Untersuchung von ALS-Umkehrungen 4: Lebenslange Belastungen (StARLiTE)
Hypothese: Es gibt Patienten, die die ALS- oder PMA-Diagnosekriterien erfüllt haben und anschließend eine robuste und anhaltende Verbesserung erfahren haben, d. h. eine „Umkehr“. Achtunddreißig dieser Patienten wurden in der früheren Studie der Duke University, Documentation of Known ALS Reversals (St.A.R. Protocol 1, Duke IRB Pro00076395), identifiziert. Die Forscher gehen von der Hypothese aus, dass diese Patienten anderen Umweltbelastungen ausgesetzt waren als Patienten mit typischerweise fortschreitender ALS. Die Identifizierung spezifischer Umwelteinflüsse kann auf schützende Expositionen oder Expositionen hinweisen, die zur Entwicklung einer seltenen und neuartigen reversiblen ALS-ähnlichen Krankheit führen.
Ziel: Diese Studie versucht, Umweltbelastungen zu identifizieren, die mit ALS-Umkehrungen verbunden sind.
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine verheerende Erkrankung der Motoneuronen, die typischerweise schnell fortschreitende Muskelschwäche, Behinderung und vorzeitigen Tod verursacht. Trotz einer großen Anzahl von ALS-Versuchsversuchen gibt es bisher keine signifikanten krankheitsmodifizierenden Therapien für diese Erkrankung.
Es gibt eine kleine Gruppe von Patienten, die die diagnostischen Kriterien für ALS oder progressive Muskelatrophie (PMA) erfüllen, eine gewisse Zeit lang Fortschritte machen und sich dann signifikant verbessern. Einige dieser „ALS-Umkehrungen“ führen sogar zu einer vollständigen Wiederherstellung der normalen neurologischen Funktion. Die Ermittler haben bisher 38 dieser Fälle durch Überprüfung von Krankenakten und Peer-Review-Literatur unabhängig verifiziert. Diese Patienten unterscheiden sich in ihren demografischen Merkmalen und Krankheitsmerkmalen im Vergleich zu Patienten mit eher typisch progredienter ALS.
Eine mögliche Erklärung für diese Fälle ist, dass diese Patienten schützende Umweltbelastungen hatten. Eine andere mögliche Erklärung ist, dass diese Patienten einzigartigen Umweltbelastungen ausgesetzt waren, die zu einer reversiblen Form von ALS geführt haben. Die Untersuchung dieser ausgewählten Umkehrungspatienten kann wertvolle Hinweise auf umweltbedingte Mechanismen der ALS-Resistenz liefern.
Dies ist eine Pilot-Fall-Kontroll-Studie, die versucht, Umweltbelastungen zu entdecken, die mit ALS-Umkehrungen korrelieren. Die Ermittler rekrutieren und registrieren ALS-Umkehr-„Fälle“, um ein Online-Umfrageformular über ihr Leben auszufüllen. Zu den Themen gehören Demografie, Beschäftigungshistorie, Militärdienst, Substanzkonsum, körperliche Aktivität, Krankengeschichte in der Familie, Krankheitsverlauf, Wohngeschichte, berufliche Belastungen, häusliche Belastungen, Belastungen durch Hobbys, hormonelle und reproduktive Belastungen (nur weibliche Personen), Koffein, Kopf und Nackenverletzungen, Elektroschocks, Krankenversicherung, subjektive Wahrnehmung der Ätiologie von ALS und klinische Merkmale der Krankheit. „Kontroll“-Teilnehmerdaten stammen aus einer bereits bestehenden Datenbank.
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Kontakte und Standorte
Studienorte
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Vorherige Teilnahme an Documentation of Known ALS Reversals (Duke IRB Pro00076395)
- Bestätigung der ALS- oder PMA-Diagnose (primäre Muskelatrophie) durch Überprüfung der Krankenakte (zuvor dokumentiert im Protokoll „Dokumentation bekannter ALS-Rückkehrungen“)
- Anhaltende, robuste Verbesserung bei mindestens einem objektiven ALS-Ergebnismaß (z. ALSFRS-R, FVC, Krafttest, EMG) (zuvor dokumentiert im Protokoll Documentation of Known ALS Reversals)
- Englisch verstehen können
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer kognitiven Beeinträchtigung, die schwerwiegend genug ist, um eine Einverständniserklärung auszuschließen, die vom Patienten bei direkter Befragung oder wie vom Forschungspersonal aus den Daten der Studie „Documentation of Known ALS Reversals“ (Duke IRB Pro00076395) vermutet wurde
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
- Zeitperspektiven: Querschnitt
Anzahl der Gruppen / Kohorten
Kohorten und Interventionen
Gruppe / KohorteGruppe / Kohorte |
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ALS- und PMA-Umkehrungen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Lebenslange Umweltbelastungen
Zeitfenster: 2 Stunden zum Ausfüllen der Umfrage
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Fall-Kontroll-Analyse von Unterschieden in der Umweltexposition über die Lebenszeit des Probanden.
Umweltbelastungen werden mit der Umfrage des National ALS Registry gemessen.
Fälle sind „ALS-Umkehrungen“.
Kontrollen sind typischerweise progressive Patienten mit ALS.
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2 Stunden zum Ausfüllen der Umfrage
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- ALSUntangled Group. ALSUntangled No. 12: Dean Kraft, Energy Healer. Amyotroph Lateral Scler. 2011 Sep;12(5):389-91. doi: 10.3109/17482968.2011.609309. No abstract available.
- Bedlack RS, Vaughan T, Wicks P, Heywood J, Sinani E, Selsov R, Macklin EA, Schoenfeld D, Cudkowicz M, Sherman A. How common are ALS plateaus and reversals? Neurology. 2016 Mar 1;86(9):808-12. doi: 10.1212/WNL.0000000000002251. Epub 2015 Dec 9.
- http://www.wsj.com/articles/the-mystery-of-als-patients-who-see-improvement-1465845332
- Harrison D, Mehta P, van Es MA, Stommel E, Drory VE, Nefussy B, van den Berg LH, Crayle J, Bedlack R; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. "ALS reversals": demographics, disease characteristics, treatments, and co-morbidities. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):495-499. doi: 10.1080/21678421.2018.1457059. Epub 2018 Apr 2.
- Crayle J and Bedlack R. Unpublished data. 2018.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
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- Amyotrophe Lateralsklerose
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- Muskelatrophie, Wirbelsäule
Andere Studien-ID-Nummern
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- Pro00100219
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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