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Eine Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von AG-519 bei gesunden Probanden

27. Juni 2017 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, fünfteilige Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einzelner und mehrfach aufsteigender oraler Dosen von AG-519, der relativen Bioverfügbarkeit von Prototyp-Tablettenformulierungen im Vergleich zu einer Suspensionsformulierung und dazu Bewerten Sie die Pharmakokinetik einer ausgewählten Tablettenformulierung unter Nahrungs- und Nüchternbedingungen bei gesunden Probanden

Der Zweck der Studie besteht darin, ein Medikament namens AG-519 zu untersuchen, das zur Behandlung einer Krankheit namens Pyruvatkinase-Mangel (auch bekannt als PK-Mangel) und anderer Formen von Anämie entwickelt wird. Bei dieser Studie handelt es sich um eine 5-teilige Studie, bei der in Teil 1 gesunde Freiwillige in Gruppen mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) aufgenommen werden, in Teil 2 gesunde Freiwillige in Gruppen mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) aufgenommen werden und in Teil 3 gesunde Freiwillige aufgenommen werden, um zu untersuchen, wie viel von dem Studienmedikament enthalten ist aufgenommen durch den Körper und wie sich Nahrung auf die Aufnahme einer Prototypformulierung von AG-519 auswirkt, Teil 4, bei dem gesunde Freiwillige japanischer Herkunft zum Vergleich mit den Ergebnissen von Probanden nichtjapanischer Herkunft rekrutiert werden, und Teil 5 eine nicht randomisierte, offene Studie -Label-Mehrfachdosisstudie, an der gesunde Freiwillige teilnehmen, um weiter zu untersuchen, wie viel des Studienmedikaments vom Körper aufgenommen wird, wenn es über einen Zeitraum von 14 Tagen verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

108

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Nottingham
      • Ruddington Fields, Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG11 6JS
        • Quotient Clinical

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Gesunde erwachsene männliche oder weibliche Probanden. Weibliche Probanden müssen nicht gebärfähig sein.
  2. Alter 18 bis einschließlich 60 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  3. Body-Mass-Index (BMI) von ≥18,5 bis ≤32,0 kg/m2 oder, falls außerhalb des Bereichs, vom Prüfer als nicht klinisch signifikant angesehen.
  4. Guter Gesundheitszustand (geistig und körperlich), wie durch eine umfassende klinische Beurteilung (ausführliche Anamnese und vollständige körperliche Untersuchung), EKG und Laboruntersuchungen festgestellt.
  5. Probanden, die aktive Nichtraucher sind und vor der Screening-Bewertung mindestens 12 Monate lang keine anderen nikotinhaltigen Produkte verwendet haben.
  6. Muss bereit und in der Lage sein, an der gesamten Studie zu kommunizieren und teilzunehmen.
  7. Muss eine schriftliche Einverständniserklärung vorlegen.
  8. Muss einer angemessenen Verhütungsmethode zustimmen.
  9. In Teil 4 eingeschriebene japanische Teilnehmer müssen der ersten Generation angehören: in Japan geboren, seit 5 bis 10 Jahren nicht außerhalb Japans gelebt, in der Lage, japanische Vorfahren mütterlicherseits und väterlicherseits nachzuvollziehen, ohne wesentliche Änderung des Lebensstils, einschließlich der Ernährung (mindestens eine japanische Mahlzeit). konsumiert pro Tag), seit ich Japan verlassen habe.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnahme an einer klinischen Forschungsstudie innerhalb der letzten 3 Monate.
  2. Probanden, die Mitarbeiter des Studienzentrums oder unmittelbare Familienangehörige eines Studienzentrums oder Mitarbeiter des Sponsors sind.
  3. Probanden, die zuvor an dieser Studie teilgenommen haben.
  4. Vorgeschichte jeglichen Drogen- oder Alkoholmissbrauchs in den letzten 2 Jahren.
  5. Regelmäßiger Alkoholkonsum bei Männern >21 Einheiten pro Woche und bei Frauen >14 Einheiten pro Woche (1 Einheit = ½ Pint Bier, 25 ml 40 %ige Spirituose oder ein 125 ml Glas Wein).
  6. Aktuelle Raucher und diejenigen, die in den letzten 12 Monaten geraucht haben. Ein Atemkohlenmonoxidwert von mehr als 10 ppm beim Screening.
  7. Alle Frauen im gebärfähigen Alter.
  8. Probanden, die nicht über geeignete Venen für mehrere Venenpunktionen/Kanülierungen verfügen, wie vom Prüfer beim Screening beurteilt.
  9. Probanden, die nach 10 Minuten Ruhe auf dem Rücken einen systolischen Blutdruck (BP) von ≥ 140 mmHg (≥ 150 mmHg bei Probanden über 45 Jahren) oder einen diastolischen Blutdruck von ≥ 90 mmHg haben.
  10. Männliche Probanden mit einem QTcF-Intervall-EKG (Fridericia-Korrekturfaktor) > 450 ms oder weibliche Probanden mit einem QTcF-Intervall-EKG > 470 ms beim Screening oder Tag 1 (vor der Dosis) EKG.
  11. Personen mit einer Vorgeschichte schwerer psychischer Erkrankungen, zu denen unter anderem Schizophrenie, bipolare Störung und schwere Depression gehören.
  12. Personen mit Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase (G6PD)-Mangel.
  13. Personen mit einer Vorgeschichte von primären bösartigen Erkrankungen, einschließlich Melanomen in der Vorgeschichte oder verdächtigen, nicht diagnostizierten Hautläsionen.
  14. Probanden mit einer anderen medizinischen oder psychologischen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit eines Probanden beeinträchtigen könnte, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen, zu kooperieren oder an der Studie teilzunehmen.
  15. Probanden, die sich innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening einer größeren Operation unterzogen haben.
  16. Klinisch signifikante abnormale Biochemie, Hämatologie oder Urinanalyse nach Beurteilung durch den Prüfer.
  17. Positives Drogentestergebnis beim Screening oder bei der Aufnahme.
  18. Positive Ergebnisse für das Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), den Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCV-Ab) oder das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  19. Probanden, die verschriebene oder rezeptfreie Medikamente einnehmen oder eingenommen haben.
  20. Probanden, die innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments Johanniskraut eingenommen haben.
  21. Vorgeschichte kardiovaskulärer, renaler, hepatischer, chronischer Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankungen oder hämatologischer, lymphatischer, neurologischer, endokriner, psychiatrischer, muskuloskelettaler, urogenitaler, immunologischer, dermatologischer oder Bindegewebserkrankungen oder -störungen, wie vom Prüfer beurteilt.
  22. Schwerwiegende Nebenwirkung oder schwere Überempfindlichkeit gegen ein Arzneimittel oder die Hilfsstoffe der Formulierung, einschließlich einer Allergie gegen Sulfonamide in der Vorgeschichte.
  23. Vorliegen oder Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Allergie, die nach Einschätzung des Prüfarztes eine Behandlung erfordert.
  24. Spende oder Verlust von mehr als 400 ml Blut innerhalb der letzten 3 Monate.
  25. Aus irgendeinem anderen Grund kann der Prüfer nicht von der Eignung zur Teilnahme überzeugt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teil 1 Single-Ascending (SAD-Phase)
Basierend auf der Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit werden verschiedene Dosierungen von AG519 getestet. Eine Einzeldosis AG-519 wird oral (oral) verabreicht.
AG519 wird getestet.
Placebo wird getestet.
Placebo-Komparator: Teil 2 Mehrfachaufstieg (MAD-Phase)
Basierend auf der Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit werden verschiedene Dosierungen von AG519 getestet. AG519 wird über einen Zeitraum von bis zu 14 Tagen täglich oral (oral) verabreicht.
AG519 wird getestet.
Placebo wird getestet.
Experimental: Teil 3 Bioverfügbarkeit und Lebensmittelwirkung
Die in Teil 3 zu bewertende Dosis wird auf der Grundlage neuer Sicherheits-, Verträglichkeits- und PK/PD-Daten aus vorangegangenen Kohorten in Teil 1 und Teil 2 ausgewählt, die während einer Dosisentscheidungsbesprechung überprüft werden.
AG519 wird getestet.
Experimental: Experimenteller Teil 4 (Fächer japanischer Herkunft)
Zwei Dosierungsstufen von AG-519 werden auf der Grundlage der Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit in früheren Kohorten in Teil 1, Teil 2 und Teil 3 getestet
AG519 wird getestet.
Experimental: Experimenteller Teil 5 Open-Label Multiple-Ascending (MAD)
Bis zu zwei Dosierungsstufen von AG-519 werden auf der Grundlage der Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit in früheren Kohorten in Teil 1, Teil 2 und Teil 3 getestet. AG519 wird über einen Zeitraum von bis zu täglich oral (oral) verabreicht 14 Tage.
AG519 wird getestet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 14 Tage
Inzidenz unerwünschter Ereignisse und deskriptive Statistiken für Sicherheitslaborparameter, Ergebnisse körperlicher Untersuchungen, Vitalfunktionen und EKGs. Dieses Ergebnis gilt für alle Teile der Studie
14 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Cmax von AG-519
Zeitfenster: 4 Tage (Teile 1, 3 und 4) 17 Tage (Teile 2 und 5)
Beschreibende Statistiken werden verwendet, um die PK-Parameter von AG-519 für jede Dosisgruppe und gegebenenfalls für die gesamte Bevölkerung zusammenzufassen. Standardmäßige nicht-kompartimentelle PK-Parameter werden aus individuellen Plasmakonzentrationsdaten berechnet.
4 Tage (Teile 1, 3 und 4) 17 Tage (Teile 2 und 5)
Tmax von AG-519
Zeitfenster: 4 Tage (Teile 1, 3 und 4) 17 Tage (Teile 2 und 5)
Beschreibende Statistiken werden verwendet, um die PK-Parameter von AG-519 für jede Dosisgruppe und gegebenenfalls für die gesamte Bevölkerung zusammenzufassen. Standardmäßige nicht-kompartimentelle PK-Parameter werden aus individuellen Plasmakonzentrationsdaten berechnet.
4 Tage (Teile 1, 3 und 4) 17 Tage (Teile 2 und 5)
AUC von AG-519
Zeitfenster: 4 Tage (Teile 1, 3 und 4) 17 Tage (Teile 2 und 5)
Beschreibende Statistiken werden verwendet, um die PK-Parameter von AG-519 für jede Dosisgruppe und gegebenenfalls für die gesamte Bevölkerung zusammenzufassen. Standardmäßige nicht-kompartimentelle PK-Parameter werden aus individuellen Plasmakonzentrationsdaten berechnet.
4 Tage (Teile 1, 3 und 4) 17 Tage (Teile 2 und 5)
Veränderung der Vollblutkonzentration von Adenosintriphosphat (ATP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 4 Tage (Teil 1 und 3) 17 Tage (Teil 2)
Die mögliche Beziehung zwischen AG-519 und metabolischen Biomarkern wird mit deskriptiven und grafischen Methoden untersucht.
4 Tage (Teil 1 und 3) 17 Tage (Teil 2)
Veränderung der Vollblutkonzentration von 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 4 Tage (Teil 1 und 3) 17 Tage (Teil 2)
Die mögliche Beziehung zwischen AG-519 und metabolischen Biomarkern wird mit deskriptiven und grafischen Methoden untersucht.
4 Tage (Teil 1 und 3) 17 Tage (Teil 2)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Gary A Connor, RN, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur AG-519

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