Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tutkitaan REGN2477:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutuksia epänormaaliin luunmuodostukseen potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (LUMINA-1)

perjantai 4. marraskuuta 2022 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus REGN2477:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja vaikutuksia heterotooppiseen luunmuodostukseen potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Tämä on kolmen jakson tutkimussuunnitelma, joka koostuu 6 kuukauden satunnaistetusta kaksoissokkoutetusta lumekontrolloidusta hoidosta (jakso 1), jota seuraa 6 kuukauden avoin hoito (jakso 2) ja seurantajakso ( jakso 3).

Tutkimuksen ensisijaisena turvallisuustavoitteena on arvioida REGN2477:n turvallisuutta ja siedettävyyttä mies- ja naispotilailla, joilla on fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Tutkimuksen ensisijainen tehokkuuden tavoite on arvioida REGN2477:n vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna muutokseen lähtötilanteesta heterotooppisessa luutumisessa (HO) potilailla, joilla on FOP. Positroniemissiotomografialla (PET) määritettynä 18-NaF:n otto HO-leesioissa HO-leesioiden kokonaistilavuus tietokonetomografialla (CT).

Tärkeimmät toissijaiset tavoitteet ovat:

  • Vertaa REGN2477:n ja lumelääkkeen vaikutusta FOP:n aiheuttamaan kipuun, mitattuna kivun käyrän alla olevalla pinta-alalla (AUC) päivittäisen kivun numeerisen arviointiasteikon (NRS) pisteiden perusteella.
  • Arvioida REGN2477:n vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna HO:n muutokseen lähtötilanteesta, joka määritetään 18F-NaF PET:llä tai CT:llä tunnistettujen uusien HO-leesioiden lukumäärän perusteella.
  • Arvioida REGN2477:n vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna 18F-NaF:n standardoidun ottoarvon maksimiarvon (SUVmax) muutokseen yksittäisten aktiivisten HO-kohtien PET:llä
  • REGN2477:n vaikutuksen arvioimiseksi viikkojen 28 ja 56 välillä HO-leesioiden lukumäärään, aktiivisuuteen ja tilavuuteen, jotka tunnistettiin 18F-NaF PET:llä tai CT:llä potilailla, jotka vaihtavat lumelääkkeestä REGN2477:ään viikolla 28, verrattuna samoihin potilaisiin välillä perustilanne ja viikko 28
  • Arvioida REGN2477:n vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna luun muodostumisen biokemiallisten merkkiaineiden muutokseen lähtötasosta
  • Kokonaisaktiviini A:n pitoisuuksien karakterisoimiseksi lähtötilanteessa ja ajan kuluessa ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
  • REGN2477:n pitoisuus-aikaprofiilin (farmakokinetiikka [PK]) karakterisoimiseksi potilailla, joilla on FOP
  • REGN2477:n immunogeenisuuden arvioimiseksi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Puola
      • Rzeszow, Puola, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Ranska, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37240
        • Vanderbilt University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (AIKUINEN)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Seulonnassa 18-60-vuotiaat miehet ja naiset.
  • FOP:n kliininen diagnoosi (perustuu varpaiden synnynnäiseen epämuodostukseen, episodiseen pehmytkudosturvotukseen ja/tai progressiiviseen heterotooppiseen luutumiseen (HO)).
  • FOP-diagnoosin vahvistus ja dokumentaatio kaikista ACVR1-mutaatioista.
  • FOP-taudin aktiivisuus 1 vuoden sisällä seulontakäynnistä. FOP-taudin aktiivisuus määritellään kivuksi, turvotukseksi, jäykkyydeksi ja muiksi oireiksi ja oireiksi, jotka liittyvät FOP:n pahenemiseen; tai nivelten toiminnan heikkeneminen tai heterotooppisten luutumien radiografinen eteneminen (HO-leesioiden sijainnin tai lukumäärän lisääntyminen), johon liittyy pahenemisjaksoja tai ilman niitä.
  • Halukas ja kykenevä käymään läpi PET- ja CT-kuvantamismenettelyt ja muut tässä tutkimuksessa määritellyt toimenpiteet.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä sairaus, kuten esimerkiksi sydän-, munuais-, reumatologinen, neurologinen, psykiatrinen, endokriininen, aineenvaihdunta- tai lymfaattinen sairaus, joka saattaa tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäsairautta riski potilaalle osallistumisesta tutkimukseen.
  • Aiempi syövän historia tai diagnoosi.
  • Bisfosfonaatin käyttö 1 vuoden sisällä seulonnasta.
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai ei-interventiotutkimukseen, jossa on radiografisia toimenpiteitä tai invasiivisia toimenpiteitä (esim. veri- tai kudosnäytteiden kerääminen). Osallistuminen FOP Connection Registry -rekisteriin tai muihin tutkimuksiin, joissa osallistujat täyttävät tutkimuskyselylomakkeet, ovat sallittuja.
  • Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, denosumabilla, imatinibillä tai isotretinoiinilla viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  • Miehet ja naiset hedelmällisessä iässä olevista osallistujista, jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä.

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Plasebo
Lääke: Vastaava lumelääke
Lääkemuoto: Nestemäinen injektio/infuusiovalmiste; Antoreitti: suonensisäinen (IV); Annetaan vain hoitojakson 1 aikana.
KOKEELLISTA: REGN2477
Lääke: REGN2477
Lääkemuoto: nestemäinen tuote injektiota/infuusiota varten; Antoreitti: suonensisäinen (IV); Annetaan hoitojaksojen 1 ja 2 aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jakso 1: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) ovat haittatapahtumia, joita ei esiintynyt lähtötilanteessa tai jotka edustavat olemassa olevan tilan pahenemista hoidon aikana. Vakava TEAE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka johti mihinkään seuraavista seurauksista, joita ei ollut lähtötilanteessa tai joka edustaa olemassa olevan tilan pahenemista hoitojakson aikana: kuolema, hengenvaarallinen, vaadittu alkuvaihe/pitkäaikainen hoitojakso. osallistuja sairaalahoitoon, jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio/lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. Osallistujien lukumäärä, joilla on TEAE ja vakava TEAE on raportoitu.
Viikolle 28 asti
Jakso 1: TEAE-potilaiden lukumäärä vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
TEAE:n vakavuus luokiteltiin seuraavasti: Lievä: Ei häiritse merkittävästi osallistujan normaalia toimintatasoa. Se voi olla ärsyttävää. Reseptilääkkeitä ei tavallisesti tarvita oireiden lievittämiseen, mutta niitä voidaan antaa osallistujien persoonallisuuden vuoksi. Keskivaikea: Aiheuttaa jonkin verran toimintahäiriötä, mutta ei ole terveydelle vaarallista. Se oli epämiellyttävää tai noloa. Oireen hoito saattaa olla tarpeen. Vakava: Aiheuttaa merkittävää toimintahäiriötä tai toimintakyvyttömyyttä ja oli selvä vaara osallistujan terveydelle. Oireen hoitoa voidaan antaa ja/tai osallistujat viedä sairaalaan. TEAE-potilaiden lukumäärä ilmoitetaan vakavuuden mukaan.
Viikolle 28 asti
Jakso 1: Aikapainotettu keskiarvo (standardoitu käyrän alla oleva pinta-ala [AUC]) fluori-18-leimatulla natriumfluoridi (18^F-NaF) positroniemissiotomografialla (PET) viikolla tapahtuneen vaurion kokonaisaktiivisuuden prosentuaalisen muutoksen perustasosta 28 (AHO)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
18^F-NaF PET:tä käytetään leesion ja sairauden aktiivisuuden arvioimiseen. Aikapainotettu keskiarvo (standardoitu käyrän alla oleva pinta-ala [AUC]) 18^F-NaF PET:n aiheuttamasta prosentuaalisesta muutoksesta lähtötasosta leesion kokonaisaktiivisuudessa viikkoon 28 asti AHO-analyysisarjassa raportoidaan.
Lähtötilanne ja viikko 28
Jakso 1: Prosenttimuutos lähtötilanteesta HO-leesioiden kokonaismäärässä, arvioituna tietokonetomografialla (CT) viikolla 28 (AHO)
Aikaikkuna: Viikko 28
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. Raportoidaan prosentuaalinen muutos perustasosta HO-leesioiden kokonaistilavuudessa TT:llä arvioituna ajanjakson 1 aikana viikolla 28.
Viikko 28
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. CT:llä havaittavissa olevaa HO:ta, joka kehittyi lähtötilanteen jälkeen, kutsutaan "uusiksi HO-leesioksi". Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen on raportoitu.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 1: 18^F-NaF PET:llä viikolla 28 (AHOC) arvioitu prosenttimuutoksen aikapainotettu keskiarvo (standardoitu AUC) koko leesioaktiivisuudessa lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 28
18^F-NaF PET:tä käytetään leesion ja sairauden aktiivisuuden arvioimiseen. Raportoidaan aikapainotettu keskiarvo (standardoitu AUC) prosentuaalisesta muutoksesta perustasosta kokonaisleesioaktiivisuudessa, joka on arvioitu 18^F-NaF PET:llä Active HO Classic ACVR1 -mutaatioanalyysissä (AHOC) viikkoon 28 asti.
Viikko 28
Jakso 1: Prosenttimuutos lähtötasosta HO-leesioiden kokonaismäärässä TT:llä arvioituna viikolla 28 (AHOC)
Aikaikkuna: Viikko 28
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. HO-leesioiden kokonaistilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta arvioitiin TT:llä viikolla 28 AHOC-analyysisarjassa.
Viikko 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jakso 1: Päivittäisen Fibrodysplasia Ossificans Progressivan (FOP) aiheuttaman kivun muutoksen aikapainotettu keskiarvo (standardi AUC) arvioituna päivittäisellä numeerisella arviointiasteikolla (NRS) viikolla 28 (AHO)
Aikaikkuna: Viikko 28
Kipu NRS on potilaiden raportoima tulos (PRO), jota osallistujat käyttävät arvioidakseen FOP:iin liittyvää kipuaan. Osallistujia pyydettiin arvioimaan kipunsa asteikolla, joka vaihtelee välillä "0" (ei kipua) "10" (pahin mahdollinen kipu), jossa korkein pistemäärä osoitti huonointa lopputulosta. Päivittäisen NRS:n arvioiman päivittäisen FOP:n aiheuttaman kivun muutoksen aikapainotettu keskiarvo (standardoitu AUC) raportoidaan viikolla 28 AHO-analyysisarjassa.
Viikko 28
Jakso 1: FOP:n aiheuttaman päivittäisen kivun muutoksen aikapainotettu keskiarvo (standardoitu AUC), joka on arvioitu Daily NRS:n viikolla 28 (AHOC)
Aikaikkuna: Viikko 28
Kipu NRS on PRO, jota osallistujat käyttävät arvioidakseen FOP:iin liittyvää kipuaan. Osallistujia pyydettiin arvioimaan kipunsa asteikolla, joka vaihtelee välillä "0" (ei kipua) "10" (pahin mahdollinen kipu), jossa korkein pistemäärä osoitti huonointa lopputulosta. Päivittäisen NRS:n arvioiman FOP:n aiheuttaman päivittäisen kivun aikapainotettu keskiarvo (standardoitu AUC) on raportoitu lähtötasosta AHOC-analyysisarjassa viikolla 28.
Viikko 28
Jakso 1: Prosenttimuutos lähtötasosta yksittäisten aktiivisten HO-kohteiden 18^F-NaF SUVmax-arvossa 18^F-NaF PET:n arvioima viikolla 8 (AHOC)
Aikaikkuna: Viikko 8
Standardisoitu ottoarvo max (SUVmax) oli mittaus radiofarmaseuttisten aineiden maksimaalisesta otosta kiinnostavan tilavuuden sisällä. Tietyn radiomerkkiaineen suhteellinen tarkkuus tietyssä kudoksessa määritetään ilmaisemalla absoluuttinen tarkkuus (saatu ensisijaisessa tulosmittauksessa) prosentteina erona PET/CT:stä saatujen SUVmax-arvojen välillä. Prosenttimuutos yksittäisten aktiivisten HO-kohteiden 18^F-NaF SUVmax:ssa 18^F-NaF PET:llä arvioituna AHOC-analyysisarjassa on raportoitu.
Viikko 8
Jakso 1: Prosenttimuutos lähtötasosta yksittäisten aktiivisten HO-kohteiden 18^F-NaF SUVmax-arvossa 18^F-NaFPET:n arvioituna viikolla 8 (AHO)
Aikaikkuna: Viikko 8
Yksittäisten aktiivisten HO-kohtien 18^F-NaF SUVmax:n prosentuaalinen muutos, joka on arvioitu 18^F-NaF PET:llä viikolla 8 AHO-analyysisarjassa, on raportoitu.
Viikko 8
Jakso 1: Muutos lähtötasosta HO-leesioiden lukumäärässä 18^F-NaF PET:n arvioituna viikolla 28 (AHOC)
Aikaikkuna: Viikko 28
HO-leesioiden lukumäärän muutos lähtötasosta arvioitiin 18^F-NaF PET:llä viikolla 28 AHOC-analyysisarjassa.
Viikko 28
Jakso 1: Muutos lähtötasosta HO-leesioiden lukumäärässä 18^F-NaF PET:n arvioimana viikolla 28 (AHO)
Aikaikkuna: Viikko 28
Muutos lähtötasosta HO-leesioiden lukumäärässä arvioitiin 18^F-NaF PET:llä AHO-analyysisarjassa raportoitu.
Viikko 28
Jakso 1: Muutos lähtötasosta HO-leesioiden lukumäärässä, jotka voidaan havaita TT:llä viikolla 28 (AHOC)
Aikaikkuna: Viikko 28
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. HO-leesioiden lukumäärän muutos lähtötasosta oli havaittavissa CT:llä käyttäen AHOC-analyysisarjaa.
Viikko 28
Jakso 1: TT:llä havaittavien HO-leesioiden lukumäärän muutos lähtötasosta viikolla 28 (AHO)
Aikaikkuna: Viikko 28
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. AHO-analyysisarjassa raportoidaan CT:llä viikolla 28 havaittavien HO-leesioiden lukumäärän muutos lähtötasosta.
Viikko 28
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden määrä arvioituna 18^F-NaF PET:llä viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
Uusien HO-leesioiden lukumäärä 18^F-NaF PET:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa viikkoon 28 skannaukseen on raportoitu.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. Raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusia HO-leesioita 18^F-NaF PET:n arvioituna viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
18^F-NaF PET:tä käytetään leesion ja sairauden aktiivisuuden arvioimiseen. Raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusia HO-leesioita, arvioituna 18^F-NaF PET:llä viikolla 56 verrattuna viikon 28 skannaukseen.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna vain viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. Vain CT: Tietokonetomografia (CT) -arviointi ilman viittausta positroniemissiotomografiaan (PET). Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna vain viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen on raportoitu.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna vain viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. Vain CT: Tietokonetomografia (CT) ilman viittausta positroniemissiotomografiaan (PET). Raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna vain viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2 vs. jakso 1: Muutos viikosta 28 aktiivisten HO-leesioiden määrässä 18^F-NaF PET:n arvioimana viikkoon 56 (jakso 2) verrattuna samoihin osallistujiin lähtötilanteen ja viikon 28 välillä (jakso 1) (AHO COVID- 19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
18^F-NaF PET:tä käytetään leesion ja sairauden aktiivisuuden arvioimiseen. Muutoksen ero viikosta 28 viikolle 56 18^F-NaF PET:llä arvioituna verrattuna lähtötilanteeseen viikkoon 28
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2 vs. jakso 1: Aktiivisten HO-leesioiden lukumäärän muutos viikosta 28 TT-skannauksella viikolla 56 (jakso 2) verrattuna samoihin osallistujiin lähtötilanteen ja viikon 28 välillä (jakso 1) (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. Muutoksen ero viikosta 28 viikkoon 56 TT-skannauksella arvioituna verrattuna lähtötilanteeseen viikkoon 28 on raportoitu
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. Uusien HO-leesioiden lukumäärä arvioituna TT:llä viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen.
Perustaso, viikko 56
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna vain viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. Vain CT: tietokonetomografia (CT) ilman viittausta positroniemissiotomografiaan (PET); Uusien HO-leesioiden lukumäärä TT:llä arvioituna vain viikolla 56 on raportoitu suhteellisella lähtötasolla.
Viikko 56
Jakso 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. Raportoitiin niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusia HO-leesioita TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa lähtötasoon.
Viikko 56
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden lukumäärä 18^F-NAF PET:n arvioimina viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
18^F-NaF PET:tä käytetään leesion ja sairauden aktiivisuuden arvioimiseen. Raportoidaan uusien HO-leesioiden lukumäärä 18^F-NAF PET:llä viikolla 56 arvioituna suhteessa lähtötasoon.
Viikko 56
Jakso 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusia HO-leesioita 18^F-NaF PET:n arvioituna viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
18^F-NaF PET:tä käytetään leesion ja sairauden aktiivisuuden arvioimiseen. Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli uusia HO-leesioita, arvioituna 18^F-NaF PET:llä viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen.
Viikko 56
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden kokonaismäärä TT:llä arvioituna viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. Uusien HO-leesioiden kokonaistilavuus määritettynä CT:llä viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2: Leesion kokonaisaktiivisuus (TLA) arvioitu 18^F-NaF PET:llä uusissa HO-leesioissa viikolla 56 suhteessa viikon 28 skannaukseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
TLA on metabolisesti aktiivisen HO:n osallistujatason kumulatiivisen taakan mitta. Yksittäisten HO-leesioiden aktiivisuus laskettiin keskimääräisen standardin sisäänoton arvon (SUVmean) ja aktiivisen HO-leesion PET-tilavuuden tulona. TLA johdettiin kullekin osallistujalle kullakin aikapisteellä yksittäisen kohteen ja uusien aktiivisten HO-leesioiden HO-leesioaktiivisuuden summana.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2 vs. jakso 1: Prosenttimuutos viikosta 28 TLA:ssa 18^F-NaF PET:n arvioimana viikkoon 56 (jakso 2) verrattuna samoihin osallistujiin lähtötilanteen ja viikon 28 välillä (kausi 1) (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
Raportoidaan prosentuaalisen muutoksen ero viikosta 28 viikkoon 56 verrattuna lähtötilanteeseen viikkoon 28
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2 vs. jakso 1: Prosenttimuutos viikosta 28 HO-leesioiden kokonaismäärässä TT:llä arvioituna viikkoon 56 (jakso 2) verrattuna samoihin osallistujiin lähtötilanteen ja viikon 28 välillä (jakso 1) (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. Raportoidaan prosentuaalisen muutoksen ero viikosta 28 viikolle 56 verrattuna lähtötilanteeseen viikkoon 28.
Viikko 28, viikko 56
Jakso 2: TLA uusissa HO-leesioissa 18^F-NaF PET:n arvioituna viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
Total Leesion Activity (TLA) on metabolisesti aktiivisen HO:n osallistujatason kumulatiivisen kuormituksen mitta. TLA uusissa (suhteessa lähtötasoon) leesioissa viikolla 56 on raportoitu.
Viikko 56
Jakso 2: Uusien HO-leesioiden kokonaismäärä TT:llä arvioituna vain viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. Vain CT: tietokonetomografia (CT) ilman viittausta positroniemissiotomografiaan (PET); Uusien HO-leesioiden kokonaistilavuus TT:llä arvioituna vain viikolla 56 suhteessa lähtötilanteeseen on raportoitu.
Viikko 56
Jakso 2: Prosenttimuutos TLA:n lähtötasosta 18^F-NaF PET:n arvioimana viikkoon 56 (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
Prosenttimuutos TLA:n lähtötasosta 18^F-NaF PET:llä arvioituna viikkoon 56 raportoitiin.
Viikko 56
Jakso 2: prosentuaalinen muutos lähtötasosta HO-leesioiden kokonaismäärässä TT:llä arvioituna viikkoon 56 (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikko 56
CT on diagnostinen kuvantamistesti, jota käytetään yksityiskohtaisten kuvien luomiseen sisäelimistä, luista, pehmytkudoksesta ja verisuonista. CT-skannaus saatu samanaikaisesti PET-skannauksen kanssa. HO-leesioiden kokonaistilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta TT:llä arvioituna raportoitiin viikkoon 56.
Viikko 56
Jakso 2: Prosenttimuutos viikosta 28 SUVmaxissa 18^F-NaF:n arvioimana viikkoon 56 (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Viikosta 28 viikkoon 56
Prosenttimuutos viikosta 28 viikkoon 56 raportoidaan.
Viikosta 28 viikkoon 56
Jakso 2: Prosenttimuutos lähtötasosta 18^F-NaF PET SUVmaxissa viikkoon 56 (AHO COVID-19 mITT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 56
Prosenttimuutos lähtötasosta 18^F-NaF PET SUVmax -arvossa viikkoon 56
Perustaso, viikko 56
Jakso 2: Päivittäinen keskimääräinen kipu, joka johtuu FOP:sta, mitattuna päivittäisellä NRS:llä
Aikaikkuna: Viikko 28 - Viikko 56
Kipu NRS on potilaiden raportoima tulos, jota osallistujat käyttivät arvioidakseen FOP:iin liittyvää kipuaan. Osallistujia pyydettiin arvioimaan kipunsa asteikolla, joka vaihtelee välillä "0" (ei kipua) "10" (pahin mahdollinen kipu), jossa korkein pistemäärä osoitti huonointa lopputulosta.
Viikko 28 - Viikko 56
Jakso 2: Osallistujien prosenttiosuus, joilla on oireet, arvioi osallistujan e-päiväkirja
Aikaikkuna: Viikosta 28 viikkoon 56
Raportoidaan osallistujien prosenttiosuus, joilla on viikoilla 28–56 alkavia pahenemisvaiheita osallistujan E-päiväkirjan arvioituna.
Viikosta 28 viikkoon 56
Jakso 2: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tutkijan arvioimia pahenemisvaiheita
Aikaikkuna: Viikosta 28 viikkoon 56
Raportoitiin niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli tutkijan arvioimia pahenemisvaiheita.
Viikosta 28 viikkoon 56
Jaksot 1, 2 ja 3: Aktiviini A:n kokonaispitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56, viikko 76
Seerumin kokonaisaktiviini A:n pitoisuus on raportoitu ajan myötä.
Viikko 28, viikko 56, viikko 76
Jaksot 1, 2 ja 3: Funktionaalisen REGN2477:n pitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: Viikko 28, viikko 56, viikko 76
Kohteeseen sitoutumiseen kykenevän REGN2477:n pitoisuudet mitattiin (toiminnallinen lääke).
Viikko 28, viikko 56, viikko 76
Jaksot 1, 2 ja 3: REGN2477:n vastaisten lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) kliinisen vaikutuksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikolle 76 asti
Immunogeenisuus karakterisoitiin ADA-vasteilla ja tiittereillä. Vastausluokat: Negatiivinen - ADA negatiivinen vaste kaikkina aikoina, puuttuvista näytteistä riippumatta; Aiempi immunoreaktiivisuus - ADA-positiivinen vaste lähtötilanteessa kaikilla ensimmäisen annoksen jälkeisillä negatiivisilla tuloksilla tai positiivinen vaste lähtötilanteessa, kun kaikki ensimmäisen annoksen jälkeiset ADA-vasteet ovat < 9-kertaisia ​​lähtötason tiitteritasoihin verrattuna; Hoidolla tehostettu vaste - positiivinen vaste määrityksessä ensimmäisen annoksen jälkeen, >= 9-kertainen lähtötason tiitteritasoihin verrattuna, kun lähtötason tulokset ovat positiivisia; Hoitoon liittyvä vaste – ADA-positiivinen vaste REGN2477 ADA -määrityksessä ensimmäisen annoksen jälkeen, kun lähtötason tulokset = negatiiviset tai puuttuvat.
Viikolle 76 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 26. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 16. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 16. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 15. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 2. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Kliiniset tutkimukset REGN2477

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa