- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04408092
Untersuchung der Wirkung von GM-CSF auf Makrophagen bei Ependymom
Pilotstudie zur Wirkung von GM-CSF auf Makrophagen bei unvollständig reseziertem oder rezidivierendem Ependymom
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Es sollte untersucht werden, ob der Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-Stimulationsfaktor (GM-CSF) die Makrophagen-Infiltration bei Kindern mit Ependymom (EPN) erhöht, bei denen eine Operation als Standardverfahren für eine unvollständige Resektion oder einen Tumorrezidiv geplant ist. Korrelieren des Ausmaßes der Makrophageninfiltration mit anderen Immunmarkern des Tumors bei einer nachfolgenden Operation mit dem Ergebnis. Dies ist als Pilotprotokoll mit dem Potenzial vorgesehen, in die nächsten nationalen COG-Studien (Children's Oncology Group) zu Ependymomen aufgenommen zu werden.
Der rekombinante Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-Stimulationsfaktor (rGM-CSF) ist ein hämatopoetischer Wachstumsfaktor, der das Überleben, die klonale Expansion und die Differenzierung von hämatopoetischen Vorläuferzellen unterstützt. rGM-CSF induziert teilweise gebundene Vorläuferzellen, sich zu teilen und sich in den Granulozyten-Makrophagen-Wegen zu differenzieren. rGM-CSF stimuliert die Produktion von Monozyten, Granulozyten, Erythrozyten und manchmal Megakaryozyten im Knochenmark. Es induziert auch reife Makrophagen, Phagozytose, Superoxiderzeugung, Antikörper-abhängige zellvermittelte Zytotoxizität (ADCC), tumorizide Abtötung und Zytokinproduktion (IL-1 und Tumornekrosefaktor) zu erhöhen.
Die Registrierung aller Teilnehmer muss vor allen studienbezogenen Verfahren erfolgen. Die Mitarbeiter stehen von Montag bis Freitag von 8:00 bis 17:00 Uhr Mountain Standard Time für die Registrierung der Teilnehmer zur Verfügung.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter > 12 Monate und < 21 Jahre zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung.
Die Patienten müssen einer der folgenden sein:
• Neu diagnostiziertes Ependymom der hinteren Schädelgrube mit subtotaler Resektion bei der Erstoperation. Diese Patienten kommen für Stratum 1 infrage.
- Seien Sie im ersten Rückfall ihres Ependymoms der hinteren Schädelgrube. Diese Patienten kommen für Stratum 2 infrage.
- Histologisch bestätigte Diagnose eines intrakraniellen Ependymoms.
- Prä- oder postoperative MR-Bildgebung des Gehirns zeigt keine Hinweise auf eine nicht zusammenhängende Ausbreitung über die primäre Lokalisation hinaus
- Die prä- oder postoperative MRT-Bildgebung der Wirbelsäule zeigt keinen Hinweis auf eine nicht zusammenhängende Ausbreitung über die primäre Lokalisation hinaus
Die präoperative CSF-Zytologie, die aus dem lumbalen CSF-Raum erhalten wurde, zeigte keinen Hinweis auf eine nicht zusammenhängende Ausbreitung über die primäre Stelle hinaus.
• Bei medizinischer Kontraindikation kann auf die Anforderung einer lumbalen Liquoruntersuchung verzichtet werden.
Die Patienten müssen eine der folgenden Leistungsbewertungen erfüllen.
• ECOG-Leistungsstatuswerte von 0, 1 oder 2.
- Karnofsky-Score von ≥ 50 für Patienten > 16 Jahre oder Lansky-Score von ≥ 50 für Patienten ≤ 16 Jahre
- Anforderungen an die Organfunktion:
Angemessene Nierenfunktion definiert als:
- Kreatinin-Clearance oder Radioisotop GFR ³ 70 ml/min/1,73 m2 oder
- Ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt:
Alter Maximales Serumkreatinin (mg/dL) Männlich Weiblich
1 Monat bis < 6 Monate 0,4 0,4 6 Monate bis < 1 Jahr 0,5 0,5
1 bis < 2 Jahre 0,6 0,6 2 bis < 6 Jahre 0,8 0,8 6 bis < 10 Jahre 1 1 10 bis < 13 Jahre 1,2 1,2 13 bis < 16 Jahre 1,5 1,4
≥ 16 Jahre 1,7 1,4 Die Kreatinin-Schwellenwerte in dieser Tabelle wurden aus der Schwartz-Formel zur Schätzung der GFR abgeleitet (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) unter Verwendung der von der CDC veröffentlichten Kinderlängen- und Staturdaten.
- Angemessene Leberfunktion definiert als:
- Gesamtbilirubin = < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter und
- SGOT (AST) oder SGPT (ALT) < 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter.
