Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De veiligheid en verdraagbaarheid van alfa-1 gemodificeerd proces (MP) bij proefpersonen met alfa-1-antitrypsine (AAT)-deficiëntie (STAMP)

30 juli 2014 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Open-label onderzoek in meerdere centra om de veiligheid en verdraagbaarheid van alfa-1 MP te evalueren bij proefpersonen met alfa-1-antitrypsine (AAT)-deficiëntie

Het doel van deze klinische studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van Alpha-1 MP bij volwassen Alpha1-antitrypsine-deficiënte patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze klinische studie (STAMP: Safety and Tolerability of Alpha-1 Modified Process) is het bestuderen van de veiligheid en verdraagbaarheid van Alpha-1 MP bij volwassen alfa 1-antitrypsine-deficiënte proefpersonen zoals gerapporteerd gedurende 20 weken therapie. Het primaire doel is het beschrijven van de aard en frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, waarbij "behandeling optredend" wordt gedefinieerd als elke bijwerking die optreedt na de start van de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Cambridge, England, Verenigd Koninkrijk, CB2 2XY
        • University of Cambridge - Cambridge Institute for Medical Research
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Verenigd Koninkrijk, EH8 9AG
        • University Teaching Hospital of Edinburgh
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Medical and Research Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0225
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33101
        • University of Miami School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10019
        • St Lukes-Roosevelt Hospital Center, New York
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44122
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708-3154
        • University of Texas Health Center at Tyler

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van aangeboren Alpha1-antitrypsinedeficiëntie
  • Gedocumenteerd geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1 ) tussen 20% - 80% van de voorspelde waarde in de afgelopen 6 maanden.
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan de start van eventuele studiegerelateerde procedures.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger kunnen worden, niet bereid zijn om tijdens het onderzoek adequate anticonceptie toe te passen
  • Gebruik van systemische steroïden binnen de 2 weken voorafgaand aan de studiebehandeling (dit omvat niet het gebruik van inhalatiesteroïden die routinematig of naar behoefte worden gebruikt).
  • Proefpersonen die exacerbaties van hun ziekte hebben gehad binnen een maand na deelname aan de proef

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alpha-1 Proteinase Inhibitor (Mens), gemodificeerd proces
Bestudeer de veiligheid en verdraagbaarheid van wekelijkse infusies van Alpha-1 Proteinase Inhibitor (Human), gemodificeerd proces (Alpha-1 MP, 60 mg/kg) gedurende 20 weken therapie bij volwassen Alpha-1 antitrypsine-deficiënte proefpersonen.
Geneesmiddel: alfa-1-proteïnaseremmer (humaan)
60 mg/kg wekelijks gedurende 20 weken
Andere namen:
  • Prolastine
  • TAL-05-00007
  • BAAI x 5747
  • BAAI 10-5233
  • Alfa-1 antitrypsine (AAT)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) Gedefinieerd als elke bijwerking (AE) die optreedt tijdens of na de start van de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tijdsspanne: 24 weken
Een ongewenst voorval is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een proefpersoon of een proefpersoon bij klinisch onderzoek die wordt toegediend met een farmaceutisch product. De bijwerking hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband te hebben met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksproduct, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het geneesmiddel.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Kim Hanna, MSc, Grifols Therapeutics LLC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 maart 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

10 maart 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 augustus 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2014

Laatst geverifieerd

1 juli 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 11815

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa 1-antitrypsine-deficiëntie

Klinische onderzoeken op alfa-1-proteïnaseremmer (humaan)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren