Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KZR-616:n vaiheen 2 tutkimus turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen polymyosiitti tai dermatomyosiitti (PRESIDIO)

keskiviikko 12. marraskuuta 2025 päivittänyt: Kezar Life Sciences, Inc.

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, crossover monikeskustutkimus KZR-616:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on aktiivinen polymyosiitti tai dermatomyosiitti

"Tämä on vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan KZR-616-hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) potilailla, joilla on aktiivinen polymyosiitti ( PM) tai dermatomyosiitti (DM). Potilaiden kelpoisuus arvioidaan seulontajakson aikana. Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan 1:1 tutkimuksen haaraan A tai B.

32 viikon hoitojakson aikana potilaat saavat tutkimuslääkettä ihonalaisesti (SC) kerran viikossa kahdella 16 viikon hoitojaksolla.

Tämä tutkimus tehdään avohoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Göttingen, Saksa
        • KZR Research Site
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • KZR Research Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
        • KZR Research Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • KZR Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • KZR Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • KZR Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • KZR Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • KZR Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
        • KZR Research Site
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16635
        • KZR Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
        • KZR Research Site
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Yhdysvallat, 23233
        • KZR Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vähintään 18-vuotiaat aikuispotilaat
  2. Painoindeksi (BMI) 18-40 kg/m2
  3. Todennäköisen tai varman DM- tai PM-diagnoosi

  4. On vahvistettava kelpoisuus, ellei vähintään yhtä seuraavista ole olemassa:

    1. Lihasbiopsia, jossa on näyttöä aktiivisesta myosiitista viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai sen aikana
    2. Elektromyografia tai magneettikuvaus, jossa on näyttöä aktiivisesta myosiitista viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
    3. Kreatiinikinaasi (CK) ≥4 × normaalin yläraja (ULN).

  5. Täytyy olla todistettavissa oleva lihasheikkous mitattuna manuaalisella lihastestauksella - 8 lihasryhmää (MMT-8), pistemäärällä ≥80/150 mutta ≤136/150 yksikköä ja mikä tahansa 2 seuraavista:

    1. Physician Global Assessment (MDGA) visuaalinen analoginen asteikko (VAS) ≥2 cm
    2. Potilaan yleinen sairauden aktiivisuuden arviointi (PtGADA) VAS ≥2 cm
    3. Vähintään yksi lihasentsyymilaboratoriomittaus ≥1,3 × ULN
    4. Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) Extramuscular Global Activity VAS ≥1 cm.
  6. Dokumentoitu riittämätön vaste TAI ovat osoittaneet dokumentoitua toksisuutta tai intoleranssia aikaisempien standardihoitojen suhteen
  7. Hänellä on ollut ikään sopiva syöpäseulonta, joka on ajan tasalla ja negatiivinen paikallisen hoitostandardin mukaisen pahanlaatuisuuden osoittamiseksi

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sillä on merkittävä lihasvaurio tai lihasvaurion VAS-pistemäärä ≥5 cm MDI:ssä
  2. Mikä tahansa muu myosiitin tai myopatian muoto kuin PM tai DM
  3. Mikä tahansa tila, joka estää kyvyn mitata lihasvoimaa
  4. Hänellä on vaikea interstitiaalinen keuhkosairaus tai keuhkovaurion VAS-pistemäärä on ≥5 cm myosiittivaurioindeksissä (MDI)
  5. Autoinflammatorisen sairauden esiintyminen
  6. Ei-sallittujen lääkkeiden tai hoitojen käyttö määritettyjen pesujaksojen aikana ennen seulontaa
  7. Potilaalla on äskettäin ollut vakava tai meneillään oleva infektio tai vakavan infektion riski

  8. Mikä tahansa seuraavista laboratorioarvoista seulonnassa:

    1. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus <45 ml/min
    2. Hemoglobiini <10 g/dl
    3. Valkosolujen (WBC) määrä <3,0 × 109/l
    4. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1,5 × 109/l (1500/mm3)
    5. Verihiutalemäärä <100 × 109/l
    6. Seerumin AST tai seerumin ALT > 2,5 × ULN (ellei sen katsota olevan lihaksen alkuperän mukainen)
    7. Seerumin alkalinen fosfataasi > 2,5 × ULN
    8. Kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN (3 × ULN potilailla, joilla on dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä)
    9. Kilpirauhasta stimuloiva hormoni keskuslaboratorion normaalin alueen ulkopuolella
    10. Immunoglobuliini G (IgG) <500 mg/dl.
  9. New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta tai hallitsematon verenpaine tai pidentynyt QT-aika
  10. Suuri leikkaus 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunniteltu tutkimusjakson aikana
  11. Kliiniset todisteet merkittävistä epävakaista tai hallitsemattomista sairauksista
  12. Mikä tahansa aktiivinen tai epäilty pahanlaatuinen kasvain, mukaan lukien myeloproliferatiivinen tai lymfoproliferatiivinen häiriö, tai dokumentoitu maligniteetti viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa tai 3 vuoden sisällä myosiitin diagnoosista, lukuun ottamatta asianmukaisesti leikattua ja parannettua kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai tyvi- tai levyepiteelisyöpää iho

