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Farmacocinética, eficácia, segurança e imunogenicidade do Wilate em pacientes pediátricos previamente tratados com hemofilia A grave

21 de dezembro de 2020 atualizado por: Octapharma

Estudo clínico para investigar a farmacocinética, eficácia, segurança e imunogenicidade do Wilate em pacientes pediátricos previamente tratados com hemofilia A grave

Um estudo prospectivo, não controlado, internacional, multicêntrico de fase 3 para investigar a farmacocinética, eficácia, segurança e imunogenicidade do Wilate em crianças previamente tratadas com hemofilia A grave

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Kirov, Federação Russa
        • Kirov SSC Hematology and Transfusiology
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia
        • "National Children's Specialized Clinic "OKHMATDYT"
      • Lviv, Ucrânia
        • "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Center"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 11 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Hemofilia A grave (<1% FVIII:C) de acordo com o histórico médico
  2. Pacientes do sexo masculino de 1 a <12 anos
  3. Tratamento anterior com um concentrado de FVIII por pelo menos 50 dias de exposição (EDs)
  4. Imunocompetência (contagem de CD4+ >200/μL)
  5. Consentimento informado voluntariamente, por escrito e assinado, obtido pelo(s) pai(s) do paciente ou responsável legal e, dependendo do estágio de desenvolvimento e capacidade intelectual das crianças, consentimento informado dos pacientes antes que quaisquer procedimentos relacionados ao estudo sejam realizados

O intervalo entre a visita de triagem e a visita PK não deve exceder 30 dias. Se o intervalo de 30 dias for excedido, a determinação da contagem de CD4+ deve ser repetida e deve ser > 200/μL para que os pacientes sejam inscritos (ou seja, critério de inclusão no. 4).

Critério de exclusão:

  1. Quaisquer distúrbios de coagulação além da hemofilia A
  2. Histórico de atividade inibidora de FVIII (≥0,6 BU) ou anticorpos inibidores de FVIII detectáveis ​​(≥0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda) na triagem, conforme determinado pelo laboratório central
  3. Doenças hepáticas ou renais graves (níveis de alanina aminotransferase [ALAT] e aspartato transaminase [ASAT] >5 vezes o limite superior do normal, creatinina >120 μmol/L)
  4. Pacientes recebendo ou programados para receber medicamentos imunomoduladores (exceto quimioterapia antirretroviral), como alfa-interferon, prednisona (equivalente a >10 mg/dia) ou medicamentos similares

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Todos os pacientes
Todos os pacientes receberão Wilate para tratamento profilático. Os pacientes também receberão Wilate para tratamento de eventos de sangramento inesperado, conforme necessário
Medicamento: Wilate
Fator de von Willebrand / Fator VIII (derivado do plasma)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação farmacocinética (PK) (área sob a curva (AUC)) de FVIII:C
Prazo: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
As avaliações farmacocinéticas da atividade coagulante do fator VIII (FVIII:C) para Wilate foram determinadas usando o ensaio de um estágio (OS). As unidades de medida para calcular a AUC são horas (h) x unidades internacionais (UI)/decilitro (dL).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
Avaliação Farmacocinética (PK) (Área Sob a Curva [AUC] Normalizada (AUCNorm)) de FVIII:C para Wilate
Prazo: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate

As avaliações farmacocinéticas da atividade coagulante do fator VIII (FVIII:C) para Wilate foram determinadas usando o ensaio de um estágio (OS). A área média sob a curva normalizada para a dose administrada (AUCnorm) foi calculada para Wilate.

As unidades de medida utilizadas foram AUC dividida por dose.
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
Avaliação farmacocinética (PK) (meia-vida (h)) de FVIII:C
Prazo: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
As avaliações farmacocinéticas da atividade coagulante do fator VIII (FVIII:C) para Wilate foram determinadas usando o ensaio de um estágio (OS). As unidades de medida para calcular a meia-vida são horas.
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
Avaliação farmacocinética (PK) (concentração plasmática máxima) para FVIII:C
Prazo: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate

As avaliações farmacocinéticas de FVIII:C foram determinadas usando os ensaios de um estágio (OS). A concentração plasmática máxima de FVIII:C foi calculada com base nos valores de FVIII:C medidos nos pacientes que participaram do estudo farmacocinético.

As unidades de medida para a concentração plasmática máxima são unidades internacionais (UI)/ decilitro (dL)
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
Avaliação farmacocinética (PK) (tempo para atingir a concentração plasmática máxima (Tmax)) de FVIII:C
Prazo: 48 h após uma dose única de Wilate
As avaliações farmacocinéticas da atividade coagulante do fator VIII (FVIII:C) para Wilate foram determinadas usando o ensaio de um estágio (OS). As unidades de medida para calcular Tmax são horas (h).
48 h após uma dose única de Wilate
Avaliação farmacocinética (PK) (tempo médio de residência (MRT)) de FVIII:C
Prazo: 48 h após uma dose única de Wilate
As avaliações farmacocinéticas da atividade coagulante do fator VIII (FVIII:C) para Wilate foram determinadas usando o ensaio de um estágio (OS). As unidades de medida para calcular o MRT são horas.
48 h após uma dose única de Wilate
Avaliação Farmacocinética (PK) (Volume de Distribuição (Vd)) de FVIII:C
Prazo: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
As avaliações farmacocinéticas da atividade coagulante do fator VIII (FVIII:C) para Wilate foram determinadas usando o ensaio de um estágio (OS). As unidades de medida para calcular Vd são decilitro (dL)/ quilogramas (kg).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
Avaliação farmacocinética (PK) (depuração) de FVIII:C
Prazo: 0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
As avaliações farmacocinéticas da atividade coagulante do fator VIII (FVIII:C) para Wilate foram determinadas usando o ensaio de um estágio (OS). As unidades de medida para calcular a folga são decilitro (dL)/ horas (h)/ quilogramas (kg).
0h, 0,25h, 1h, 6h, 24h e 48h após uma dose única de Wilate
Recuperação Incremental In Vivo (IVR) de FVIII:C
Prazo: 48 h após uma dose única de Wilate

A IVR incremental foi determinada a partir de todos os pacientes na linha de base foi determinada usando o ensaio de um estágio (OS) (padronizado para 50 UI/kg).

As unidades de medida para calcular a IVR são quilogramas (kg) / decilitro (dL)
48 h após uma dose única de Wilate

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa Total Anualizada de Sangramento (TABR)
Prazo: 6 meses

O número total de eventos hemorrágicos (BEs) no período de tempo entre a primeira dose de IMP e a visita de conclusão do estudo, dividido pela duração (em anos) entre a primeira dose de IMP e a visita de conclusão do estudo.

Períodos de cirurgias e BEs ocorridos dentro desses períodos serão excluídos do cálculo do TABR.
6 meses
Taxa Anual de Sangramento Espontâneo (SABR)
Prazo: 6 meses

O SABR foi calculado em analogia ao TABR. O número total de eventos hemorrágicos espontâneos (BEs) no período de tempo entre a primeira dose de IMP e a visita de conclusão do estudo, dividido pela duração (em anos) entre a primeira dose de IMP e a visita de conclusão do estudo.

Períodos de cirurgias e BEs ocorridos dentro desses períodos serão excluídos do cálculo do SABR.
6 meses
Eficácia do Wilate no tratamento de eventos de sangramento de escape (BEs)
Prazo: 6 meses
A proporção de BEs tratados com sucesso com Wilate foi avaliada pelo paciente (juntamente com o investigador no caso de tratamento no local) em um diário do paciente. A eficácia do tratamento para todos os BEs foi avaliada usando uma escala pré-definida de quatro pontos: 'excelente', 'bom', 'moderado', 'nenhum'. 'Excelente' foi definido como "Alívio abrupto da dor e/ou melhora inequívoca em sinais objetivos de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção" (melhor resultado); 'bom' foi definido como "alívio definitivo da dor e/ou melhora nos sinais de sangramento dentro de aproximadamente 8-12 horas após uma injeção, exigindo até 2 injeções para resolução completa". Todas as classificações de eficácia avaliadas como 'excelente' ou 'boa' foram consideradas 'tratadas com sucesso'. 'Moderado' foi definido como "efeito benéfico provável ou leve dentro de aproximadamente 12 horas após a primeira injeção" e 'nenhum' definido como "nenhuma melhora dentro de 12 horas ou piora dos sintomas".
6 meses
Dados de consumo de Wilate: dose média de Wilate por semana de estudo
Prazo: 6 meses
O consumo médio de Wilate por semana do estudo (UI/kg) para todos os pacientes que receberam profilaxia
6 meses
Recuperação incremental in vivo (IVR) de Wilate ao longo do tempo
Prazo: Linha de base e 3 e 6 meses de tratamento
O aumento na atividade de FVIII:C em UI/dl por dose unitária administrada em UI/kg foi determinado para todos os pacientes na linha de base, 3 e 6 meses, usando o ensaio de um estágio (OS).
Linha de base e 3 e 6 meses de tratamento
Associação entre o tipo sanguíneo ABO e a meia-vida FVIII:C de Wilate (ensaio OS)
Prazo: 6 meses
A análise de variância (ANOVA) foi utilizada em sentido exploratório para avaliar uma possível associação entre o tipo sanguíneo ABO e a meia-vida FVIII:C do Wilate. Isso foi analisado calculando o quadrado médio em um ensaio de um estágio (OS).
6 meses
Associação entre a concentração de VWF:Ag e a meia-vida de FVIII:C de Wilate
Prazo: 6 meses
A análise de variância (ANOVA) foi utilizada em sentido exploratório para avaliar uma possível associação entre o VWF:Ag com a meia-vida do FVIII:C do Wilate. Isso foi analisado calculando o quadrado médio em um ensaio de um estágio (OS).
6 meses
Segurança e tolerabilidade do Wilate monitorando o número de eventos adversos (EAs) ao longo do estudo
Prazo: 6 meses
Em cada visita (agendada ou não), os EAs serão documentados pelo investigador ao longo do estudo. Além disso, o investigador verificará os diários do paciente em busca de qualquer evento documentado.
6 meses
Imunogenicidade de Wilate: Número de participantes com atividade inibidora de FVIII em 6 meses
Prazo: 6 meses
A atividade do inibidor de FVIII foi determinada em cada visita do estudo: triagem, PK, visita do dia 14, visita do dia 30, visita de 3 meses e visita de 6 meses antes da injeção.
6 meses
Segurança do vírus medida pelo número com soroconversões do parvovírus B19 entre a linha de base (BL) e o final do estudo
Prazo: 6 meses
A segurança do vírus foi avaliada coletando uma amostra de plasma para teste de anticorpo parvovírus B19 antes da primeira injeção de Wilate na visita PK. Todos os pacientes negativos na triagem foram testados novamente na visita de conclusão do estudo. O número de soroconversões de Parvovírus B19 entre BL e o final do estudo foi registrado
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Octapharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

22 de novembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

3 de novembro de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

3 de novembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

18 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

19 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WIL-30

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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