Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SHP655 (rADAMTS13) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (RAISE)

22 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Shire

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie I fazy z rosnącą dawką, bezpieczeństwem i PK/PD SHP655 (rADAMTS13) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej w początkowym stanie zdrowia

SHP655 to lek stosowany w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD). Głównym celem badania jest pomiar bezpieczeństwa i tolerancji SHP655 u uczestników SCD.

Uczestnicy badania otrzymają SHP655 lub placebo pierwszego dnia. Ich SCD będzie leczony przez lekarza zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną.

Podczas badania uczestnicy zostaną poproszeni o obserwację w ciągu 13 dni po podaniu SHP655 lub placebo w celu oceny bezpieczeństwa. Przewidywany maksymalny czas trwania uczestnictwa to około 2 miesiące

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 65 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Zrozumienie, zdolność i chęć pełnego przestrzegania procedur i wymagań badawczych.
  • Możliwość dobrowolnego wyrażenia pisemnej, podpisanej i opatrzonej datą (osobiście lub przez pełnomocnika) świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Mężczyzna lub kobieta z udokumentowaną historią talasemii HbSS lub HbSβo (na podstawie dokumentacji klinicznej testów genetycznych, elektroforezy lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej).
  • Uczestnik obecnie przyjmujący hydroksymocznik musi przyjmować stałe dawkowanie przez 3 miesiące podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • U uczestnika zdiagnozowano ostre LZO w ciągu 21 dni przed podaniem dawki w dniu 1.
  • Uczestnik przeszedł transfuzję krwi w ciągu ostatnich 30 dni lub transfuzję krwi co najmniej (>=) 2 razy w ciągu ostatnich 90 dni podczas wizyty przesiewowej.
  • Uczestnik ma historię nabytej lub wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej.
  • U uczestnika poziom kreatyniny w surowicy jest wyższy niż (>) 1,2 miligrama na decylitr (mg/dl).
  • Uczestnik ma górną granicę normy transaminazy alaninowej >3* (na podstawie normalnego zakresu badań laboratoryjnych), poziom bilirubiny bezpośredniej >2 mg/dl lub poziom bilirubiny pośredniej >5 mg/dl podczas wizyty przesiewowej.
  • Uczestnik ma poziom hemoglobiny <5 gramów na decylitr (g/dl) podczas wizyty przesiewowej.
  • Podczas wizyty przesiewowej liczba płytek krwi u uczestnika wynosi <100 000/milimetr sześcienny (mm^3).
  • Oznaki lub objawy zakażenia wymagające leczenia antybiotykami dożylnymi w okresie przesiewowym.
  • Uczestnik ma gorączkę z temperaturą ciała >=38,5 stopnia Celsjusza (ºC) (101,3 stopnia Fahrenheita [ºF]) podczas wizyty przesiewowej lub przed podaniem dawki w dniu 1.

  • U uczestnika zdiagnozowano lub podejrzewa się zespół ostrej klatki piersiowej (ACS), na co wskazuje nowy naciek na zdjęciu RTG klatki piersiowej oraz jedno lub więcej z następujących kryteriów:

    1. Gorączka z temperaturą ciała >39°C (102,2°F)
    2. Niedotlenienie (potwierdzone gazometrią krwi tętniczej przy cząstkowym ciśnieniu tlenu tętniczego (PaO2) <70 milimetrów słupa rtęci [mmHg])
    3. Ból w klatce piersiowej
    4. Podejrzane wyniki badania fizykalnego (tachypnoe, retrakcja międzyżebrowa, świszczący oddech i/lub rzężenia)
  • Uczestnik niedawno (w ciągu ostatnich 28 dni od wizyty przesiewowej) przeszedł poważną operację, wymaga hospitalizacji, ma udokumentowaną poważną infekcję bakteryjną wymagającą leczenia antybiotykami lub znaczne krwawienie.
  • Uczestnik miał ostatnio (w ciągu ostatnich 90 dni od wizyty przesiewowej) epizod udaru mózgu, przemijający napad niedokrwienny, objawowe nadciśnienie płucne lub drgawki.
  • Jakakolwiek historia udaru krwotocznego lub skazy krwotocznej.
  • Uczestnik otrzymał którykolwiek z następujących leków objętych ograniczeniami protokołu: a) ogólnoustrojową terapię sterydową w ciągu 48 godzin przed podaniem dawki lub istnieje oczekiwanie, że taka terapia może być podana podczas badania (dozwolone są sterydy wziewne lub miejscowe); b) leczenie przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe w ciągu ostatnich 3 tygodni przed podaniem dawki; c) kryzanlizumabu w ciągu ostatnich 30 dni przed dawkowaniem; d) wokselotor w ciągu ostatnich 14 dni przed dawkowaniem.
  • W przypadku uczestników otrzymujących przewlekle lub długo działające opioidy zmiana dawki lub ból wymagający pomocy medycznej w ciągu ostatnich 14 dni przed podaniem dawki.
  • Uczestnik ma stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii badacza może stanowić zagrożenie dla udziału uczestnika lub zakłócać przebieg lub wyniki badania.
  • Uczestnik otrzymał lub planuje otrzymać inny środek badawczy w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową w ramach badania lub w trakcie badania.
  • Istnieje oczekiwanie, że uczestnik nie będzie mógł być obserwowany przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią, jest kobietą w wieku rozrodczym lub mężczyzną, który nie może lub nie chce stosować się do metod kontroli urodzeń lub abstynencji do końca wizyty studyjnej.
  • Uczestnik aktywnie zażywający nielegalne narkotyki (z wyłączeniem marihuany) i/lub uzależniony od alkoholu, zgodnie z ustaleniami badacza.
  • Uczestnikowi podano wcześniej SHP655.
  • Znana zagrażająca życiu reakcja nadwrażliwości, w tym anafilaksja, na cząsteczkę macierzystą ADAMTS-13, białko chomika lub inne składniki SHP655.
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub antygenu/przeciwciała ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas wizyty przesiewowej. Jednak pacjent z przeciwciałem przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C i ujemnym wynikiem testu reakcji łańcuchowej polimerazy kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C nie jest wykluczony.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TAK-755
Uczestnicy z SCD w wyjściowym stanie zdrowia otrzymają pojedynczą infuzję dożylną (IV) na jednym z 3 poziomów dawek 40, 80 i 160 jednostek międzynarodowych na kilogram (j.m./kg) w sposób zwiększający dawkę.
Lek: TAK-755
Uczestnicy otrzymają TAK-755 w postaci pojedynczego wlewu dożylnego w jednym z 3 poziomów dawek 40 jm/kg, 80 jm/kg lub 160 jm/kg.
Inne nazwy:
  • rekombinowany ADAMTS13
  • BAX 930
  • SHP655
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy z SCD w wyjściowym stanie zdrowia otrzymają placebo dopasowane do TAK-755 z 3 poziomów dawek 40 jm/kg, 80 jm/kg i 160 jm/kg w pojedynczej infuzji dożylnej.
Inny: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo dopasowane do TAK-755 w 3 poziomach dawek 40 jm/kg, 80 jm/kg i 160 jm/kg w pojedynczej infuzji dożylnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne (TEAE)
Ramy czasowe: Od daty podpisania świadomej zgody do zakończenia wizyty studyjnej (dzień 28)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym produktem (IP) lub produktem leczniczym. TEAE zdefiniowano jako AE, które rozpoczęły się lub nasiliły w trakcie lub po infuzji IP. Poważne TEAE to wszelkie nieprzewidziane objawy kliniczne obejmujące oznaki, objawy lub wyniki (niezależnie od tego, czy są uważane za związane z badanym produktem, czy nie i w dowolnej dawce), które powodują śmierć, zagrażają życiu, wymagają hospitalizacji szpitalnej, przedłużenia hospitalizacji, są ważnym czynnikiem medycznym wydarzenie. TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i mniej poważne AE.
Od daty podpisania świadomej zgody do zakończenia wizyty studyjnej (dzień 28)
Liczba uczestników, u których wykształciły się przeciwciała anty-ADAMTS13 wiążące dodatnio i przeciwciała hamujące anty-ADAMTS13 wobec TAK-755
Ramy czasowe: Od daty podpisania świadomej zgody do zakończenia wizyty studyjnej (dzień 28)
Pomiar przeciwciał anty-ADAMTS13 można wykorzystać do oceny, czy układ odpornościowy organizmu został pobudzony do reakcji na TAK-755. Wiązanie Przeciwciała anty-ADAMTS13 mierzą przeciwciała, które są zdolne do wiązania się z ADAMTS13, niezależnie od tego, czy przeciwciała mają wpływ na skuteczność działania ADAMTS13. Przeciwciało hamujące anty-ADAMTS13 to przeciwciało, które zarówno wiąże się z ADAMTS13, jak i może wpływać na skuteczność działania ADAMTS13. Przeciwciała wiążące i hamujące anty-ADAMTS13 sklasyfikowano jako istniejące wcześniej, wywołane leczeniem i wzmocnione leczeniem. Istniejące wcześniej: przeciwciała anty-ADAMTS13 wykryto w próbce wyjściowej przed infuzją TAK-755. Wywołane leczeniem: w próbce wyjściowej nie wykryto przeciwciał anty-ADAMTS13, ale wykryto je w jakiejkolwiek próbce pobranej po wlewie TAK-755. Leczenie wzmocnione: przeciwciała anty-ADAMTS13 istniały wcześniej i zostały wykryte w dowolnym momencie po wlewie TAK-755 w mianach, które były co najmniej 4 stopnie wyższe niż miana wykryte przed wlewem TAK-755.
Od daty podpisania świadomej zgody do zakończenia wizyty studyjnej (dzień 28)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odzysk przyrostowy (IR) aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
IR zdefiniowano jako stosunek maksymalnego wzrostu antygenu ADAMTS13 w osoczu lub poziomu aktywności do dawki TAK-755 na masę ciała. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem. Tutaj „IU/ml/IU/kg” odnosi się do „jednostek międzynarodowych na mililitr, jednostek międzynarodowych na kilogram”.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Zaobserwowane maksymalne stężenie (Cmax) aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Cmax było miarą maksymalnej ilości leku w osoczu po podaniu dawki. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Czas do osiągnięcia Cmax (Tmax) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Tmax był miarą czasu do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu po podaniu dawki leku. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Końcowy okres półtrwania (t1/2) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
t1/2 to czas wymagany do zmniejszenia stężenia danego leku w osoczu o 50%. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Średni czas przebywania od zera do nieskończoności (MRT0-Inf) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
MRT to średni czas przebywania badanego produktu w organizmie (lub osoczu). MRT0-Inf definiuje się jako średni czas od zera (dawka wstępna) ekstrapolowany do czasu nieskończonego (MRT0-inf). Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Średni czas przebywania od zera do 72 godzin po podaniu (MRT0-72) aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24 i 72 godziny po dawce
MRT to średni czas przebywania badanego produktu w organizmie (lub osoczu), a MRT0-72 definiuje się jako średni czas od zera (przed podaniem) do 72 godzin po podaniu (MRT0-72). Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24 i 72 godziny po dawce
Pole pod krzywą od zera do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-Last) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
AUC0-Last to obszar pod krzywą stężenie-czas od zera (przed dawką) do czasu ostatniego mierzalnego stężenia. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Pole pod krzywą Czas od zera do 72 godzin po podaniu (AUC0-72) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24 i 72 godziny po dawce
AUC0-72 było polem pod krzywą zależności stężenia od czasu od zera (przed podaniem) do 72 godzin po podaniu (AUC0-72). Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24 i 72 godziny po dawce
Pole pod krzywą od zera do nieskończonego czasu (AUC0-Inf) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
AUC0-inf oznaczało pole pod krzywą zależności stężenia od czasu od zera (przed dawką) ekstrapolowane do czasu nieskończonego. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Klirens ogólnoustrojowy (CL) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
CL jest ilościową miarą szybkości usuwania substancji leczniczej z organizmu. Całkowity klirens ogólnoustrojowy po podaniu dawki dożylnej oszacowano dzieląc całkowitą podaną dawkę przez pole powierzchni osocza pod krzywą stężenie w osoczu w czasie od czasu zero do czasu nieskończonego (AUC[0-nieskończoność]). Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Objętość dystrybucji w stanie ustalonym (Vss) dla aktywności ADAMTS13 i antygenu ADAMTS13 TAK-755
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Vss definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby zostać równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku we krwi. Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) to pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym, oszacowana za pomocą MRT(0-inf)*CL. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną pierwszej dawki TAK-755. Do tej analizy wykorzystano wartości skorygowane względem wartości wyjściowych. Wartości skorygowane względem wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym obliczono jako wartość zmierzoną minus wartość przed infuzją (wartość bazowa), a wyniki podsumowano ogółem.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych współczynnika von Willebranda: antygen (VWF:Ag) w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Czynnik von Willebranda (vWF lub VWF) to białko będące jednym z kilku składników układu krzepnięcia, które współdziałają w celu zatrzymania krwawienia w organizmie. VWF:Ag mierzy poziom białka czynnika von Willebranda we krwi. Zmianę stężenia VWF:Ag w stosunku do wartości wyjściowych mierzono w różnych punktach czasowych. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną dawki IP. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono odejmując wartość wyjściową od wartości po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych współczynnika von Willebranda: aktywność kofaktora ristocetyny (VWF:RCo) w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Czynnik von Willebranda (vWF lub VWF) to białko będące jednym z kilku składników układu krzepnięcia, które współdziałają w celu zatrzymania krwawienia w organizmie. Test VWF:RCo to test, który mierzy aktywność VWF w próbce osocza pod względem zdolności do zlepiania się płytek krwi w obecności antybiotyku rystocetyny. Zmianę stężenia vWF:RCo w stosunku do wartości wyjściowych mierzono w różnych punktach czasowych. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną dawki IP. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono odejmując wartość wyjściową od wartości po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa (przed dawką), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po dawce
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed podaniem), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po podaniu
Pobrano próbki krwi w celu analizy liczby płytek krwi. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną dawki IP. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono odejmując wartość wyjściową od wartości po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa (przed podaniem), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po podaniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych hemoglobiny wolnej w osoczu w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed podaniem), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po podaniu
Test hemoglobiny wolnej w osoczu mierzy poziom hemoglobiny w osoczu (to znaczy nie zawartej w czerwonych krwinkach). Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną dawki IP. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono odejmując wartość wyjściową od wartości po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa (przed podaniem), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 i 648 godzin po podaniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów trombospondyny w osoczu w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed podaniem), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 i 648 godzin po podaniu
Zgłaszano zmianę w czasie stężenia trombospondyny w osoczu w porównaniu z wartością wyjściową. Linię bazową zdefiniowano jako ostatni prawidłowy pomiar uzyskany przed datą i godziną dawki IP. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono odejmując wartość wyjściową od wartości po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa (przed podaniem), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 i 648 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP655-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na TAK-755

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj