鎌状赤血球症における SHP655 (rADAMTS13) の研究 (RAISE)

包含基準:

• -インフォームドコンセントに署名した時点での年齢が18〜65歳。
• 研究の手順と要件を完全に遵守するための理解、能力、および意欲。
• -書面、署名、および日付を記入した（個人的にまたは法的に権限を与えられた代理人を介して）自主的に提供する能力 研究に参加するためのインフォームドコンセント。
• -HbSSまたはHbSβoサラセミアの記録された病歴を持つ男性または女性（遺伝子、電気泳動、または高速液体クロマトグラフィー検査の臨床記録に基づく）。
• -現在ヒドロキシ尿素を服用している参加者は、スクリーニング時に3か月間安定した投与を受けている必要があります。

除外基準:

• 参加者は、1 日目の投与前の 21 日間に急性 VOC と診断されました。
• -参加者は、過去30日以内に輸血を受けたか、過去90日以内に2回以上（> =）輸血を受けました。スクリーニング訪問。
• -参加者には、後天性または先天性の血栓性血小板減少性紫斑病の病歴があります。
• 参加者の血清クレアチニンレベルは、デシリットルあたり1.2ミリグラム（mg / dL）を超えています。
• -参加者は、アラニントランスアミナーゼが3 *正常上限（臨床検査の正常範囲に基づく）、直接ビリルビンレベル> 2 mg / dL、またはスクリーニング訪問時の間接ビリルビンレベル> 5 mg / dL。
• -参加者は、スクリーニング訪問時に1デシリットルあたり5グラム未満のヘモグロビンレベル（g / dL）を持っています。
• -参加者は、スクリーニング訪問時に<100 000 /立方ミリメートル（mm ^ 3）の血小板数を持っています。
• -スクリーニング期間中のIV抗生物質による治療を必要とする感染の徴候または症状。
• -参加者は、摂氏38.5度（ºC）（華氏101.3度[ºF]）以上の体温で、スクリーニング訪問時または1日目の投薬前に発熱しています。

• 参加者は、急性胸部症候群 (ACS) を患っており、胸部 X 線写真の新しい浸潤によって証明されるように、診断されているか、強く疑われており、次の基準の 1 つ以上があります。

  1. 体温が 39°C (102.2°F) を超える発熱
  2. 低酸素症（動脈血酸素分圧（PaO2）が70ミリメートル水銀[mmHg]未満の動脈血ガスで確認）
  3. 胸痛
  4. 身体診察での疑わしい所見（頻呼吸、肋間収縮、喘鳴、および/またはラ音）
• 参加者は最近（スクリーニング訪問から過去28日以内に）大手術を受け、入院が必要であり、抗生物質治療を必要とする深刻な細菌感染が記録されているか、または重大な出血があります。
• -参加者は、最近（スクリーニング訪問から過去90日以内）に脳卒中、一過性脳虚血発作、症候性肺高血圧症、または発作のエピソードを経験しました。
• -出血性脳卒中または出血性素因の病歴。
• 参加者は、次のプロトコル制限薬のいずれかを受け取りました：a）投与前48時間以内の全身ステロイド療法、または研究中にそのような療法が行われることが期待されています（吸入または局所ステロイドは許可されています）。 b) 投与前の過去 3 週間以内の抗凝固療法または抗血小板療法; c) 投与前の過去 30 日以内のクリザンリズマブ; d) 投与前の過去 14 日間の voxelotor。
• -慢性または長時間作用型オピオイドを受け取っている参加者の場合、投与前の過去14日間に医師の診察を必要とする用量または痛みの変化。
• -参加者は、研究者の意見では、参加者にリスクをもたらす可能性がある、または研究の実施または結果を妨げる可能性のある医学的または精神医学的状態を持っています。
• -参加者は、研究スクリーニング訪問の4週間前または研究の過程で、他の治験薬を受け取った、または受け取る予定です。
• 研究期間中、参加者を追跡できないことが予想されます。
• -参加者は、妊娠中または授乳中、または出産の可能性のある女性、または避妊法を遵守できない、または遵守したくない男性である 研究訪問の終わりまで。
• -違法薬物（マリファナを除く）および/またはアルコール依存症を積極的に使用している参加者は、調査官によって決定されました。
• -参加者は以前にSHP655を投与されました。
• -親分子ADAMTS-13、ハムスタータンパク質、またはSHP655の他の構成要素に対する、アナフィラキシーを含む既知の生命を脅かす過敏反応。
• -参加者は、スクリーニング訪問時に、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗原/抗体の検査結果が陽性です。 ただし、C 型肝炎抗体があり、C 型肝炎ウイルスのリボ核酸 (RNA) ポリメラーゼ連鎖反応検査が陰性である被験者は除外されません。