La seguridad y tolerabilidad del proceso modificado alfa-1 (MP) en sujetos con deficiencia de alfa-1-antitripsina (AAT) (STAMP)
30 de julio de 2014 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC
Ensayo abierto multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Alpha-1 MP en sujetos con deficiencia de alfa-1-antitripsina (AAT)
El propósito de este estudio clínico es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Alpha-1 MP en pacientes adultos con deficiencia de Alpha1-antitripsina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo de este ensayo clínico (STAMP: Safety and Tolerability of Alpha-1 Modified Process) es estudiar la seguridad y tolerabilidad de Alpha-1 MP en sujetos adultos con deficiencia de Alpha 1-antitripsina según lo informado durante 20 semanas de terapia.
El objetivo principal es describir la naturaleza y la frecuencia de los eventos adversos emergentes del tratamiento con "emergentes del tratamiento" definidos como cualquier evento adverso que ocurra después del comienzo de la primera infusión del fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
38
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0225
- University of Florida College of Medicine
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- University of Miami School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10019
- St Lukes-Roosevelt Hospital Center, New York
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44122
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708-3154
- University of Texas Health Center at Tyler
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England
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Cambridge, England, Reino Unido, CB2 2XY
- University of Cambridge - Cambridge Institute for Medical Research
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, Reino Unido, EH8 9AG
- University Teaching Hospital of Edinburgh
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de deficiencia congénita de alfa1-antitripsina
- Volumen espiratorio forzado documentado en 1 segundo (FEV1) entre el 20 % y el 80 % del valor previsto en los últimos 6 meses.
- Consentimiento informado por escrito firmado antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas, en período de lactancia o en edad fértil que no deseen practicar métodos anticonceptivos adecuados durante todo el estudio
- Uso de esteroides sistémicos dentro de las 2 semanas previas a recibir el tratamiento del estudio (esto no incluye el uso de esteroides inhalados de forma rutinaria o según sea necesario).
- Sujetos que han tenido exacerbaciones de su enfermedad dentro del mes anterior al ingreso al ensayo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inhibidor de proteinasa alfa-1 (humano), proceso modificado
Estudiar la seguridad y la tolerabilidad de las infusiones semanales del inhibidor de proteinasa alfa-1 (humano), proceso modificado (MP alfa-1, 60 mg/kg) durante 20 semanas de terapia en sujetos adultos con deficiencia de antitripsina alfa-1.
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60 mg/kg semanales durante 20 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) definidos como cualquier evento adverso (AE) que ocurre durante o después del inicio de la primera infusión del fármaco del estudio.
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Un evento adverso es cualquier evento médico adverso en un sujeto o sujeto de investigación clínica administrado con un producto farmacéutico.
El evento adverso no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un evento adverso puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un producto en investigación, ya sea que se considere relacionado o no con el medicamento.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kim Hanna, MSc, Grifols Therapeutics LLC
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Wewers MD, Casolaro MA, Sellers SE, Swayze SC, McPhaul KM, Wittes JT, Crystal RG. Replacement therapy for alpha 1-antitrypsin deficiency associated with emphysema. N Engl J Med. 1987 Apr 23;316(17):1055-62. doi: 10.1056/NEJM198704233161704.
- Gadek JE, Klein HG, Holland PV, Crystal RG. Replacement therapy of alpha 1-antitrypsin deficiency. Reversal of protease-antiprotease imbalance within the alveolar structures of PiZ subjects. J Clin Invest. 1981 Nov;68(5):1158-65. doi: 10.1172/jci110360.
- Gadek JE, Fells GA, Zimmerman RL, Rennard SI, Crystal RG. Antielastases of the human alveolar structures. Implications for the protease-antiprotease theory of emphysema. J Clin Invest. 1981 Oct;68(4):889-98. doi: 10.1172/jci110344.
Enlaces Útiles
- The "Alpha-1 Foundation", dedicated to providing the leadership and resources that will result in increased research, improved health, worldwide detection and a cure for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
- AlphaNet, Inc devoted to improving the lives of individuals with Alpha-1 antitrypsin deficiency through comprehensive disease management services, clinical research administration, and consultative services
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2007
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2007
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de marzo de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de marzo de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de agosto de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2014
Última verificación
1 de julio de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Inhibidores de la proteasa
- Alfa 1-antitripsina
Otros números de identificación del estudio
- 11815
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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