Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A NurOwn® ismételt adagolásának biztonságossága és hatékonysága ALS-betegeknél

2024. február 5. frissítette: Brainstorm-Cell Therapeutics

3. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos többközpontú vizsgálat a NurOwn® (autológ mezenchimális őssejtek neurotróf faktorokat szekretáló) ismételt beadása hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ALS-ben szenvedő betegeknél

Ez a tanulmány értékeli a NurOwn® (MSC-NTF sejtek) terápia ismételt alkalmazásának biztonságosságát és hatékonyságát, amely autológ csontvelőből származó mezenchimális stromasejtek (MSC) transzplantációján alapul, amelyek a páciens saját csontvelőjéből vannak felszaporítva. ex vivo és neurotróf faktorok (NTF-ek) kiválasztására késztetik.

Az autológ NurOwn® (MSC-NTF sejtek) normál lumbálpunkcióval intratekálisan visszaültethetők a páciensbe, ahol a neuronok és a gliasejtek várhatóan felveszik a transzplantált sejtek által kiválasztott neurotróf faktorokat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A neurotróf faktorok (NTF-ek) erős túlélési faktorok az embrionális, újszülött és felnőtt idegsejtek számára, és az ALS potenciális terápiás jelöltjei. Az ALS-betegeknél az érintett neuronok közvetlen környezetébe történő többszörös NTF-ek szállítása várhatóan javítja a túlélést, és így lassítja a betegség progresszióját és enyhíti a tüneteket. Az NTF-et kiválasztó mesenchymális stromasejtek (MSC-NTF sejtek) egy új sejtterápiás megközelítés, amelynek célja az NTF-ek hatékony eljuttatása közvetlenül a károsodás helyére ALS-betegekben.

A felvételi és kizárási kritériumoknak megfelelő résztvevőket véletlenszerűen besorolják, és csontvelő-aspiráción esnek át. A kezelési csoportba randomizált résztvevők MSC-jét MSC-NTF sejtekbe indukáljuk. A résztvevők összesen három intratekális (IT) transzplantáción esnek át NurOwn® (MSC-NTF sejtek) vagy megfelelő placebóval három kéthavi időközönként.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

196

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A lehetségesként diagnosztizált ALS, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott, a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint.
  • Az ALS-betegség tüneteinek megjelenése, beleértve a végtaggyengeséget 24 hónapon belül a szűrővizsgálaton.
  • ALSFRS-R ≥ 25 a vetítésen Látogatás.
  • A függőleges lassú vitálkapacitás (SVC) a nemre, magasságra és életkorra vonatkozó előrejelzett érték ≥ 65%-át méri a szűrési látogatáson.
  • Gyors előrehaladók
  • Stabil dózisú riluzolt szedő résztvevők megengedettek a vizsgálatban
  • Az Egyesült Államok állampolgára vagy állandó lakosa, vagy kanadai állampolgár, aki az összes nyomon követési tanulmányút során egy egyesült államokbeli telephelyre utazhat

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen előzetes őssejtterápia
  • Az anamnézisben szereplő autoimmun vagy más súlyos betegség (beleértve a rosszindulatú daganatot és az immunhiányt), amely megzavarhatja a vizsgálati eredményeket
  • Immunszuppresszív gyógyszerek vagy antikoagulánsok jelenlegi használata (a vizsgáló belátása szerint)
  • Bármilyen más kísérleti szerrel való érintkezés vagy ALS klinikai vizsgálatban való részvétel a szűrési látogatást megelőző 30 napon belül
  • A RADICAVA (edaravone injekció) alkalmazása a szűrést követő 30 napon belül, vagy az edaravone alkalmazásának szándéka a vizsgálat során bármikor, beleértve a követési időszakot is
  • Nem invazív lélegeztetés (BIPAP), membrános ingerlési rendszer vagy invazív lélegeztetés (tracheostomia) használata
  • Etetőcső
  • Terhes nők vagy éppen szoptató nők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: NurOwn® (MSC-NTF sejtek)
A NurOwn® (MSC-NTF sejtek) három intratekális beadása kéthavonta
Egyéb: Csontvelő aspiráció
Csontvelő aspiráció
Biológiai: NurOwn® (MSC-NTF sejtek)

NurOwn® (MSC-NTF): Egy kúra, amely három különálló intratekális injekciót tartalmaz 100-125 x 10^6 sejtből 8 hetente.

NurOwn® (MSC-NTF): Autológ, csontvelőből származó, neurotróf faktorokat szekretáló mezenchimális őssejtek
Placebo Comparator: Placebo
A placebo három intratekális beadása kéthavonta
Egyéb: Csontvelő aspiráció
Csontvelő aspiráció
Egyéb: Placebo

Egy kúra, amely három külön intratekális placebo injekciót tartalmaz 8 hetente

Placebo: folyékony oldat injekciós fecskendőben

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A NurOwn®-nal kezelt résztvevők aránya ≥1,25 pont/hónap javulással a kezelés utáni lejtőhöz képest a kezelés előtti lejtőhöz képest az ALSFRS-R pontszámban az első kezelést követő 28. héten a placebóhoz képest
Időkeret: 28 héttel az első intratekális injekció után
Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható (10 perc) rendes, validált értékelési skála (0-4-ig), amellyel meghatározható a résztvevők képességei és függetlensége 12 funkcionális tevékenységben való értékelése. Mind a 12 tevékenység releváns az ALS-ben. A kezdeti érvényességet úgy állapították meg, hogy dokumentálták, hogy az ALS-betegeknél az ALSFRS-R pontszámok változása korrelált az erősség időbeli változásával, a kvantitatív neuromuszkuláris erőteszttel mérve, valamint az életminőség méréseivel és a várható túléléssel. Az ALSFRS-R összpontszáma 0 és 48 között mozog, a magasabb pontszám jobb.
28 héttel az első intratekális injekció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a betegség progressziója leállt vagy javult a 100%-os vagy nagyobb javulás az ALSFRS-R kezelés utáni lejtőhöz képest a kezelés előtti lejtőhöz képest NurOwn® kezelés vs. placebó pontszáma
Időkeret: 28 héttel az első intratekális injekció után
Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható (10 perc) rendes, validált értékelési skála (0-4-ig), amellyel meghatározható a résztvevők képességei és függetlensége 12 funkcionális tevékenységben való értékelése. Mind a 12 tevékenység releváns az ALS-ben. A kezdeti érvényességet úgy állapították meg, hogy dokumentálták, hogy az ALS-betegeknél az ALSFRS-R pontszámok változása korrelált az erősség időbeli változásával, a kvantitatív neuromuszkuláris erőteszttel mérve, valamint az életminőség méréseivel és a várható túléléssel. Az ALSFRS-R összpontszáma 0 és 48 között mozog, a magasabb pontszám jobb.
28 héttel az első intratekális injekció után
A NurOwn® (MSC-NTF sejtek) kezelt betegek és a placebóval kezelt betegek pontszáma az ALSFRS-R pontszám kiindulási értékétől való változása alapján a 28. héten
Időkeret: 28 héttel az első intratekális injekció után
Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható (10 perc) rendes, validált értékelési skála (0-4-ig), amellyel meghatározható a résztvevők képességei és függetlensége 12 funkcionális tevékenységben való értékelése. Mind a 12 tevékenység releváns az ALS-ben. A kezdeti érvényességet úgy állapították meg, hogy dokumentálták, hogy az ALS-betegeknél az ALSFRS-R pontszámok változása korrelált az erősség időbeli változásával, a kvantitatív neuromuszkuláris erőteszttel mérve, valamint az életminőség méréseivel és a várható túléléssel. Az ALSFRS-R összpontszáma 0 és 48 között mozog, a magasabb pontszám jobb.
28 héttel az első intratekális injekció után
NurOwn® (MSC-NTF sejtek) kezelt betegek kontra placebóval kezelt betegek, a funkció és a túlélés kombinált értékelése alapján a 28. héten
Időkeret: 28 héttel az első intratekális injekció után

A kombinált funkció és túlélés értékelése (CAFS) egy összetett végpont, amely (1) az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) pontszámának alapvonalhoz képesti változásán és (2) a halálozásig eltelt időn alapul.

Az ALSFRS-R-en 12 funkciót értékelnek 5 pontos sorszámú értékelési skálán (0-tól 4-ig), 0-48 (mind a 12 elem összege) összpontszám-tartományban (minimális és maximális pontszám). Minél magasabb a pontszám, annál jobb a működés. A túlélési végpont szempontjából minél hosszabb idő, annál jobb az eredmény.

A páciens CAFS-pontszáma a páciensnek a vizsgálatban elfoglalt rangját jelenti, amely a beteg kimenetelének mind az ALSFRS-R változása, mind a halálozási idő tekintetében a vizsgálatban részt vevő összes többi betegével való páronkénti összehasonlításán alapul. A rangsorolt ​​pontszámok 001-től 189-ig terjednek (az alanyok száma a mITT-populációban), ahol a nagyobb rangpontszámok jobb eredménnyel járnak. A jelentett értékek az egyes csoportok átlagos rangértékei az összetett végponthoz.
28 héttel az első intratekális injekció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Együttműködők

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Kutatásvezető: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Kutatásvezető: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Kutatásvezető: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Kutatásvezető: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Kutatásvezető: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. szeptember 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCT-002-US

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis (ALS)

Klinikai vizsgálatok a Csontvelő aspiráció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel