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Gentherapie für X-chromosomalen schweren kombinierten Immundefekt (SCID-X1)

31. Juli 2017 aktualisiert von: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Gentherapie für SCID-X1 unter Verwendung eines selbstinaktivierenden (SIN) gammaretroviralen Vektors

X-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (SCID-X1) ist eine Erbkrankheit, die bei Jungen zu einem Entwicklungsversagen des Immunsystems führt. Diese Studie zielt darauf ab, SCID-X1-Patienten mit einer Gentherapie zu behandeln, um das defekte Gen zu ersetzen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kein HLA-identischer (A, B, C, DR, DQ) Familienspender und kein HLA-identischer unabhängiger Spender innerhalb von 3 Monaten nach der Diagnose verfügbar oder Patienten, deren zugrunde liegende klinische Probleme und Prognose durch eine Chemotherapie-Konditionierung signifikant beeinträchtigt würden (einschließlich anhaltender Pneumonitis, langwieriger Diarrhoe). elterliche Ernährung erfordern, anhaltende viszerale Virusinfektion (Herpesviren, HSV, VZV, CMV, EBV oder Adenovirus), systemische BCG-Infektion, virusinduzierte Lymphoproliferation.
  2. Diagnose des klassischen SCID-X1 basierend auf dem Immunphänotyp (fehlende oder reduzierte Anzahl nicht funktionsfähiger T-Lymphozyten) und bestätigt durch DNA-Sequenzierung
  3. Freiwillige Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten
  4. Jungen zwischen 0 und 16 Jahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einmalige Infusion autologer CD34+-Zellen
Genetisch: Einmalige Infusion von autologen CD34+-Zellen, die mit dem selbstinaktivierenden (SIN) gammaretroviralen Vektor pSRS11.EFS.IL2RG.pre transduziert wurden
Einmalige Infusion von autologen CD34+-Zellen, die mit dem selbstinaktivierenden (SIN) gammaretroviralen Vektor pSRS11.EFS.IL2RG.pre transduziert wurden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Immunologische Rekonstitution
Zeitfenster: 1-18 Monate nach der Infusion, dann jährlich
  • Immunphänotypisierung: Nachweis naiver CD3+ T-Zellzahlen, CD4, CD8, TCRαβ, TCRγδ, CD16+CD56+ NK & Gamma-Ketten-Expression. TRECs können als Ersatzmarker für neue Thymus-Emigranten nach der Gentherapie aufgezählt werden
  • Lymphozytenproliferationsassays zum Testen der Funktion von T-Zellen
  • Darstellung von TCR-Familien durch Durchflusszytometrie (Vβ-Phänotypisierung) und CDR3-PCR-Spektratypisierung (Vβ-Spektratypisierung) zur Überwachung physiologischer und potenziell pathologischer klonaler Expansionen
  • Wiederherstellung der Antikörperproduktion (IgA, IgM, IgG) und serologischen Reaktionen auf Impfungen und natürliche Infektionen.
1-18 Monate nach der Infusion, dann jährlich

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Nebenwirkungen
Zeitfenster: ab Einwilligung bis 5 Jahre nach Infusion genmodifizierter Zellen

Bei jedem geplanten Besuch werden unerwünschte Ereignisse, die seit dem vorherigen Besuch oder der vorherigen Beurteilung aufgetreten sein könnten, vom Patienten/Elternteil/Erziehungsberechtigten erhoben.

Die Prüfärzte führen Aufzeichnungen über alle unerwünschten Ereignisse/Vorkommnisse bei Patienten, die an der klinischen Studie teilnehmen. Diese Aufzeichnung wird in den Krankenakten des Patienten vermerkt.

Unerwünschte Ereignisse, die einen kausalen Zusammenhang mit der IMP (ARs) und SUEs haben, werden im AE-Berichtsabschnitt des CRF aufgezeichnet.
ab Einwilligung bis 5 Jahre nach Infusion genmodifizierter Zellen
Molekulare Charakterisierung des Gentransfers
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach Infusion genmodifizierter Zellen
Die Quantifizierung der Transgen-Kopienzahlen wird an sortierten Zellpopulationen durch Echtzeit-PCR-Methodik bestimmt. Eine detaillierte Integrationsanalyse kann verwendet werden, um spezifische klonale Expansionen zu untersuchen.
bis 5 Jahre nach Infusion genmodifizierter Zellen
Normalisierung von Ernährungszustand, Wachstum und Entwicklung
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach Infusion genmodifizierter Zellen
Die Normalisierung des Ernährungszustands, des Wachstums und der Entwicklung wird bei jedem Folgebesuch durch den Prüfarzt durch klinische Untersuchungen beurteilt.
bis 5 Jahre nach Infusion genmodifizierter Zellen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2011

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. August 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 06MI10

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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