- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04087148
Crecimiento lineal de niños con hiperplasia suprarrenal congénita
Crecimiento lineal de niños con hiperplasia suprarrenal congénita.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Se ha informado que aproximadamente un niño de cada 18000 nacidos en Gran Bretaña tiene CAH. En América del Norte, la incidencia varía de 1:15000 a 1:16000. Las tasas informadas de CAH han llegado a 1:280 entre los yupik de Alaska y 1:2100 en la isla francesa de Reunión en el océano Índico; ambas poblaciones están geográficamente aisladas. La incidencia informada de CAH en los dos estados brasileños que han incluido habitualmente CAH en sus programas públicos de tamizaje neonatal es de 1:11655 en el Sur (Santa Catarina) y de 1:10325 en el Medio Oeste (Goiás).
La CAH con pérdida de sal representa alrededor de las tres cuartas partes de los casos notificados y la CAH sin pérdida de sal una cuarta parte. No clásico es más común; estimado como 1 en 1000-2000 en poblaciones blancas. Es más frecuente en determinadas etnias, como la población judía asquenazí. La forma leve no clásica es una causa frecuente de hiperandrogenismo.
El tratamiento de la 21-OHD clásica consiste en dosis de reemplazo de gluco-(GC) y mineralocorticoides con el objetivo de reducir el exceso de andrógenos y permitir un crecimiento lineal adecuado. Sin embargo, varias series reportan que el crecimiento de estos niños está por debajo de lo esperado, tanto en comparación con la población de referencia como con la talla objetivo (TH).
Las razones del crecimiento inadecuado y el deterioro de la altura final (FH) no se comprenden completamente. Una de las principales causas es la dificultad para lograr un buen equilibrio entre la inhibición del exceso de producción de andrógenos que acelera la maduración ósea y el propio reemplazo adecuado de GC, que incluso a dosis ligeramente suprafisiológicas puede ser perjudicial para el crecimiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad: 1-18 años
- Ambos sexos.
- Todos los pacientes que fueron diagnosticados con CAH de al menos 1 año de duración.
- En terapia de reemplazo de glucocorticoides.
Criterio de exclusión:
- Pacientes diagnosticados como CAH por menos de 1 año de duración.
- Pacientes con datos deficientes en el momento del diagnóstico.
- Pacientes perdidos para el seguimiento.
- Pacientes sindromáticos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
pacientes
pacientes que fueron diagnosticados con CAH de al menos 1 año de duración.
y En terapia de reemplazo de glucocorticoides.
|
|
control S
Se incluirá como control un número comparable de niños aparentemente normales de la misma edad y sexo.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
factores que afectan el crecimiento lineal en niños con CAH.
Periodo de tiempo: 6 meses
|
mediante el uso de gráficos de crecimiento apropiados y haciendo una radiografía de muñeca de seguimiento.
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Delle Piane L, Rinaudo PF, Miller WL. 150 years of congenital adrenal hyperplasia: translation and commentary of De Crecchio's classic paper from 1865. Endocrinology. 2015 Apr;156(4):1210-7. doi: 10.1210/en.2014-1879. Epub 2015 Jan 30.
- Silveira EL, dos Santos EP, Bachega TA, van der Linden Nader I, Gross JL, Elnecave RH. The actual incidence of congenital adrenal hyperplasia in Brazil may not be as high as inferred--an estimate based on a public neonatal screening program in the state of Goias. J Pediatr Endocrinol Metab. 2008 May;21(5):455-60. doi: 10.1515/jpem.2008.21.5.455.
- Nunes AK, Wachholz RG, Rover MR, Souza LC. [Prevalence of disorders detected by newborn screening in Santa Catarina]. Arq Bras Endocrinol Metabol. 2013 Jul;57(5):360-7. doi: 10.1590/s0004-27302013000500005. Portuguese.
- Trapp CM, Oberfield SE. Recommendations for treatment of nonclassic congenital adrenal hyperplasia (NCCAH): an update. Steroids. 2012 Mar 10;77(4):342-6. doi: 10.1016/j.steroids.2011.12.009. Epub 2011 Dec 13.
- Nebesio TD, Eugster EA. Growth and reproductive outcomes in congenital adrenal hyperplasia. Int J Pediatr Endocrinol. 2010;2010:298937. doi: 10.1155/2010/298937. Epub 2010 Feb 1.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos gonadales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Síndrome adrenogenital
- Hiperfunción adrenocortical
Otros números de identificación del estudio
- GCAH
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Hiperplasia suprarrenal congénita
-
Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai HospitalReclutamientoHiperaldosteronismo | Suprarrenalectomía | Muestreo Venoso AdrenalPorcelana
-
Sohag UniversityAún no reclutando
-
Assiut UniversityDesconocidoAnomalía congenital
-
Sungkyunkwan UniversityNational Research Foundation of KoreaTerminadoRelacionado con el embarazo | Anomalía congenital | Benzodiazepines Causing Adverse Effects in Therapeutic UseCorea, república de
-
dr. Muhammad Abdelhafez Mahmoud, MDTerminadoAnomalía congenital | Chordee | Curvatura del pene | Torsión del PeneEgipto
-
National Eye Institute (NEI)Terminado
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Activo, no reclutandoCáncer pediátrico | Anomalía congenitalEstados Unidos
-
Occlutech International ABAún no reclutandoCorazón univentricular | Anomalía congenital | Fenestración | Fracaso de la Circulación Tipo FontanEstados Unidos
-
Peking Union Medical College HospitalTerminadoParaganglioma Extra-Adrenal | Feocromocitoma maligno de la glándula suprarrenal | Paraganglioma Maligno | Feocromocitoma Metastásico | Paraganglioma MalignoPorcelana
-
Seoul National University HospitalTerminadoFeocromocitoma | Paraganglioma extraadrenal | Carcinoide no funcionanteCorea, república de