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Eine Studie zur Pomalidomid-Monotherapie für Kinder und junge Erwachsene mit rezidivierenden oder progressiven primären Hirntumoren

5. Oktober 2023 aktualisiert von: Celgene

EINE KLINISCHE PHASE-2-STUDIE MIT POMALIDOMID (CC-4047) MONOTHERAPIE FÜR KINDER UND JUNGE ERWACHSENE MIT WIEDERKEHRENDEN ODER PROGRESSIVEN PRIMÄREN GEHIRNTUMOREN

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Pomalidomid bei Kindern und jungen Erwachsenen im Alter von 1 bis < 21 Jahren mit wiederkehrenden oder fortschreitenden primären Hirntumoren in einem von vier primären Hirntumortypen untersuchen: hochgradiges Gliom (HGG), Medulloblastom, Ependymom und diffuses intrinsisches Pontin-Gliom (DIPG).

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird aus 4 parallelen Teilnehmergruppen bestehen, eine für jeden der folgenden primären Hirntumortypen: hochgradiges Gliom, Medulloblastom, Ependymom und DIPG. Auf jede Gruppe wird ein zweistufiges Studiendesign nach Simon's Optimal angewendet, und die Einschreibung erfolgt wie folgt:

  • Phase 1: Neun Teilnehmer werden in jede Gruppe mit Hirntumortypen aufgenommen
  • Stufe 2: Wenn während Stufe 1 ≥ 2 Teilnehmer entweder ein objektives Ansprechen (entweder vollständiges Ansprechen oder teilweises Ansprechen) innerhalb der ersten 6 Behandlungszyklen (oder innerhalb der ersten 3 Zyklen für DIPG-Teilnehmer) oder eine langfristig stabile Erkrankung erreichen , werden weitere 11 Teilnehmer eingeschrieben; andernfalls werden keine weiteren Teilnehmer in diese Gruppe eingeschrieben.
  • Wenn bei insgesamt 5 oder mehr Teilnehmern aller 20 Teilnehmer in einer bestimmten Gruppe (Stufe 1 und 2), die für den primären Endpunkt auswertbar sind, innerhalb der ersten 6 Behandlungszyklen entweder ein objektives Ansprechen (entweder vollständiges Ansprechen oder teilweises Ansprechen) beobachtet wird (oder innerhalb der ersten 3 Zyklen bei DIPG-Teilnehmern) oder einer langfristig stabilen Erkrankung, wird Pomalidomid bei dieser Indikation als wirksam angesehen.

Nach Beendigung der Behandlung werden die Teilnehmer bis zu 5 Jahre nach der Aufnahme des letzten Teilnehmers nachbeobachtet.

Teilnehmer, die aus anderen Gründen als der Krankheitsprogression vor Abschluss von Zyklus 1 der Studienbehandlung aus einer der Phasen ausscheiden, werden ersetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

53

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Lyon, Frankreich, 69008
        • Local Institution - 102
      • Marseille Cedex 01, Frankreich, 13005
        • Local Institution - 103
      • Paris, Frankreich, 75005
        • Local Institution - 100
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Local Institution - 106
      • Vandoeuvre les Nancy, Frankreich, 54511
        • Local Institution - 105
      • Villejuif CEDEX, Frankreich, 94805
        • Local Institution - 101
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59020
        • Local Institution - 104
      • Genova, Italien
        • Local Institution - 201
      • Milan, Italien, 20133
        • Local Institution - 200
      • Roma, Italien, 00165
        • Local Institution - 202
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Local Institution - 302
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Local Institution - 300
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Local Institution - 301
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305-5750
        • Stanford University Cancer Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Local Institution - 506
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS7 4SA
        • Local Institution - 400
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Local Institution - 403
      • Sutton-Surrey, Vereinigtes Königreich, SM2 5PT
        • Local Institution - 401

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband ist zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung/Zustimmungserklärung (ICF/IAF) 1 bis < 21 Jahre alt.
  2. Der Proband (falls zutreffend, Elternteil / gesetzlicher Vertreter) muss eine ICF / IAF verstehen und freiwillig unterschreiben, bevor studienbezogene Bewertungen / Verfahren durchgeführt werden.
  3. Das Subjekt hat mindestens eine vorherige Standardtherapie erhalten (oder eine allgemein anerkannte Vorabtherapie, wenn kein Standard existiert) und hat keine bekannte kurative Therapie.
  4. Das Subjekt hat eine Diagnose von hochgradigem Gliom, Medulloblastom, Ependymom oder diffusem intrinsischem Pontin-Gliom (DIPG), das rezidivierend oder progressiv ist. Patienten mit mit Neurofibromatose Typ 1 (NF-1) assoziierten Tumoren sind geeignet, wenn sie alle anderen Eignungskriterien erfüllen.
  5. Das Subjekt hat eine histologische Bestätigung des Tumors entweder zum Zeitpunkt der Diagnose oder des Wiederauftretens. Patienten mit DIPG sind von der histologischen Überprüfung ausgenommen, wenn sie typische Magnetresonanztomographie (MRT)-Befunde von DIPG haben
  6. Das Subjekt hat eine messbare Krankheit, definiert als ein Tumor, der in 2 senkrechten Durchmessern im MRT messbar ist. Damit eine Läsion als messbar gilt, muss sie im MRT mindestens doppelt so dick sein (d. h. auf 2 oder mehr axialen Schichten sichtbar).
  7. Um den Grad des Tumors zu Studienbeginn zu dokumentieren, müssen die folgenden Scans erhalten werden:

    • Eine Gehirn-MRT mit und ohne Kontrastmittel (dh Gadolinium) und eine Wirbelsäulen-MRT mit Kontrastmittel innerhalb von 21 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung. Bei Studienteilnehmern, die Steroide einnehmen, müssen Ausgangs-MRT-Scans durchgeführt werden, während sie mindestens 5 Tage lang eine stabile oder abnehmende Steroiddosis erhalten.
  8. Das Subjekt hat beim Screening einen Karnofsky (Alter ≥ 16 Jahre) oder Lansky (Alter < 16 Jahre) Leistungsstatus-Score ≥ 50
  9. Das Subjekt hat eine angemessene Knochenmarkfunktion, definiert als:

    • Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 1000/mm³
    • Thrombozytenzahl ≥ 100.000/mm³ (transfusionsunabhängig definiert als keine Thrombozytentransfusion innerhalb von 7 Tagen und Erholung vom Nadir)
    • Hämoglobin ≥ 8 g/dl (Transfusion von roten Blutkörperchen [RBC] ist erlaubt)
  10. Das Subjekt hat eine angemessene Nierenfunktion, definiert als:

    • Serumkreatinin basierend auf Alter/Geschlecht, berechnet nach der Schwartz-Formel, oder eine 24-Stunden-Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) (Radioisotop oder Iothalamat) ≥ 70 ml/min/1,73 m².
  11. Das Subjekt hat eine angemessene Leberfunktion, definiert als:

    • Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das aktuelle Alter (≤ 3 x ULN, wenn der Bilirubinanstieg auf das Gilbert-Syndrom zurückzuführen ist)
    • Alanin-Aminotransferase (ALT) (SPGT) ist ≤ 3 x ULN für das Alter
    • Serumalbumin ≥ 3 g/dl
  12. Das Subjekt hat eine angemessene Lungenfunktion, definiert als:

    • Kein Hinweis auf Ruhedyspnoe
    • A Pulsoximetrie ≥ 93 %
  13. Das Subjekt hat sich von klinisch signifikanten akuten behandlungsbedingten Toxizitäten aus allen vorherigen Therapien erholt. Die Erholung ist definiert als Toxizitätsgrad ≤ 2 (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v. 4.03).
  14. Das Subjekt hat mindestens 7 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments keine signifikante Verschlechterung des klinischen Zustands.
  15. Der Proband (und gegebenenfalls der elterliche/gesetzliche Vertreter) ist bereit und in der Lage, den Zeitplan für den Studienbesuch und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
  16. Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP) und männliche Probanden, die die Pubertät erreicht haben (und gegebenenfalls mit den Eltern/gesetzlichen Vertretern), müssen zustimmen, sich einer ärztlich genehmigten reproduktiven Schulung zu unterziehen und die Nebenwirkungen der Studientherapie auf die Reproduktion zu besprechen.
  17. Frauen im gebärfähigen Alter müssen den folgenden Bedingungen zustimmen und sie erfüllen:

    • Ärztlich überwachte (dh in einer Klinik durchgeführte) Schwangerschaftstests, einschließlich derjenigen, die sich zu echter Abstinenz verpflichten. Vor Beginn der Behandlung mit Pomalidomid müssen zwei Schwangerschaftstests durchgeführt werden. Der erste Schwangerschaftstest muss 10 bis 14 Tage vor Beginn der Behandlung mit Pomalidomid durchgeführt werden und der zweite Schwangerschaftstest muss innerhalb von 24 Stunden vor Beginn der Behandlung mit Pomalidomid durchgeführt werden. Frauen im gebärfähigen Alter mit regelmäßigen oder keinen Menstruationszyklen müssen außerdem zustimmen, Schwangerschaftstests während der ersten 28 Tage der Studienteilnahme wöchentlich, alle 28 Tage während der Studie, bei Beendigung der Studienbehandlung und an Tag 28 nach Absetzen von Pomalidomid durchführen zu lassen. Wenn die Menstruationszyklen unregelmäßig sind, muss der Schwangerschaftstest während der ersten 28 Tage der Studienteilnahme wöchentlich durchgeführt werden und dann alle 14 Tage während der Studie, beim Besuch beim Absetzen der Studienbehandlung und an den Tagen 14 und 28 nach Absetzen von Pomalidomid.
    • Weibliche Probanden müssen sich je nach Alter und nach Ermessen des Studienleiters entweder zu einer echten Abstinenz von heterosexuellen Kontakten verpflichten und/oder der gleichzeitigen Anwendung von zwei zuverlässigen Formen zugelassener und wirksamer Verhütungsmethoden zustimmen. Die beiden Methoden der zuverlässigen Empfängnisverhütung müssen eine hochwirksame Methode (d. h. orale, injizierbare oder implantierbare hormonelle Kontrazeptiva; Tubenligatur; Intrauterinpessar; Partner mit Vasektomie) und eine zusätzliche wirksame Barrieremethode (d. h. Kondom für Männer, Diaphragma, Zervixverhütung) umfassen cap) 28 Tage vor Beginn der Behandlung mit Pomalidomid, während der gesamten Dauer der Studienbehandlung einschließlich Dosisunterbrechungen und 28 Tage nach Absetzen von Pomalidomid.
    • Alle männlichen und weiblichen Probanden müssen alle Anforderungen erfüllen, die im Pomalidomid-Schwangerschaftsverhütungsprogramm definiert sind.
  18. Männliche Probanden müssen je nach Alter und Ermessen des Studienarztes:

    • Praktizieren Sie echte Abstinenz oder stimmen Sie der Verwendung eines Kondoms während des sexuellen Kontakts mit einer schwangeren Frau oder einer Frau im gebärfähigen Alter während der Teilnahme an der Studie, während der Dosisunterbrechungen und für mindestens 28 Tage nach dem Absetzen von Pomalidomid zu, selbst wenn er sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen hat oder praktiziert völlige Abstinenz.

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von nicht zentrallinienbezogenen Thrombosen (arteriell oder venös), mehr als einer früheren zentrallinienbezogenen Thrombose oder bekannter Koagulopathie.
  2. Das Subjekt hat ein Familienmitglied ersten Grades mit einer bekannten hereditären Koagulopathie.
  3. Das Subjekt befindet sich aktiv in einer Antikoagulationstherapie.
  4. Der Proband hatte innerhalb von 21 Tagen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments eine größere Operation (nach Ermessen des Prüfarztes), mit Ausnahme der Tumorresektion.
  5. Der Proband hat zuvor erhalten (das Vorhandensein einer der folgenden Eigenschaften schließt einen Probanden von der Registrierung aus):

    • Jede vorherige Behandlung mit Pomalidomid. Probanden, die zuvor mit anderen immunmodulatorischen Verbindungen (Thalidomid, Lenalidomid) behandelt wurden, sind teilnahmeberechtigt, wenn sie alle anderen Zulassungskriterien erfüllen und keine allergischen Reaktionen oder andere „signifikante Toxizität“ nach Ermessen des Ermittlers im Zusammenhang mit der Verwendung von Lenalidomid oder Thalidomid aufwiesen.
    • Myelosuppressive Chemotherapie, Immuntherapie oder ein Prüfpräparat: ≤ 21 Tage (≤ 42 Tage bei Nitrosoharnstoff) vor dem Screening.
    • Biologische (antineoplastische) Therapie: ≤ 7 Tage vor dem Screening.
    • Immunmodulatorische Therapie: ≤ 28 Tage vor dem Screening.
    • Behandlung mit monoklonalen Antikörpern und Wirkstoffe mit bekanntermaßen verlängerten Halbwertszeiten: < 3 Halbwertszeiten sind vergangen oder ≤ 28 Tage vor dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
    • Vorbestrahlung:

      • Schädelbestrahlung, Ganzkörperbestrahlung (TBI) oder ≥ 50 % Bestrahlung des Beckens ≤ 3 Monate vor dem Screening.
      • Fokale Bestrahlung: ≤ 3 Wochen vor dem Screening, wenn das Bestrahlungsfeld eine Nicht-Zielläsion umfasste; ≤ 6 Wochen vor dem Screening, wenn das Bestrahlungsfeld eine Zielläsion betraf.

    Hinweis: Der tatsächliche Krankheitsverlauf nach vorheriger Bestrahlungstherapie muss vor dem Screening vom Prüfarzt bestätigt werden.

    • Knochenmarktransplantation:

      • Vorliegen einer Graft-versus-Host-Disease (GVHD).
      • < 6 Monate seit allogener Knochenmarktransplantation vor dem Screening.
      • < 3 Monate seit autologer Knochenmark-/Stammzelltransplantation vor dem Screening.
      • < 3 Monate seit Stammzelltransplantation (SCT) oder Rescue ohne TBI ohne Anzeichen von GVHD vor dem Screening.
    • Radioisotope: Fluorthymidin (18FLT) ≤ 72 Stunden vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
  6. Der Proband hat innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten der ersten Dosis der Studienbehandlung (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) eine Therapie mit einem bekannten mäßigen bis starken CYP1A2-Inhibitor erhalten.
  7. Das Subjekt hat Kolonie-stimulierende Wachstumsfaktoren innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening erhalten (oder innerhalb von 14 Tagen, wenn das Subjekt Polyethylenglykol-Formulierungen erhalten hat).
  8. Das Subjekt ist schwanger, stillt oder stillt.
  9. Das Subjekt hat eine unbehandelte oder unkontrollierte Infektion, definiert als anhaltende Anzeichen/Symptome im Zusammenhang mit der Infektion ohne Besserung trotz geeigneter Antibiotika, antiviraler Therapie und/oder anderer Behandlung.
  10. Das Subjekt hat eine aktive infektiöse Hepatitis, Typ A, B oder C, oder chronische Träger von Hepatitis C.
  11. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen, außer hochgradigem Gliom, Medulloblastom, Ependymom oder DIPG (Hinweis: Strahlenassoziierte Gliome sind von der Registrierung ausgeschlossen)
  12. Proband, der nach Meinung des Ermittlers einen signifikanten medizinischen Zustand, eine Laboranomalie oder eine psychiatrische Erkrankung hat, die den Probanden an der Teilnahme an der Studie hindern würde.
  13. Der Proband hat einen Zustand, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, die nach Ansicht des Ermittlers den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzen, wenn er/sie an der Studie teilnehmen würde.
  14. Das Subjekt hat einen Zustand, der die Fähigkeit, Daten aus der Studie zu interpretieren, beeinträchtigt.
  15. Das Subjekt hat symptomatische Herzerkrankungen (CTCAE v. 4.03 Grad 3 und 4).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pomalidomid
Pomalidomid wird mit einer Anfangsdosis von 2,6 m2/Tag verabreicht. Pomalidomid wird entweder als Kapsel (0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 3 mg oder 4 mg) oder als Suspension zum Einnehmen (2 mg/ml) bereitgestellt.
: Die Probanden erhalten Pomalidomid an den Tagen 1 bis 21, gefolgt von einer 7-tägigen Ruhephase, jedes 28-tägigen Behandlungszyklus und setzen die Behandlung für bis zu 24 Zyklen oder bis zum Fortschreiten der Krankheit, Widerruf der Einwilligung/Zustimmung oder ungelösten Toxizitäten fort wie im Protokoll beschrieben.
Andere Namen:
  • CC-4047
Pomalidomid wird als Gelatinekapseln und als Suspension zum Einnehmen bereitgestellt. Die Anfangsdosis beträgt 2,6 mg/m²/Tag, verabreicht an den Tagen 1 bis 21, gefolgt von einer 7-tägigen Ruhephase in jedem 28-tägigen Behandlungszyklus.
Andere Namen:
  • CC-4047
  • Pomalyst®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem objektiven Ansprechen oder einer langfristig stabilen Erkrankung
Zeitfenster: 6 Monate (erste 6 Zyklen) oder 3 Monate (erste 3 Zyklen) für Teilnehmer der DIPG-Gruppe
Das objektive Ansprechen und die langfristig stabile Krankheitsrate wurden als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die entweder ein objektives Ansprechen, definiert als vollständiges Ansprechen (CR) oder teilweises Ansprechen (PR), in den ersten 6 Behandlungszyklen (oder innerhalb von 3 Zyklen für DIPG) oder langfristig stabile Erkrankung (SD), definiert als SD, die für ≥ 6 Zyklen (≥ 3 Zyklen für DIPG) aufrechterhalten wird, gemessen ab dem Datum der ersten Dosis. Die Beurteilung der Krankheit basierte auf der Magnetresonanztomographie (MRT), die von einem unabhängigen zentralen Gutachter beurteilt wurde. CR: Verschwinden aller Läsionen und keine neuen Läsionen. PR: Eine Verringerung der Größe messbarer Läsionen um ≥ 50 % im Vergleich zum Ausgangswert und/oder Persistenz von Nicht-Zielläsionen ohne Progression oder Größenabnahme. SD: Eine Abnahme von < 50 % oder eine Zunahme von < 25 % der Größe messbarer Läsionen und kein Hinweis auf neue Läsionen, das Ansprechen erfüllt nicht die Kriterien für CR, PR oder fortschreitende Erkrankung und/oder das Fortbestehen von Nicht -Zielläsionen ohne Progression oder Größenabnahme.
6 Monate (erste 6 Zyklen) oder 3 Monate (erste 3 Zyklen) für Teilnehmer der DIPG-Gruppe

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine objektive Antwort erreicht haben
Zeitfenster: 6 Monate (erste 6 Zyklen) oder 3 Monate (erste 3 Zyklen) für Teilnehmer der DIPG-Gruppe
Die objektive Ansprechrate wurde als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die innerhalb der ersten 6 Behandlungszyklen (oder innerhalb von 3 Zyklen für Teilnehmer in der DIPG-Gruppe) ein vollständiges Ansprechen (CR) oder partielles Ansprechen (PR) erreichten. Die Beurteilung der Krankheit basierte auf MRT und wurde von einer unabhängigen zentralen Überprüfung beurteilt. CR: Verschwinden aller Läsionen und keine neuen Läsionen. PR: Eine Verringerung der Größe messbarer Läsionen um ≥ 50 % im Vergleich zum Ausgangswert und/oder die Persistenz von Nicht-Zielläsionen ohne Progression oder Größenabnahme.
6 Monate (erste 6 Zyklen) oder 3 Monate (erste 3 Zyklen) für Teilnehmer der DIPG-Gruppe
Prozentsatz der Teilnehmer mit langfristig stabiler Erkrankung
Zeitfenster: 6 Monate (erste 6 Zyklen) oder 3 Monate (erste 3 Zyklen) für Teilnehmer der DIPG-Gruppe
Die Rate der langfristig stabilen Erkrankung (SD) wurde definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die eine SD erreichten, die für ≥ 6 Zyklen (oder > 3 Zyklen für DIPG) beibehalten wurde, gemessen ab dem Datum der ersten Behandlungsdosis. Die Beurteilung der Krankheit basierte auf MRT und wurde von einer unabhängigen zentralen Überprüfung beurteilt. SD: Eine Abnahme von < 50 % oder eine Zunahme von < 25 % der Größe messbarer Läsionen und kein Hinweis auf neue Läsionen, das Ansprechen erfüllt nicht die Kriterien für CR, PR oder fortschreitende Erkrankung und/oder das Fortbestehen von Nicht -Zielläsionen ohne Progression oder Größenabnahme.
6 Monate (erste 6 Zyklen) oder 3 Monate (erste 3 Zyklen) für Teilnehmer der DIPG-Gruppe
Kaplan-Meier-Schätzung der Dauer des Ansprechens
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Pomalidomid bis zum Datenstichtag 15. März 2019; Die mediane Gesamtdauer der Nachbeobachtung betrug 4,86 ​​Monate (3,78, 5,65, 4,04 bzw. 8,38 Monate in jeder Gruppe).
Die Dauer des Ansprechens ist bei Teilnehmern mit Ansprechen als die Zeit vom Datum des ersten objektiven Ansprechens (vollständiges Ansprechen oder teilweises Ansprechen) bis zum Fortschreiten der Krankheit definiert. Teilnehmer, die keine Krankheitsprogression hatten oder nicht gestorben waren, wurden zum Zeitpunkt ihrer letzten Krankheitsbewertung oder zum Zeitpunkt des Beginns einer neuen Krebstherapie zensiert, je nachdem, was zuerst eintrat. Fortschreitende Erkrankung (PD): ≥ 25 % Zunahme der Größe der messbaren Läsionen, wobei als Referenz die kleinste Krankheitsmessung seit Beginn der Protokolltherapie (Nadir) oder das Auftreten einer oder mehrerer neuer Läsionen und/oder eindeutige Progression herangezogen wird vorhandener Nicht-Zielläsionen oder wenn die MRT der Wirbelsäule und/oder die Zytologie der lumbalen Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) zuvor negativ waren und positiv wurden.
Von der ersten Dosis Pomalidomid bis zum Datenstichtag 15. März 2019; Die mediane Gesamtdauer der Nachbeobachtung betrug 4,86 ​​Monate (3,78, 5,65, 4,04 bzw. 8,38 Monate in jeder Gruppe).
Kaplan-Meier-Schätzung des progressionsfreien Überlebens (PFS)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Pomalidomid bis zum Datenstichtag 15. März 2019; Die mediane Gesamtdauer der Nachbeobachtung betrug 4,86 ​​Monate (3,78, 5,65, 4,04 bzw. 8,38 Monate in jeder Gruppe).
Das progressionsfreie Überleben wurde definiert als die Zeit vom Datum der ersten Pomalidomid-Dosis bis zum Datum der ersten Beobachtung einer progressiven Erkrankung (PD) oder bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat. Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Analyse nicht an Parkinson litten oder nicht gestorben waren, wurden zum Zeitpunkt ihrer letzten Krankheitsbeurteilung oder zu Beginn einer neuen Krebstherapie zensiert, je nachdem, was zuerst eintrat. Fortschreitende Erkrankung (PD): ≥ 25 % Zunahme der Größe der messbaren Läsionen, wobei als Referenz die kleinste seit Beginn der Protokolltherapie aufgezeichnete Krankheitsmessung (Nadir) oder das Auftreten einer oder mehrerer neuer Läsionen und/oder eindeutige Progression verwendet wird vorhandener Nicht-Zielläsionen oder wenn die Wirbelsäulen-MRT und/oder die Lenden-CSF-Zytologie zuvor negativ waren und positiv wurden.
Von der ersten Dosis Pomalidomid bis zum Datenstichtag 15. März 2019; Die mediane Gesamtdauer der Nachbeobachtung betrug 4,86 ​​Monate (3,78, 5,65, 4,04 bzw. 8,38 Monate in jeder Gruppe).
Kalan-Meier-Schätzung des Gesamtüberlebens
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Pomalidomid bis zum Datenstichtag 15. März 2019; Die mediane Gesamtdauer der Nachbeobachtung betrug 4,86 ​​Monate (3,78, 5,65, 4,04 bzw. 8,38 Monate in jeder Gruppe).
Das Gesamtüberleben wurde als die Zeit vom Datum der ersten Dosis bis zum Todesdatum (jeglicher Ursache) definiert. Teilnehmer, die am Leben waren, wurden zum letzten bekannten Zeitpunkt, zu dem der Teilnehmer am Leben war, zensiert.
Von der ersten Dosis Pomalidomid bis zum Datenstichtag 15. März 2019; Die mediane Gesamtdauer der Nachbeobachtung betrug 4,86 ​​Monate (3,78, 5,65, 4,04 bzw. 8,38 Monate in jeder Gruppe).
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Pomalidomid-Dosis bis 28 Tage nach der letzten Dosis; Die mittlere Behandlungsdauer betrug 84 Tage in der DIPG-Gruppe, 112,0 Tage in der Ependymom-Gruppe, 40,5 Tage in der Gruppe mit hochgradigem Gliom und 57,0 Tage in der Medulloblastom-Gruppe.
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse wurden als unerwünschte Ereignisse (AE) definiert, die von der ersten Pomalidomid-Dosis bis 28 Tage nach der letzten Dosis auftraten. Der Schweregrad jedes UE wurde gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) des National Cancer Institute (NCI), Version 4.03, und gemäß der folgenden Skala eingestuft: Grad 1: Leicht (vorübergehendes oder leichtes Unbehagen; keine Einschränkung der Aktivität oder medizinischer Eingriff erforderlich); Grad 2: mäßig (leichte bis mäßige Einschränkung der Aktivität, Unterstützung kann erforderlich sein; minimaler medizinischer Eingriff erforderlich); Grad 3: Schwer (deutliche Einschränkung der Aktivität, Hilfe und medizinische Intervention erforderlich, Krankenhausaufenthalt möglich); Grad 4: Lebensbedrohlich (extreme Einschränkung der Aktivität, erhebliche Unterstützung oder medizinische Intervention erforderlich, Krankenhausaufenthalt oder Hospizversorgung wahrscheinlich); Klasse 5: Tod. Arzneimittelbedingte UE sind solche, die vom Prüfarzt im Zusammenhang mit der Verabreichung des Studienmedikaments vermutet werden.
Von der ersten Pomalidomid-Dosis bis 28 Tage nach der letzten Dosis; Die mittlere Behandlungsdauer betrug 84 Tage in der DIPG-Gruppe, 112,0 Tage in der Ependymom-Gruppe, 40,5 Tage in der Gruppe mit hochgradigem Gliom und 57,0 Tage in der Medulloblastom-Gruppe.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pomalidomid

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