Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenimuunneltujen luovuttajien T-solujen infuusion turvallisuus/PK-tutkimus lapsilla, joilla on uusiutuvia helman pahanlaatuisia kasvaimia Allo-siirron jälkeen

sunnuntai 10. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Bellicum Pharmaceuticals

Vaiheen I tutkimus luovuttajien BPX-501-solujen ja Rimiducid-infuusion turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja tehokkuudesta lapsille, joilla on uusiutuvia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia tai minimaalinen jäännössairaus allogeenisen siirron jälkeen

Vaihe I, avoin, ei-satunnaistettu tutkimus luovuttajan BPX-501 T-soluinfuusion turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja tehokkuudesta lapsilla, joilla on toistuva tai minimaalisen jäännössairauden (MRD) hematologinen pahanlaatuinen kasvain allogeenisen siirron jälkeen. Tutkimus koostuu päätutkimuksesta ja valinnaisesta farmakokinetiikan (PK) alatutkimuksesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Päätutkimus:

Noin 16 koehenkilöä osallistuu BPX-501-päätutkimukseen. Hoito koostuu kolmesta BPX-501 T-soluinfuusiokurssista 30 päivän välein kahdella nousevalla annostasolla (DL). DL1 päivänä 0; DL2 päivinä 30 ja 60.

Kaksi annosta rimidusidia (AP1903) tutkitaan aGvHD:n hoitamiseksi BPX-501 T-soluinfuusion jälkeen. Alkuannos 0,1 mg/kg rimidusidia, joka on osoittanut kykynsä indusoida >50 % BPX-501 T-solujen hävittämistä prekliinisissä eläinmalleissa, annetaan ensin kontrolloimattoman aGvHD:n tapauksessa. Jos tähän annokseen ei saada vastetta 24 tunnin + 12 tunnin kuluessa, annetaan toinen annos 0,4 mg/kg (jonka on raportoitu aiheuttavan T-solujen häviämistä > 90 %). Jos kahdella koehenkilöllä ei ole mitattavissa olevaa GvHD-vastetta alkuannoksella 0,1 mg/kg rimidusidia, rimidusidin aloitusannos on 0,4 mg/kg kaikille seuraaville koehenkilöille.

Rimiducid (AP1903) valinnainen PK-alatutkimus:

Noin 12 koehenkilöä rekrytoidaan osallistumaan valinnaiseen Rimiducid (AP1903) PK-alatutkimukseen. Koehenkilöt jaetaan toiseen kahdesta haarasta, ja he saavat joko 0,04 mg/kg tai 0,4 mg/kg Rimiducidia (AP1903). Jokaisessa haarassa on 6 koehenkilön tavoiteilmoittautuminen.

  • Käsivarsi 1: 0,04 mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 henkilöä;
  • Käsivarsi 2: 0,4 mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 koehenkilöä. Rimiducidin PK-näytteet ja EKG-tiedot kerätään ennen annosta (0 tuntia), 30 minuuttia, 2 tuntia ja 8 tuntia rimiducid-infuusion (AP1903) aloittamisen jälkeen.

PK-alatutkimukseen on pyrittävä ilmoittamaan vähintään yksi koehenkilö kustakin ikäryhmästä: imeväiset ja taaperot (12 kk - 23 kk); lapset (2-11 vuotta); ja nuoret (12-18 vuotta).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • San Matteo Hospital
      • Rome, Italia, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Turin, Italia, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Alle 18-vuotiaat potilaat

  • Yhden seuraavista lasten hematologisista pahanlaatuisista kasvaimista kliininen diagnoosi:

    • Korkean riskin akuutti leukemia (akuutti lymfoblastinen leukemia [ALL] tai akuutti myelooinen leukemia [AML]) missä tahansa CR:ssä
    • Akuutti leukemia, joka on minimaalinen jäännössairaus (MRD) positiivinen > 1 kopio / 1 x 10 000 referenssikopiota ennen HSCT:tä
    • Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
    • Hodgkin- tai ei-Hodgkin-lymfoomat
    • Muu korkean riskin hematologinen pahanlaatuisuus CR:ssä, joka on kelvollinen kantasolusiirtoon laitosstandardien mukaan
    • Potilaat, joilla on pahanlaatuinen hematologinen kasvain ja jotka ovat saaneet aiemmin allogeenisen HSCT:n
    • Potilaat, joilla AML:n uusiutuminen hoidon aikana 6 kuukauden sisällä alkuperäisestä CR:stä
    • Potilaat, jotka uusiutuvat 6 kuukauden sisällä hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen alkuperäisestä diagnoosista.

  • Suunniteltu tai aiempi hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen hoito jollakin seuraavista:

    • Vastaava vastaava HSCT
    • Yhteensopimaton HSCT

  • Potilailla, joille on tehty elinsiirto, jokin seuraavista > 30 päivää HSCT:n jälkeen:

    • Minimaalinen jäännössairaus (MRD) -positiivinen > 1 kopio 1 x 10 000 viitekopiota kohden HSCT:n jälkeen
    • Vähentynyt luovuttajan kimerismi havaittu kahdessa luuydinbiopsiassa tai ääreisveren analyysissä > 7 päivän välein
    • Toistuva sairaus
  • elinajanodote > 10 viikkoa;
  • Allekirjoitettu luovuttajan ja potilaan/huoltajan tietoinen suostumus;
  • Yhteensopimattomilta luovuttajilta vaaditaan vähintään 5/10 genotyyppien identtinen vastaavuus korkean erotuskyvyn tyypityksen perusteella, vähintään yksi alleeli jokaisesta seuraavista geneettisistä lokuksista on yhteensopiva: HLA-A, HLA-B, HLA- C, HLA-DRB1 ja HLA-DQB1.
  • Suorituskyky: Karnofsky/Lansky-pisteet > 70 %.

  • Riittävä elimen toiminta mitattuna:

    • Korkean riskin akuutti leukemia (akuutti lymfoblastinen leukemia [ALL] tai akuutti myelooinen leukemia [AML]) missä tahansa CR:ssä
    • Korkean riskin akuutti leukemia (akuutti lymfoblastinen leukemia [ALL] tai akuutti myelooinen leukemia [AML]) missä tahansa CR:ssä
    • Maksa: suora bilirubiini ≤ 3 x ULN tai AST/ALT ≤ 5 x ULN.
    • Luuydin;
  • > 25 % luovuttajan T-solukimerismi

  • ANC > 1 x 10^9/l.

    • Sydän: LVEF levossa > 45 %.
    • Keuhko: FEV 1, FVC, DLCO (diffuusiokapasiteetti CO:lle) > 50 % ennustettu (korjattu hemoglobiinin suhteen); lapsilla, jotka eivät iän tai kehityskyvyn vuoksi pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita, ei saa olla merkkejä hengenahdistuksesta tai lisähapen tarpeesta, mikä on osoituksena huoneilman 02 saturaatiosta ≥ 92 %.
    • Maksa: suora bilirubiini ≤ 3 x ULN tai AST/ALT ≤ 5 x ULN.
    • Munuaiset: kreatiniinipuhdistuma ≤ 2x ULN iän mukaan

Poissulkemiskriteerit:

≥ Asteen II akuutti GVHD tai kohtalainen tai vaikea krooninen GVHD, joka johtuu aikaisemmasta allograftista seulontahetkellä;

  • Pahanlaatuisten solujen aktiivinen keskushermostotoiminta (< 2 kuukautta ennen suostumuksen antamisajankohtaa);
  • Nykyinen hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio (käytetään parhaillaan lääkitystä, jonka kliiniset oireet tai radiologiset löydökset ovat merkkejä).
  • Positiivinen HIV-serologia tai viruksen RNA;
  • Raskaus (positiivinen seerumin βHCG-testi) tai imettävä nainen;
  • Lisääntymisiässä olevat potilaat, jotka eivät halua käyttää tehokkaita ehkäisykeinoja tai raittiutta vuoden ajan BPX-501 T-soluinfuusion jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BPX-501 T-solut ja rimidusidi

Kaikki koehenkilöt saavat 3 BPX-501 T-soluinfuusiokurssia nousevilla annostasoilla (DL). DL1 päivänä 0, DL2 päivinä 30 ja 60. Ensimmäinen annos BPX-501 T-soluja tapahtuu ≥30 päivää hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen.

Kaksi AP1903-annosta (0,1 mg/kg ja 0,4 mg/kg) tutkitaan aGvHD:n hoitamiseksi BPX-501 T-soluinfuusion jälkeen.
Biologinen: BPX-501 T-solut
Biologiset: T-solut transdusoitu CaspaCIDE®-turvakytkimellä
Muut nimet:
  • rivogenlecleucel
Lääke: rimiducid
annetaan BPX-501-solujen eliminoimiseksi GVHD:n tapauksessa
Muut nimet:
  • AP1903

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BPX-501 Turvallisuus
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus BPX-501 T-soluinfuusion kahdella kerrostetulla annostasolla perustuen potilaan ja luovuttajan vastaavuuteen lapsipotilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia
Kuukausi 24
Keskimääräinen plasmapitoisuus
Aikaikkuna: ennen annosta, 30 minuuttia, 2 tuntia ja 8 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Mittaa rimidusidin (AP1903) plasmapitoisuudet kahdella annoksella (haara 1: 0,04 mg/kg; haara 2: 0,4 mg/kg) lapsipotilailla 2 tunnin infuusion aikana ja sen jälkeen
ennen annosta, 30 minuuttia, 2 tuntia ja 8 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Mittaa kokonaiseloonjäämisluvut BPX-501-infuusion jälkeen
Kuukausi 24
Vastausaste
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Arvioi vastenopeudet BPX-501-infuusion jälkeen
Kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bellicum Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. syyskuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 10. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP-I-008

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset BPX-501 T-solut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa