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Une étude de SHP655 (rADAMTS13) dans la drépanocytose (RAISE)

22 avril 2024 mis à jour par: Shire

Une étude de phase 1 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, à dose croissante, d'innocuité et PK / PD de SHP655 (rADAMTS13) dans la drépanocytose à la santé de base

SHP655 est un médicament utilisé pour traiter la drépanocytose (SCD). L'objectif principal de l'étude est de mesurer l'innocuité et la tolérabilité de SHP655 chez les participants SCD.

Les participants à l'étude recevront SHP655 ou un placebo le jour 1. Leur SCD sera traité par leur médecin conformément à la pratique clinique habituelle de leur médecin.

Au cours de l'étude, les participants seront invités à effectuer un suivi 13 jours après l'administration du SHP655 ou du placebo pour l'évaluation de la sécurité. La durée maximale de participation devrait être d'environ 2 mois

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Être âgé de 18 à 65 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Une compréhension, une capacité et une volonté de se conformer pleinement aux procédures et aux exigences de l'étude.
  • Capacité à fournir volontairement un consentement éclairé écrit, signé et daté (personnellement ou par l'intermédiaire d'un représentant légalement autorisé) pour participer à l'étude.
  • Homme ou femme ayant des antécédents documentés de thalassémie HbSS ou HbSβo (sur la base d'un dossier clinique de tests génétiques, d'électrophorèse ou de chromatographie liquide à haute performance).
  • Le participant qui prend actuellement de l'hydroxyurée doit suivre une posologie stable pendant 3 mois lors de la sélection.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a reçu un diagnostic de COV aigu dans les 21 jours précédant l'administration du jour 1.
  • Le participant a subi une transfusion sanguine au cours des 30 derniers jours ou une transfusion sanguine supérieure ou égale à (>=) 2 occasions au cours des 90 derniers jours, lors de la visite de sélection.
  • Le participant a des antécédents de purpura thrombocytopénique thrombotique acquis ou congénital.
  • Le participant a un taux de créatinine sérique supérieur à (>) 1,2 milligrammes par décilitre (mg/dL).
  • Le participant a une alanine transaminase> 3 * limite supérieure de la normale (basée sur la plage normale du laboratoire clinique), un niveau de bilirubine directe> 2 mg / dL ou un niveau de bilirubine indirecte> 5 mg / dL lors de la visite de dépistage.
  • Le participant a un taux d'hémoglobine < 5 grammes par décilitre (g/dL) lors de la visite de dépistage.
  • Le participant a un nombre de plaquettes < 100 000/millimètre cube (mm^3) lors de la visite de dépistage.
  • Signes ou symptômes d'infection nécessitant un traitement avec des antibiotiques IV pendant la période de dépistage.
  • Le participant a de la fièvre avec une température corporelle > = 38,5 degrés Celsius (ºC) (101,3 degrés Fahrenheit [ºF]) lors de la visite de sélection ou avant l'administration le jour 1.

  • Le participant a un syndrome thoracique aigu (SCA), diagnostiqué ou fortement suspecté, comme en témoigne un nouvel infiltrat sur la radiographie thoracique, et un ou plusieurs des critères suivants :

    1. Fièvre avec température corporelle > 39 °C (102,2 °F)
    2. Hypoxie (confirmée par les gaz du sang artériel avec une pression partielle d'oxygène artériel (PaO2) <70 millimètres de mercure [mmHg])
    3. Douleur thoracique
    4. Résultats suspects à l'examen physique (tachypnée, rétraction intercostale, respiration sifflante et/ou râles)
  • Le participant a récemment (au cours des 28 derniers jours, à compter de la visite de sélection) subi une intervention chirurgicale majeure, nécessite une hospitalisation, une infection bactérienne grave documentée nécessitant un traitement antibiotique ou un saignement important.
  • Le participant a eu un épisode récent (au cours des 90 derniers jours, à partir de la visite de dépistage) d'accident vasculaire cérébral, d'accident ischémique transitoire, d'hypertension pulmonaire symptomatique ou de convulsions.
  • Tout antécédent d'AVC hémorragique ou de diathèse hémorragique.
  • Le participant a reçu l'un des médicaments suivants soumis à des restrictions de protocole : a) une corticothérapie systémique dans les 48 heures précédant l'administration, ou on s'attend à ce qu'une telle thérapie puisse être administrée pendant l'étude (les stéroïdes inhalés ou topiques sont autorisés) ; b) Traitement anticoagulant ou antiplaquettaire au cours des 3 dernières semaines avant l'administration ; c) crizanlizumab au cours des 30 derniers jours avant l'administration ; d) voxelotor au cours des 14 derniers jours avant l'administration.
  • Pour les participants recevant des opioïdes chroniques ou à action prolongée, un changement de dose ou une douleur nécessitant des soins médicaux au cours des 14 derniers jours avant l'administration.
  • Le participant a une condition médicale ou psychiatrique qui, de l'avis de l'investigateur, peut présenter un risque pour le participant pour sa participation ou interférer avec la conduite ou les résultats de l'étude.
  • Le participant a reçu ou prévoit de recevoir tout autre agent expérimental dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage de l'étude ou au cours de l'étude.
  • On s'attend à ce que le participant ne puisse pas être suivi pendant toute la durée de l'étude.
  • La participante est enceinte ou allaitante ou une femme en âge de procréer ou un homme incapable ou refusant de se conformer aux méthodes de contrôle des naissances ou à l'abstinence jusqu'à la fin de la visite d'étude.
  • Le participant ayant un usage actif de drogues illicites (à l'exclusion de la marijuana) et/ou une dépendance à l'alcool, tel que déterminé par l'investigateur.
  • Le participant a déjà reçu SHP655.
  • Réaction d'hypersensibilité potentiellement mortelle connue, y compris l'anaphylaxie, à la molécule mère ADAMTS-13, à la protéine de hamster ou à d'autres constituants de SHP655.
  • Le participant a un résultat de test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B, ou l'anticorps de l'hépatite C, ou l'antigène/anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), lors de la visite de dépistage. Cependant, un sujet avec un anticorps contre l'hépatite C et un test de réaction en chaîne par polymérase de l'acide ribonucléique (ARN) du virus de l'hépatite C négatif n'est pas exclu.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TAK-755
Les participants atteints de drépanocytose à leur état de santé de base recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) à l'un des 3 niveaux de dose de 40, 80 et 160 unités internationales par kilogramme (UI/kg) de manière progressive.
Médicament: TAK-755
Les participants recevront du TAK-755 en perfusion IV unique à l'un des 3 niveaux de dose de 40 UI/kg, 80 UI/kg ou 160 UI/kg.
Autres noms:
  • ADAMTS13 recombinant
  • BAX 930
  • SHP655
Comparateur placebo: Placebo
Les participants atteints de drépanocytose à leur état de santé de base recevront un placebo correspondant au TAK-755 des 3 niveaux de dose de 40 UI/kg, 80 UI/kg et 160 UI/kg en perfusion IV unique.
Autre: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant au TAK-755 des 3 niveaux de dose de 40 UI/kg, 80 UI/kg et 160 UI/kg en perfusion IV unique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et graves (TEAE)
Délai: De la date de signature du consentement éclairé jusqu'à la fin de la visite d'étude (jour 28)
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce produit expérimental (PI) ou ce médicament. Les TEAE ont été définis comme des EI qui ont commencé ou se sont aggravés pendant ou après la perfusion d'IP. Un EIIT grave était toute manifestation clinique indésirable de signes, de symptômes ou d'issues (qu'ils soient ou non considérés comme liés au produit expérimental et à n'importe quelle dose) ayant entraîné le décès, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation, une prolongation de l'hospitalisation, constituait un problème médical important. événement. Les TEAE comprenaient des EI graves et non graves.
De la date de signature du consentement éclairé jusqu'à la fin de la visite d'étude (jour 28)
Nombre de participants ayant développé des anticorps anti-ADAMTS13 à liaison positive et anti-ADAMTS13 inhibiteurs au TAK-755
Délai: De la date de signature du consentement éclairé jusqu'à la fin de la visite d'étude (jour 28)
La mesure des anticorps anti-ADAMTS13 peut être utilisée pour évaluer si le système immunitaire de l'organisme a été stimulé pour réagir au TAK-755. Les anticorps anti-ADAMTS13 de liaison mesurent les anticorps capables de se lier à ADAMTS13, que les anticorps aient ou non un effet sur le fonctionnement d'ADAMTS13. Un anticorps anti-ADAMTS13 inhibiteur est un anticorps qui se lie à ADAMTS13 et est capable d’affecter le fonctionnement d’ADAMTS13. Les anticorps anti-ADAMTS13 de liaison et inhibiteurs ont été classés comme préexistants, induits par le traitement et renforcés par le traitement. Préexistant : des anticorps anti-ADAMTS13 ont été détectés dans l'échantillon de base avant la perfusion de TAK-755. Induite par le traitement : aucun anticorps anti-ADAMTS13 n'a été détecté dans l'échantillon de base, mais a été détecté dans tout échantillon prélevé après la perfusion de TAK-755. Boosté par le traitement : les anticorps anti-ADAMTS13 étaient préexistants et ont été détectés à tout moment après la perfusion de TAK-755 à des titres qui étaient au moins 4 niveaux supérieurs aux titres détectés avant la perfusion de TAK-755.
De la date de signature du consentement éclairé jusqu'à la fin de la visite d'étude (jour 28)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Récupération incrémentielle (IR) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
L'IR a été définie comme le rapport entre l'augmentation maximale de l'antigène plasmatique ADAMTS13 ou du niveau d'activité et la dose de TAK-755 par poids corporel. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble. Ici, « UI/mL/UI/kg » fait référence aux « unités internationales par millilitre par unité internationale par kilogramme ».
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Concentration maximale observée (Cmax) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
La Cmax était une mesure de la quantité maximale de médicament dans le plasma après l'administration de la dose. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Temps nécessaire pour atteindre la Cmax (Tmax) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Le Tmax était une mesure du temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale après la dose du médicament. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Demi-vie terminale (t1/2) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
