- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04087148
Lineares Wachstum von Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie
Lineares Wachstum von Kindern mit angeborener Nebennierenhyperplasie.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Es wurde berichtet, dass ungefähr ein Kind von 18000 in Großbritannien geborenen Kindern CAH hat. In Nordamerika variiert die Inzidenz zwischen 1:15000 und 1:16000. Die gemeldeten CAH-Raten waren so hoch wie 1:280 bei den Yupik in Alaska und 1:2100 auf der französischen Insel Réunion im Indischen Ozean; Beide Populationen sind geografisch isoliert. Die gemeldete Inzidenz von CAH in den beiden brasilianischen Bundesstaaten, die CAH routinemäßig in ihre öffentlichen Neugeborenen-Screening-Programme aufgenommen haben, beträgt 1:11655 im Süden (Santa Catarina) und 1:10325 im Mittleren Westen (Goiás).
CAH mit Salzverlust macht etwa drei Viertel der gemeldeten Fälle aus und CAH ohne Salzverlust ein Viertel. Nicht-klassisch ist häufiger; Geschätzt als 1 in 1000-2000 in der weißen Bevölkerung. Es ist häufiger in bestimmten ethnischen Gruppen, wie der aschkenasischen jüdischen Bevölkerung. Die milde nicht-klassische Form ist eine häufige Ursache für Hyperandrogenismus.
Die Behandlung der klassischen 21-OHD besteht aus Ersatzdosen von Gluko- (GC) und Mineralkortikoiden mit dem Ziel, überschüssiges Androgen zu reduzieren und ein angemessenes lineares Wachstum zu ermöglichen. Mehrere Serien berichten jedoch, dass das Wachstum dieser Kinder sowohl im Vergleich zur Referenzpopulation als auch zur Zielgröße (TH) unter den Erwartungen liegt.
Die Gründe für das unzureichende Wachstum und die Beeinträchtigung der Endhöhe (FH) sind nicht vollständig geklärt. Eine Hauptursache ist die Schwierigkeit, ein feines Gleichgewicht zwischen der Hemmung einer überschüssigen Androgenproduktion, die die Knochenreifung beschleunigt, und einem angemessenen GC-Ersatz selbst zu erreichen, der selbst bei leicht supraphysiologischen Dosen für das Wachstum schädlich sein kann.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Hanaa Abdellatef Mohammad, Professor of pediatrics
- Telefonnummer: 01064747613
- E-Mail: hae50@aun.edu.eg
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Faisal Al_khateeb Ahmed, Assistant professor
- Telefonnummer: 01003856676
- E-Mail: faisalalkhateeb@aun.edu.eg
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter: 1-18 Jahre.
- Beide Geschlechter.
- Alle Patienten, bei denen eine CAH von mindestens 1 Jahr Dauer diagnostiziert wurde.
- Zur Glucocorticoid-Ersatztherapie.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, bei denen seit weniger als 1 Jahr CAH diagnostiziert wurde.
- Patienten mit unzureichenden Daten zum Zeitpunkt der Diagnose.
- Patienten zur Nachsorge versäumt.
- Syndrompatienten.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Patienten
Patienten, bei denen eine CAH von mindestens 1 Jahr Dauer diagnostiziert wurde.
und Zur Glucocorticoid-Ersatztherapie.
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steuert
Eine vergleichbare Anzahl scheinbar normaler Kinder mit gleichem Alter und Geschlecht wird als Kontrolle eingeschlossen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Faktoren, die das lineare Wachstum bei Kindern mit CAH beeinflussen.
Zeitfenster: 6 Monate
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durch die Verwendung geeigneter Wachstumsdiagramme und die Durchführung einer Nachsorge-Röntgenaufnahme des Handgelenks .
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6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Delle Piane L, Rinaudo PF, Miller WL. 150 years of congenital adrenal hyperplasia: translation and commentary of De Crecchio's classic paper from 1865. Endocrinology. 2015 Apr;156(4):1210-7. doi: 10.1210/en.2014-1879. Epub 2015 Jan 30.
- Silveira EL, dos Santos EP, Bachega TA, van der Linden Nader I, Gross JL, Elnecave RH. The actual incidence of congenital adrenal hyperplasia in Brazil may not be as high as inferred--an estimate based on a public neonatal screening program in the state of Goias. J Pediatr Endocrinol Metab. 2008 May;21(5):455-60. doi: 10.1515/jpem.2008.21.5.455.
- Nunes AK, Wachholz RG, Rover MR, Souza LC. [Prevalence of disorders detected by newborn screening in Santa Catarina]. Arq Bras Endocrinol Metabol. 2013 Jul;57(5):360-7. doi: 10.1590/s0004-27302013000500005. Portuguese.
- Trapp CM, Oberfield SE. Recommendations for treatment of nonclassic congenital adrenal hyperplasia (NCCAH): an update. Steroids. 2012 Mar 10;77(4):342-6. doi: 10.1016/j.steroids.2011.12.009. Epub 2011 Dec 13.
- Nebesio TD, Eugster EA. Growth and reproductive outcomes in congenital adrenal hyperplasia. Int J Pediatr Endocrinol. 2010;2010:298937. doi: 10.1155/2010/298937. Epub 2010 Feb 1.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (ERWARTET)
Primärer Abschluss (ERWARTET)
Studienabschluss (ERWARTET)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
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Andere Studien-ID-Nummern
- GCAH
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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