Estudio farmacocinético (PK) de dosis única

Criterios de inclusión:

1. Adolescentes con diagnóstico clínico confirmado y molecular previo de SXF o SA, edad entre 13 a 17 años, inclusive.
2. Los sujetos deben dar su consentimiento para participar en el estudio (si corresponde), tener un padre o tutor/representante legal capaz de dar su consentimiento informado en nombre del sujeto y comprometerse a participar en todas las evaluaciones descritas en el protocolo.
3. Los sujetos deben estar recibiendo una dosis estable de medicamentos concomitantes.
4. Los sujetos deben poder completar las evaluaciones del estudio.
5. Los sujetos que no estén estériles deben aceptar permanecer completamente abstinentes o usar dos métodos anticonceptivos efectivos desde la selección hasta 7 días después de la última dosis del tratamiento del estudio.
6. Los sujetos deben tener un padre u otro cuidador confiable que acepte acompañar al sujeto en todas las visitas del estudio y brindar información sobre el sujeto según lo requiera el protocolo del estudio, y garantizar el cumplimiento del protocolo.

Criterio de exclusión:

1. Incapacidad para tragar una cápsula.
2. Convulsiones mal controladas
3. ECG anormal clínicamente significativo en el momento de la selección.
4. Resultado positivo en la prueba de embarazo en suero u orina para mujeres en edad fértil (que han experimentado la menarquia) que no usan un método anticonceptivo dual (p. ej., condones más anticonceptivos orales), siendo la abstinencia un método aceptado.
5. Alergia al gaboxadol o a algún excipiente
6. Enfermedades cardiovasculares, respiratorias, hepáticas, renales o hematológicas concomitantes de un grado que limitaría la participación en el estudio.
7. Antecedentes de comportamiento suicida o considerado de alto riesgo suicida por el investigador.
8. Cualquier trastorno médico, psicológico, social u otras afecciones, incluido el trastorno convulsivo