Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguridad y eficacia de administraciones repetidas de NurOwn® en pacientes con ELA

5 de febrero de 2024 actualizado por: Brainstorm-Cell Therapeutics

Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la administración repetida de NurOwn® (células madre mesenquimales autólogas que secretan factores neurotróficos) en participantes con ELA

Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de la administración repetida de la terapia NurOwn® (células MSC-NTF), que se basa en el trasplante de células estromales mesenquimales (MSC) autólogas derivadas de la médula ósea, que se enriquecen a partir de la propia médula ósea del paciente, se propagan ex vivo e inducida a secretar factores neurotróficos (NTF).

Las NurOwn® autólogas (células MSC-NTF) se trasplantan al paciente por vía intratecal mediante punción lumbar estándar, donde se espera que las neuronas y las células gliales absorban los factores neurotróficos secretados por las células trasplantadas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los factores neurotróficos (NTF) son potentes factores de supervivencia para las neuronas embrionarias, neonatales y adultas y se consideran posibles candidatos terapéuticos para la ELA. Se espera que la administración de múltiples NTF al entorno inmediato de las neuronas afectadas en pacientes con ELA mejore su supervivencia y, por lo tanto, ralentice la progresión de la enfermedad y alivie los síntomas. Las células estromales mesenquimales secretoras de NTF (células MSC-NTF) son un nuevo enfoque terapéutico celular destinado a administrar NTF de manera efectiva directamente en el sitio del daño en pacientes con ELA.

Los participantes que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión serán aleatorizados y se someterán a una aspiración de médula ósea. MSC de los participantes asignados al azar al grupo de tratamiento se inducirá en células MSC-NTF. Los participantes se someterán a un total de tres trasplantes intratecales (IT) con NurOwn® (células MSC-NTF) o un placebo equivalente en tres intervalos bimensuales

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

196

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ELA diagnosticada como posible, probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio según la definición de los criterios revisados ​​de El Escorial.
  • Tener el inicio de los síntomas de la enfermedad de ALS, incluida la debilidad de las extremidades dentro de los 24 meses en la visita de selección.
  • ALSFRS-R ≥ 25 en la visita de selección.
  • Medida de capacidad vital lenta (SVC) en posición vertical ≥ 65 % de lo previsto para sexo, altura y edad en la visita de selección.
  • Progresores rápidos
  • Los participantes que toman una dosis estable de Riluzol pueden participar en el estudio.
  • Ciudadano o residente permanente de los Estados Unidos o ciudadano canadiense capaz de viajar a un sitio de los EE. UU. para todas las visitas de seguimiento del estudio

Criterio de exclusión:

  • Terapia previa con células madre de cualquier tipo.
  • Antecedentes de enfermedades autoinmunes u otras enfermedades graves (incluidas neoplasias malignas e inmunodeficiencias) que pueden confundir los resultados del estudio
  • Uso actual de medicación inmunosupresora o anticoagulantes (según criterio del investigador)
  • Exposición a cualquier otro agente experimental o participación en un ensayo clínico de ALS dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
  • Uso de RADICAVA (inyección de edaravona) dentro de los 30 días posteriores a la selección o intención de usar edaravona en cualquier momento durante el curso del estudio, incluido el período de seguimiento
  • Uso de ventilación no invasiva (BIPAP), sistema de marcapasos diafragmático o ventilación invasiva (traqueotomía)
  • Tubo de alimentación
  • Mujeres embarazadas o mujeres que están amamantando actualmente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: NurOwn® (células MSC-NTF)
Tres administraciones intratecales de NurOwn® (células MSC-NTF) a intervalos bimensuales
Otro: Aspiración de médula ósea
Aspiración de médula ósea
Biológico: NurOwn® (células MSC-NTF)

NurOwn® (MSC-NTF): un ciclo de tratamiento que incluye tres inyecciones intratecales separadas de 100-125 x 10^6 células cada 8 semanas.

NurOwn® (MSC-NTF): células madre mesenquimales autólogas, derivadas de la médula ósea, que secretan factores neurotróficos
Comparador de placebos: Placebo
Tres administraciones intratecales de placebo a intervalos bimensuales
Otro: Aspiración de médula ósea
Aspiración de médula ósea
Otro: Placebo

Un ciclo de tratamiento que incluye tres inyecciones intratecales separadas de placebo cada 8 semanas.

Placebo: solución líquida en jeringa para inyección

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La proporción de participantes tratados con NurOwn® con una mejora de ≥1,25 puntos/mes en la pendiente posterior al tratamiento frente a la pendiente previa al tratamiento en la puntuación ALSFRS-R a las 28 semanas después del primer tratamiento en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: 28 semanas después de la primera inyección intratecal
La ALSFRS-R es una escala de calificación ordinal validada (calificaciones 0-4) de administración rápida (10 minutos) que se utiliza para determinar la evaluación de los participantes sobre su capacidad e independencia en 12 actividades funcionales. Las 12 actividades son relevantes en ELA. La validez inicial se estableció documentando que en pacientes con ELA, el cambio en las puntuaciones de ALSFRS-R se correlacionaba con el cambio en la fuerza a lo largo del tiempo, medido mediante pruebas cuantitativas de fuerza neuromuscular, y con medidas de calidad de vida y supervivencia prevista. La puntuación total de ALSFRS-R oscila entre 0 y 48, siendo mejor una puntuación más alta.
28 semanas después de la primera inyección intratecal

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes cuya progresión de la enfermedad se detiene o mejora según lo medido por una mejora del 100 % o más en la pendiente posterior al tratamiento frente a la pendiente previa al tratamiento en la puntuación ALSFRS-R del tratamiento NurOwn® frente al placebo
Periodo de tiempo: 28 semanas después de la primera inyección intratecal
La ALSFRS-R es una escala de calificación ordinal validada (calificaciones 0-4) de administración rápida (10 minutos) que se utiliza para determinar la evaluación de los participantes sobre su capacidad e independencia en 12 actividades funcionales. Las 12 actividades son relevantes en ELA. La validez inicial se estableció documentando que en pacientes con ELA, el cambio en las puntuaciones de ALSFRS-R se correlacionaba con el cambio en la fuerza a lo largo del tiempo, medido mediante pruebas cuantitativas de fuerza neuromuscular, y con medidas de calidad de vida y supervivencia prevista. La puntuación total de ALSFRS-R oscila entre 0 y 48, siendo mejor una puntuación más alta.
28 semanas después de la primera inyección intratecal
Puntuación de los pacientes tratados con NurOwn® (células MSC-NTF) frente a los pacientes tratados con placebo medida por el cambio desde el inicio en la puntuación ALSFRS-R en la semana 28
Periodo de tiempo: 28 semanas después de la primera inyección intratecal
La ALSFRS-R es una escala de calificación ordinal validada (calificaciones 0-4) de administración rápida (10 minutos) que se utiliza para determinar la evaluación de los participantes sobre su capacidad e independencia en 12 actividades funcionales. Las 12 actividades son relevantes en ELA. La validez inicial se estableció documentando que en pacientes con ELA, el cambio en las puntuaciones de ALSFRS-R se correlacionaba con el cambio en la fuerza a lo largo del tiempo, medido mediante pruebas cuantitativas de fuerza neuromuscular, y con medidas de calidad de vida y supervivencia prevista. La puntuación total de ALSFRS-R oscila entre 0 y 48, siendo mejor una puntuación más alta.
28 semanas después de la primera inyección intratecal
Pacientes tratados con NurOwn® (células MSC-NTF) versus pacientes tratados con placebo según lo medido mediante la evaluación combinada de función y supervivencia a las 28 semanas
Periodo de tiempo: 28 semanas después de la primera inyección intratecal

La Evaluación combinada de función y supervivencia (CAFS) es un criterio de valoración compuesto basado en (1) el cambio desde el inicio en la puntuación de la Escala de calificación funcional revisada de ALS (ALSFRS-R) y (2) el tiempo hasta la muerte.

En el ALSFRS-R, 12 funciones se califican en escalas de calificación ordinales de 5 puntos (de 0 a 4) con un rango de puntuación total (puntuación mínima y máxima) de 0 a 48 (suma de los 12 ítems). Cuanto mayor sea la puntuación, mejor funcionamiento. Para el criterio de valoración de supervivencia, cuanto más tiempo, mejor resultado.

La puntuación CAFS de un paciente representa la clasificación de un paciente en el estudio basándose en la comparación del resultado del paciente tanto para el cambio en ALSFRS-R como para el tiempo hasta la muerte con todos los demás pacientes en el estudio por pares. Las puntuaciones clasificadas varían de 001 a 189 (el número de sujetos en la población mITT), con números de puntuación de clasificación más altos asociados con un mejor resultado. Los valores informados son las puntuaciones de rango promedio en cada grupo para el criterio de valoración compuesto.
28 semanas después de la primera inyección intratecal

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Brainstorm-Cell Therapeutics

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

  • Investigador principal: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigador principal: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Investigador principal: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Investigador principal: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Investigador principal: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Investigador principal: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

29 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

29 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

12 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCT-002-US

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... y otros colaboradores
    Terminado
    Respuesta ALS: Iniciativa individualizada para el descubrimiento de ALS (AnswerALS)
    Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | Controles saludables | ALS de brazo mayal | Amiotrofia monomélica | Portadores de genes ALS asintomáticos
    Estados Unidos
  • RJK Biopharma Ltd
    Peking University Third Hospital
    Activo, no reclutando
    Estudio clínico de fase I para evaluar la seguridad y eficacia de una única inyección intratecal de RJK002 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
    Esclerosis lateral amiotrófica ALS
    Porcelana
  • ALS Therapy Development Institute
    Reclutamiento
    ALS Research Colaborative (ARC)
    ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica) | Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Enfermedad de la motoneurona, esclerosis lateral amiotrófica | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD)
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Terminado
    Genética de la ELA familiar y esporádica (ALS)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Enfermedad de Lou Gehrig | Esclerosis lateral primaria (ELP) | Esclerosis lateral amiotrófica familiar | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD) | Enfermedad de la neurona motora (EMN) | ELA esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Procedimientos clínicos para apoyar la investigación en ELA (CAPTURE-ALS)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes...
    Activo, no reclutando
    PRUEBA LISTO (Preparación para ensayos clínicos)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Demencia frontotemporal | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
    Terminado
    Tratamiento con tamoxifeno en pacientes con enfermedad de la motoneurona
    La esclerosis lateral amiotrófica | Escala de ración funcional ALS | Proteína 43 de unión a ADN TAR | Tamoxifeno | mTOR
    Taiwán
  • Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
    Reclutamiento
    PET de Ultra Alta Resolución en Envejecimiento, Neurodegeneración y Trastornos Psicóticos
    MSA - Atrofia Multisistémica | Demencia con cuerpos de Lewy (DLB) | Demencia de Alzheimer (EA) | PSP - Parálisis Supranuclear Progresiva | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD) | Enfermedad de Parkinson | Trastorno del comportamiento del sueño REM (iRBD) | ELA - Esclerosis lateral amiotrófica | Trastorno... y otras condiciones
    Bélgica
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... y otros colaboradores
    Terminado
    Avances en la investigación y el tratamiento de la degeneración lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | FTLD | Demencia Frontotemporal (DFT) | Síndrome de APP | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    ARTFL LEFFTDS Degeneración lobular frontotemporal longitudinal (ALLFTD)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | Demencia frontotemporal relacionada con GRN | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva primaria... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá

Ensayos clínicos sobre Aspiración de médula ósea

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Switzerland

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir