Tutkimus eltrombopagin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kiinalaisissa refraktaarisissa tai uusiutuneissa vaikeassa aplastisessa anemiassa (SAA).

Tämä on siltatutkimus Kiinan rekisteröinnin tukemiseksi. Käytettiin pikemminkin estimointistrategiaa kuin muodollista hypoteesitestausta. Tutkimukseen otettiin mukaan 20 henkilöä.

Hoito eltrombopagilla aloitettiin annoksella 25 mg/vrk ja sitä lisättiin 25 mg/vrk joka toinen viikko verihiutaleiden määrän mukaan 150 mg:aan/vrk. Hematologisen vasteen määrä arvioitiin 3, 6 kuukauden ja 1 vuoden kuluttua (viikko 13, 26 ja 52) tutkimushoidon aloittamisen jälkeen. Koehenkilöt, joilla hoidon todettiin olevan tehokas 6 kuukauden kohdalla, jatkoivat hoitoa. Eltrombopagi lopetettiin, jos hoito oli tehoton 6 kuukauden kohdalla. Koehenkilöiden oli lopetettava eltrombopagin käyttö ennen 6 kuukautta, jos jokin hoidon lopettamisen kriteereistä täyttyi.

Ensisijaisen päätetapahtuman analyysisarja on Full Analysis Set (FAS), ja koehenkilöt, jotka keskeyttivät tutkimuksen ennen viikkoa 26, käsiteltiin vasteanalyysissä ei-vastaajina. Eltrombopaagihoitoa annettiin potilaille, joiden katsottiin tarvitsevan jatkuvaa hoitoa viikolla 26. Viikon 26 jälkeen, jos kaikki hematologisen vasteen kriteerit (eli verihiutaleiden määrä > 50 × 109/l, hemoglobiinitaso > 100 g/l ilman verensiirtoa ja neutrofiilien määrä > 1,0 × 109/l) täyttyivät yli 8 viikkoa , eltrombopagin annosta pienennettiin puoleen. Jos vaste jatkui vielä 8 viikkoa pienemmälläkin annoksella, hoito keskeytettiin. Jos jonkin hematologisen arvon lasku (eli verihiutaleiden määrä < 30 × 109/l, hemoglobiini < 90 g/l tai neutrofiilien määrä < 0,5 × 109/l) havaittiin annoksen pienentämisen jälkeen, annosta suurennettiin edellinen taso. Lisäksi hoito aloitettiin uudelleen hoidon keskeyttämisen jälkeen, jos jokin hematologisista arvoista laski edellä mainituille tasoille. Vastausarviointi ja turvallisuusarviointi suoritettiin viikolla 52.

Tämän tutkimuksen laajennusosa alkoi 1 vuosi (viikko 52) tutkimushoidon aloittamisen jälkeen. Tämä osa sisällytettiin tutkimukseen eettisesti huomioiden potilaiden, jotka tarvitsivat jatkuvaa hoitoa. Hoitoa jatkettiin eltrombopagin lanseeraukseen saakka hyväksynnän jälkeen. Seurantakäynti tehtiin 30 päivää eltrombopaagihoidon lopettamisen jälkeen.

Eltrombopagin PK-ominaisuuksien ymmärtämiseksi paremmin kiinalaisessa SAA-potilaspopulaatiossa intensiivisiä PK-verinäytteitä kerättiin vain ensimmäisistä 12 kiinalaisesta koehenkilöstä, jotka saivat 25 mg/vrk annoksen vakaan tilan saavuttamisen jälkeen arvioitavissa olevien täydellisten PK-profiilien saamiseksi. Vakaan tilan pienimmät pitoisuudet kerättiin muilla annostasoilla ja muilla koehenkilöillä.