Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa ciężkiego złożonego niedoboru odporności sprzężonego z chromosomem X (SCID-X1)

31 lipca 2017 zaktualizowane przez: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Terapia genowa dla SCID-X1 przy użyciu samoinaktywującego się (SIN) wektora gammaretrowirusowego

Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X (SCID-X1) jest chorobą dziedziczną, która powoduje upośledzenie rozwoju układu odpornościowego u chłopców. Ta próba ma na celu leczenie pacjentów z SCID-X1 za pomocą terapii genowej w celu zastąpienia wadliwego genu.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Brak dawcy rodzinnego identycznego HLA (A,B,C,DR,DQ) i niespokrewnionego dawcy identycznego HLA w ciągu 3 miesięcy od rozpoznania lub pacjentów, u których podstawowe problemy kliniczne i rokowanie byłyby znacząco zagrożone przez chemioterapię kondycjonującą (w tym utrzymujące się zapalenie płuc, przedłużająca się biegunka) wymagające żywienia pozajelitowego, trwająca trzewna infekcja wirusowa (wirusy opryszczki, HSV, VZV, CMV, EBV lub adenowirus), ogólnoustrojowa infekcja BCG, indukowana wirusem limfoproliferacja.
  2. Rozpoznanie klasycznego SCID-X1 na podstawie immunofenotypu (brak lub zmniejszona liczba niefunkcjonalnych limfocytów T) i potwierdzone przez sekwencjonowanie DNA
  3. Dobrowolna zgoda rodzica/opiekuna
  4. Chłopcy w wieku od 0 do 16 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza infuzja autologicznych komórek CD34+
Genetyczny: Pojedyncza infuzja autologicznych komórek CD34+ transdukowanych samoinaktywującym się (SIN) wektorem gammaretrowirusowym pSRS11.EFS.IL2RG.pre
Pojedyncza infuzja autologicznych komórek CD34+ transdukowanych samoinaktywującym się (SIN) wektorem gammaretrowirusowym pSRS11.EFS.IL2RG.pre

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rekonstytucja immunologiczna
Ramy czasowe: 1-18 miesięcy po infuzji, następnie co roku
  • Immunofenotypowanie: wykrywanie naiwnych komórek T CD3+, ekspresję CD4, CD8, TCRαβ, TCRγδ, CD16+CD56+ NK i łańcucha gamma. TREC można wyliczyć jako zastępczy marker dla nowych emigrantów grasicy po terapii genowej
  • Testy proliferacji limfocytów do testowania funkcji komórek T
  • Reprezentacja rodzin TCR za pomocą cytometrii przepływowej (fenotypowanie Vβ) i spektratypowania CDR3 PCR (spektratypowanie Vβ) w celu monitorowania fizjologicznych i potencjalnie patologicznych ekspansji klonów
  • Przywrócenie produkcji przeciwciał (IgA, IgM, IgG) i odpowiedzi serologicznych na szczepienia i naturalne infekcje.
1-18 miesięcy po infuzji, następnie co roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: od wyrażenia zgody do 5 lat po infuzji komórek zmodyfikowanych genetycznie

Podczas każdej zaplanowanej wizyty zdarzenia niepożądane, które mogły wystąpić od poprzedniej wizyty lub oceny, zostaną uzyskane od pacjenta/rodzica/opiekuna.

Badacze będą prowadzić rejestr wszystkich zdarzeń/zdarzeń niepożądanych u pacjentów uczestniczących w badaniu klinicznym. Zapis ten zostanie odnotowany w dokumentacji medycznej pacjenta.

Zdarzenia niepożądane, które mają związek przyczynowy z IMP (AR) i SAE, zostaną odnotowane w sekcji zgłaszania AE w CRF.
od wyrażenia zgody do 5 lat po infuzji komórek zmodyfikowanych genetycznie
Charakterystyka molekularna transferu genów
Ramy czasowe: do 5 lat po infuzji komórek zmodyfikowanych genetycznie
Kwantyfikacja liczby kopii transgenu jest określana na posortowanych populacjach komórek metodologią PCR w czasie rzeczywistym. Szczegółowa analiza integracji może być wykorzystana do zbadania konkretnych ekspansji klonów.
do 5 lat po infuzji komórek zmodyfikowanych genetycznie
Normalizacja stanu odżywienia, wzrostu i rozwoju
Ramy czasowe: do 5 lat po infuzji komórek zmodyfikowanych genetycznie
Normalizacja stanu odżywienia, wzrostu i rozwoju będzie oceniana podczas każdej wizyty kontrolnej przez badacza poprzez badania kliniczne.
do 5 lat po infuzji komórek zmodyfikowanych genetycznie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 sierpnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 06MI10

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj