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Untersuchung von ALS-Umkehrungen 4: Lebenslange Belastungen (StARLiTE)

18. Januar 2023 aktualisiert von: Duke University

Hypothese: Es gibt Patienten, die die ALS- oder PMA-Diagnosekriterien erfüllt haben und anschließend eine robuste und anhaltende Verbesserung erfahren haben, d. h. eine „Umkehr“. Achtunddreißig dieser Patienten wurden in der früheren Studie der Duke University, Documentation of Known ALS Reversals (St.A.R. Protocol 1, Duke IRB Pro00076395), identifiziert. Die Forscher gehen von der Hypothese aus, dass diese Patienten anderen Umweltbelastungen ausgesetzt waren als Patienten mit typischerweise fortschreitender ALS. Die Identifizierung spezifischer Umwelteinflüsse kann auf schützende Expositionen oder Expositionen hinweisen, die zur Entwicklung einer seltenen und neuartigen reversiblen ALS-ähnlichen Krankheit führen.

Ziel: Diese Studie versucht, Umweltbelastungen zu identifizieren, die mit ALS-Umkehrungen verbunden sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine verheerende Erkrankung der Motoneuronen, die typischerweise schnell fortschreitende Muskelschwäche, Behinderung und vorzeitigen Tod verursacht. Trotz einer großen Anzahl von ALS-Versuchsversuchen gibt es bisher keine signifikanten krankheitsmodifizierenden Therapien für diese Erkrankung.

Es gibt eine kleine Gruppe von Patienten, die die diagnostischen Kriterien für ALS oder progressive Muskelatrophie (PMA) erfüllen, eine gewisse Zeit lang Fortschritte machen und sich dann signifikant verbessern. Einige dieser „ALS-Umkehrungen“ führen sogar zu einer vollständigen Wiederherstellung der normalen neurologischen Funktion. Die Ermittler haben bisher 38 dieser Fälle durch Überprüfung von Krankenakten und Peer-Review-Literatur unabhängig verifiziert. Diese Patienten unterscheiden sich in ihren demografischen Merkmalen und Krankheitsmerkmalen im Vergleich zu Patienten mit eher typisch progredienter ALS.

Eine mögliche Erklärung für diese Fälle ist, dass diese Patienten schützende Umweltbelastungen hatten. Eine andere mögliche Erklärung ist, dass diese Patienten einzigartigen Umweltbelastungen ausgesetzt waren, die zu einer reversiblen Form von ALS geführt haben. Die Untersuchung dieser ausgewählten Umkehrungspatienten kann wertvolle Hinweise auf umweltbedingte Mechanismen der ALS-Resistenz liefern.

Dies ist eine Pilot-Fall-Kontroll-Studie, die versucht, Umweltbelastungen zu entdecken, die mit ALS-Umkehrungen korrelieren. Die Ermittler rekrutieren und registrieren ALS-Umkehr-„Fälle“, um ein Online-Umfrageformular über ihr Leben auszufüllen. Zu den Themen gehören Demografie, Beschäftigungshistorie, Militärdienst, Substanzkonsum, körperliche Aktivität, Krankengeschichte in der Familie, Krankheitsverlauf, Wohngeschichte, berufliche Belastungen, häusliche Belastungen, Belastungen durch Hobbys, hormonelle und reproduktive Belastungen (nur weibliche Personen), Koffein, Kopf und Nackenverletzungen, Elektroschocks, Krankenversicherung, subjektive Wahrnehmung der Ätiologie von ALS und klinische Merkmale der Krankheit. „Kontroll“-Teilnehmerdaten stammen aus einer bereits bestehenden Datenbank.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer werden aus der Kohorte von Probanden (bisher 38) rekrutiert, die am Protokoll „Documentation of Known ALS Reversals“ (Duke IRB Pro00076395) teilgenommen haben und von denen anschließend angenommen wurde, dass sie eine ALS-Reversal haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorherige Teilnahme an Documentation of Known ALS Reversals (Duke IRB Pro00076395)
  • Bestätigung der ALS- oder PMA-Diagnose (primäre Muskelatrophie) durch Überprüfung der Krankenakte (zuvor dokumentiert im Protokoll „Dokumentation bekannter ALS-Rückkehrungen“)
  • Anhaltende, robuste Verbesserung bei mindestens einem objektiven ALS-Ergebnismaß (z. ALSFRS-R, FVC, Krafttest, EMG) (zuvor dokumentiert im Protokoll Documentation of Known ALS Reversals)
  • Englisch verstehen können

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer kognitiven Beeinträchtigung, die schwerwiegend genug ist, um eine Einverständniserklärung auszuschließen, die vom Patienten bei direkter Befragung oder wie vom Forschungspersonal aus den Daten der Studie „Documentation of Known ALS Reversals“ (Duke IRB Pro00076395) vermutet wurde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
ALS- und PMA-Umkehrungen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebenslange Umweltbelastungen
Zeitfenster: 2 Stunden zum Ausfüllen der Umfrage
Fall-Kontroll-Analyse von Unterschieden in der Umweltexposition über die Lebenszeit des Probanden. Umweltbelastungen werden mit der Umfrage des National ALS Registry gemessen. Fälle sind „ALS-Umkehrungen“. Kontrollen sind typischerweise progressive Patienten mit ALS.
2 Stunden zum Ausfüllen der Umfrage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mitarbeiter

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00100219

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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