Seguridad y eficacia de la terapia con OC-1 en pacientes con R/R T-ALL/LL (CARxALL)

Criterios de inclusión:

1. Niños mayores de 2 años o adultos, hombres y mujeres en ambos grupos.
2. Pacientes con expresión blástica del antígeno CD1a ≥20 % en el momento de la inclusión, ya sea inmunofenotípicamente (citometría de flujo) o histológicamente confirmada.

3. R/R CD1a-positivo T-ALL/LL pacientes, incluidas las recaídas extramedulares y/o de médula ósea morfológicas o detectables por MRD (≥1x10-4) después de 2 líneas de terapia:

   1. Recaída tras trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (alo-TPH)
   2. La refractariedad primaria, definida como persistencia morfológica o MRD detectable (≥1x10-4) después de dos líneas de terapia estándar, hace que el paciente no sea candidato para alo-HSCT.
   3. Primera recaída refractaria.
   4. Segunda o más recaídas.
4. Paciente sin capacidad reproductiva o bien, compromiso con el uso de un método anticonceptivo de alta eficacia durante el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Disfunción de órganos limitantes, como disfunción cardíaca no controlada (p. ej., fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) deprimida, <45 %), disfunción pulmonar, hepática, renal o del SNC.
2. Alo-HSCT dentro de un período de tiempo <3 meses, o que requiere tratamiento inmunosupresor continuo para la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD).
3. Epilepsia no controlada o enfermedad grave subyacente del sistema nervioso central (SNC).
4. Infección bacteriana, fúngica o vírica activa que no se controla con un tratamiento adecuado.
5. Infección conocida por el VIH, la hepatitis B activa (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC).
6. Mujeres embarazadas (prueba de embarazo en orina/sangre positiva) o lactantes.