Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NurOwn®:n toistuvien annostelujen turvallisuus ja tehokkuus ALS-potilailla

maanantai 5. helmikuuta 2024 päivittänyt: Brainstorm-Cell Therapeutics

Vaihe 3, satunnaistettu kaksoissokko, lumekontrolloitu monikeskustutkimus NurOwn®:n (autologiset mesenkymaaliset kantasolut, jotka erittävät neurotrofisia tekijöitä) toistuvan annon tehokkuutta ja turvallisuutta ALS-potilailla

Tässä tutkimuksessa arvioidaan NurOwn® (MSC-NTF-solut) -hoidon toistuvan annon turvallisuutta ja tehoa. Hoito perustuu autologisten luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) siirtoon, jotka on rikastettu potilaan omasta luuytimestä, lisättynä. ex vivo ja indusoituneet erittämään neurotrofisia tekijöitä (NTF).

Autologiset NurOwn® (MSC-NTF-solut) siirretään takaisin potilaaseen intratekaalisesti tavallisella lannepunktiolla, jossa hermosolujen ja gliasolujen odotetaan ottavan vastaan ​​siirrettyjen solujen erittämät neurotrofiset tekijät.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Neurotrofiset tekijät (NTF:t) ovat tehokkaita eloonjäämistekijöitä alkion, vastasyntyneiden ja aikuisten hermosoluille, ja niitä pidetään mahdollisina terapeuttisina ehdokkaina ALS:lle. Useiden NTF:ien toimittamisen sairastuneiden hermosolujen välittömään ympäristöön ALS-potilailla odotetaan parantavan heidän eloonjäämistään ja siten hidastavan taudin etenemistä ja lievittävän oireita. NTF:ää erittävät mesenkymaaliset stroomasolut (MSC-NTF-solut) ovat uusi soluterapeuttinen lähestymistapa, jonka tarkoituksena on kuljettaa NTF:itä tehokkaasti suoraan vauriokohtaan ALS-potilailla.

Osallistujat, jotka täyttävät osallistumis- ja poissulkemiskriteerit, satunnaistetaan, ja heille suoritetaan luuytimen aspiraatio. Hoitoryhmään satunnaistettujen osallistujien MSC indusoidaan MSC-NTF-soluihin. Osallistujille tehdään yhteensä kolme intratekaalista (IT) siirtoa NurOwn®- (MSC-NTF-soluilla) tai vastaavalla lumelääkevalmisteella kolmen kahden kuukauden välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

196

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ALS diagnosoitu mahdolliseksi, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai ehdoton tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaan.
  • ALS-taudin oireet, mukaan lukien raajojen heikkous, alkavat 24 kuukauden sisällä seulontakäynnillä.
  • ALSFRS-R ≥ 25 seulontakäynnillä.
  • Pystysuora hidas vitaalikapasiteetti (SVC) mittaa ≥ 65 % ennustetusta sukupuolen, pituuden ja iän osalta seulontakäynnillä.
  • Nopeat edistyjät
  • Osallistujat, jotka ottavat vakaan annoksen rilutsolia, ovat sallittuja tutkimuksessa
  • Yhdysvaltain kansalainen tai vakituinen asukas tai Kanadan kansalainen, joka voi matkustaa yhdysvaltalaiseen paikkaan kaikkien seuranta-opintokäyntien aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikenlainen aikaisempi kantasoluhoito
  • Aiempi autoimmuunisairaus tai muu vakava sairaus (mukaan lukien pahanlaatuisuus ja immuunipuutos), jotka voivat sekoittaa tutkimustuloksia
  • Immunosuppressanttien tai antikoagulanttien nykyinen käyttö (tutkijan harkinnan mukaan)
  • Altistuminen jollekin muulle kokeelliselle aineelle tai osallistuminen ALS-kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  • RADICAVA (edaravone-injektio) käyttö 30 päivän sisällä seulonnasta tai aikomus käyttää edaravonia milloin tahansa tutkimuksen aikana, mukaan lukien seurantajakso
  • Non-invasiivisen ventilaation (BIPAP), kalvotahdistusjärjestelmän tai invasiivisen ventilaation (trakeostomia) käyttö
  • Syöttöputki
  • Raskaana olevat tai tällä hetkellä imettävät naiset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: NurOwn® (MSC-NTF solut)
Kolme intratekaalista NurOwn®-antoa (MSC-NTF-solut) kahden kuukauden välein
Muut: Luuytimen aspiraatio
Luuytimen aspiraatio
Biologinen: NurOwn® (MSC-NTF solut)

NurOwn® (MSC-NTF): Yksi hoitojakso, joka sisältää kolme erillistä intratekaalista 100-125 x 10^6 solun injektiota 8 viikon välein

NurOwn® (MSC-NTF): Autologiset, luuytimestä peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut, jotka erittävät neurotrofisia tekijöitä
Placebo Comparator: Plasebo
Kolme plaseboa intratekaalisesti kahden kuukauden välein
Muut: Luuytimen aspiraatio
Luuytimen aspiraatio
Muut: Plasebo

Yksi hoitojakso, joka sisältää kolme erillistä intratekaalista plasebo-injektiota 8 viikon välein

Plasebo: nestemäinen liuos ruiskussa injektiota varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NurOwn®-hoitoa saaneiden osallistujien osuus, joiden hoidon jälkeinen kaltevuus parani ≥1,25 pistettä/kk verrattuna ALSFRS-R-pisteiden esikäsittelyn kaltevuuksiin 28 viikon kuluttua ensimmäisen hoidon jälkeen verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen
ALSFRS-R on nopeasti annettava (10 minuuttia) järjestyssuunnassa validoitu luokitusasteikko (luokitukset 0–4), jota käytetään määrittämään osallistujien arvio kyvystään ja itsenäisyydestään 12 toiminnallisessa toiminnassa. Kaikki 12 toimintoa ovat merkityksellisiä ALS:ssä. Alkuperäinen validiteetti vahvistettiin dokumentoimalla, että ALS-potilailla ALSFRS-R-pisteiden muutos korreloi voimakkuuden muutokseen ajan kuluessa, mitattuna kvantitatiivisella hermo-lihasvoiman testillä, ja elämänlaatumittauksiin ja ennustettuun eloonjäämiseen. ALSFRS-R:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-48, korkeampi pistemäärä on parempi.
28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden taudin eteneminen on pysähtynyt tai parantunut mitattuna 100 %:n tai sitä suuremmalla parantumisella hoidon jälkeisessä kaltevuus suhteessa ALSFRS-R:n hoitoa edeltävään kaltevuuteen NurOwn®-hoidon vs. lumelääkepisteessä
Aikaikkuna: 28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen
ALSFRS-R on nopeasti annettava (10 minuuttia) järjestyssuunnassa validoitu luokitusasteikko (luokitukset 0–4), jota käytetään määrittämään osallistujien arvio kyvystään ja itsenäisyydestään 12 toiminnallisessa toiminnassa. Kaikki 12 toimintoa ovat merkityksellisiä ALS:ssä. Alkuperäinen validiteetti vahvistettiin dokumentoimalla, että ALS-potilailla ALSFRS-R-pisteiden muutos korreloi voimakkuuden muutokseen ajan kuluessa, mitattuna kvantitatiivisella hermo-lihasvoiman testillä, ja elämänlaatumittauksiin ja ennustettuun eloonjäämiseen. ALSFRS-R:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-48, korkeampi pistemäärä on parempi.
28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen
NurOwn®- (MSC-NTF-solut) -hoidettujen potilaiden pisteet vs. lumelääkettä saaneet potilaat mitattuna ALSFRS-R-pisteen muutoksella lähtötasosta viikolla 28
Aikaikkuna: 28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen
ALSFRS-R on nopeasti annettava (10 minuuttia) järjestyssuunnassa validoitu luokitusasteikko (luokitukset 0–4), jota käytetään määrittämään osallistujien arvio kyvystään ja itsenäisyydestään 12 toiminnallisessa toiminnassa. Kaikki 12 toimintoa ovat merkityksellisiä ALS:ssä. Alkuperäinen validiteetti vahvistettiin dokumentoimalla, että ALS-potilailla ALSFRS-R-pisteiden muutos korreloi voimakkuuden muutokseen ajan kuluessa, mitattuna kvantitatiivisella hermo-lihasvoiman testillä, ja elämänlaatumittauksiin ja ennustettuun eloonjäämiseen. ALSFRS-R:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-48, korkeampi pistemäärä on parempi.
28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen
NurOwn® (MSC-NTF-solut) -hoitoa saaneet potilaat vs. lumelääkettä saaneet potilaat mitattuna yhdistettynä toiminnan ja eloonjäämisen arviointiin 28 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen

Yhdistetty toiminta- ja eloonjäämisarvio (CAFS) on yhdistetty päätepiste, joka perustuu (1) muutokseen lähtötasosta ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -pisteissä ja (2) kuolemaan kuluvaan aikaan.

ALSFRS-R:ssä 12 toimintoa on arvioitu 5 pisteen järjestysasteikkoilla (0–4), joiden kokonaispistemäärä (minimi- ja enimmäispistemäärä) on 0–48 (kaikkien 12 kohteen summa). Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi toiminta. Selviytymispäätepisteen kannalta mitä pidempi aika, sitä parempi tulos.

Potilaan CAFS-pisteet edustavat potilaan sijoitusta tutkimuksessa, joka perustuu potilaan tuloksen sekä ALSFRS-R:n muutoksen että kuolemaan kuluvan ajan vertailuun pareittain kaikkiin muihin tutkimuksen potilaisiin. Ranking-pisteet vaihtelevat 001:stä 189:ään (koehenkilöiden määrä mITT-populaatiossa), ja suuremmat pistemäärät liittyvät parempaan lopputulokseen. Raportoidut arvot ovat keskimääräisiä sijoituspisteitä kussakin ryhmässä yhdistetyn päätepisteen osalta.
28 viikkoa ensimmäisen intratekaalisen injektion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Brainstorm-Cell Therapeutics

Yhteistyökumppanit

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Tutkijat

  • Päätutkija: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Päätutkija: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Päätutkija: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Päätutkija: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Päätutkija: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Päätutkija: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 10. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCT-002-US

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Luuytimen aspiraatio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa