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Segurança e eficácia de administrações repetidas de NurOwn® em pacientes com ELA

5 de fevereiro de 2024 atualizado por: Brainstorm-Cell Therapeutics

Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança da administração repetida de NurOwn® (células-tronco mesenquimais autólogas que secretam fatores neurotróficos) em participantes com ELA

Este estudo avaliará a segurança e a eficácia da administração repetida da terapia NurOwn® (células MSC-NTF), que se baseia no transplante de células estromais mesenquimais (MSC) derivadas da medula óssea autólogas, que são enriquecidas com a própria medula óssea do paciente, propagadas ex vivo e induzidos a secretar fatores neurotróficos (NTFs).

O NurOwn® autólogo (células MSC-NTF) é retransplantado no paciente por via intratecal por punção lombar padrão, onde se espera que neurônios e células gliais absorvam os fatores neurotróficos secretados pelas células transplantadas

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Fatores neurotróficos (NTFs) são potentes fatores de sobrevivência para neurônios embrionários, neonatais e adultos e são considerados potenciais candidatos terapêuticos para ELA. Espera-se que a entrega de múltiplos NTFs ao ambiente imediato dos neurônios afetados em pacientes com ELA melhore sua sobrevida e, assim, diminua a progressão da doença e alivie os sintomas. Células estromais mesenquimais secretoras de NTF (células MSC-NTF) são uma nova abordagem terapêutica celular destinada a fornecer NTFs de forma eficaz diretamente ao local do dano em pacientes com ELA.

Os participantes que atenderem aos critérios de inclusão e exclusão serão randomizados e submetidos a aspiração de medula óssea. As MSC dos participantes randomizados para o grupo de tratamento serão induzidas em células MSC-NTF. Os participantes serão submetidos a um total de três transplantes intratecais (IT) com NurOwn® (células MSC-NTF) ou placebo correspondente em três intervalos bimensais

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

196

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • ELA diagnosticada como possível, provável com base em laboratório, provável ou definitiva, conforme definido pelos critérios revisados ​​do El Escorial.
  • Tendo início dos sintomas da doença de ELA, incluindo fraqueza nos membros dentro de 24 meses na visita de triagem.
  • ALSFRS-R ≥ 25 na visita de triagem.
  • Capacidade vital lenta (SVC) vertical medida ≥ 65% do previsto para sexo, altura e idade na visita de triagem.
  • Progressores rápidos
  • Os participantes que tomam uma dose estável de Riluzol são permitidos no estudo
  • Cidadão ou residente permanente dos Estados Unidos ou cidadão canadense capaz de viajar para um local nos EUA para todas as visitas de estudo de acompanhamento

Critério de exclusão:

  • Terapia anterior com células-tronco de qualquer tipo
  • História de doença autoimune ou outra doença grave (incluindo malignidade e deficiência imunológica) que pode confundir os resultados do estudo
  • Uso atual de medicação imunossupressora ou anticoagulantes (a critério do investigador)
  • Exposição a qualquer outro agente experimental ou participação em um ensaio clínico de ELA dentro de 30 dias antes da visita de triagem
  • Uso de RADICAVA (injeção de edaravona) dentro de 30 dias após a triagem ou intenção de usar edaravona a qualquer momento durante o estudo, incluindo o período de acompanhamento
  • Uso de ventilação não invasiva (BIPAP), sistema de estimulação de diafragma ou ventilação invasiva (traqueostomia)
  • Tubo de alimentação
  • Mulheres grávidas ou mulheres que amamentam atualmente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: NurOwn® (células MSC-NTF)
Três administrações intratecais de NurOwn® (células MSC-NTF) em intervalos bimensais
Outro: Aspiração de Medula Óssea
Aspiração de Medula Óssea
Biológico: NurOwn® (células MSC-NTF)

NurOwn® (MSC-NTF): Um curso de tratamento que inclui três injeções intratecais separadas de 100-125 x 10^6 células a cada 8 semanas

NurOwn® (MSC-NTF): células-tronco mesenquimais autólogas, derivadas da medula óssea, que secretam fatores neurotróficos
Comparador de Placebo: Placebo
Três administrações intratecais de placebo em intervalos bimensais
Outro: Aspiração de Medula Óssea
Aspiração de Medula Óssea
Outro: Placebo

Um curso de tratamento que inclui três injeções intratecais separadas de Placebo a cada 8 semanas

Placebo: solução líquida em seringa para injeção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de participantes tratados com NurOwn® com uma melhoria ≥1,25 pontos/mês na inclinação pós-tratamento vs. inclinação pré-tratamento na pontuação ALSFRS-R às 28 semanas após o primeiro tratamento em comparação com o placebo
Prazo: 28 semanas após a primeira injeção intratecal
O ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal validada e administrada rapidamente (10 minutos) (classificações de 0 a 4) usada para determinar a avaliação dos participantes sobre sua capacidade e independência em 12 atividades funcionais. Todas as 12 atividades são relevantes em ELA. A validade inicial foi estabelecida documentando que em pacientes com ELA, a mudança nos escores do ALSFRS-R se correlacionou com a mudança na força ao longo do tempo, medida por testes quantitativos de força neuromuscular, e com medidas de qualidade de vida e sobrevivência prevista. A pontuação total do ALSFRS-R varia de 0 a 48, sendo que maior pontuação é melhor.
28 semanas após a primeira injeção intratecal

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes cuja progressão da doença foi interrompida ou melhorada conforme medido por uma melhoria de 100% ou mais na inclinação pós-tratamento vs. inclinação pré-tratamento na pontuação ALSFRS-R do tratamento NurOwn® vs.
Prazo: 28 semanas após a primeira injeção intratecal
O ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal validada e administrada rapidamente (10 minutos) (classificações de 0 a 4) usada para determinar a avaliação dos participantes sobre sua capacidade e independência em 12 atividades funcionais. Todas as 12 atividades são relevantes em ELA. A validade inicial foi estabelecida documentando que em pacientes com ELA, a mudança nos escores do ALSFRS-R se correlacionou com a mudança na força ao longo do tempo, medida por testes quantitativos de força neuromuscular, e com medidas de qualidade de vida e sobrevivência prevista. A pontuação total do ALSFRS-R varia de 0 a 48, sendo que maior pontuação é melhor.
28 semanas após a primeira injeção intratecal
Pontuação de pacientes tratados com NurOwn® (células MSC-NTF) vs. pacientes tratados com placebo conforme medido pela mudança da linha de base na pontuação ALSFRS-R na semana 28
Prazo: 28 semanas após a primeira injeção intratecal
O ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal validada e administrada rapidamente (10 minutos) (classificações de 0 a 4) usada para determinar a avaliação dos participantes sobre sua capacidade e independência em 12 atividades funcionais. Todas as 12 atividades são relevantes em ELA. A validade inicial foi estabelecida documentando que em pacientes com ELA, a mudança nos escores do ALSFRS-R se correlacionou com a mudança na força ao longo do tempo, medida por testes quantitativos de força neuromuscular, e com medidas de qualidade de vida e sobrevivência prevista. A pontuação total do ALSFRS-R varia de 0 a 48, sendo que maior pontuação é melhor.
28 semanas após a primeira injeção intratecal
Pacientes tratados com NurOwn® (células MSC-NTF) vs. pacientes tratados com placebo conforme medido pela avaliação combinada de função e sobrevivência em 28 semanas
Prazo: 28 semanas após a primeira injeção intratecal

A Avaliação Combinada de Função e Sobrevivência (CAFS) é um endpoint composto baseado em (1) a alteração da linha de base na pontuação da Escala de Classificação Funcional de ALS Revisada (ALSFRS-R) e (2) no tempo até a morte.

Na ALSFRS-R, 12 funções são avaliadas em escalas de avaliação ordinais de 5 pontos (de 0 a 4) com uma faixa de pontuação total (pontuação mínima e máxima) de 0 a 48 (soma de todos os 12 itens). Quanto maior a pontuação melhor funcionamento. Para o desfecho de sobrevivência, quanto mais tempo, melhor resultado.

A pontuação CAFS de um paciente representa a classificação de um paciente no estudo com base na comparação do resultado do paciente tanto para a alteração no ALSFRS-R quanto para o tempo até a morte com todos os outros pacientes no estudo de forma pareada. As pontuações classificadas variam de 001 a 189 (o número de indivíduos na população mITT), com números de pontuação de classificação maiores associados a um melhor resultado. Os valores relatados são as pontuações médias de classificação em cada grupo para o endpoint composto.
28 semanas após a primeira injeção intratecal

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Brainstorm-Cell Therapeutics

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

  • Investigador principal: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigador principal: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Investigador principal: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Investigador principal: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Investigador principal: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Investigador principal: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de agosto de 2017

Conclusão Primária (Real)

29 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

29 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

12 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCT-002-US

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

  • RJK Biopharma Ltd
    Peking University Third Hospital
    Ativo, não recrutando
    Estudo clínico de fase I para avaliar a segurança e eficácia de uma única injeção intratecal de RJK002 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA)
    Esclerose Lateral Amiotrófica Als
    China
  • ALS Therapy Development Institute
    Recrutamento
    ALS Research Collaborative (ARC)
    ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) | Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Doença do neurônio motor, esclerose lateral amiotrófica | ALS com demência frontotemporal (ALS/FTD)
    Estados Unidos
  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... e outros colaboradores
    Concluído
    Answer ALS: Iniciativa individualizada para descoberta de ALS (AnswerALS)
    Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Atrofia Muscular Progressiva | Controles Saudáveis | ALS de braço mangual | Amiotrofia monomélica | Portadores assintomáticos do gene da ELA
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Concluído
    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Lou Gehrig | Esclerose Lateral Primária (PLS) | Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Doença do Neurônio Motor (MND) | ELA Esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... e outros colaboradores
    Concluído
    Pesquisa avançada e tratamento para degeneração lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | FTLD | Demência Frontotemporal (FTD) | Síndrome PPA | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... e outros colaboradores
    Recrutamento
    ARTFL LEFFTDS Degeneração Lobar Frontotemporal Longitudinal (ALLFTD)
    Esclerose Lateral Amiotrófica | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | Demência Frontotemporal Relacionada ao GRN | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva Primária... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
    Recrutamento
    PET de Ultra-Alta Resolução no Envelhecimento, Neurodegeneração e Perturbações Psicóticas
    MSA - Atrofia de Múltiplos Sistemas | Demência com corpos de Lewy (DLB) | Demência de Alzheimer (DA) | PSP - Paralisia Supranuclear Progressiva | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Mal de Parkinson | Distúrbio Comportamental do Sono REM (iRBD) | ELA - Esclerose Lateral Amiotrófica | Perturbação... e outras condições
    Bélgica

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