Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av SHP655 (rADAMTS13) i sigdcellesykdom (RAISE)

22. april 2024 oppdatert av: Shire

En fase 1 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, stigende dose, sikkerhet og PK/PD-studie av SHP655 (rADAMTS13) i sigdcellesykdom ved baseline helse

SHP655 er et legemiddel som brukes til å behandle sigdcellesykdom (SCD). Hovedmålet med studien er å måle sikkerheten og toleransen til SHP655 hos SCD-deltakere.

Studiedeltakere vil motta SHP655 eller placebo på dag 1. SCD vil bli behandlet av legen i henhold til legens vanlige kliniske praksis.

I løpet av studien vil deltakerne bli bedt om å følge opp 13 dager etter administrering av SHP655 eller placebo for sikkerhetsvurdering. Maksimal varighet av deltakelse forventes å være ca. 2 måneder

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 til 65 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykket.
  • En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og krav.
  • Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og datert (personlig eller via en juridisk autorisert representant) informert samtykke til å delta i studien.
  • Mann eller kvinne med en dokumentert historie med HbSS eller HbSβo talassemi (basert på klinisk registrering av genetisk, elektroforese eller høyytelses væskekromatografitesting).
  • Deltaker som for øyeblikket tar hydroksyurea må ha en stabil dosering i 3 måneder ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren ble diagnostisert med akutt VOC i løpet av 21 dager før dosering på dag 1.
  • Deltakeren har gjennomgått blodoverføring i løpet av de siste 30 dagene eller blodoverføring ved mer enn eller lik (>=) 2 ganger i løpet av de siste 90 dagene, ved screeningbesøk.
  • Deltakeren har en historie med ervervet eller medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura.
  • Deltakeren har serumkreatininnivå større enn (>) 1,2 milligram per desiliter (mg/dL).
  • Deltakeren har alanintransaminase >3* øvre normalgrense (basert på klinisk laboratorienormalområde), direkte bilirubinnivå >2 mg/dL, eller indirekte bilirubinnivå >5 mg/dL ved screeningbesøket.
  • Deltakeren har et hemoglobinnivå <5 gram per desiliter (g/dL) ved screeningbesøket.
  • Deltakeren har et blodplatetall på <100 000/kubikkmillimeter (mm^3) ved screeningbesøket.
  • Tegn eller symptomer på infeksjon som krever behandling med IV-antibiotika i løpet av screeningsperioden.
  • Deltakeren har feber med en kroppstemperatur på >=38,5 grader Celsius (ºC) (101,3 grader Fahrenheit [ºF]) ved screeningbesøket eller før dosering på dag 1.

  • Deltakeren har akutt brystsyndrom (ACS), diagnostisert eller sterkt mistenkt, som bevist av et nytt infiltrat på røntgen av thorax, og ett eller flere av følgende kriterier:

    1. Feber med kroppstemperatur >39 °C (102,2 °F)
    2. Hypoksi (bekreftet av arterielle blodgasser med partialtrykk av arterielt oksygen (PaO2) <70 millimeter kvikksølv [mmHg])
    3. Brystsmerter
    4. Mistenkelige funn ved fysisk undersøkelse (takypné, interkostal retraksjon, hvesing og/eller raser)
  • Deltakeren har nylig (i løpet av de siste 28 dagene, fra screeningbesøk) gjennomgått større operasjoner, krever sykehusinnleggelse, dokumentert alvorlig bakteriell infeksjon som krever antibiotikabehandling, eller betydelig blødning.
  • Deltakeren har hatt en nylig (innen de siste 90 dagene, fra screeningbesøket) episode med hjerneslag, forbigående iskemisk anfall, symptomatisk pulmonal hypertensjon eller anfall.
  • Enhver historie med hemorragisk slag eller blødende diatese.
  • Deltakeren har mottatt noen av følgende protokollbegrensede medisiner: a) systemisk steroidbehandling innen 48 timer før dosering, eller det er en forventning om at slik terapi kan gis under studien (inhalerte eller topikale steroider er tillatt); b) Antikoagulant- eller platehemmende behandling innen de siste 3 ukene før dosering; c) crizanlizumab innen de siste 30 dagene før dosering; d) voxelotor innen de siste 14 dagene før dosering.
  • For deltakere som får kroniske eller langtidsvirkende opioider, endring i dose eller smerte som krever legehjelp de siste 14 dagene før dosering.
  • Deltakeren har en medisinsk eller psykiatrisk tilstand som etter utrederens mening kan utgjøre en risiko for deltakeren for deltakelse eller forstyrre gjennomføringen eller resultatene av studien.
  • Deltakeren har mottatt eller planlegger å motta andre undersøkelsesmidler innen 4 uker før screeningbesøket eller i løpet av studien.
  • Det er en forventning om at deltakeren ikke vil kunne følges så lenge studien varer.
  • Deltakeren er gravid eller ammende eller en kvinne i fertil alder eller en mann som ikke kan eller ønsker å følge prevensjonsmetoder eller avholdenhet frem til slutten av studiebesøket.
  • Deltakeren med aktiv bruk av illegale rusmidler (unntatt marihuana) og/eller alkoholavhengighet, som bestemt av etterforskeren.
  • Deltakeren har tidligere fått administrert SHP655.
  • Kjent livstruende overfølsomhetsreaksjon, inkludert anafylaksi, mot modermolekylet ADAMTS-13, hamsterprotein eller andre bestanddeler av SHP655.
  • Deltakeren har et positivt testresultat for hepatitt B overflateantigen, eller hepatitt C antistoff, eller humant immunsviktvirus (HIV) antigen/antistoff, ved screeningbesøket. Imidlertid er et individ med et hepatitt C-antistoff og en negativ hepatitt C-virus ribonukleinsyre (RNA) polymerasekjedereaksjonstest ikke utelukket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TAK-755
Deltakere med SCD ved baseline helse vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon ved ett av de 3 dosenivåene på 40, 80 og 160 internasjonale enheter per kilogram (IE/kg) på en doseeskalerende måte.
Legemiddel: TAK-755
Deltakerne vil motta TAK-755 som en enkelt IV-infusjon i ett av de 3 dosenivåene på 40 IE/kg, 80 IE/kg eller 160 IE/kg.
Andre navn:
  • rekombinant ADAMTS13
  • BAX 930
  • SHP655
Placebo komparator: Placebo
Deltakere med SCD ved baselinehelsen vil motta placebo tilpasset TAK-755 av de 3 dosenivåene på 40 IE/kg, 80 IE/kg og 160 IE/kg som enkelt IV-infusjon.
Annen: Placebo
Deltakerne vil motta placebo tilpasset TAK-755 av de 3 dosenivåene på 40 IE/kg, 80 IE/kg og 160 IE/kg som enkelt IV-infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige (TEAEs)
Tidsramme: Fra datoen for signering av informert samtykke til slutten av studiebesøket (dag 28)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker administrerte et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med dette undersøkelsesproduktet (IP) eller legemidlet. TEAE ble definert som bivirkninger som startet eller forverret seg i alvorlighetsgrad på eller etter infusjonen av IP. En alvorlig TEAE var enhver uheldig klinisk manifestasjon av tegn, symptomer eller utfall (enten ansett som relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke og ved hvilken som helst dose) som resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus, forlengelse av sykehusinnleggelse, var en viktig medisinsk behandling. begivenhet. TEAE inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Fra datoen for signering av informert samtykke til slutten av studiebesøket (dag 28)
Antall deltakere som utviklet positivt bindende anti-ADAMTS13 og hemmende anti-ADAMTS13 antistoffer mot TAK-755
Tidsramme: Fra datoen for signering av informert samtykke til slutten av studiebesøket (dag 28)
Måling av Anti-ADAMTS13 antistoffer kan brukes til å vurdere om kroppens immunsystem er stimulert til å reagere på TAK-755. Bindende Anti-ADAMTS13-antistoffer måler antistoffer som er i stand til å binde seg til ADAMTS13, uansett om antistoffene har en effekt på hvor godt ADAMTS13 fungerer eller ikke. Et hemmende Anti-ADAMTS13-antistoff er antistoff som både binder seg til ADAMTS13 og som kan påvirke hvor godt ADAMTS13 fungerer. Bindings- og hemmende anti-ADAMTS13-antistoffer ble kategorisert som eksisterende, behandlingsindusert og behandlingsforsterket. Eksisterende: anti-ADAMTS13-antistoffer ble påvist i grunnlinjeprøven før infusjon med TAK-755. Behandlingsindusert: ingen anti-ADAMTS13-antistoffer ble påvist i baselineprøven, men ble påvist i noen prøve tatt etter TAK-755-infusjon. Behandlingsforsterket: anti-ADAMTS13-antistoffer eksisterte på forhånd og ble påvist når som helst etter TAK-755-infusjon ved titere som var minst 4 trinn høyere enn titrene som ble påvist før TAK-755-infusjon.
Fra datoen for signering av informert samtykke til slutten av studiebesøket (dag 28)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Inkrementell utvinning (IR) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen av TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
IR ble definert som forholdet mellom maksimal økning i plasma ADAMTS13-antigen eller aktivitetsnivå og TAK-755-dose per kroppsvekt. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt. Her refererer "IU/mL/IU/kg" til "Internasjonale enheter per milliliter per internasjonale enheter per kilogram".
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Observert maksimal konsentrasjon (Cmax) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen av TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Cmax var et mål på maksimal mengde medikament i plasma etter at dosen ble gitt. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Tid til å nå Cmax (Tmax) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen av TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Tmax var et mål på tiden for å nå maksimal konsentrasjon i plasma etter medikamentdosen. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Terminal halveringstid (t1/2) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen til TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
t1/2 var tiden det tok for at en gitt legemiddelkonsentrasjon i plasma skulle synke med 50 %. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Gjennomsnittlig oppholdstid fra null til uendelig (MRT0-Inf) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen til TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
MRT er den gjennomsnittlige tiden som studieproduktet forblir i kroppen (eller plasma). MRT0-Inf er definert som gjennomsnittlig tid fra null (pre-dose) ekstrapolert til uendelig tid (MRT0-inf). Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Gjennomsnittlig oppholdstid fra null til 72 timer etter dose (MRT0-72) av ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen av TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer etter dose
MRT er den gjennomsnittlige tiden som studieproduktet forblir i kroppen (eller plasma), og MRT0-72 er definert som gjennomsnittlig tid fra null (førdose) til 72 timer etter dose (MRT0-72). Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer etter dose
Område under kurven fra null til tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUC0-siste) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen til TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
AUC0-Last var et område under konsentrasjon-tid-kurven fra null (pre-dose) til tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Område under kurven Tidskurve fra null til 72 timer etter dose (AUC0-72) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen av TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer etter dose
AUC0-72 var et område under konsentrasjon-tid-kurven fra null (førdose) til 72 timer etter dose (AUC0-72). Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer etter dose
Område under kurven fra null til uendelig tid (AUC0-Inf) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen til TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
AUC0-inf var arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra null (fordose) ekstrapolert til uendelig tid. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Systemisk clearance (CL) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen av TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
CL er et kvantitativt mål på hastigheten som et legemiddel blir fjernet fra kroppen. Den totale systemiske clearance etter intravenøs dose ble estimert ved å dele den totale administrerte dosen med plasmaarealet under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til uendelig tid (AUC[0-uendelig]). Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Distribusjonsvolum ved Steady State (Vss) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen av TAK-755
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Vss er definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament må være jevnt fordelt for å produsere den ønskede blodkonsentrasjonen av et medikament. Steady-state distribusjonsvolum (Vss) er det tilsynelatende distribusjonsvolumet ved steady-state som estimeres ved MRT(0-inf)*CL. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for den første dosen av TAK-755. Baseline-justerte verdier ble brukt for denne analysen. Baseline-justerte verdier ved hvert tidspunkt ble beregnet som den målte verdien minus pre-infusjonsverdien (baseline), og resultatene ble oppsummert totalt.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Endring fra baseline i Von Willebrand Faktor: Antigen (VWF:Ag) ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Von Willebrand-faktor (vWF eller VWF) er et protein som er en av flere komponenter i koagulasjonssystemet som jobber sammen for å stoppe blødninger i kroppen. VWF:Ag måler nivået av von Willebrand faktorprotein i blodet. Endringen fra baseline i VWF:Ag-konsentrasjon ble målt på forskjellige tidspunkter. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for dosen av IP. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke grunnlinjeverdien fra post-doseverdien.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Endring fra baseline i Von Willebrand Faktor: Ristocetin-kofaktoraktivitet (VWF:RCo) på spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Von Willebrand faktor (vWF eller VWF) er et protein som er en av flere komponenter i koagulasjonssystemet som jobber sammen for å stoppe blødninger i kroppen. VWF:RCo-analysen er en test som måler aktiviteten til VWF i en plasmaprøve i forhold til hvor godt den er i stand til å klumpe sammen blodplater i nærvær av antibiotikumet ristocetin. Endring fra baseline i vWF:RCo-konsentrasjon ble målt på forskjellige tidspunkter. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for dosen av IP. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke grunnlinjeverdien fra post-doseverdien.
Baseline (førdose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Endring fra baseline i antall blodplater på angitte tidspunkter
Tidsramme: Baseline (førdose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Blodprøver ble samlet for å analysere antall blodplater. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for dosen av IP. Endringen fra baseline ble beregnet ved å trekke grunnlinjeverdien fra post-doseverdien.
Baseline (førdose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Endring fra baseline i plasmafritt hemoglobin ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline (førdose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Den plasmafrie hemoglobintesten måler nivået av hemoglobin i plasmaet (det vil si at det ikke finnes i de røde blodcellene). Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for dosen av IP. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke grunnlinjeverdien fra post-doseverdien.
Baseline (førdose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer etter dose
Endring fra baseline i plasmatrombospondinnivåer ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Baseline (førdose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 og 648 timer etter dose
Endring fra baseline i plasmatrombospondinnivåer over tid ble rapportert. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen oppnådd før datoen og klokkeslettet for dosen av IP. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke grunnlinjeverdien fra post-doseverdien.
Baseline (førdose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 og 648 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

26. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

26. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

25. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP655-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på TAK-755

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere