Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van SHP655 (rADAMTS13) bij sikkelcelziekte (RAISE)

22 april 2024 bijgewerkt door: Shire

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, oplopende dosis-, veiligheids- en farmacokinetische/PD-studie van SHP655 (rADAMTS13) in sikkelcelziekte bij baselinegezondheid

SHP655 is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD). Het hoofddoel van de studie is het meten van de veiligheid en verdraagbaarheid van SHP655 bij SCD-deelnemers.

Studiedeelnemers zullen op dag 1 SHP655 of placebo krijgen. Hun plotselinge hartdood zal door hun arts worden behandeld volgens de gebruikelijke klinische praktijk van hun arts.

Tijdens het onderzoek wordt de deelnemers gevraagd om 13 dagen na toediening van SHP655 of placebo een follow-up te geven voor veiligheidsbeoordeling. De maximale deelnameduur is naar verwachting circa 2 maanden

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 18 tot 65 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Een begrip, het vermogen en de bereidheid om volledig te voldoen aan de studieprocedures en -vereisten.
  • Mogelijkheid om vrijwillig schriftelijke, ondertekende en gedateerde (persoonlijk of via een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger) geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Man of vrouw met een gedocumenteerde voorgeschiedenis van HbSS of HbSβo-thalassemie (gebaseerd op klinisch verslag van genetische, elektroforese of hoogwaardige vloeistofchromatografietesten).
  • Deelnemer die momenteel hydroxyurea gebruikt, moet bij de screening gedurende 3 maanden een stabiele dosering hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer werd gediagnosticeerd met acute VOC in de 21 dagen voorafgaand aan de dosering op dag 1.
  • De deelnemer heeft in de afgelopen 30 dagen bloedtransfusie ondergaan of meer dan of gelijk aan (>=) 2 gelegenheden in de afgelopen 90 dagen, tijdens het screeningsbezoek.
  • De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van verworven of aangeboren trombotische trombocytopenische purpura.
  • De deelnemer heeft een serumcreatininewaarde hoger dan (>) 1,2 milligram per deciliter (mg/dL).
  • De deelnemer heeft een alaninetransaminase >3* bovengrens van normaal (gebaseerd op het normale bereik van het klinisch laboratorium), direct bilirubinegehalte >2 mg/dL of indirect bilirubinegehalte >5 mg/dL bij het screeningsbezoek.
  • De deelnemer heeft een hemoglobinegehalte < 5 gram per deciliter (g/dL) bij het screeningsbezoek.
  • De deelnemer heeft een aantal bloedplaatjes van <100.000/kubieke millimeter (mm^3) bij het screeningsbezoek.
  • Tekenen of symptomen van infectie die behandeling met IV-antibiotica vereisen tijdens de screeningperiode.
  • De deelnemer heeft koorts met een lichaamstemperatuur van >=38,5 graden Celsius (ºC) (101,3 graden Fahrenheit [ºF]) bij het screeningsbezoek of vóór de dosering op dag 1.

  • De deelnemer heeft acuut borstsyndroom (ACS), gediagnosticeerd of sterk vermoed, zoals blijkt uit een nieuw infiltraat op de thoraxfoto, en een of meer van de volgende criteria:

    1. Koorts met lichaamstemperatuur >39°C (102.2°F)
    2. Hypoxie (bevestigd door arteriële bloedgassen met partiële druk van arteriële zuurstof (PaO2) <70 millimeter kwik [mmHg])
    3. Pijn op de borst
    4. Verdachte bevindingen bij lichamelijk onderzoek (tachypnoe, intercostale retractie, piepende ademhaling en/of geratel)
  • De deelnemer heeft onlangs (in de afgelopen 28 dagen vanaf het screeningsbezoek) een grote operatie ondergaan, moet in het ziekenhuis worden opgenomen, heeft een gedocumenteerde ernstige bacteriële infectie die behandeling met antibiotica vereist, of een significante bloeding.
  • De deelnemer heeft recent (in de afgelopen 90 dagen vanaf het screeningsbezoek) een beroerte, voorbijgaande ischemische aanval, symptomatische pulmonale hypertensie of toevallen gehad.
  • Elke voorgeschiedenis van hemorragische beroerte of bloedingsdiathese.
  • De deelnemer heeft een van de volgende volgens het protocol beperkte geneesmiddelen gekregen: a) systemische therapie met steroïden binnen 48 uur vóór toediening, of er is de verwachting dat een dergelijke therapie tijdens het onderzoek kan worden gegeven (steroïden voor inhalatie of topische toediening zijn toegestaan); b) Behandeling met anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers in de afgelopen 3 weken vóór toediening; c) crizanlizumab binnen de afgelopen 30 dagen vóór toediening; d) voxelotor in de afgelopen 14 dagen vóór toediening.
  • Voor deelnemers die chronische of langwerkende opioïden krijgen, een dosisverandering of pijn waarvoor medische zorg nodig is in de afgelopen 14 dagen vóór toediening.
  • De deelnemer heeft een medische of psychiatrische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een risico kan vormen voor de deelnemer voor deelname of de uitvoering of resultaten van het onderzoek kan verstoren.
  • De deelnemer heeft binnen de 4 weken voorafgaand aan het onderzoeksbezoek of tijdens de studie een ander onderzoeksmiddel ontvangen of is van plan dit te ontvangen.
  • De verwachting is dat de deelnemer gedurende het onderzoek niet te volgen is.
  • De deelnemer is zwanger of geeft borstvoeding of is een vrouw die zwanger kan worden of een man die niet in staat of bereid is om te voldoen aan anticonceptie of onthouding tot het einde van het studiebezoek.
  • De deelnemer met actief gebruik van illegale drugs (exclusief marihuana) en/of alcoholafhankelijkheid, zoals bepaald door de onderzoeker.
  • De deelnemer heeft eerder SHP655 gekregen.
  • Bekende levensbedreigende overgevoeligheidsreactie, waaronder anafylaxie, op het moedermolecuul ADAMTS-13, hamstereiwit of andere bestanddelen van SHP655.
  • De deelnemer heeft een positief testresultaat voor hepatitis B-oppervlakteantigeen, of hepatitis C-antilichaam, of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) antigeen/antilichaam, bij het screeningsbezoek. Een proefpersoon met een hepatitis C-antilichaam en een negatieve hepatitis C-virusribonucleïnezuur (RNA)-polymerasekettingreactietest wordt echter niet uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TAK-755
Deelnemers met SCD bij hun basisgezondheidszorg zullen een enkele intraveneuze (IV) infusie ontvangen in een van de 3 dosisniveaus van 40, 80 en 160 Internationale eenheden per kilogram (IE/kg), op een dosisescalatie.
Geneesmiddel: TAK-755
Deelnemers ontvangen TAK-755 als een enkele IV-infusie in een van de 3 dosisniveaus van 40 IE/kg, 80 IE/kg of 160 IE/kg.
Andere namen:
  • recombinante ADAMTS13
  • BAX 930
  • SHP655
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers met SCD bij hun uitgangsgezondheid zullen een placebo krijgen die is afgestemd op TAK-755 van de 3 dosisniveaus van 40 IE/kg, 80 IE/kg en 160 IE/kg als enkelvoudige IV-infusie.
Ander: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo die is afgestemd op TAK-755 van de 3 dosisniveaus van 40 IE/kg, 80 IE/kg en 160 IE/kg als enkelvoudige IV-infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het einde van het studiebezoek (dag 28)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met dit onderzoeksproduct (IP) of geneesmiddel. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden in ernst op of na de infusie van IP. Een ernstige TEAE was elke ongewenste klinische manifestatie van tekenen, symptomen of uitkomsten (al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksproduct en bij welke dosis dan ook) die resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname vereiste, verlenging van de ziekenhuisopname, een belangrijke medische aandoening was. evenement. TEAE's omvatten zowel ernstige als niet-ernstige bijwerkingen.
Vanaf de datum van ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het einde van het studiebezoek (dag 28)
Aantal deelnemers dat positief bindende anti-ADAMTS13 en remmende anti-ADAMTS13 antilichamen tegen TAK-755 ontwikkelden
Tijdsspanne: Vanaf de datum van ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het einde van het studiebezoek (dag 28)
Meting van anti-ADAMTS13-antilichamen kan worden gebruikt om te beoordelen of het immuunsysteem van het lichaam is gestimuleerd om op TAK-755 te reageren. Bindende anti-ADAMTS13-antilichamen meten antilichamen die aan ADAMTS13 kunnen binden, ongeacht of de antilichamen al dan niet een effect hebben op hoe goed ADAMTS13 werkt. Een remmend anti-ADAMTS13-antilichaam is een antilichaam dat zowel aan ADAMTS13 bindt als de werking van ADAMTS13 kan beïnvloeden. Bindende en remmende anti-ADAMTS13-antilichamen werden gecategoriseerd als reeds bestaande, door behandeling geïnduceerde en door behandeling versterkte antilichamen. Reeds bestaande: anti-ADAMTS13-antilichamen werden gedetecteerd in het basismonster vóór infusie met TAK-755. Door behandeling geïnduceerd: er werden geen anti-ADAMTS13-antilichamen gedetecteerd in het basismonster, maar wel in elk monster dat werd afgenomen na TAK-755-infusie. Door de behandeling versterkt: anti-ADAMTS13-antilichamen bestonden al en werden op elk moment na de TAK-755-infusie gedetecteerd bij titers die minstens 4 stappen hoger waren dan de titers die vóór de TAK-755-infusie werden gedetecteerd.
Vanaf de datum van ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het einde van het studiebezoek (dag 28)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incrementeel herstel (IR) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
IR werd gedefinieerd als de verhouding tussen de maximale toename van het ADAMTS13-antigeen in het plasma of het activiteitsniveau ten opzichte van de dosis TAK-755 per lichaamsgewicht. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat. Hier verwijst "IE/ml/IE/kg" naar "Internationale eenheden per milliliter per internationale eenheden per kilogram".
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Waargenomen maximale concentratie (Cmax) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Cmax was een maat voor de maximale hoeveelheid geneesmiddel in het plasma nadat de dosis was toegediend. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Tijd om Cmax (Tmax) te bereiken voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Tmax was een maatstaf voor de tijd die nodig was om de maximale concentratie in het plasma te bereiken na de dosis geneesmiddel. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Terminale halfwaardetijd (t1/2) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
t1/2 was de tijd die nodig was voordat een bepaalde geneesmiddelconcentratie in het plasma met 50% daalde. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Gemiddelde verblijftijd van nul tot oneindig (MRT0-Inf) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
De MRT is de gemiddelde tijd dat het onderzoeksproduct in het lichaam (of plasma) verblijft. De MRT0-Inf wordt gedefinieerd als de gemiddelde tijd vanaf nul (vóór de dosis), geëxtrapoleerd naar oneindige tijd (MRT0-inf). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Gemiddelde verblijftijd van nul tot 72 uur na dosis (MRT0-72) van ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 en 72 uur na dosis
De MRT is de gemiddelde tijd dat het onderzoeksproduct in het lichaam (of plasma) blijft en de MRT0-72 wordt gedefinieerd als de gemiddelde tijd van nul (vóór de dosis) tot 72 uur na de dosis (MRT0-72). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 en 72 uur na dosis
Gebied onder de curve van nul tot tijd van laatste kwantificeerbare concentratie (AUC0-Last) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
AUC0-Last was een gebied onder de concentratie-tijdcurve van nul (vóór de dosis) tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Oppervlakte onder de curve Tijdcurve van nul tot 72 uur na dosis (AUC0-72) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 en 72 uur na dosis
AUC0-72 was een gebied onder de concentratie-tijdcurve van nul (vóór de dosis) tot 72 uur na de dosis (AUC0-72). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 en 72 uur na dosis
Gebied onder de curve van nul tot oneindige tijd (AUC0-Inf) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
AUC0-inf was de oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve van nul (vóór de dosis), geëxtrapoleerd naar oneindige tijd. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Systemische klaring (CL) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
CL is een kwantitatieve maatstaf voor de snelheid waarmee een medicijnsubstantie uit het lichaam wordt verwijderd. De totale systemische klaring na een intraveneuze dosis werd geschat door de totale toegediende dosis te delen door het plasmagebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip nul tot oneindige tijd (AUC[0-oneindig]). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Distributievolume bij steady-state (Vss) voor ADAMTS13-activiteit en ADAMTS13-antigeen van TAK-755
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Vss wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel uniform verdeeld zou moeten worden om de gewenste bloedconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Distributievolume bij steady-state (Vss) is het schijnbare distributievolume bij steady-state, geschat op basis van MRT(0-inf)*CL. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de eerste dosis TAK-755. Voor deze analyse werden voor de uitgangssituatie gecorrigeerde waarden gebruikt. De voor de uitgangssituatie aangepaste waarden op elk tijdstip werden berekend als de gemeten waarde minus de waarde vóór de infusie (basislijn) en de resultaten werden in totaal samengevat.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Von Willebrand-factor: antigeen (VWF:Ag) op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Von Willebrand-factor (vWF of VWF) is een eiwit dat een van de verschillende componenten van het stollingssysteem is die samenwerken om bloedingen in het lichaam te stoppen. VWF:Ag meet het niveau van von Willebrand-factoreiwit in het bloed. De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de VWF:Ag-concentratie werd op verschillende tijdstippen gemeten. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de IP-dosis. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend door de uitgangswaarde af te trekken van de waarde na de dosis.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Von Willebrand-factor:Ristocetin-cofactoractiviteit (VWF:RCo) op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Von Willebrand-factor (vWF of VWF) is een eiwit dat een van de verschillende componenten van het stollingssysteem is die samenwerken om bloedingen in het lichaam te stoppen. VWF:RCo-test is een test die de activiteit van het VWF in een plasmamonster meet in termen van hoe goed het in staat is bloedplaatjes samen te klonteren in aanwezigheid van het antibioticum ristocetine. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vWF:RCo-concentratie werd op verschillende tijdstippen gemeten. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de IP-dosis. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend door de uitgangswaarde af te trekken van de waarde na de dosis.
Basislijn (vóór dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Bloedmonsters werden verzameld om het aantal bloedplaatjes te analyseren. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de IP-dosis. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend door de uitgangswaarde af te trekken van de waarde na de dosis.
Basislijn (vóór dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasmavrij hemoglobine op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
De plasmavrije hemoglobinetest meet het niveau van hemoglobine in het plasma (dat wil zeggen, niet in de rode bloedcellen). De basislijn werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de IP-dosis. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend door de uitgangswaarde af te trekken van de waarde na de dosis.
Basislijn (vóór dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 en 648 uur na dosis
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasmatrombospondineniveaus op gespecificeerde tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 en 648 uur na dosis
Er werd melding gemaakt van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de plasmatrombospondinespiegels in de loop van de tijd. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting verkregen vóór de datum en tijd van de IP-dosis. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend door de uitgangswaarde af te trekken van de waarde na de dosis.
Basislijn (vóór dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 en 648 uur na dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP655-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op TAK-755

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren