Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SHP655:stä (rADAMTS13) sirppisolutaudissa (RAISE)

maanantai 22. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Shire

Vaiheen 1 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskus, nouseva annos, turvallisuus ja PK/PD-tutkimus SHP655:stä (rADAMTS13) sirppisolutaudissa lähtötilanteessa

SHP655 on sirppisolusairauden (SCD) hoitoon käytettävä lääke. Tutkimuksen päätavoitteena on mitata SHP655:n turvallisuutta ja siedettävyyttä SCD-potilailla.

Tutkimukseen osallistujat saavat SHP655:tä tai lumelääkettä päivänä 1. Lääkäri hoitaa heidän SCD:nsä lääkärin tavanomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.

Tutkimuksen aikana osallistujia pyydetään seuraamaan 13 päivää SHP655:n tai lumelääkkeen antamisen jälkeen turvallisuusarviointia varten. Osallistumisen arvioitu enimmäiskesto on noin 2 kuukautta

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18-65 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Ymmärrys, kyky ja halu noudattaa täysin opiskelumenetelmiä ja -vaatimuksia.
  • Kyky antaa vapaaehtoisesti kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty (henkilökohtaisesti tai laillisesti valtuutetun edustajan kautta) tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen.
  • Mies tai nainen, jolla on dokumentoitu HbSS- tai HbSβo-talassemia (perustuu geneettisten, elektroforeesi- tai korkean suorituskyvyn nestekromatografiatestien kliinisiin tietoihin).
  • Tällä hetkellä hydroksiureaa käyttävän osallistujan on oltava vakaalla annoksella 3 kuukauden ajan seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla diagnosoitiin akuutti VOC 21 päivän aikana ennen annostelua päivänä 1.
  • Osallistujalle on suoritettu verensiirto viimeisten 30 päivän aikana tai yli (>=) 2 kertaa viimeisen 90 päivän aikana seulontakäynnillä.
  • Osallistujalla on ollut hankittu tai synnynnäinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura.
  • Osallistujan seerumin kreatiniinitaso on yli (>) 1,2 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl).
  • Osallistujan alaniinitransaminaasiarvo on >3* normaalin yläraja (perustuu kliinisen laboratorion normaaliarvoon), suora bilirubiinitaso >2 mg/dl tai epäsuora bilirubiinitaso >5 mg/dl seulontakäynnillä.
  • Osallistujan hemoglobiiniarvo on <5 grammaa desilitrassa (g/dl) seulontakäynnillä.
  • Osallistujan verihiutaleiden määrä on <100 000/kuutiomillimetri (mm^3) seulontakäynnillä.
  • Infektion merkit tai oireet, jotka vaativat IV-antibioottihoitoa seulontajakson aikana.
  • Osallistujalla on kuumetta, jonka ruumiinlämpö on >=38,5 Celsius-astetta (ºC) (101,3 Fahrenheit-astetta [ºF]) seulontakäynnillä tai ennen annostelua päivänä 1.

  • Osallistujalla on akuutti rintasyndrooma (ACS), diagnosoitu tai vahvasti epäilty, minkä osoittaa uusi soluttautuminen rintakehän röntgenkuvassa ja yksi tai useampi seuraavista kriteereistä:

    1. Kuume, jonka ruumiinlämpö on >39°C (102.2°F)
    2. Hypoksia (vahvistetaan valtimoveren kaasuilla, joiden valtimohapen osapaine (PaO2) <70 elohopeamillimetriä [mmHg])
    3. Rintakipu
    4. Epäilyttävät löydökset fyysisessä tarkastuksessa (takypnea, kylkiluiden välinen sisäänveto, hengityksen vinkuminen ja/tai kohinat)
  • Osallistuja on äskettäin (viimeisten 28 päivän sisällä seulontakäynnistä) läpikäynyt suuren leikkauksen, hän on joutunut sairaalahoitoon, dokumentoitu vakava bakteeri-infektio, joka vaatii antibioottihoitoa, tai merkittävä verenvuoto.
  • Osallistujalla on ollut äskettäin (viimeisten 90 päivän aikana seulontakäynnistä) aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, oireinen pulmonaalinen hypertensio tai kohtaus.
  • Mikä tahansa aiempi verenvuotohalvaus tai verenvuotodiateesi.
  • Osallistuja on saanut mitä tahansa seuraavista protokollan rajoittamista lääkkeistä: a) systeeminen steroidihoito 48 tunnin sisällä ennen annostelua tai on odotettavissa, että tällaista hoitoa voidaan antaa tutkimuksen aikana (inhaloitavat tai paikalliset steroidit ovat sallittuja); b) Antikoagulantti- tai verihiutaleiden vastainen hoito viimeisten 3 viikon aikana ennen annostelua; c) krizanlitsumabi viimeisten 30 päivän aikana ennen annostelua; d) Voxelotor viimeisten 14 päivän aikana ennen annostelua.
  • Osallistujille, jotka saavat kroonisia tai pitkävaikutteisia opioideja, annoksen muutos tai kipu, joka vaatii lääkärinhoitoa viimeisten 14 päivän aikana ennen annostelua.
  • Osallistujalla on lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaa osallistujan osallistumisen tai häiritä tutkimuksen suorittamista tai tuloksia.
  • Osallistuja on saanut tai suunnittelee saavansa muuta tutkittavaa ainetta tutkimusseulontakäyntiä edeltävien 4 viikon aikana tai tutkimuksen aikana.
  • On odotettavissa, että osallistujaa ei voida seurata tutkimuksen aikana.
  • Osallistuja on raskaana tai imettävä tai hedelmällisessä iässä oleva nainen tai mies, joka ei pysty tai halua noudattaa ehkäisymenetelmiä tai raittiutta opintokäynnin loppuun asti.
  • Osallistuja, joka käyttää aktiivisesti laittomia huumeita (pois lukien marihuana) ja/tai alkoholiriippuvuutta tutkijan määrittelemällä tavalla.
  • Osallistujalle on aiemmin annettu SHP655.
  • Tunnettu hengenvaarallinen yliherkkyysreaktio, mukaan lukien anafylaksia, emomolekyylille ADAMTS-13, hamsterin proteiinille tai muille SHP655:n aineosille.
  • Osallistujalla on seulontakäynnillä positiivinen testitulos hepatiitti B -pinta-antigeenin eli hepatiitti C -vasta-aineen tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) antigeenin/vasta-aineen suhteen. Potilasta, jolla on hepatiitti C -vasta-aine ja negatiivinen hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihappo (RNA) -polymeraasiketjureaktiotesti, ei kuitenkaan suljeta pois.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TAK-755
Osallistujat, joilla on SCD lähtötilanteessa, saavat yhden suonensisäisen (IV) infuusion yhdellä kolmesta annostasosta 40, 80 ja 160 kansainvälistä yksikköä kilogrammaa kohti (IU/kg) annosta nostamalla.
Lääke: TAK-755
Osallistujat saavat TAK-755:tä yhtenä IV-infuusiona jollakin kolmesta annostasosta 40 IU/kg, 80 IU/kg tai 160 IU/kg.
Muut nimet:
  • rekombinantti ADAMTS13
  • BAX 930
  • SHP655
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, joilla on SCD lähtötilanteessa, saavat lumelääkettä, joka vastaa TAK-755:tä kolmesta annostasosta 40 IU/kg, 80 IU/kg ja 160 IU/kg yhtenä IV-infuusiona.
Muut: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä, joka on sovitettu TAK-755:een kolmesta annostasosta 40 IU/kg, 80 IU/kg ja 160 IU/kg yhtenä IV-infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia (TEAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivästä opintovierailun loppuun (päivä 28)
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tämän tutkimustuotteen (IP) tai lääkkeen kanssa. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat tai pahenivat vaikeusasteeltaan IP-infuusion aikana tai sen jälkeen. Vakava TEAE oli mikä tahansa ei-toivottu kliininen merkkien, oireiden tai tulosten ilmentymä (riippumatta siitä, katsottiinko niiden liittyväksi tutkimustuotteeseen tai ei ja millä tahansa annoksella), joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa, sairaalahoidon pitkittymistä, oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia haittavaikutuksia.
Tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivästä opintovierailun loppuun (päivä 28)
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittivät positiivisia sitovia anti-ADAMTS13- ja inhiboivia anti-ADAMTS13-vasta-aineita TAK-755:tä vastaan
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivästä opintovierailun loppuun (päivä 28)
Anti-ADAMTS13-vasta-aineiden mittaamisen avulla voidaan arvioida, onko kehon immuunijärjestelmää stimuloitu reagoimaan TAK-755:een. Sitoutuvat Anti-ADAMTS13-vasta-aineet mittaavat vasta-aineita, jotka pystyvät sitoutumaan ADAMTS13:een riippumatta siitä, onko vasta-aineilla vaikutusta ADAMTS13:n toimintaan. Inhiboiva Anti-ADAMTS13-vasta-aine on vasta-aine, joka sekä sitoutuu ADAMTS13:een että pystyy vaikuttamaan ADAMTS13:n toimintaan. Sitovat ja estävät anti-ADAMTS13-vasta-aineet luokiteltiin olemassa oleviksi, hoidon aiheuttamiksi ja hoidolla tehostetuiksi. Aiemmin olemassa olevat: anti-ADAMTS13-vasta-aineet havaittiin perusnäytteestä ennen TAK-755-infuusiota. Hoidon aiheuttama: anti-ADAMTS13-vasta-aineita ei havaittu lähtötilanteen näytteessä, mutta niitä havaittiin missä tahansa TAK-755-infuusion jälkeen otetussa näytteessä. Hoidolla tehostettu: anti-ADAMTS13-vasta-aineita oli olemassa ja ne havaittiin milloin tahansa TAK-755-infuusion jälkeen tiittereillä, jotka olivat vähintään 4 askelta korkeammat kuin ennen TAK-755-infuusiota havaitut tiitterit.
Tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivästä opintovierailun loppuun (päivä 28)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inkrementaalinen palautus (IR) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
IR määriteltiin plasman ADAMTS13-antigeenin tai aktiivisuustason maksimilisäyksen suhteeksi TAK-755-annokseen ruumiinpainoa kohti. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto. Tässä "IU/mL/IU/kg" tarkoittaa "kansainvälisiä yksiköitä millilitraa kohti kansainvälistä yksikköä kilogrammaa kohti".
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Havaittu maksimipitoisuus (Cmax) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Cmax oli lääkkeen enimmäismäärän mitta plasmassa annoksen antamisen jälkeen. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Aika saavuttaa Cmax (Tmax) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Tmax oli ajan mitta, joka kuluu plasman huippupitoisuuden saavuttamiseen lääkeannoksen jälkeen. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Terminaalin puoliintumisaika (t1/2) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
t1/2 oli aika, joka tarvitaan tietyn lääkeaineen pitoisuuden laskemiseen plasmassa 50 %. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Keskimääräinen oleskeluaika nollasta äärettömään (MRT0-Inf) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
MRT on keskimääräinen aika, jonka tutkimustuote pysyy kehossa (tai plasmassa). MRT0-Inf määritellään keskimääräiseksi ajaksi nollasta (ennen annosta) ekstrapoloituna äärettömään aikaan (MRT0-inf). Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
ADAMTS13-aktiivisuuden ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenin keskimääräinen oleskeluaika nollasta 72 tuntiin annoksen jälkeen (MRT0-72)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24 ja 72 tuntia annoksen jälkeen
MRT on keskimääräinen aika, jonka tutkimustuote pysyy kehossa (tai plasmassa), ja MRT0-72 määritellään keskimääräiseksi ajaksi nollasta (ennen annosta) 72 tuntiin annoksen jälkeen (MRT0-72). Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa.
Lähtötilanne (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24 ja 72 tuntia annoksen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala nollasta viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-Last) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-Last oli pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue nollasta (ennen annosta) viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden aikaan. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Käyrän alla oleva alue Aikakäyrä nollasta 72 tuntiin annoksen jälkeen (AUC0-72) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24 ja 72 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-72 oli pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta (ennen annosta) 72 tuntiin annoksen jälkeen (AUC0-72). Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötilanne (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24 ja 72 tuntia annoksen jälkeen
Käyrän alla oleva alue nollasta äärettömään aikaan (AUC0-Inf) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-inf oli pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala nollasta (ennen annosta) ekstrapoloituna äärettömään aikaan. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
TAK-755:n ADAMTS13-aktiivisuuden ja ADAMTS13-antigeenin systeeminen puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
CL on määrällinen mitta siitä nopeudesta, jolla lääkeaine poistuu kehosta. Systeeminen kokonaispuhdistuma laskimonsisäisen annoksen jälkeen arvioitiin jakamalla annettu kokonaisannos plasman pitoisuus-aikakäyrän alla olevalla pinta-alalla ajasta nollasta äärettömään aikaan (AUC[0-ääretön]). Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Jakaantumistilavuus vakaassa tilassa (Vss) ADAMTS13-aktiivisuudelle ja TAK-755:n ADAMTS13-antigeenille
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Vss määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärän pitäisi jakautua tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus veressä. Vakaan tilan jakautumistilavuus (Vss) on vakaan tilan näennäinen jakautumistilavuus, joka on arvioitu MRT(0-inf)*CL:llä. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen ensimmäisen TAK-755-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Tässä analyysissä käytettiin perustason mukaisia ​​arvoja. Perustasolla säädetyt arvot kussakin ajankohdassa laskettiin mitattuna arvona miinus infuusiota edeltävä (perustason) arvo, ja tuloksista tehtiin yhteenveto.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta Von Willebrandin tekijässä: antigeeni (VWF:Ag) määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Von Willebrand -tekijä (vWF tai VWF) on proteiini, joka on yksi useista hyytymisjärjestelmän osista, jotka yhdessä pysäyttävät verenvuodon kehossa. VWF:Ag mittaa von Willebrand -tekijäproteiinin tason veressä. VWF:Ag-pitoisuuden muutos lähtötasosta mitattiin eri ajankohtina. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen IP-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä lähtötason arvo annoksen jälkeisestä arvosta.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta Von Willebrandin tekijässä: ristosetiinikofaktoriaktiivisuus (VWF:RCo) määritellyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Von Willebrand -tekijä (vWF tai VWF) on proteiini, joka on yksi useista hyytymisjärjestelmän osista, jotka toimivat yhdessä estämään verenvuodon kehossa. VWF:RCo-määritys on testi, joka mittaa VWF:n aktiivisuutta plasmanäytteessä sen perusteella, kuinka hyvin se pystyy kasautumaan verihiutaleet yhteen antibiootin ristosetiinin läsnä ollessa. Muutos perustasosta vWF:RCo-pitoisuudessa mitattiin eri ajankohtina. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen IP-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä lähtötason arvo annoksen jälkeisestä arvosta.
Lähtötaso (ennen annosta), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta verihiutalemäärässä määritettyinä aikapisteinä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Verinäytteitä kerättiin verihiutaleiden määrän analysoimiseksi. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen IP-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä lähtötason arvo annoksen jälkeisestä arvosta.
Lähtötilanne (ennen annosta), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Muuta plasmavapaan hemoglobiinin lähtötasosta tiettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Plasman vapaan hemoglobiinin testi mittaa hemoglobiinin tason plasmassa (eli ei sisällä punasoluja). Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen IP-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä lähtötason arvo annoksen jälkeisestä arvosta.
Lähtötilanne (ennen annosta), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta plasman trombospondiinitasoissa määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen
Plasman trombospondiinipitoisuuksien muutosta lähtötasosta on raportoitu ajan myötä. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi, joka saatiin ennen IP-annoksen päivämäärää ja kellonaikaa. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä lähtötason arvo annoksen jälkeisestä arvosta.
Lähtötilanne (ennen annosta), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 ja 648 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP655-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset TAK-755

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa