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Angelman-Syndrom-Naturgeschichte-Studie

30. März 2025 aktualisiert von: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital
Das Ziel dieser Studie ist die Durchführung einer prospektiven Längsschnittstudie zum natürlichen Verlauf von Kindern und Erwachsenen mit Angelman-Syndrom unter Verwendung von vom Prüfarzt beobachteten und von den Eltern berichteten Ergebnismessungen, um Daten zu erhalten, die für zukünftige klinische Studien nützlich sein werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das übergeordnete Ziel besteht darin, unser Verständnis des langfristigen natürlichen Verlaufs des Angelman-Syndroms zu verbessern und Angelman-spezifische Normen für Ergebnismessungen zu erhalten, die in klinischen Studien verwendet werden können, um letztendlich die Versorgung von Personen mit Angelman-Syndrom zu verbessern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrutierung
        • BC Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Cyrus Boelman, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Erick Sell, MD
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cedars-Sinai Guerin Children's
        • Hauptermittler:
          • Cesar Ochoa-Lubinoff, MD, MPH
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital, San Diego
        • Hauptermittler:
          • Lynne M. Bird, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado, Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Diana Walleigh, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Amy L. Talboy, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Rush University Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27510
        • Rekrutierung
        • The Carolina Institute for Developmental Disabilities
        • Hauptermittler:
          • Margaret DeRamus, MS, CCC-SLP
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Hauptermittler:
          • Robert Carson, MD, PhD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Personen mit einer molekularen Diagnose des Angelman-Syndroms

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnose des Angelman-Syndroms

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer anderen Erkrankung, die nichts mit dem Angelman-Syndrom zu tun hat und die Neuroentwicklung beeinträchtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankengeschichte
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Beinhaltet verschiedene medizinische Komplikationen, einschließlich der Anfallsanamnese
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Vineland Adaptive Behavior Scales, 3. Auflage
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
Entwicklungs- und Anpassungsfähigkeiten
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 1 Jahr
Bayley Scales of Säugling und Kleinkindentwicklung, 4. Auflage
Zeitfenster: Durch Abschluss der Studie durchschnittlich 1 Jahr
Entwicklungsfähigkeiten
Durch Abschluss der Studie durchschnittlich 1 Jahr
Beobachter-gemeldete Kommunikationsfähigkeit (ORCA)
Zeitfenster: Durch Abschluss der Studie durchschnittlich 1 Jahr
Kommunikationsfähigkeit
Durch Abschluss der Studie durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Mitarbeiter

University of California, San Diego
Food and Drug Administration (FDA)
Angelman Syndrome Biomarker & Outcome Measure Consortium (A-BOM)
Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics Canada
Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics
Angelman Syndrome Foundation, Inc.
Angelman Syndrome Foundation Canada

Ermittler

  • Studienstuhl: Wen-Hann Tan, BMBS, Boston Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB-P00025249

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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