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Eine Studie über SHP655 (rADAMTS13) bei Sichelzellenanämie (RAISE)

22. April 2024 aktualisiert von: Shire

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-1-Studie mit ansteigender Dosis, Sicherheit und PK/PD zu SHP655 (rADAMTS13) bei Sichelzellanämie bei Ausgangsgesundheit

SHP655 ist ein Arzneimittel zur Behandlung der Sichelzellanämie (SCD). Das Hauptziel der Studie ist die Messung der Sicherheit und Verträglichkeit von SHP655 bei SCD-Teilnehmern.

Die Studienteilnehmer erhalten an Tag 1 SHP655 oder Placebo. Ihr SCD wird von ihrem Arzt gemäß der üblichen klinischen Praxis ihres Arztes behandelt.

Während der Studie werden die Teilnehmer gebeten, 13 Tage nach der SHP655- oder Placebo-Verabreichung zur Sicherheitsbewertung nachzufassen. Die maximale Teilnahmedauer beträgt voraussichtlich ca. 2 Monate

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18 bis 65 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Ein Verständnis, die Fähigkeit und die Bereitschaft, die Studienverfahren und -anforderungen vollständig einzuhalten.
  • Fähigkeit, freiwillig eine schriftliche, unterzeichnete und datierte (persönlich oder durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter) Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abzugeben.
  • Männlich oder weiblich mit einer dokumentierten Vorgeschichte von HbSS- oder HbSβo-Thalassämie (basierend auf klinischen Aufzeichnungen von Gen-, Elektrophorese- oder Hochleistungs-Flüssigkeitschromatographie-Tests).
  • Der Teilnehmer, der derzeit Hydroxyharnstoff einnimmt, muss beim Screening 3 Monate lang eine stabile Dosierung erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Bei dem Teilnehmer wurde in den 21 Tagen vor der Verabreichung an Tag 1 eine akute VOC diagnostiziert.
  • Der Teilnehmer hat sich in den letzten 30 Tagen einer Bluttransfusion oder in den letzten 90 Tagen bei einem Screening-Besuch mehr als oder gleich (>=) 2 Mal einer Bluttransfusion unterzogen.
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von erworbener oder angeborener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura.
  • Der Teilnehmer hat einen Serumkreatininspiegel von mehr als (>) 1,2 Milligramm pro Deziliter (mg/dl).
  • Der Teilnehmer hat beim Screening-Besuch eine Alanin-Transaminase > 3* Obergrenze des Normalbereichs (basierend auf dem klinischen Labor-Normalbereich), einen direkten Bilirubinspiegel > 2 mg/dl oder einen indirekten Bilirubinspiegel > 5 mg/dl.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening-Besuch einen Hämoglobinwert von <5 Gramm pro Deziliter (g/dl).
  • Der Teilnehmer hat beim Screening-Besuch eine Thrombozytenzahl von <100.000/Kubikmillimeter (mm^3).
  • Anzeichen oder Symptome einer Infektion, die eine Behandlung mit IV-Antibiotika während des Untersuchungszeitraums erfordern.
  • Der Teilnehmer hat Fieber mit einer Körpertemperatur von >= 38,5 Grad Celsius (ºC) (101,3 Grad Fahrenheit [ºF]) beim Screening-Besuch oder vor der Verabreichung an Tag 1.

  • Der Teilnehmer hat ein akutes Brustsyndrom (ACS), diagnostiziert oder stark vermutet, wie durch ein neues Infiltrat auf einer Röntgenaufnahme des Brustkorbs nachgewiesen, und eines oder mehrere der folgenden Kriterien:

    1. Fieber mit Körpertemperatur >39°C (102,2°F)
    2. Hypoxie (bestätigt durch arterielle Blutgase mit Partialdruck des arteriellen Sauerstoffs (PaO2) <70 Millimeter Quecksilbersäule [mmHg])
    3. Brustschmerzen
    4. Verdächtige Befunde bei der körperlichen Untersuchung (Tachypnoe, Interkostalretraktion, Keuchen und/oder Rasseln)
  • Der Teilnehmer hat sich kürzlich (innerhalb der letzten 28 Tage nach dem Screening-Besuch) einer größeren Operation unterzogen, muss ins Krankenhaus eingeliefert werden, hat eine dokumentierte schwere bakterielle Infektion, die eine Behandlung mit Antibiotika erfordert, oder erhebliche Blutungen.
  • Der Teilnehmer hatte kürzlich (innerhalb der letzten 90 Tage nach dem Screening-Besuch) einen Schlaganfall, eine vorübergehende ischämische Attacke, eine symptomatische pulmonale Hypertonie oder einen Krampfanfall.
  • Jede Vorgeschichte von hämorrhagischem Schlaganfall oder blutender Diathese.
  • Der Teilnehmer hat eines der folgenden protokollbeschränkten Arzneimittel erhalten: a) systemische Steroidtherapie innerhalb von 48 Stunden vor der Dosierung, oder es besteht die Erwartung, dass eine solche Therapie während der Studie verabreicht werden kann (inhalative oder topische Steroide sind erlaubt); b) Antikoagulanzien- oder Thrombozytenaggregationshemmung innerhalb der letzten 3 Wochen vor der Verabreichung; c) Crizanlizumab innerhalb der letzten 30 Tage vor der Verabreichung; d) Voxelotor innerhalb der letzten 14 Tage vor der Verabreichung.
  • Bei Teilnehmern, die chronisch oder lang wirkende Opioide erhalten, eine Dosisänderung oder Schmerzen, die in den letzten 14 Tagen vor der Einnahme eine ärztliche Behandlung erforderten.
  • Der Teilnehmer hat eine medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für die Teilnahme des Teilnehmers darstellen oder die Durchführung oder Ergebnisse der Studie beeinträchtigen kann.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb der 4 Wochen vor dem Screening-Besuch der Studie oder im Verlauf der Studie ein anderes Prüfpräparat erhalten oder beabsichtigt, dies zu erhalten.
  • Es besteht die Erwartung, dass der Teilnehmer für die Dauer der Studie nicht nachverfolgt werden kann.
  • Die Teilnehmerin ist schwanger oder stillend oder eine Frau im gebärfähigen Alter oder ein Mann, der nicht in der Lage oder nicht willens ist, Verhütungsmethoden einzuhalten oder bis zum Ende des Studienbesuchs abstinent zu bleiben.
  • Der Teilnehmer mit aktivem Konsum illegaler Drogen (außer Marihuana) und/oder Alkoholabhängigkeit, wie vom Ermittler festgestellt.
  • Dem Teilnehmer wurde zuvor SHP655 verabreicht.
  • Bekannte lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktion, einschließlich Anaphylaxie, auf das Ausgangsmolekül ADAMTS-13, Hamsterprotein oder andere Bestandteile von SHP655.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening-Besuch ein positives Testergebnis für das Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder den Hepatitis-C-Antikörper oder das Antigen/Antikörper des humanen Immundefizienzvirus (HIV). Ein Proband mit einem Hepatitis-C-Antikörper und einem negativen Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA)-Polymerase-Kettenreaktionstest ist jedoch nicht ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TAK-755
Teilnehmer mit SCD bei ihrem Ausgangsgesundheitszustand erhalten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion mit einer der drei Dosisstufen von 40, 80 und 160 Internationalen Einheiten pro Kilogramm (IE/kg) in einer Dosissteigerungsmethode.
Arzneimittel: TAK-755
Die Teilnehmer erhalten TAK-755 als einzelne intravenöse Infusion in einer der drei Dosisstufen von 40 IE/kg, 80 IE/kg oder 160 IE/kg.
Andere Namen:
  • rekombinantes ADAMTS13
  • BAX930
  • SHP655
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer mit SCD bei ihrem Ausgangsgesundheitszustand erhalten ein auf TAK-755 abgestimmtes Placebo in den drei Dosierungen 40 I.E./kg, 80 I.E./kg und 160 I.E./kg als einzelne intravenöse Infusion.
Sonstiges: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein auf TAK-755 abgestimmtes Placebo in den drei Dosierungen 40 IE/kg, 80 IE/kg und 160 IE/kg als einzelne intravenöse Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Ende des Studienbesuchs (Tag 28)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit diesem Prüfprodukt (IP) oder Arzneimittel steht. TEAEs wurden als UE definiert, die bei oder nach der Infusion von IP begannen oder sich in ihrer Schwere verschlimmerten. Ein schwerwiegendes TEAE war jede unerwünschte klinische Manifestation von Anzeichen, Symptomen oder Ergebnissen (unabhängig davon, ob sie mit dem Prüfpräparat zusammenhängt oder nicht und in welcher Dosis auch immer), die zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt erforderlich machte, den Krankenhausaufenthalt verlängerte oder ein wichtiger medizinischer Aspekt war Ereignis. Zu den TEAEs zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende Nebenwirkungen.
Vom Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Ende des Studienbesuchs (Tag 28)
Anzahl der Teilnehmer, die positiv bindende Anti-ADAMTS13- und inhibitorische Anti-ADAMTS13-Antikörper gegen TAK-755 entwickelten
Zeitfenster: Vom Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Ende des Studienbesuchs (Tag 28)
Mithilfe der Messung von Anti-ADAMTS13-Antikörpern kann beurteilt werden, ob das körpereigene Immunsystem dazu angeregt wurde, auf TAK-755 zu reagieren. Bindende Anti-ADAMTS13-Antikörper messen Antikörper, die in der Lage sind, an ADAMTS13 zu binden, unabhängig davon, ob die Antikörper einen Einfluss darauf haben, wie gut ADAMTS13 funktioniert. Ein inhibitorischer Anti-ADAMTS13-Antikörper ist ein Antikörper, der sowohl an ADAMTS13 bindet als auch die Wirkungsweise von ADAMTS13 beeinflussen kann. Bindende und hemmende Anti-ADAMTS13-Antikörper wurden in die Kategorien „vorbestehend“, „behandlungsinduziert“ und „behandlungsverstärkt“ eingeteilt. Vorhanden: Anti-ADAMTS13-Antikörper wurden in der Basisprobe vor der Infusion mit TAK-755 nachgewiesen. Behandlungsinduziert: In der Basisprobe wurden keine Anti-ADAMTS13-Antikörper nachgewiesen, sie wurden jedoch in allen Proben nachgewiesen, die nach der TAK-755-Infusion entnommen wurden. Durch die Behandlung verstärkt: Anti-ADAMTS13-Antikörper waren bereits vorhanden und wurden zu jedem Zeitpunkt nach der TAK-755-Infusion bei Titern nachgewiesen, die mindestens 4 Stufen höher waren als die vor der TAK-755-Infusion nachgewiesenen Titer.
Vom Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum Ende des Studienbesuchs (Tag 28)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
IR wurde als das Verhältnis des maximalen Anstiegs des ADAMTS13-Antigen- oder Aktivitätsniveaus im Plasma zur TAK-755-Dosis pro Körpergewicht definiert. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst. Hier bezieht sich „IU/mL/IU/kg“ auf „Internationale Einheiten pro Milliliter pro internationale Einheiten pro Kilogramm“.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Beobachtete maximale Konzentration (Cmax) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Cmax war ein Maß für die maximale Arzneimittelmenge im Plasma nach Verabreichung der Dosis. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Zeit bis zum Erreichen von Cmax (Tmax) für die ADAMTS13-Aktivität und das ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Tmax war ein Maß für die Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration im Plasma nach der Medikamentendosis. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Terminale Halbwertszeit (t1/2) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
t1/2 war die Zeit, die erforderlich war, damit eine bestimmte Arzneimittelkonzentration im Plasma um 50 % abnahm. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Mittlere Verweilzeit von Null bis Unendlich (MRT0-Inf) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Die MRT ist die durchschnittliche Verweildauer des Studienprodukts im Körper (oder Plasma). Der MRT0-Inf ist definiert als die durchschnittliche Zeit von Null (vor der Dosis), extrapoliert auf die unendliche Zeit (MRT0-inf). Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Mittlere Verweilzeit von null bis 72 Stunden nach der Dosis (MRT0-72) der ADAMTS13-Aktivität und des ADAMTS13-Antigens von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 und 72 Stunden nach der Dosis
Die MRT ist die durchschnittliche Verweildauer des Studienprodukts im Körper (oder Plasma) und die MRT0-72 ist definiert als die durchschnittliche Zeit von Null (vor der Dosis) bis 72 Stunden nach der Dosis (MRT0-72). Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 und 72 Stunden nach der Dosis
Fläche unter der Kurve von Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-Last) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
AUC0-Last war eine Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Null (vor der Dosis) bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Fläche unter der Kurve Zeitkurve von Null bis 72 Stunden nach der Dosis (AUC0-72) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 und 72 Stunden nach der Dosis
AUC0-72 war eine Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Null (vor der Dosis) bis 72 Stunden nach der Dosis (AUC0-72). Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 und 72 Stunden nach der Dosis
Fläche unter der Kurve von Null bis unendliche Zeit (AUC0-Inf) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
AUC0-inf war die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Null (vor der Dosis), extrapoliert auf unendliche Zeit. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Systemische Clearance (CL) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
CL ist ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der eine Arzneimittelsubstanz aus dem Körper entfernt wird. Die gesamte systemische Clearance nach intravenöser Dosis wurde geschätzt, indem die gesamte verabreichte Dosis durch die Plasmafläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur unendlichen Zeit (AUC[0-unendlich]) dividiert wurde. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) für ADAMTS13-Aktivität und ADAMTS13-Antigen von TAK-755
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Vss ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Blutkonzentration eines Arzneimittels zu erzeugen. Das Verteilungsvolumen im Steady-State (Vss) ist das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady-State, das durch MRT(0-inf)*CL geschätzt wird. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Messwert definiert, der vor dem Datum und der Uhrzeit der ersten TAK-755-Dosis ermittelt wurde. Für diese Analyse wurden an die Grundlinie angepasste Werte verwendet. Die an die Grundlinie angepassten Werte zu jedem Zeitpunkt wurden als gemessener Wert minus dem Wert vor der Infusion (Grundlinie) berechnet und die Ergebnisse insgesamt zusammengefasst.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Änderung des Von-Willebrand-Faktors: Antigen (VWF:Ag) gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Der Von-Willebrand-Faktor (vWF oder VWF) ist ein Protein, das eine von mehreren Komponenten des Gerinnungssystems ist, die zusammenarbeiten, um Blutungen im Körper zu stoppen. VWF:Ag misst den Spiegel des Von-Willebrand-Faktor-Proteins im Blut. Die Veränderung der VWF:Ag-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert wurde zu verschiedenen Zeitpunkten gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Messung definiert, die vor dem Datum und der Uhrzeit der IP-Dosis erhalten wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach der Dosis abgezogen wurde.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Änderung der Aktivität des Von-Willebrand-Faktors:Ristocetin-Cofaktors (VWF:RCo) gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Der Von-Willebrand-Faktor (vWF oder VWF) ist ein Protein, das eine von mehreren Komponenten des Gerinnungssystems ist, die zusammenarbeiten, um Blutungen im Körper zu stoppen. Der VWF:RCo-Assay ist ein Test, der die Aktivität des VWF in einer Plasmaprobe im Hinblick darauf misst, wie gut er in der Lage ist, Blutplättchen in Gegenwart des Antibiotikums Ristocetin zu verklumpen. Die Veränderung der vWF:RCo-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert wurde zu verschiedenen Zeitpunkten gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Messung definiert, die vor dem Datum und der Uhrzeit der IP-Dosis erhalten wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach der Dosis abgezogen wurde.
Ausgangswert (vor der Dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Änderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Zur Analyse der Thrombozytenzahl wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Messung definiert, die vor dem Datum und der Uhrzeit der IP-Dosis erhalten wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach der Dosis abgezogen wurde.
Ausgangswert (vor der Dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Änderung des plasmafreien Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Der plasmafreie Hämoglobintest misst den Hämoglobinspiegel im Plasma (d. h. nicht in den roten Blutkörperchen enthalten). Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Messung definiert, die vor dem Datum und der Uhrzeit der IP-Dosis erhalten wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach der Dosis abgezogen wurde.
Ausgangswert (vor der Dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Änderung der Plasma-Thrombospondin-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der Dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 und 648 Stunden nach der Dosis
Es wurde über eine Veränderung der Plasma-Thrombospondin-Spiegel im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert berichtet. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Messung definiert, die vor dem Datum und der Uhrzeit der IP-Dosis erhalten wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach der Dosis abgezogen wurde.
Ausgangswert (vor der Dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 und 648 Stunden nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP655-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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