Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Wilate:n farmakokinetiikka, teho, turvallisuus ja immunogeenisyys aiemmin hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on vaikea hemofilia A

maanantai 21. joulukuuta 2020 päivittänyt: Octapharma

Kliininen tutkimus Wilate-valmisteen farmakokinetiikkaa, tehoa, turvallisuutta ja immunogeenisyyttä varten aiemmin hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on vaikea hemofilia A

Prospektiivinen, kontrolloimaton, kansainvälinen, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan Wilate-valmisteen farmakokinetiikkaa, tehoa, turvallisuutta ja immunogeenisyyttä aiemmin hoidetuilla lapsilla, joilla on vaikea hemofilia A

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • "National Children's Specialized Clinic "OKHMATDYT"
      • Lviv, Ukraina
        • "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"
  • Venäjän federaatio
      • Kirov, Venäjän federaatio
        • Kirov SSC Hematology and Transfusiology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 11 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vaikea hemofilia A (<1 % FVIII:C) sairaushistorian mukaan
  2. Miespotilaat 1–<12-vuotiaat
  3. Aiempi hoito FVIII-konsentraatilla vähintään 50 altistuspäivän ajan (ED)
  4. Immunokompetenssi (CD4+:n määrä >200/μl)
  5. Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen kirjallinen ja allekirjoitettu suostumus, jonka potilaan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat saaneet ja lapsen kehitysvaiheesta ja älyllisestä kapasiteetista riippuen, potilaiden tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista

Seulontakäynnin ja PK-käynnin välinen aika ei saa ylittää 30 päivää. Jos 30 päivän aikaväli ylittyy, CD4+-määrän määritys on toistettava, ja sen on oltava >200/μl, jotta potilaat voidaan ottaa mukaan (eli mukaanottokriteeri nro. 4).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki muut hyytymishäiriöt kuin hemofilia A
  2. FVIII-inhibiittoriaktiivisuus (≥0,6 BU) tai havaittavissa olevia FVIII-inhibiittoreita (≥0,6 BU Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla) seulonnassa keskuslaboratorion määrittämänä
  3. Vaikeat maksa- tai munuaissairaudet (alaniiniaminotransferaasin [ALAT] ja aspartaattitransaminaasin [ASAT] tasot > 5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella, kreatiniini > 120 μmol/L)
  4. Potilaat, jotka saavat tai joiden on määrä saada immunomoduloivia lääkkeitä (muita kuin antiretroviraalista kemoterapiaa), kuten alfa-interferonia, prednisonia (vastaa >10 mg/vrk) tai vastaavia lääkkeitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Kaikki potilaat
Kaikki potilaat saavat Wilatea profylaktiseen hoitoon. Potilaat saavat tarvittaessa myös Wilatea läpimurtoverenvuototapahtumien hoitoon
Lääke: Wilate
von Willebrandin tekijä / tekijä VIII (plasmaperäinen)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arviointi (käyrän alla oleva pinta-ala (AUC))
Aikaikkuna: 0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
PK-arvioinnit tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuudesta (FVIII:C) Wilatelle määritettiin käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä. AUC:n laskemiseen käytettävä mittayksikkö on tuntia (h) x kansainväliset yksiköt (IU)/desilitra (dL).
0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arvio (käyrän alla oleva pinta-ala [AUC] normalisoitu (AUCNorm)) Wilatelle
Aikaikkuna: 0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen

PK-arvioinnit tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuudesta (FVIII:C) Wilatelle määritettiin käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä. Annetulle annokselle normalisoitu keskimääräinen käyrän alla oleva pinta-ala (AUCnorm) laskettiin Wilatelle.

Käytetyt mittayksiköt olivat AUC jaettuna annoksella.
0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arvio (puoliintumisaika (h))
Aikaikkuna: 0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
PK-arvioinnit tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuudesta (FVIII:C) Wilatelle määritettiin käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä. Puoliintumisajan laskemisen mittayksikkö on tuntia.
0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arvio (maksimipitoisuus plasmassa)
Aikaikkuna: 0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen

FVIII:C:n PK-arvioinnit määritettiin käyttämällä yksivaiheisia (OS) määrityksiä. FVIII:C:n maksimipitoisuus plasmassa laskettiin PK-tutkimukseen osallistuneiden potilaiden FVIII:C-arvojen perusteella.

Plasman maksimipitoisuuden mittayksiköt ovat kansainväliset yksiköt (IU)/desilitra (dL)
0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arvio (aika plasman enimmäispitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen)
Aikaikkuna: 48 tuntia Wilate-kerta-annoksen jälkeen
PK-arvioinnit tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuudesta (FVIII:C) Wilatelle määritettiin käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä. Tmax-laskennan mittayksikkö on tuntia (h).
48 tuntia Wilate-kerta-annoksen jälkeen
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arviointi (keskimääräinen oleskeluaika (MRT))
Aikaikkuna: 48 tuntia Wilate-kerta-annoksen jälkeen
PK-arvioinnit tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuudesta (FVIII:C) Wilatelle määritettiin käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä. MRT-laskennan mittayksikkö on tuntia.
48 tuntia Wilate-kerta-annoksen jälkeen
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arviointi (jakaantumistilavuus (Vd))
Aikaikkuna: 0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
PK-arvioinnit tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuudesta (FVIII:C) Wilatelle määritettiin käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä. Vd:n laskemisen mittayksikkö on desilitra (dL)/ kilogramma (kg).
0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
FVIII:C:n farmakokineettinen (PK) arviointi (puhdistuma).
Aikaikkuna: 0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
PK-arvioinnit tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuudesta (FVIII:C) Wilatelle määritettiin käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä. Puhdistuksen laskemisen mittayksiköt ovat desilitra (dL)/tuntia (h)/kg (kg).
0 h, 0,25 h, 1 h, 6 h, 24 h ja 48 h yhden Wilate-annoksen jälkeen
FVIII:C:n inkrementaalinen in vivo -palautus (IVR).
Aikaikkuna: 48 tuntia Wilate-kerta-annoksen jälkeen

Inkrementaalinen IVR määritettiin kaikilta potilailta lähtötilanteessa käyttämällä yksivaiheista (OS) määritystä (standardoitu arvoon 50 IU/kg).

IVR:n laskemisen mittayksikkö on kilogramma (kg) / desilitra (dL)
48 tuntia Wilate-kerta-annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä (TABR)
Aikaikkuna: 6 kuukautta

Verenvuototapahtumien (BE:t) kokonaismäärä ensimmäisen IMP-annoksen ja tutkimuksen päättymiskäynnin välisenä aikana jaettuna ensimmäisen IMP-annoksen ja tutkimuksen päättymiskäynnin välisellä kestolla (vuosina).

Leikkausjaksot ja näiden ajanjaksojen aikana ilmenevät BE:t jätetään pois TABR-laskennasta.
6 kuukautta
Spontaani vuotuinen verenvuotoluku (SABR)
Aikaikkuna: 6 kuukautta

SABR laskettiin analogisesti TABR:n kanssa. Spontaanien verenvuototapahtumien (BE) kokonaismäärä ensimmäisen IMP-annoksen ja tutkimuksen päättymiskäynnin välisenä aikana jaettuna ensimmäisen IMP-annoksen ja tutkimuksen päättymiskäynnin välisellä kestolla (vuosina).

Leikkausjaksot ja näiden ajanjaksojen aikana ilmenevät BE:t jätetään SABR-laskennan ulkopuolelle.
6 kuukautta
Wilate-valmisteen teho läpimurtoverenvuototapahtumien hoidossa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Potilas arvioi (yhdessä tutkijan kanssa, jos kyseessä on paikan päällä tapahtuva hoito) potilaspäiväkirjassa Wilatella onnistuneesti hoidettujen BE-tautien osuuden. Hoidon tehokkuus kaikkien BE-tautien kohdalla arvioitiin käyttämällä ennalta määritettyä nelipisteasteikkoa: 'erinomainen', 'hyvä', 'kohtalainen', 'ei mitään'. "Erinomainen" määriteltiin "Äkillinen kivunlievitys ja/tai yksiselitteinen verenvuodon objektiivisten merkkien paraneminen noin 8 tunnin kuluessa kerta-injektiosta" (paras tulos); "hyvä" määriteltiin "selväksi kivun lievitykseksi ja/tai verenvuodon oireiden paranemiseksi noin 8-12 tunnin kuluessa injektiosta, mikä vaatii enintään 2 injektiota täydelliseen häviämiseen". Kaikki tehokkuusarviot, jotka arvioitiin joko "erinomaisiksi" tai "hyviksi", katsottiin "onnistuneiksi hoidetuiksi". Kohtalainen määriteltiin "todennäköiseksi tai vähäiseksi hyödylliseksi vaikutukseksi noin 12 tunnin kuluessa ensimmäisestä injektiosta" ja "ei mitään" määriteltiin "ei parantumista 12 tunnin kuluessa tai oireiden paheneminen".
6 kuukautta
Wilate-kulutustiedot: keskimääräinen Wilate-annos tutkimusviikkoa kohti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Wilate-valmisteen keskimääräinen kulutus viikossa tutkimuksen aikana (IU/kg) kaikille ennaltaehkäisyä saaville potilaille
6 kuukautta
Wilaten asteittainen in vivo -palautus (IVR) ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 3 ja 6 kuukauden hoito
FVIII:C-aktiivisuuden nousu yksikkönä IU/dl annettua yksikköannosta kohti IU/kg määritettiin kaikille potilaille lähtötilanteessa, 3 ja 6 kuukauden kohdalla, käyttämällä yksivaiheista (OS) testiä.
Lähtötilanne ja 3 ja 6 kuukauden hoito
ABO-verityypin ja Wilate FVIII:C:n puoliintumisajan välinen yhteys (OS-määritys)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Varianssianalyysiä (ANOVA) käytettiin tutkivassa mielessä arvioitaessa mahdollista yhteyttä ABO-verityypin ja Wilate FVIII:C:n puoliintumisajan välillä. Tämä analysoitiin laskemalla keskineliö yksivaiheisessa (OS) määrityksessä.
6 kuukautta
VWF:Ag-pitoisuuden ja Wilate FVIII:C:n puoliintumisajan välinen yhteys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Varianssianalyysiä (ANOVA) käytettiin tutkivassa mielessä arvioitaessa mahdollista yhteyttä VWF:Ag:n ja Wilate FVIII:C:n puoliintumisajan välillä. Tämä analysoitiin laskemalla keskineliö yksivaiheisessa (OS) määrityksessä.
6 kuukautta
Wilaten turvallisuus ja siedettävyys tarkkailemalla haittatapahtumien määrää koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tutkija dokumentoi haittavaikutukset jokaisella käynnillä (olipa kyseessä aikataulutettu tai suunnittelematon) koko tutkimuksen ajan. Lisäksi tutkija tarkistaa potilaspäiväkirjat mahdollisten dokumentoitujen tapahtumien varalta.
6 kuukautta
Wilate:n immunogeenisyys: FVIII-inhibiittoriaktiivisuuden saaneiden osallistujien määrä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
FVIII-inhibiittoriaktiivisuus määritettiin kullakin tutkimuskäynnillä: seulonta, PK, 14. päivän käynti, 30. päivän käynti, 3 kuukauden käynti ja 6 kuukauden käynti ennen injektiota.
6 kuukautta
Virusturvallisuus mitattuna parvovirus B19:n serokonversioilla lähtötilanteen (BL) ja tutkimuksen lopun välillä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Virusturvallisuus arvioitiin ottamalla plasmanäyte parvovirus B19 -vasta-ainetestausta varten ennen ensimmäistä Wilate-injektiota PK-käynnillä. Kaikki seulonnassa negatiiviset potilaat testattiin uudelleen tutkimuksen loppuunsaattamiskäynnillä. Parvovirus B19 -serokonversioiden määrä BL:n ja tutkimuksen lopun välillä rekisteröitiin
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octapharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 22. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 3. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 3. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 18. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 19. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WIL-30

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa