere leverbiopsi, der bekræfter histologiske træk ved cirrhose.
  5. Aetiologi af leversygdom af steatotisk leversygdom inklusive masld eller met-ald eller ald a. Indbaseret som en indpatient til en nylig større hepatisk dekompensationsbegivenhed inklusive ascites, lever encephalopati, variceal blødning, HRS-AKI eller SBP, dette er den eneste indlæggelse til et leverindretning 6 ugers udskrivning på hospitalet.

5. Indsigtet som en indpatient til en nylig større hepatisk dekompensationsbegivenhed inklusive ascites, lever encephalopati, variceal blødning, HRS-AKI eller SBP, dette er den eneste hospitalisering for en leverdæmpningshændelsesbegivenhed inden for de sidste 6 måneder, og hvor nyere er defineret som inden for 6 uger efter udskrivning på hospitalet.

6. Poliklinisk: medicinsk ildfaste ascites (kun), der gentages (dvs. anden terapeutisk LVP) inden for en 6-måneders periode. Medicinsk ildfaste ascites defineres af det gentagne (≥2) behov for LVP (dvs. terapeutisk, ikke diagnostisk) mindst en gang pr. 8 uger på trods af de bedste medicinske forsøg på at kontrollere asciterne ved natriumbegrænsning og diuretisk behandling, som bekræftet af undersøgelsen. Indtræden defineres som datoen for den anden terapeutiske LVP.

7. Bekræftende Peth Alcohol Test <200 ng/ml 8. MELD-score på 12-20 taget inden for to uger efter 'kvalificerende' dekompensationsbegivenhed.

Deltagerne er udelukket fra undersøgelsen, hvis nogen af ​​følgende kriterier gælder:

Ekskluderingskriterier:

  1. Levercirrhose på grund af:

    1. eventuelle virale hepatitidier eller
    2. Autoimmune og cholestatiske aetiologier inklusive, men ikke begrænset til, primær galdecholangitis og primær skleroserende cholangitis.
  2. Akut leversygdom i fravær af underliggende levercirrhose, herunder, men ikke begrænset til, lægemiddelinduceret leverskade.
  3. Enhver nuværende organdvejl, der kræver mere end ambulant understøttende pleje, og ikke forbundet med deltagerens kvalificering af leverdugningsbegivenhed.
  4. Kendt splenomegali ≥16 cm.
  5. Thrombocytopenia <50 × 109/L.

  6. Tilstedeværelse eller mistanke om nogen af ​​følgende co-morbiditeter:

    1. Levertransplantationshistorie eller anden organtransplantation.
    2. ACLF.
    3. Sepsis (med positive mikrobielle kulturer) eller som defineret af den vigtigste efterforsker, medmindre stabil og er mindst 4 uger efter at have afsluttet et fuldt forløb af IV -antibiotika.
    4. Kendt human immundefektvirus.
    5. Kendt syfilis.
    6. Kendt human T-lymphotropisk virus 1.
    7. Lungeemboli.
    8. Hepatocellulært karcinom eller enhver aktiv malign sygdom inden for de sidste fem år (ekskl. Ikke-melanom hudkræft, cervikal karcinom in situ, overfladisk blærekræft, godartede polypper osv.).
    9. Co-hepatiske sygeligheder f.eks. Portalvenetrombose.
    10. Deltagere med leverhydrothorax er udelukket, medmindre det er en lille hydrothorax, ikke klinisk tydeligt, der påvises tilfældigvis ved radiologisk evaluering, der ikke kræver klinisk intervention.
    11. Kronisk nedsat nyrefunktion (om dialyse) eller uopløst AKI.
    12. Akut eller kronisk hjertesvigt (New York Heart Association Grade III/IV).
    13. Porto-pulmonal hypertension.
    14. Alvorlig kronisk lungesygdom, fx kronisk obstruktiv lungesygdom eller interstitiel lungesygdom, hvor det tvungne ekspiratoriske volumen i det første sekund (FEV1) er mindre end 50% og/eller FEV1/tvungen vital kapacitet er mindre end 60%.
    15. Hepatopulmonal syndrom.
    16. Tidligere eller nuværende behandling med flere infusioner af albumin til terapeutisk intention. [Anvendelse af albumininfusion på tidspunktet for paracentese af stort volumen til cirkulationsstøtte er tilladt.]
    17. Betydelig ubehandlet/ustabil psykiatrisk sygdom.
    18. Transjugular intrahepatisk portosystemisk shunt (tip).
  7. Som bedømt af efterforskeren er ethvert bevis for intercurrent sygdom, der enten er livstruende eller klinisk betydning, således at det kan begrænse overholdelsen af ​​undersøgelsesprocedurer.
  8. Misbrug af alkohol i perioden mellem identifikation af deltageren som potentielt egnet til denne undersøgelse til screening (besøg 1), defineret som alkoholindtagelse større end tre enheder/dag for kvinder og fire enheder/dag for mænd eller binge -drikke (> 14 enheder /dag) som bestemt af efterforskeren. N.B. En enhed svarer til 14 g alkohol: en halv-pint (~ 240 ml) øl, et glas (125 ml) vin eller et (25 ml) mål af spiritus.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RTX001

Efter fremstillingen af ​​RTX001 vil deltagerne blive tildelt i en af ​​to grupper baseret på kompensationsstatus for deres cirrhose på dette tidspunkt som følger:

  • Stabiliseret gruppe: Deltagere, der forbliver klinisk stabile, som vurderet af efterforskeren, siden deres kvalificeringsdugningsbegivenhed.
  • Efterfølgende dekompensationsgruppe: Deltagere, der har haft en yderligere dekompensationsbegivenhed efter deres leukaferese og/eller RTX001 -fremstillingsprocessen.

Behandling vil være identisk for begge grupper, og hver deltager vil maksimalt modtage fire doser af RTX001 af intravenøse infusionspatienter i den efterfølgende dekompensationsgruppe skal have stabiliseret sig, før de modtager behandling.
Medicin: RTX001
RTX001 er en autolog konstrueret regenerativ makrofagcelleterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 2,5 år
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsvingerbemærkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAES)
2,5 år
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Ved hver infusion; Infusionsdag op til to uger efter infusion
Forekomst og sværhedsgrad af infusionsreaktioner
Ved hver infusion; Infusionsdag op til to uger efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til klinisk begivenhed
Tidsramme: 2,5 år
Tid til klinisk begivenhed, defineret som alle leverdugningsbegivenheder, herunder SBP og/eller HRS-AKI, ny notering til levertransplantation, levertransplantation eller død.
2,5 år
Tid til dødelighed
Tidsramme: 2,5 år
Tid til all-årsagsdødelighed (leverrelateret og al årsag).
2,5 år
Ændring i model for slutstadiets leversygdom score 3.0 (MELD3.0)
Tidsramme: 2,5 år
For at evaluere ændringer i modellen for slutstadiets leversygdom (MELD3.0) Resultater, fra baseline til slutningen af ​​studiet hos de stabiliserede gruppedeltagere.
2,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Resolution Therapeutics Limited

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

29. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

29. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RTX001-002
  • 2024-516288-10 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leversygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner