Wechselwirkungen zwischen Striatum und Kleinhirn bei ADCY5- und PRRT2-Dystonien (AMEDYST)
27. März 2018 aktualisiert von: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Die Forscher werden die Beziehung zwischen den Basalganglien und dem Kleinhirn bei Dystonie untersuchen, indem sie zerebelläre Stimulationen mit einer funktionellen Magnetresonanztomographie-Analyse verknüpfen.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Obwohl Funktionsstörungen sowohl in den Basalganglien als auch im Kleinhirn bei Dystonie gut dokumentiert sind, bleiben die funktionellen Beziehungen zwischen diesen beiden wichtigen motorischen Kontrollnetzwerken im Zusammenhang mit Dystonie unklar. Hier schlagen die Forscher vor, dieses Problem anzugehen, indem sie zerebelläre Stimulationen mit einer Funktionsanalyse unter Verwendung von fMRI bei dystonischen Patienten verknüpfen.
Die Arbeitshypothese lautet, dass die Pathophysiologie der primären Torsionsdystonie (PTD) eine Dysfunktion des Striatum beinhaltet, die durch eine Fehlregulation des Kleinhirn-Thalamo-Striatal-Wegs verstärkt wird.
Das Projekt soll Dystonieformen untersuchen, die hauptsächlich aus Funktionsstörungen des Striatums (Patienten mit Mutation des ADCY5-Gens) resultieren, und sie mit Patienten mit vermeintlicher Dysfunktion des Kleinhirns (Patienten mit Mutation des PRRT2-Gens) und gesunden Kontrollpersonen vergleichen. Bei diesen Patienten werden die Forscher untersuchen, (1) wie der Kleinhirn-Thalamo-Striatal-Weg durch Striatum-Dysfunktionen beeinflusst werden kann und (2) ob eine zerebelläre Stimulation die gestörte Aktivität in den Basalganglien verhindern (oder verschlimmern?) kann und (3) ob Striatum-assoziierte Dystonie teilen dasselbe abnormale Netzwerk mit einer anderen Form von Dystonie, die aus einer anderen Dysfunktion resultiert (Patienten mit PRRT2-Mutation).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
104
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
15 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- klinische Diagnose von Dystonie
- gekennzeichnet durch ADCY5- oder PRRT2-Mutation
- muss eine Europäische Sozialversicherungskarte haben oder ein Elternteil muss eine Europäische Sozialversicherungskarte haben
- muss älter als > 15 Jahre 3 Monate sein
- muss in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu geben, oder, bei minderjährigen Patienten, müssen Eltern in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu geben
- muss in der Lage sein, alle Studienverfahren einzuhalten, basierend auf dem Urteil des Prüfers/der Prüfer.
Ausschlusskriterien:
- schwere Depression oder andere schwere psychische Störungen (Störungen der Achse I)
- andere neurologische Störung als Dystonie
- Vorhandensein von Herzschrittmachern, intrakardialen Leitungen, implantierten Pumpen oder Stimulatoren oder Metallgegenständen im Auge oder Schädel, Cochlea-Implantat
- Permanent Make-up von Lippen oder Augenlidern
- Schwarzes großes Tattoo nahe am Kopf
- Schwere Klaustrophobie
- Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
- Intrauterinpessar aus Kupfer Probanden mit einem der folgenden Ausschlusskriterien erhalten keine Kleinhirnstimulation
- Offene Kopfhautwunden oder Kopfhautinfektionen,
- Epilepsie oder Krampfanfälle
- Einnahme zum Zeitpunkt der Studie: Ketamin, Antidepressiva, Ganciclovir, Ritonavir, Amphetamine, Antiemetikum.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Schein-Komparator: Schein-Kleinhirn-Stimulation
Die Teilnehmer erhalten eine Sham-Stimulation (ineffiziente Sonde), die über dem Kleinhirn angewendet wird.
|
Der Eingriff besteht in einer kontinuierlichen Theta-Burst-Stimulation des Kleinhirns unter Neuronavigation.
|
|
Aktiver Komparator: Echte Kleinhirnstimulation
Die Teilnehmer erhalten eine echte kontinuierliche Theta-Burst-Stimulation (cTBS), die über dem Kleinhirn angewendet wird.
|
Der Eingriff besteht in einer kontinuierlichen Theta-Burst-Stimulation des Kleinhirns unter Neuronavigation.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Funktionelle Konnektivität im Ruhezustand zwischen Kleinhirn und Striatum
Zeitfenster: 6 Wochen
|
Die Synchronität zwischen dem Kleinhirn und dem Striatum, berechnet aus fMRI im Ruhezustand, die bei Visit2 durchgeführt wurde, wird zwischen den 3 Gruppen (gesunde Kontrollen, ADCY5-Patienten, PRTT2-Patienten) verglichen.
|
6 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Amplitude der niederfrequenten Fluktuation (ALFF) des vom Blutsauerstoffspiegel abhängigen Signals im Kleinhirn
Zeitfenster: 6 Wochen
|
ALFF des vom Blutsauerstoffspiegel abhängigen Signals im Kleinhirn wird zwischen den 3 Gruppen (gesunde Kontrollen, ADCY5-Patienten, PRTT2-Patienten) verglichen
|
6 Wochen
|
|
Fractional Anisotropy (FA) des Kleinhirn-Striatal-Trakts
Zeitfenster: 1 Tag
|
Die FA des disynaptischen Trakts zwischen Kleinhirn und Striatum wird zwischen den 3 Gruppen verglichen.
|
1 Tag
|
|
Kreatinkonzentration im Striatum gemessen mit diffusionsgewichteter Spektroskopie.
Zeitfenster: 6 Wochen
|
Die spektroskopisch gemessene Kreatinkonzentration im Striatum wird zwischen den 3 Gruppen verglichen
|
6 Wochen
|
|
Amplitude der niederfrequenten Fluktuation (ALFF) des vom Blutsauerstoffspiegel abhängigen Signals im Striatum
Zeitfenster: 6 Wochen
|
ALFF des vom Blutsauerstoffspiegel abhängigen Signals im Striatum wird zwischen den 3 Gruppen (gesunde Kontrollen, ADCY5-Patienten, PRTT2-Patienten) verglichen
|
6 Wochen
|
|
Funktionelle Konnektivität im Ruhezustand zwischen Kleinhirn und Thalamus
Zeitfenster: 6 Wochen
|
Die Synchronität zwischen Kleinhirn und Thalamus, berechnet aus fMRT im Ruhezustand, durchgeführt bei Visit2, wird zwischen den 3 Gruppen (gesunde Kontrollen, ADCY5-Patienten, PRTT2-Patienten) verglichen.
|
6 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
4. Mai 2018
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
3. Juli 2021
Studienabschluss (Voraussichtlich)
3. Juli 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. März 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. März 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. März 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. März 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. März 2018
Zuletzt verifiziert
1. März 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- C16-128
- 2017-A01843-50 (Registrierungskennung: RCB)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Dystonie
-
University of Texas Southwestern Medical CenterAbgeschlossenZervikale Dystonie | Spastik, Muskel | Hemifazialer Spasmus | Blepharospasmus | Extremitätendystonie | Fragmente einer TorsionsdystonieVereinigte Staaten