Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka, skuteczność, bezpieczeństwo i immunogenność wilate u wcześniej leczonych pacjentów pediatrycznych z ciężką hemofilią typu A

21 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Octapharma

Badanie kliniczne mające na celu zbadanie farmakokinetyki, skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności wilate u wcześniej leczonych pacjentów pediatrycznych z ciężką hemofilią typu A

Prospektywne, niekontrolowane, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie III fazy mające na celu zbadanie farmakokinetyki, skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności Wilate u wcześniej leczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii A

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska
        • Kirov SSC Hematology and Transfusiology
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • "National Children's Specialized Clinic "OKHMATDYT"
      • Lviv, Ukraina
        • "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 11 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ciężka hemofilia A (<1% FVIII:C) zgodnie z wywiadem lekarskim
  2. Pacjenci płci męskiej w wieku od 1 do <12 lat
  3. Wcześniejsze leczenie koncentratem czynnika VIII przez co najmniej 50 dni ekspozycji (ED)
  4. Immunokompetencja (liczba CD4+ >200/μL)
  5. Dobrowolna, w pełni świadoma pisemna i podpisana zgoda uzyskana przez rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego pacjenta oraz, w zależności od etapu rozwoju i możliwości intelektualnych dziecka, świadoma zgoda pacjentów przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Odstęp pomiędzy Wizytą Przesiewową a Wizytą PK nie powinien przekraczać 30 dni. W przypadku przekroczenia 30-dniowej przerwy należy powtórzyć oznaczenie liczby CD4+, która musi być >200/μl, aby pacjenci zostali włączeni (tj. kryterium włączenia nr. 4).

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakiekolwiek zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A
  2. Historia aktywności inhibitora FVIII (≥0,6 BU) lub wykrywalnych przeciwciał hamujących FVIII (≥0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda) podczas badania przesiewowego, jak określono przez laboratorium centralne
  3. Ciężkie choroby wątroby lub nerek (stężenia aminotransferazy alaninowej [ALAT] i aminotransferazy asparaginianowej [ASAT] >5 razy powyżej górnej granicy normy, kreatynina >120 μmol/l)
  4. Pacjenci otrzymujący lub planujący otrzymywać leki immunomodulujące (inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa), takie jak alfa-interferon, prednizon (co odpowiada >10 mg/dobę) lub podobne leki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Wszyscy pacjenci
Wszyscy pacjenci otrzymają Wilate w ramach leczenia profilaktycznego. W razie potrzeby pacjenci otrzymają również Wilate w celu leczenia krwawień międzymiesiączkowych
Lek: Wilate
Czynnik von Willebranda / Czynnik VIII (pochodzący z osocza)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena farmakokinetyki (PK) (pole pod krzywą (AUC)) FVIII:C
Ramy czasowe: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Oceny PK aktywności koagulacyjnej czynnika VIII (FVIII:C) dla Wilate zostały określone przy użyciu testu jednoetapowego (OS). Jednostki miary do obliczenia AUC to godziny (h) x jednostki międzynarodowe (IU)/decylitr (dL).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Ocena farmakokinetyki (PK) (pole pod krzywą [AUC] znormalizowane (AUCNorm)) FVIII:C dla Wilate
Ramy czasowe: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate

Oceny PK aktywności koagulacyjnej czynnika VIII (FVIII:C) dla Wilate zostały określone przy użyciu testu jednoetapowego (OS). Średnie pole pod krzywą znormalizowaną dla podanej dawki (AUCnorm) obliczono dla Wilate.

Stosowanymi jednostkami miary były AUC podzielone przez dawkę.
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Ocena farmakokinetyki (PK) (okres półtrwania (h)) FVIII:C
Ramy czasowe: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Oceny PK aktywności koagulacyjnej czynnika VIII (FVIII:C) dla Wilate zostały określone przy użyciu testu jednoetapowego (OS). Jednostką miary do obliczenia okresu półtrwania są godziny.
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Ocena farmakokinetyki (PK) (maksymalne stężenie w osoczu) dla FVIII:C
Ramy czasowe: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate

Oceny PK FVIII:C określono stosując testy jednoetapowe (OS). Maksymalne stężenie FVIII:C w osoczu obliczono na podstawie wartości FVIII:C zmierzonych u pacjentów uczestniczących w badaniu farmakokinetycznym.

Jednostkami miary maksymalnego stężenia w osoczu są jednostki międzynarodowe (j.m.)/ decylitr (dL)
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Ocena farmakokinetyki (PK) (czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)) FVIII:C
Ramy czasowe: 48 h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Oceny PK aktywności koagulacyjnej czynnika VIII (FVIII:C) dla Wilate zostały określone przy użyciu testu jednoetapowego (OS). Jednostką miary do obliczenia Tmax są godziny (h).
48 h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Ocena farmakokinetyki (PK) (średni czas przebywania (MRT)) FVIII:C
Ramy czasowe: 48 h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Oceny PK aktywności koagulacyjnej czynnika VIII (FVIII:C) dla Wilate zostały określone przy użyciu testu jednoetapowego (OS). Jednostką miary do obliczenia MRT są godziny.
48 h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Ocena farmakokinetyki (PK) (objętość dystrybucji (Vd)) FVIII:C
Ramy czasowe: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Oceny PK aktywności koagulacyjnej czynnika VIII (FVIII:C) dla Wilate zostały określone przy użyciu testu jednoetapowego (OS). Jednostką miary do obliczenia Vd jest decylitr (dL)/kilogram (kg).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Ocena farmakokinetyczna (PK) (klirens) FVIII:C
Ramy czasowe: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Oceny PK aktywności koagulacyjnej czynnika VIII (FVIII:C) dla Wilate zostały określone przy użyciu testu jednoetapowego (OS). Jednostki miary do obliczania klirensu to decylitry (dL)/godziny (h)/kilogramy (kg).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h i 48h po podaniu pojedynczej dawki Wilate
Przyrostowe odzyskiwanie in vivo (IVR) FVIII:C
Ramy czasowe: 48 h po podaniu pojedynczej dawki Wilate

Przyrostowy IVR określono u wszystkich pacjentów na początku badania, stosując test jednoetapowy (OS) (standaryzowany do 50 j.m./kg).

Jednostki miary do obliczania IVR to kilogramy (kg) / decylitr (dL)
48 h po podaniu pojedynczej dawki Wilate

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity roczny wskaźnik krwawień (TABR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Całkowita liczba przypadków krwawienia (BE) w okresie między pierwszą dawką IMP a wizytą końcową badania, podzielona przez czas trwania (w latach) między pierwszą dawką IMP a wizytą końcową badania.

Okresy operacji i BE występujące w tych okresach zostaną wyłączone z obliczania TABR.
6 miesięcy
Współczynnik spontanicznych krwawień rocznych (SABR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy

SABR obliczono analogicznie do TABR. Całkowita liczba spontanicznych krwawień (BE) w okresie między pierwszą dawką IMP a wizytą końcową badania, podzielona przez czas trwania (w latach) między pierwszą dawką IMP a wizytą końcową badania.

Okresy operacji i BE występujące w tych okresach zostaną wyłączone z obliczenia SABR.
6 miesięcy
Skuteczność Wilate w leczeniu krwawień międzymiesiączkowych (BE)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odsetek BE skutecznie leczonych Wilate był oceniany przez pacjenta (wraz z badaczem w przypadku leczenia na miejscu) w dzienniczku pacjenta. Skuteczność leczenia wszystkich BE oceniano za pomocą wcześniej zdefiniowanej czteropunktowej skali: „doskonała”, „dobra”, „umiarkowana”, „brak”. „Doskonałe” zdefiniowano jako „nagłe złagodzenie bólu i/lub jednoznaczną poprawę w zakresie obiektywnych objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu” (najlepszy wynik); „dobra” została zdefiniowana jako „wyraźne złagodzenie bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia w ciągu około 8-12 godzin po wstrzyknięciu, wymagające do 2 wstrzyknięć do całkowitego ustąpienia”. Wszystkie oceny skuteczności ocenione jako „doskonałe” lub „dobre” uznano za „wyleczone z powodzeniem”. „Umiarkowane” zdefiniowano jako „prawdopodobne lub niewielkie korzystne działanie w ciągu około 12 godzin po pierwszym wstrzyknięciu”, a „brak” zdefiniowano jako „brak poprawy w ciągu 12 godzin lub pogorszenie objawów”.
6 miesięcy
Dane dotyczące spożycia Wilate: Średnia dawka Wilate na tydzień nauki
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Średnie spożycie Wilate na tydzień badania (j.m./kg) dla wszystkich pacjentów otrzymujących profilaktykę
6 miesięcy
Przyrostowe odzyskiwanie in vivo (IVR) Wilate w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 3 i 6 miesięcy leczenia
Wzrost aktywności FVIII:C w j.m./dl na dawkę jednostkową podaną w j.m./kg określono u wszystkich pacjentów na początku badania, w 3. i 6. miesiącu, stosując test jednoetapowy (OS).
Wartość wyjściowa oraz 3 i 6 miesięcy leczenia
Związek między grupą krwi ABO a okresem półtrwania FVIII:C Wilate (test OS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Analizę wariancji (ANOVA) zastosowano w sensie eksploracyjnym do oceny możliwego związku między grupą krwi ABO a okresem półtrwania FVIII:C Wilate. Analizowano to przez obliczenie średniego kwadratu w teście jednoetapowym (OS).
6 miesięcy
Związek między stężeniem VWF:Ag a okresem półtrwania FVIII:C Wilate
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Analizę wariancji (ANOVA) zastosowano w sensie eksploracyjnym do oceny możliwego związku między VWF:Ag a okresem półtrwania FVIII:C Wilate. Analizowano to przez obliczenie średniego kwadratu w teście jednoetapowym (OS).
6 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja Wilate poprzez monitorowanie liczby zdarzeń niepożądanych (AE) w trakcie badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Podczas każdej wizyty (zarówno zaplanowanej, jak i nieplanowanej) badacz będzie dokumentował zdarzenia niepożądane przez cały czas trwania badania. Ponadto badacz sprawdzi dzienniki pacjentów pod kątem udokumentowanych zdarzeń.
6 miesięcy
Immunogenność Wilate: liczba uczestników z aktywnością inhibitora FVIII po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Aktywność inhibitora FVIII określano podczas każdej wizyty badawczej: wizyty przesiewowej, farmakokinetyki, wizyty w dniu 14, wizyty w dniu 30, wizyty po 3 miesiącach i wizyty po 6 miesiącach przed wstrzyknięciem.
6 miesięcy
Bezpieczeństwo wirusowe mierzone liczbą serokonwersji parwowirusa B19 między punktem wyjściowym (BL) a końcem badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Bezpieczeństwo wirusa oceniano, pobierając próbkę osocza do badania przeciwciał parwowirusa B19 przed pierwszym wstrzyknięciem Wilate podczas wizyty PK. Wszyscy pacjenci z ujemnym wynikiem badania przesiewowego zostali ponownie przebadani podczas wizyty kończącej badanie. Rejestrowano liczbę serokonwersji parwowirusa B19 między BL a końcem badania
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

22 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

3 listopada 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

3 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

18 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

19 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WIL-30

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na Wilate

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj