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Evaluación de la eficacia a largo plazo del tratamiento con Lamazym (rhLAMAN-10)

18 de noviembre de 2020 actualizado por: Zymenex A/S

Un ensayo clínico abierto de centro único que investiga la eficacia a largo plazo del tratamiento con rhLAMAN (alfa-manosidasa humana recombinante o Lamazym) en sujetos con alfa-manosidosis que participaron previamente en ensayos con Lamazym

El objetivo general es evaluar la eficacia a largo plazo de Lamazym i.v. tratamiento en pacientes con alfa-manosidosis inscritos previamente en ensayos de Lamazym y que actualmente reciben el tratamiento según el programa AfterCare.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal del ensayo es evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con Lamazym sobre el nivel de biomarcadores oligosacáridos en suero y sobre la resistencia medida por el cambio desde el inicio en el número de escalones subidos en 3 minutos (3MSCT) .

Como objetivos secundarios, se investigará la eficacia a largo plazo de Lamazym sobre la resistencia medida por el cambio desde el inicio en la cantidad de metros caminados en seis minutos (6MWT), sobre la función pulmonar, la competencia motora mediante BOT-2 y la capacidad auditiva mediante audiometría. . Además, se evaluará el desarrollo cognitivo mediante el test de Leiter-R. La afectación del SNC se evaluará con MRI/MRS (para pacientes que participaron previamente en el ensayo rhLAMAN-02), biomarcadores de LCR (Tau, NFL, GFAp) y biomarcadores de LCR de oligosacáridos. Se medirá el aclaramiento de oligosacáridos en la orina.

También se evaluará la seguridad a largo plazo y el perfil farmacocinético (PK) después del tratamiento a largo plazo medido por los niveles de rhLAMAN en plasma.

La calidad de vida se evaluará mediante cuestionarios (CHAQ y EQ-5D-5L).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto debe haber participado en el ensayo de fase 1 (número EudraCT: 2010-022084-36), ensayo de fase 2a (número EudraCT: 2010-022085-26), ensayo de fase 2b (número EudraCT: 2011-004355-40) o ensayo de fase 3 ensayo (número EudraCT: 2012-000979-17)
  2. El sujeto aún debe recibir infusiones intravenosas semanales de Lamazym de acuerdo con el Programa AfterCare
  3. El Sujeto o los tutores legalmente autorizados de los sujetos deben proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el ensayo.
  4. El sujeto y su(s) tutor(es) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo

Criterio de exclusión:

  1. Historia del trasplante de médula ósea
  2. Presencia de enfermedad cardiovascular, hepática, pulmonar o renal clínicamente significativa conocida u otras condiciones médicas que, en opinión del investigador, impedirían la participación en el ensayo. Los sujetos que no pueden realizar las pruebas motoras independientemente del apoyo pueden participar en la prueba y serán evaluados para los criterios de valoración no motores remanentes.
  3. Cualquier otra condición médica o enfermedad intercurrente grave, o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
  4. Las mujeres embarazadas y/o lactantes no pueden participar en el ensayo. Con respecto a las mujeres en edad fértil (WOCBP), los investigadores decidirán si existe o no la necesidad de anticoncepción. Esta evaluación se realizará a través de entrevistas con el paciente y los padres.
  5. Participación en otros ensayos de intervención que prueban IMP, incluidos los ensayos rhLAMAN-07 (número EudraCT: 2013-000336-97) y rhLAMAN-09 (número EudraCT: 2013-000321-31) con Lamazym
  6. Pausa del IMP durante 2 semanas consecutivas durante el último mes. Se permite que los sujetos se vuelvan a examinar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Lamazym
1 mg de Lamazym/kg Peso corporal
Droga: Lamazym
alfa-manosidasa humana recombinante
Otros nombres:
  • rhLAMAN

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la reducción de oligosacáridos en suero
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación del criterio de valoración principal como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Cambio desde la línea de base en la prueba de subir escaleras de 3 minutos (3MSCT)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación del criterio de valoración principal como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Función pulmonar: Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Función pulmonar: Volumen Espiratorio Forzado durante el primer segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Función pulmonar: Tasa de flujo espiratorio máximo (PEF)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Capacidad funcional según Bruininks-Oseretsky test of Motor Proficiency (BOT-2)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Audiometría de tonos puros (PTA)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Edad de equivalencia medida por Leiter International Performance Scale-Revised (Leiter-R)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de oligosacáridos ricos en manosa en el tejido cerebral según lo medido por la puntuación visual de espectroscopia de resonancia magnética (MRS) (para pacientes que participaron previamente en rhLAMAN-02)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de oligosacáridos ricos en manosa en el tejido cerebral según lo medido por el coeficiente de difusión de imágenes por resonancia magnética (IRM) (para pacientes que participaron previamente en rhLAMAN-02)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Biomarcadores de líquido cefalorraquídeo: oligosacáridos en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Biomarcadores de neurodegeneración del líquido cefalorraquídeo: proteína tau (Tau) en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Biomarcadores de neurodegeneración del líquido cefalorraquídeo: Luz de proteína de neurofilamento (NFL) en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Biomarcadores de neurodegeneración del líquido cefalorraquídeo: proteína ácida fibrilar glial (GFAp) en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Evaluación de punto final como cambio
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Exposición al fármaco por perfil de muestreo de Pharmaco Kinetic (PK) en plasma
Periodo de tiempo: 1 semana
Evaluación de Pharmaco Kinetics en estado estacionario
1 semana
Medición de la actividad biológica in vivo de Lamazym en sangre antes y después de la infusión de Lamazym
Periodo de tiempo: 1 semana
Comparando con las medidas de Anti Body (AB) y PK. La unidad de medida es mU/mL
1 semana
Oligosacáridos en la orina
Periodo de tiempo: 1 semana
Evaluación del estado estacionario
1 semana

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calidad de vida basada en cuestionarios
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
completados por el tutor del sujeto, serán evaluados por los cuestionarios del Cuestionario de Evaluación de la Salud Infantil (CHAQ) llenados por el tutor del sujeto, serán evaluados por CHAQ y EQ-5D-5L
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Calidad de vida basada en cuestionarios
Periodo de tiempo: Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
llenado por el tutor del sujeto, será evaluado por Cuestionario de Salud (EQ-5D-5L) cuestionarios llenados por el tutor del sujeto, será evaluado por CHAQ y EQ-5D-5L
Evaluación inicial antes de la primera dosis en comparación con la evaluación después de uno, dos o cuatro años de tratamiento
Desarrollo de eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 semana
Punto final de seguridad evaluado a partir de la firma del Formulario de Consentimiento Informado (ICF)
1 semana
Desarrollo de cambios clínicamente significativos en los signos vitales y cambios en el examen físico
Periodo de tiempo: 1 semana
Punto final de seguridad evaluado a lo largo del ensayo
1 semana
Desarrollo de cambios clínicamente significativos en el laboratorio clínico Parámetros: Hematología
Periodo de tiempo: 1 semana
Punto final de seguridad evaluado a lo largo del ensayo
1 semana
Desarrollo de cambios clínicamente significativos en el laboratorio clínico Parámetros: Bioquímica
Periodo de tiempo: 1 semana
Punto final de seguridad evaluado a lo largo del ensayo
1 semana
Desarrollo de cambios clínicamente significativos en el laboratorio clínico Parámetros: Análisis de orina
Periodo de tiempo: 1 semana
Punto final de seguridad evaluado a lo largo del ensayo
1 semana
Desarrollo de anticuerpos rhLAMAN
Periodo de tiempo: 1 semana
Punto final de seguridad evaluado a lo largo del ensayo
1 semana
Desarrollo de anticuerpos neutralizantes/inhibidores de rhLAMAN
Periodo de tiempo: 1 semana
Punto final de seguridad evaluado a lo largo del ensayo
1 semana

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zymenex A/S

Investigadores

  • Investigador principal: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics
  • Silla de estudio: Jens M Fogh, DVM, Zymenex A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de junio de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de junio de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de febrero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2015

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

23 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

20 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • rhLAMAN-10

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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