- Patienten mit Gilbert-Syndrom oder hämolytischer Anämie sind geeignet, wenn das Gesamtbilirubin < 3 x altersbedingter oberer Normalwert (ULN) ist.
- Angemessene Knochenmarkfunktion definiert als:
- Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) >= 1.000/uL
- Thrombozytenzahl >= 100.000/uL (transfusionsunabhängig).
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit der Diagnose Rückenmarks-Ependymom, myxopapilläres Ependymom, Subependymom, Ependymoblastom, supratentorielles Ependymom oder gemischtes Gliom sind NICHT teilnahmeberechtigt.
- Patienten mit Nachweis einer metastasierten Erkrankung durch MRT oder CSF-Zytologie sind NICHT teilnahmeberechtigt
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: GM-CSF-Behandlung im Second-Look-Operationsarm
Neu diagnostizierte Patienten mit EPN, die bei der Erstvorstellung eine subtotale Resektion aufweisen und keinen Hinweis auf einen metastasierten Tumor haben, werden in diese Schicht aufgenommen.
Die Gesamtpatientenpopulation in dieser Schicht wird 10 Patienten betragen.
Es sollte beachtet werden, dass frühere Erfahrungen darauf hindeuten, dass etwa 1/3 der neu vorgestellten Patienten nach der ersten Operation noch einen Resttumor haben
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Der rekombinante Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-Stimulationsfaktor (rGM-CSF) ist ein hämatopoetischer Wachstumsfaktor, der das Überleben, die klonale Expansion und die Differenzierung von hämatopoetischen Vorläuferzellen unterstützt.
rGM-CSF induziert teilweise gebundene Vorläuferzellen, sich zu teilen und sich in den Granulozyten-Makrophagen-Wegen zu differenzieren.
rGM-CSF stimuliert die Produktion von Monozyten, Granulozyten, Erythrozyten und manchmal Megakaryozyten im Knochenmark.
Es induziert auch reife Makrophagen, Phagozytose, Superoxiderzeugung, Antikörper-abhängige zellvermittelte Zytotoxizität (ADCC), tumorizide Abtötung und Zytokinproduktion (IL-1 und Tumornekrosefaktor) zu erhöhen.
GM-CSF wurde in der ersten erfolgreichen Phase-III-Studie zur Immuntherapie im pädiatrischen COG-Protokoll, ANBL0931, einer nationalen Studie zum Hochrisiko-Neuroblastom, verwendet.
Andere Namen:
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Experimental: GM-CSF-Behandlung im Rezidivarm.
EPN-Patienten mit einem ersten regionalen Rezidiv und ohne Nachweis eines metastasierten Tumors werden in dieses Stratum aufgenommen. Die Gesamtpatientenpopulation wird 10 Patienten betragen. Bei Patienten mit einem ersten Rezidiv wird das Rezidiv von den lokalen institutionellen Neuroradiologen bestätigt. Sie werden die gesamte Neuroachse scannen lassen und eine Spinalpunktion durchführen (wo sicher), um metastasierenden Tumor auszuschließen. Sie erhalten dann 5 Tage lang GM-CSF und fahren dann mit der Operation fort, wenn dies vom behandelnden Arzt als klinisch indiziert erachtet wird |
Der rekombinante Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-Stimulationsfaktor (rGM-CSF) ist ein hämatopoetischer Wachstumsfaktor, der das Überleben, die klonale Expansion und die Differenzierung von hämatopoetischen Vorläuferzellen unterstützt.
rGM-CSF induziert teilweise gebundene Vorläuferzellen, sich zu teilen und sich in den Granulozyten-Makrophagen-Wegen zu differenzieren.
rGM-CSF stimuliert die Produktion von Monozyten, Granulozyten, Erythrozyten und manchmal Megakaryozyten im Knochenmark.
Es induziert auch reife Makrophagen, Phagozytose, Superoxiderzeugung, Antikörper-abhängige zellvermittelte Zytotoxizität (ADCC), tumorizide Abtötung und Zytokinproduktion (IL-1 und Tumornekrosefaktor) zu erhöhen.
GM-CSF wurde in der ersten erfolgreichen Phase-III-Studie zur Immuntherapie im pädiatrischen COG-Protokoll, ANBL0931, einer nationalen Studie zum Hochrisiko-Neuroblastom, verwendet.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit erhöhter M/M-Infiltration im Vergleich zu institutionellen und ACNS0121-Kontrollen
Zeitfenster: 8 Jahre
|
Das Ergebnismaß ist erfüllt, wenn die Zellzahl >50 AIF1+-Mikroglia pro Hochleistungsfeld (40x) beträgt
|
8 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Nicholas Foreman, MD, University of Colorado, Denver
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 13-0133.cc
- P30CA046934 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-Stimulationsfaktor
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