t1/2 était le temps nécessaire pour qu'une concentration plasmatique donnée d'un médicament diminue de 50 %. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Temps de séjour moyen de zéro à infini (MRT0-Inf) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Le MRT est la durée moyenne pendant laquelle le produit à l'étude reste dans l'organisme (ou le plasma). Le MRT0-Inf est défini comme le temps moyen depuis zéro (pré-dose) extrapolé au temps infini (MRT0-inf). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Temps de séjour moyen de zéro à 72 heures après l'administration (MRT0-72) de l'activité ADAMTS13 et de l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Ligne de base (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 et 72 heures après l'administration
Le MRT est la durée moyenne pendant laquelle le produit à l'étude reste dans le corps (ou le plasma) et le MRT0-72 est défini comme le temps moyen entre zéro (prédose) et 72 heures après l'administration (MRT0-72). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755.
Ligne de base (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 et 72 heures après l'administration
Aire sous la courbe de zéro à l'heure de la dernière concentration quantifiable (AUC0-Dernière) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
L'ASC0-Dernière était une zone sous la courbe concentration-temps allant de zéro (pré-dose) au moment de la dernière concentration quantifiable. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Aire sous la courbe Courbe de temps de zéro à 72 heures après l'administration (ASC0-72) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Ligne de base (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 et 72 heures après l'administration
L'ASC0-72 correspondait à l'aire sous la courbe concentration-temps allant de zéro (prédose) à 72 heures après l'administration (AUC0-72). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Ligne de base (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 et 72 heures après l'administration
Aire sous la courbe de zéro à un temps infini (AUC0-Inf) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
L'ASC0-inf était l'aire sous la courbe concentration-temps de zéro (pré-dose) extrapolée à un temps infini. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Clairance systémique (CL) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
CL est une mesure quantitative de la vitesse à laquelle une substance médicamenteuse est éliminée du corps. La clairance systémique totale après une dose intraveineuse a été estimée en divisant la dose totale administrée par la surface plasmatique sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro au temps infini (ASC [0-infini]). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) pour l'activité ADAMTS13 et l'antigène ADAMTS13 de TAK-755
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Vss est défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament devrait être uniformément distribuée pour produire la concentration sanguine souhaitée d'un médicament. Le volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) est le volume apparent de distribution à l'état d'équilibre qui est estimé par MRT(0-inf)*CL. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la première dose de TAK-755. Des valeurs ajustées en fonction de la ligne de base ont été utilisées pour cette analyse. Les valeurs ajustées en fonction de la ligne de base à chaque instant ont été calculées comme étant la valeur mesurée moins la valeur de pré-perfusion (de base) et les résultats ont été résumés dans leur ensemble.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Changement par rapport à la ligne de base du facteur Von Willebrand : antigène (VWF : Ag) à des moments spécifiés
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Le facteur von Willebrand (vWF ou VWF) est une protéine qui est l'un des nombreux composants du système de coagulation qui travaillent ensemble pour arrêter les saignements dans le corps. VWF:Ag mesure le niveau de protéine du facteur von Willebrand dans le sang. Le changement par rapport à la valeur initiale de la concentration de VWF:Ag a été mesuré à différents moments. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la dose d'IP. Le changement par rapport à la valeur de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-dose.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Changement par rapport à la ligne de base du facteur Von Willebrand : activité du cofacteur de la ristocétine (VWF : RCo) à des moments spécifiés
Délai: Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Le facteur von Willebrand (vWF ou VWF) est une protéine qui est l'un des nombreux composants du système de coagulation qui travaillent ensemble pour arrêter les saignements dans le corps. Le test VWF:RCo est un test qui mesure l'activité du VWF dans un échantillon de plasma en termes de capacité à regrouper les plaquettes en présence de l'antibiotique ristocétine. La variation par rapport à la valeur initiale de la concentration de vWF: RCo a été mesurée à différents moments. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la dose d'IP. Le changement par rapport à la valeur de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-dose.
Base de référence (pré-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Changement par rapport à la ligne de base de la numération plaquettaire à des moments spécifiés
Délai: Base de référence (pré-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Des échantillons de sang ont été prélevés pour analyser la numération plaquettaire. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la dose d'IP. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-dose.
Base de référence (pré-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine libre plasmatique à des moments spécifiés
Délai: Base de référence (pré-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Le test d'hémoglobine libre plasmatique mesure le taux d'hémoglobine dans le plasma (c'est-à-dire non contenu dans les globules rouges). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la dose d'IP. Le changement par rapport à la valeur de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-dose.
Base de référence (pré-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 et 648 heures après l'administration
Changement par rapport à la valeur initiale des taux plasmatiques de thrombospondine à des moments spécifiés
Délai: Base de référence (pré-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 et 648 heures après l'administration
Une modification des taux plasmatiques de thrombospondine par rapport aux valeurs initiales a été rapportée au fil du temps. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante obtenue avant la date et l'heure de la dose d'IP. Le changement par rapport à la valeur de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-dose.
Base de référence (pré-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 et 648 heures après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

26 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

26 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2019

Première publication (Réel)

25 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP655-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (afin de respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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