Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost opakovaného podávání NurOwn® u pacientů s ALS

5. února 2024 aktualizováno: Brainstorm-Cell Therapeutics

Randomizovaná dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti opakovaného podávání NurOwn® (autologní mezenchymální kmenové buňky vylučující neurotrofické faktory) u účastníků s ALS

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost opakovaného podávání terapie NurOwn® (buňky MSC-NTF), která je založena na transplantaci autologních mezenchymálních stromálních buněk (MSC) odvozených z autologní kostní dřeně, které jsou obohaceny z pacientovy vlastní kostní dřeně, množené ex vivo a indukované k sekreci neurotrofních faktorů (NTF).

Autologní NurOwn® (buňky MSC-NTF) jsou zpětně transplantovány pacientovi intratekálně standardní lumbální punkcí, kde se očekává, že neurony a gliové buňky přijmou neurotrofické faktory vylučované transplantovanými buňkami.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Neurotrofické faktory (NTF) jsou silné faktory přežití pro embryonální, neonatální a dospělé neurony a jsou považovány za potenciální terapeutické kandidáty pro ALS. Očekává se, že dodání více NTF do bezprostředního prostředí postižených neuronů u pacientů s ALS zlepší jejich přežití a tím zpomalí progresi onemocnění a zmírní symptomy. Mezenchymální stromální buňky secernující NTF (MSC-NTF buňky) jsou novým buněčným terapeutickým přístupem zaměřeným na účinné dodávání NTF přímo do místa poškození u pacientů s ALS.

Účastníci splňující kritéria pro zařazení a vyloučení budou randomizováni a podstoupí aspiraci kostní dřeně. MSC účastníků randomizovaných do léčebné skupiny budou indukovány do buněk MSC-NTF. Účastníci podstoupí celkem tři intratekální (IT) transplantace pomocí NurOwn® (buňky MSC-NTF) nebo odpovídající placebo ve třech dvouměsíčních intervalech

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

196

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ALS diagnostikována jako možná, laboratorně podporovaná jako pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní, jak je definováno revidovanými kritérii El Escorial.
  • S nástupem příznaků onemocnění ALS, včetně slabosti končetin během 24 měsíců při screeningové návštěvě.
  • ALSFRS-R ≥ 25 při screeningové návštěvě.
  • Vzpřímená pomalá vitální kapacita (SVC) měří ≥ 65 % předpokládané pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě.
  • Rychlí progresoři
  • Účastníci, kteří užívají stabilní dávku Riluzolu, jsou ve studii povoleni
  • Občan nebo občan s trvalým pobytem ve Spojených státech nebo kanadský občan, který může cestovat na web v USA pro všechny následné studijní návštěvy

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba kmenovými buňkami jakéhokoli druhu
  • Anamnéza autoimunitního nebo jiného závažného onemocnění (včetně malignity a imunitní nedostatečnosti), které může zkreslit výsledky studie
  • Současné užívání imunosupresivních léků nebo antikoagulancií (dle uvážení zkoušejícího)
  • Expozice jakékoli jiné experimentální látce nebo účast v ALS klinické studii během 30 dnů před screeningovou návštěvou
  • Použití RADICAVA (injekce edaravonu) do 30 dnů od screeningu nebo záměru použít edaravon kdykoli v průběhu studie včetně následného období
  • Použití neinvazivní ventilace (BIPAP), membránového stimulačního systému nebo invazivní ventilace (tracheostomie)
  • Napájecí trubice
  • Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: NurOwn® (MSC-NTF buňky)
Tři intratekální podání NurOwn® (MSC-NTF buňky) v dvouměsíčních intervalech
Jiný: Aspirace kostní dřeně
Aspirace kostní dřeně
Biologický: NurOwn® (MSC-NTF buňky)

NurOwn® (MSC-NTF): Jedna léčebná kúra, která zahrnuje tři samostatné intratekální injekce 100-125 x 10^6 buněk každých 8 týdnů

NurOwn® (MSC-NTF): Autologní mezenchymální kmenové buňky odvozené z kostní dřeně vylučující neurotrofické faktory
Komparátor placeba: Placebo
Tři intratekální podání placeba v dvouměsíčních intervalech
Jiný: Aspirace kostní dřeně
Aspirace kostní dřeně
Jiný: Placebo

Jeden léčebný cyklus, který zahrnuje tři samostatné intratekální injekce placeba každých 8 týdnů

Placebo: tekutý roztok v injekční stříkačce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků léčených přípravkem NurOwn® s ≥1,25 bodů/měsíc zlepšení sklonu po léčbě oproti sklonu před léčbou ve skóre ALSFRS-R za 28 týdnů po první léčbě ve srovnání s placebem
Časové okno: 28 týdnů po první intratekální injekci
ALSFRS-R je rychle spravovaná (10 minut) ordinální, validovaná hodnotící stupnice (hodnocení 0-4), která se používá k určení hodnocení účastníků ohledně jejich schopností a nezávislosti ve 12 funkčních činnostech. Všech 12 aktivit je relevantních v ALS. Počáteční platnost byla stanovena dokumentací, že u pacientů s ALS korelovala změna skóre ALSFRS-R se změnou síly v čase, měřeno kvantitativním testováním nervosvalové síly, a s měřeními kvality života a předpokládaným přežitím. Celkové skóre ALSFRS-R se pohybuje v rozmezí 0-48, přičemž vyšší skóre je lepší.
28 týdnů po první intratekální injekci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, jejichž progrese onemocnění se zastavila nebo zlepšila, jak bylo měřeno 100% nebo větším zlepšením sklonu po léčbě vs. sklonu před léčbou v ALSFRS-R skóre léčby NurOwn® vs. placebo
Časové okno: 28 týdnů po první intratekální injekci
ALSFRS-R je rychle spravovaná (10 minut) ordinální, validovaná hodnotící stupnice (hodnocení 0-4), která se používá k určení hodnocení účastníků ohledně jejich schopností a nezávislosti ve 12 funkčních činnostech. Všech 12 aktivit je relevantních v ALS. Počáteční platnost byla stanovena dokumentací, že u pacientů s ALS korelovala změna skóre ALSFRS-R se změnou síly v čase, měřeno kvantitativním testováním nervosvalové síly, a s měřeními kvality života a předpokládaným přežitím. Celkové skóre ALSFRS-R se pohybuje v rozmezí 0-48, přičemž vyšší skóre je lepší.
28 týdnů po první intratekální injekci
Skóre pacientů léčených NurOwn® (buňky MSC-NTF) vs. pacientů léčených placebem měřeno změnou od výchozí hodnoty ve skóre ALSFRS-R ve 28. týdnu
Časové okno: 28 týdnů po první intratekální injekci
ALSFRS-R je rychle spravovaná (10 minut) ordinální, validovaná hodnotící stupnice (hodnocení 0-4), která se používá k určení hodnocení účastníků ohledně jejich schopností a nezávislosti ve 12 funkčních činnostech. Všech 12 aktivit je relevantních v ALS. Počáteční platnost byla stanovena dokumentací, že u pacientů s ALS korelovala změna skóre ALSFRS-R se změnou síly v čase, měřeno kvantitativním testováním nervosvalové síly, a s měřeními kvality života a předpokládaným přežitím. Celkové skóre ALSFRS-R se pohybuje v rozmezí 0-48, přičemž vyšší skóre je lepší.
28 týdnů po první intratekální injekci
Pacienti léčení NurOwn® (buňky MSC-NTF) vs. pacienti léčení placebem podle měření kombinovaným hodnocením funkce a přežití po 28 týdnech
Časové okno: 28 týdnů po první intratekální injekci

Kombinované hodnocení funkce a přežití (CAFS) je složený cílový bod založený na (1) změně oproti výchozí hodnotě ve skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) a (2) době do smrti.

Na ALSFRS-R je 12 funkcí hodnoceno na 5bodových řadových hodnotících škálách (od 0 do 4) s celkovým rozsahem skóre (minimální a maximální skóre) 0-48 (součet všech 12 položek). Čím vyšší skóre, tím lepší fungování. Pro koncový bod přežití platí, že čím delší doba, tím lepší výsledek.

Skóre CAFS pacienta představuje pořadí pacienta ve studii na základě porovnání výsledku pacienta pro změnu v ALSFRS-R a dobu do smrti se všemi ostatními pacienty ve studii párovým způsobem. Seřazená skóre se pohybují od 001 do 189 (počet subjektů v populaci mITT) s vyššími čísly rankových skóre spojených s lepším výsledkem. Uvedené hodnoty jsou průměrná skóre v každé skupině pro složený cílový bod.
28 týdnů po první intratekální injekci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Vrchní vyšetřovatel: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

29. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

29. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

12. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCT-002-US

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Aspirace kostní dřeně

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit