Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SHP655 (rADAMTS13) vizsgálata sarlósejtes betegségben (RAISE)

2024. április 22. frissítette: Shire

Az SHP655 (rADAMTS13) sarlósejtes betegségben szenvedő sarlósejtes betegségben az SHP655 (rADAMTS13) 1. fázisú randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többközpontú, növekvő dózisú, biztonságossági és PK/PD vizsgálata

Az SHP655 a sarlósejtes betegség (SCD) kezelésére használt gyógyszer. A tanulmány fő célja az SHP655 biztonságosságának és tolerálhatóságának mérése SCD résztvevőknél.

A vizsgálatban résztvevők SHP655-öt vagy placebót kapnak az 1. napon. SCD-jüket orvosuk kezeli az orvos szokásos klinikai gyakorlatának megfelelően.

A vizsgálat során a résztvevőket arra kérik, hogy az SHP655 vagy placebo beadását követően 13 napon belül kövessenek nyomon a biztonságossági értékelés érdekében. A részvétel maximális időtartama várhatóan körülbelül 2 hónap

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 18-65 év a beleegyezés aláírásakor.
  • Megértés, képesség és hajlandóság a tanulmányi eljárások és követelmények teljes körű betartására.
  • Önkéntes írásbeli, aláírt és keltezett (személyesen vagy törvényesen meghatalmazott képviselőn keresztül) tájékozott hozzájárulás megadásának lehetősége a vizsgálatban való részvételhez.
  • Férfi vagy nő, akinek dokumentált anamnézisében HbSS vagy HbSβo talaszémia szerepel (genetikai, elektroforézises vagy nagy teljesítményű folyadékkromatográfiás vizsgálatok klinikai adatai alapján).
  • A jelenleg hidroxi-karbamidot szedő résztvevőnek 3 hónapig stabil adagot kell kapnia a szűréskor.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnél akut VOC-t diagnosztizáltak az 1. napon történő adagolás előtti 21 napon belül.
  • A résztvevő az elmúlt 30 napban vérátömlesztésen esett át, vagy legalább (>=) 2 alkalommal vérátömlesztésen esett át az elmúlt 90 napban a Szűrőlátogatás alkalmával.
  • A résztvevőnek kórtörténetében szerzett vagy veleszületett trombotikus thrombocytopeniás purpura szerepel.
  • A résztvevő szérum kreatininszintje nagyobb, mint (>) 1,2 milligramm deciliterenként (mg/dl).
  • A résztvevő alanin-transzamináz szintje >3* a normál normál felső határa alapján (a klinikai laboratóriumi normál tartomány alapján), direkt bilirubinszintje >2 mg/dl, vagy indirekt bilirubinszintje >5 mg/dl a szűrővizsgálaton.
  • A résztvevő hemoglobinszintje <5 gramm per deciliter (g/dl) a szűrővizsgálaton.
  • A résztvevő vérlemezkeszáma <100 000/köbmilliméter (mm^3) a szűrővizsgálaton.
  • Intravénás antibiotikum kezelést igénylő fertőzés jelei vagy tünetei a szűrési időszak alatt.
  • A résztvevőnek láza van, a testhőmérséklet >=38,5 Celsius-fok (ºC) (101,3 Fahrenheit-fok [ºF]) a szűrővizsgálaton vagy az 1. napon az adagolás előtt.

  • A résztvevőnél akut mellkasi szindrómát (ACS) diagnosztizáltak vagy erősen gyanítanak, amit a mellkas röntgenfelvételén új infiltrátum igazol, és a következő kritériumok közül egy vagy több:

    1. Láz >39°C (102,2°F) testhőmérséklet mellett
    2. Hipoxia (az artériás vérgázok által megerősített artériás oxigén (PaO2) parciális nyomása <70 higanymilliméter [Hgmm])
    3. Mellkasi fájdalom
    4. Gyanús leletek a fizikális vizsgálat során (tachypnea, bordaközi visszahúzódás, sípoló légzés és/vagy hangzavar)
  • A résztvevő a közelmúltban (az elmúlt 28 napon belül, a szűrővizsgálattól számítva) jelentős műtéten esett át, kórházi kezelésre szorul, dokumentált, antibiotikus kezelést igénylő súlyos bakteriális fertőzésen, vagy jelentős vérzésen esett át.
  • A résztvevőnek a közelmúltban (a szűrővizsgálattól számított 90 napban) volt stroke-ja, átmeneti ischaemiás rohama, tüneti pulmonális hipertónia vagy görcsroham.
  • Bármilyen vérzéses stroke vagy vérzéses diathesis anamnézisében.
  • A résztvevő a következő, protokoll szerint korlátozott gyógyszerek valamelyikét kapta: a) szisztémás szteroid terápia az adagolást megelőző 48 órán belül, vagy várható, hogy ilyen terápia adható a vizsgálat során (inhalációs vagy helyi szteroidok megengedettek); b) Antikoaguláns vagy thrombocyta-aggregáció gátló kezelés az adagolás előtti elmúlt 3 hétben; c) krizanlizumab az adagolást megelőző 30 napon belül; d) voxelotor az adagolás előtti elmúlt 14 napon belül.
  • Azoknál a résztvevőknél, akik krónikus vagy hosszan tartó hatású opioidokat kaptak, dózismódosítás vagy fájdalom, amely orvosi ellátást igényel az adagolás előtti elmúlt 14 napban.
  • A résztvevőnek olyan egészségügyi vagy pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint kockázatot jelenthet a résztvevő számára a részvétel szempontjából, vagy zavarhatja a vizsgálat lefolytatását vagy eredményeit.
  • A résztvevő a vizsgálati szűrési látogatást megelőző 4 héten belül vagy a vizsgálat során bármilyen más vizsgálati szert kapott vagy fogadni tervez.
  • Feltételezhető, hogy a résztvevőt nem lehet majd követni a vizsgálat időtartama alatt.
  • A résztvevő terhes vagy szoptató, vagy fogamzóképes nő vagy férfi, aki nem tud vagy nem hajlandó megfelelni a születésszabályozási módszereknek vagy az absztinenciának a tanulmányút végéig.
  • Az a résztvevő, aki a nyomozó által megállapított módon tiltott kábítószert (kivéve a marihuánát) aktívan használ és/vagy alkoholfüggő.
  • A résztvevő korábban SHP655-öt kapott.
  • Ismert életveszélyes túlérzékenységi reakció, beleértve az anafilaxiát is, az ADAMTS-13 szülőmolekulával, a hörcsögfehérjével vagy az SHP655 egyéb összetevőivel szemben.
  • A résztvevő a Szűrőlátogatás alkalmával a hepatitis B felületi antigén vagy hepatitis C antitest, illetve a humán immundeficiencia vírus (HIV) antigén/antitest pozitív teszteredménye van. Mindazonáltal nem zárható ki az a vizsgálati alany sem, akinek hepatitis C antitestje van, és negatív a hepatitis C vírus ribonukleinsav (RNS) polimeráz láncreakció tesztje.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TAK-755
A kiindulási állapotukban SCD-ben szenvedő résztvevők egyetlen intravénás (IV) infúziót kapnak a 3 dózisszint egyikében, 40, 80 és 160 nemzetközi egység kilogrammonként (NE/kg), dózisemeléssel.
Drog: TAK-755
A résztvevők a TAK-755-öt egyszeri iv. infúzióban kapják a 3 dózisszint egyikében: 40 NE/kg, 80 NE/kg vagy 160 NE/kg.
Más nevek:
  • rekombináns ADAMTS13
  • BAX 930
  • SHP655
Placebo Comparator: Placebo
A kiindulási állapotukon SCD-ben szenvedő résztvevők a 3 dózisszint közül 40 NE/kg, 80 NE/kg és 160 NE/kg TAK-755-ös placebót kapnak egyszeri IV infúzióban.
Egyéb: Placebo
A résztvevők a 3 dózisszint közül 40 NE/kg, 80 NE/kg és 160 NE/kg TAK-755-höz illesztett placebót kapnak egyszeri iv. infúzió formájában.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos (TEAE) résztvevők száma
Időkeret: A beleegyezés aláírásának dátumától a tanulmányút végéig (28. nap)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy klinikai vizsgálatban részt vevő gyógyszerkészítményt adott be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a vizsgálati termékkel (IP) vagy gyógyszerrel. A TEAE-ket olyan nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek az IP infúzió beadásakor vagy azt követően kezdődtek, vagy súlyosbodtak. Súlyos TEAE a jelek, tünetek vagy kimenetelek bármilyen nemkívánatos klinikai megnyilvánulása (függetlenül attól, hogy a vizsgálati készítményhez kapcsolódott-e vagy sem, és bármilyen dózisban), amely halálhoz vezetett, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést igényelt, a kórházi kezelés meghosszabbítása, fontos egészségügyi probléma volt. esemény. A TEAE súlyos és nem súlyos mellékhatásokat is tartalmazott.
A beleegyezés aláírásának dátumától a tanulmányút végéig (28. nap)
Azon résztvevők száma, akik pozitív kötődésű anti-ADAMTS13 és gátló anti-ADAMTS13 antitesteket fejlesztettek ki TAK-755 ellen
Időkeret: A beleegyezés aláírásának dátumától a tanulmányút végéig (28. nap)
Az anti-ADAMTS13 antitestek mérése felhasználható annak felmérésére, hogy a szervezet immunrendszerét stimulálták-e a TAK-755 elleni reakcióra. A kötődési anti-ADAMTS13 antitestek mérik azokat az antitesteket, amelyek képesek kötődni az ADAMTS13-hoz, függetlenül attól, hogy az antitestek hatással vannak-e az ADAMTS13 működésére. A gátló anti-ADAMTS13 antitest olyan antitest, amely egyszerre kötődik az ADAMTS13-hoz, és képes befolyásolni az ADAMTS13 működését. A kötő és gátló anti-ADAMTS13 antitesteket a már létező, a kezelés által kiváltott és a kezelés által megerősített kategóriába sorolták. Meglévő: anti-ADAMTS13 antitesteket mutattak ki az alapmintában a TAK-755 infúzió előtt. Kezelés által kiváltott: a kiindulási mintában nem volt kimutatható anti-ADAMTS13 antitest, de a TAK-755 infúzió után vett mintában kimutatható volt. Kezeléssel megerősített: anti-ADAMTS13 antitestek már léteztek, és a TAK-755 infúzió után bármikor kimutathatóak voltak olyan titereken, amelyek legalább 4 lépéssel magasabbak voltak, mint a TAK-755 infúzió előtt kimutatott titerek.
A beleegyezés aláírásának dátumától a tanulmányút végéig (28. nap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Növekményes helyreállítás (IR) az ADAMTS13 aktivitáshoz és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjéhez
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az IR-t a plazma ADAMTS13 antigénjének vagy aktivitási szintjének maximális növekedésének a TAK-755 dózishoz viszonyított arányaként határoztuk meg. A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük. Itt a „NE/mL/IU/kg” a „Nemzetközi egység milliliterenként per nemzetközi egység per kilogramm”-ra vonatkozik.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az ADAMTS13 aktivitás és a TAK-755 ADAMTS13 antigén megfigyelt maximális koncentrációja (Cmax)
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A Cmax a gyógyszer maximális mennyiségének mértéke a plazmában az adag beadása után. A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az ADAMTS13 aktivitás és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjének Cmax (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A Tmax a maximális plazmakoncentráció eléréséhez szükséges idő mértéke volt a gyógyszeradagolás után. A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Terminál felezési ideje (t1/2) az ADAMTS13 aktivitáshoz és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjéhez
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
t1/2 az az idő, amely ahhoz szükséges, hogy egy adott gyógyszerkoncentráció a plazmában 50%-kal csökkenjen. A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Átlagos tartózkodási idő nullától végtelenig (MRT0-Inf) az ADAMTS13 aktivitáshoz és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjéhez
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az MRT az az átlagos idő, ameddig a vizsgálati termék a szervezetben (vagy a plazmában) marad. Az MRT0-Inf a nullától (dózis előtti) extrapolált átlagos idő a végtelen időig (MRT0-inf). A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az ADAMTS13 aktivitás és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjének átlagos tartózkodási ideje nullától 72 óráig az adagolás után (MRT0-72)
Időkeret: Kiindulási állapot (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24 és 72 órával az adagolás után
Az MRT az az átlagos idő, ameddig a vizsgálati termék a szervezetben (vagy a plazmában) tartózkodik, az MRT0-72 pedig a nullától (adagolás előtti) az adagolás utáni 72 óráig terjedő átlagos idő (MRT0-72). A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés.
Kiindulási állapot (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24 és 72 órával az adagolás után
Az ADAMTS13 aktivitás és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjének görbe alatti területe a nullától az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUC0-Last)
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az AUC0-Last a koncentráció-idő görbe alatti terület nullától (dózis előtt) az utolsó mennyiségileg mérhető koncentráció időpontjáig. A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Görbe alatti terület Időgörbe nullától 72 óráig az adagolás után (AUC0-72) az ADAMTS13 aktivitásra és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjére
Időkeret: Kiindulási állapot (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24 és 72 órával az adagolás után
Az AUC0-72 a koncentráció-idő görbe alatti terület volt, nullától (dózis előtt) és 72 órával az adagolás után (AUC0-72). A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási állapot (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24 és 72 órával az adagolás után
Görbe alatti terület nullától végtelenig (AUC0-Inf) az ADAMTS13 aktivitáshoz és a TAK-755 ADAMTS13 antigénjéhez
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az AUC0-inf a koncentráció-idő görbe alatti terület nullától (dózis előtti) végtelen időre extrapolálva. A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A TAK-755 ADAMTS13 aktivitásának és ADAMTS13 antigénjének szisztémás clearance-e (CL)
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A CL egy mennyiségi mérőszáma annak a sebességnek, amellyel egy gyógyszeranyag távozik a szervezetből. Az intravénás adagolás utáni teljes szisztémás clearance-t úgy becsülték meg, hogy a teljes beadott dózist elosztottuk a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területtel a nullától a végtelenig (AUC[0-infinity]). A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Az ADAMTS13 aktivitás és a TAK-755 ADAMTS13 antigén eloszlási térfogata (Vss) állandó állapotban
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A Vss az az elméleti térfogat, amelyben a gyógyszer teljes mennyiségét egyenletesen kell elosztani a gyógyszer kívánt vérkoncentrációjának eléréséhez. Az egyensúlyi eloszlási térfogat (Vss) az egyensúlyi állapot látszólagos eloszlási térfogata, amelyet az MRT(0-inf)*CL értékkel becsülnek meg. A kiindulási érték a TAK-755 első adagjának dátuma és időpontja előtt kapott utolsó nem hiányzó mérés. Ehhez az elemzéshez a kiindulási értékkel korrigált értékeket használtuk. A kiindulási értékkel korrigált értékeket minden időpontban a mért értékből mínusz az infúzió előtti (alapvonal) értékből számítottuk ki, és az eredményeket összesítettük.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Von Willebrand-tényező: antigén (VWF:Ag) változás az alapvonalhoz képest meghatározott időpontokban
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A Von Willebrand-faktor (vWF vagy VWF) egy fehérje, amely a véralvadási rendszer számos összetevőjének egyike, amelyek együttesen megállítják a vérzést a szervezetben. VWF: Az Ag a von Willebrand faktor fehérje szintjét méri a vérben. A VWF:Ag koncentráció változását az alapvonalhoz képest különböző időpontokban mértük. Az alapvonalat úgy határoztuk meg, mint az utolsó nem hiányzó mérést, amelyet az IP-dózis dátuma és időpontja előtt kaptunk. A kiindulási értékhez viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy kivontuk az alapvonal értékét az adagolás utáni értékből.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Von Willebrand-faktor: Risztocetin-kofaktor aktivitás (VWF:RCo) változás az alapértékhez képest meghatározott időpontokban
Időkeret: Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A Von Willebrand faktor (vWF vagy VWF) egy fehérje, amely a véralvadási rendszer azon összetevői közül az egyik, amelyek együtt működnek a vérzés megállításában a szervezetben. A VWF:RCo vizsgálat egy olyan teszt, amely a VWF aktivitását méri egy plazmamintában abból a szempontból, hogy mennyire képes összetapasztani a vérlemezkéket a risztocetin antibiotikum jelenlétében. A vWF:RCo koncentráció kiindulási értékhez viszonyított változását különböző időpontokban mértük. Az alapvonalat úgy határoztuk meg, mint az utolsó nem hiányzó mérést, amelyet az IP-dózis dátuma és időpontja előtt kaptunk. A kiindulási értékhez viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy kivontuk az alapvonal értékét az adagolás utáni értékből.
Kiindulási érték (adagolás előtt), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Változás az alapvonalról a vérlemezkeszámban meghatározott időpontokban
Időkeret: Kiindulási állapot (adagolás előtt), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A vérlemezkeszám elemzéséhez vérmintákat vettünk. Az alapvonalat úgy határoztuk meg, mint az utolsó nem hiányzó mérést, amelyet az IP-dózis dátuma és időpontja előtt kaptunk. Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy az adagolás utáni értékből kivontuk az alapvonal értéket.
Kiindulási állapot (adagolás előtt), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Változás az alapvonalhoz képest a plazmamentes hemoglobinban meghatározott időpontokban
Időkeret: Kiindulási állapot (adagolás előtt), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
A plazmamentes hemoglobin teszt a plazmában lévő hemoglobin szintjét méri (azaz nem tartalmazza a vörösvérsejteket). Az alapvonalat úgy határoztuk meg, mint az utolsó nem hiányzó mérést, amelyet az IP-dózis dátuma és időpontja előtt kaptunk. A kiindulási értékhez viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy kivontuk az alapvonal értékét az adagolás utáni értékből.
Kiindulási állapot (adagolás előtt), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 és 648 órával az adagolás után
Változás az alapvonaltól a plazma trombospondinszintjében meghatározott időpontokban
Időkeret: Kiindulási állapot (adagolás előtt), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 és 648 órával az adagolás után
A plazma trombospondinszintjének kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az idő múlásával. Az alapvonalat úgy határoztuk meg, mint az utolsó nem hiányzó mérést, amelyet az IP-dózis dátuma és időpontja előtt kaptunk. A kiindulási értékhez viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy kivontuk az alapvonal értékét az adagolás utáni értékből.
Kiindulási állapot (adagolás előtt), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 és 648 órával az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Együttműködők

Takeda Development Center Americas, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. október 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. október 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 24.

Első közzététel (Tényleges)

2019. június 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 22.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SHP655-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a TAK-755

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel