Segurança e eficácia da terapia OC-1 em pacientes com R/R T-ALL/LL (CARxALL)

Critério de inclusão:

1. Crianças maiores de 2 anos ou adultos, masculino e feminino em ambos os grupos.
2. Expressão de blastos do antígeno CD1a de pacientes ≥20% na inclusão, seja imunofenotipicamente (citometria de fluxo) ou histologicamente confirmado.

3. Pacientes T-ALL/LL positivos para CD1a R/R, incluindo medula óssea morfológica ou detectável por MRD (≥1x10-4) e/ou recidivas extramedulares após 2 linhas de terapia:

   1. Recidiva após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT)
   2. Refratariedade primária, definida como persistência morfológica ou MRD detectável (≥1x10-4) após duas linhas de terapia padrão, tornando o paciente não candidato a alo-HSCT.
   3. Primeira recaída refratária.
   4. Segunda ou nova recaída.
4. Paciente sem capacidade reprodutiva ou então, compromisso com o uso de método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo.

Critério de exclusão:

1. Disfunção orgânica limitante, como disfunção cardíaca descontrolada (por exemplo, depressão da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF), <45%), disfunção pulmonar, hepática, renal ou do SNC.
2. Alo-HSCT dentro de um prazo <3 meses, ou requerendo tratamento imunossupressor contínuo para doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD).
3. Epilepsia descontrolada ou doença grave subjacente do sistema nervoso central (SNC).
4. Infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa não controlada por tratamento adequado.
5. Infecção conhecida por HIV, hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV).
6. Mulheres grávidas (teste de gravidez de urina/sangue positivo) ou lactantes.