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Käsi A
  • Hoitojakso 1: KZR-616 30 mg SC viikoittain 2 viikon ajan, sitten 45 mg SC viikoittain 14 viikon ajan
  • Hoitojakso 2: Plasebo SC viikoittain 16 viikon ajan
Lääke: KZR-616
Ihon alle 30 mg viikoittain 2 viikon ajan, sitten 45 mg viikoittain 14 viikon ajan
Muut nimet:
  • zetomiptsomibi
Lääke: Plasebo
Ihonalainen injektio 16 viikon ajan
Muut: Käsivarsi B
  • Hoitojakso 1: Plasebo SC viikoittain 16 viikon ajan
  • Hoitojakso 2: KZR-616 30 mg SC viikoittain 2 viikon ajan, sitten 45 mg SC viikoittain 14 viikon ajan
Lääke: KZR-616
Ihon alle 30 mg viikoittain 2 viikon ajan, sitten 45 mg viikoittain 14 viikon ajan
Muut nimet:
  • zetomiptsomibi
Lääke: Plasebo
Ihonalainen injektio 16 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos kokonaisparannuspisteessä (TIS) zetomipsomibi (KZR-616) -hoitojakson alusta loppuun
Aikaikkuna: 16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)

Ensisijainen tehon päätetapahtuma oli zetomiptsomibin (KZR-616) hoitojaksojen keskimääräinen muutos alusta loppuun kokonaisparannuspisteessä (TIS), joka vaihtelee välillä 0–100 [alhainen arvo 0:sta korkeaan 100:aan, missä korkeammat pisteet ovat parempia] . Keskimääräinen muutos TIS:ssä laskettiin vertaamalla lähtötilanteen ja lähtötilanteen jälkeisiä havaintoja molemmilla KZR-616-hoitojaksoilla yhteensä.

Huomaa: lumelääkehoitojaksojen TIS-pisteet esitetään tässä tulosmittauksessa, mutta niitä ei sisällytetty ensisijaiseen tulosmittausanalyysiin.
16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TIS-vasteen saaneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: 16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)

Niiden potilaiden osuus, joiden TIS-arvo on lisääntynyt ≥ 20 pistettä zetomiptsomibi (KZR-616) -hoidon alusta loppuun. TIS-vaste luokitellaan seuraavien parannuskynnysten mukaan:

  • Minimivaste = TIS ≥ 20
  • Kohtalainen vaste = TIS ≥ 40
  • Tärkeä vastaus = TIS ≥ 60

Tämä päätepiste arvioitiin vertaamalla viikko 16 ja viikko 0 ryhmään A ja viikko 32 ja viikko 16 potilaiden osalta, jotka oli jaettu haaraan B. Tätä uudelleenlähtöistä lähestymistapaa käytettiin maksimoimaan zetomiptsomibin vaikutuksen arvioinnin tarkkuus ryhmässä B.
16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
Niiden potilaiden määrä, jotka täyttävät kansainvälisen myositis-arviointi- ja kliinisten tutkimusten ryhmän (IMACS) parantumisen määritelmän (DOI)
Aikaikkuna: 16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
IMACS DOI on ≥ 20 % parannus vähintään 3:ssa kuudesta perusaktiviteettimittasta, ja enintään 2 perussarjan aktiivisuusmitta (CSAM) huononee ≥ 25 % (Manuaalinen lihastestaus – 8 lihasryhmää [MMT-8] voi ei ole pahentava toimenpide).
16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
Keskimääräinen prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon alusta loppuun IMACS-yksittäisissä CSAM-tutkimuksissa
Aikaikkuna: 16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)

Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta IMACS CSAM:issa, jotka koostuvat:

  • Physician Global Assessment: lääkärin arvio potilaan yleisestä sairauden aktiivisuudesta tällä hetkellä, korkeat luvut viittaavat vakavampaan sairauden aktiivisuuteen [0-10]
  • Potilaiden yleisarvioinnit sairauden aktiivisuudesta: potilaiden arvio yleisestä sairausaktiivisuudestaan ​​tällä hetkellä, suuret luvut viittaavat vakavampaan sairauden aktiivisuuteen [0-100]
  • Manuaalinen lihastestaus - 8 lihasryhmää: pisteet vaihtelevat 0 - 150, korkeat pisteet ovat parempia
  • Terveysarviointikysely-vammaisuusindeksi: pisteet vaihtelevat 0-3, korkeat pisteet ovat huonompia
  • Myositis Disease Activity Assessment Tool -työkalun ekstramuskulaarinen globaali arviointi (2005-versio): pisteet vaihtelevat 0-10, korkeat pisteet ovat huonompia
  • Lihasentsyymit (kliiniset laboratorioarviot [CLA]): Tee yhteenveto epänormaalista CLA:sta (kreatiinikinaasi [CK], aldolaasi, laktaattidehydrogenaasi [LDH], alaniiniaminotransferaasi [ALT] tai aspartaattiaminotransferaasi [AST]) lähtötilanteessa, alhaisemmat pisteet ovat paremmin
16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
CDASI:n keskimääräinen muutos zetomipsomibi (KZR-616) -hoidon alusta loppuun
Aikaikkuna: 16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
Ihon dermatomyosiittisairauden alue- ja vakavuusindeksi (CDASI) on kliinikon arvostelema yksisivuinen mittari, joka mittaa erikseen aktiivisuutta ja vaurioita. Se koostuu kolmesta (3) aktiivisuusmittasta ja kahdesta (2) vauriomittauksesta, jotka arvioidaan 15 kehon alueelle. Pisteet vaihtelevat 0-100 aktiivisuudesta ja 0-32 vaurioista, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
Keskimääräinen muutos PP-NRS:ssä Zetomipzomib (KZR-616) -hoidon alusta loppuun
Aikaikkuna: 16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
Peak Pruritus Numeric Rating Scalea (PP-NRS) käytetään arvioimaan kutinan vaikeusastetta DM-potilailla. Pisteet vaihtelevat 0–10, jolloin nolla (0) tarkoittaa, ettei kutinaa ole, ja kymmenen (10) edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kutinaa 24 tunnin palautusjakson sisällä.
16 viikkoa kullakin hoitojaksolla (yhteensä 32 viikkoa)
Zetomiptsomibin [KZR-616] PK (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 5 tuntia
Tämä on suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax), joka havaittiin ensimmäisen KZR-616-annoksen antamisen jälkeen (joko viikolla 0 tai viikko 16). Farmakokineettiset (PK) parametrit laskettiin käyttämällä kaikkia aikapisteitä, jolloin pitoisuus mitattiin, ts. ennen annosta ja 30 minuuttia ja 4 tuntia annoksen jälkeen, lisänäyte otettiin 0,25, 1 tai 2 tuntia annoksen jälkeen.
Jopa 5 tuntia
Zetomipzomibin PK [KZR-616] (Tmax)
Aikaikkuna: Jopa 5 tuntia
Tämä on aika havaittuun huippupitoisuuteen plasmassa (tmax), joka havaitaan ensimmäisen KZR-616-annoksen antamisen jälkeen (joko viikko 0 tai viikko 16). PK-parametrit laskettiin käyttämällä kaikkia aikapisteitä, jolloin pitoisuus mitattiin, ts. ennen annosta ja 30 minuuttia ja 4 tuntia annoksen jälkeen, lisänäyte otettiin 0,25, 1 tai 2 tuntia annoksen jälkeen.
Jopa 5 tuntia
Zetomiptsomibin PK [KZR-616] (AUC)
Aikaikkuna: Jopa 5 tuntia
Tämä on käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ennen annosta 4 tuntiin annoksen ottamisen jälkeen, joka havaitaan ensimmäisen KZR-616-annoksen antamisen jälkeen (joko viikko 0 tai viikko 16). PK-parametrit laskettiin käyttämällä kaikkia aikapisteitä, jolloin pitoisuus mitattiin, ts. ennen annosta ja 30 minuuttia ja 4 tuntia annoksen jälkeen, lisänäyte otettiin 0,25, 1 tai 2 tuntia annoksen jälkeen.
Jopa 5 tuntia
KZR-59587:n PK (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 5 tuntia
Tämä on suurin havaittu KZR-59587:n plasmapitoisuus (Cmax), joka havaittiin ensimmäisen KZR-616-annoksen antamisen jälkeen (joko viikolla 0 tai viikko 16). Farmakokineettiset (PK) parametrit laskettiin käyttämällä kaikkia aikapisteitä, jolloin pitoisuus mitattiin, ts. ennen annosta ja 30 minuuttia ja 4 tuntia annoksen jälkeen, lisänäyte otettiin 0,25, 1 tai 2 tuntia annoksen jälkeen.
Jopa 5 tuntia
KZR-59587:n PK (Tmax)
Aikaikkuna: Jopa 5 tuntia
Tämä on aika KZR-59587:n (tmax) huippupitoisuuteen plasmassa, joka havaitaan ensimmäisen KZR-616-annoksen antamisen jälkeen (joko viikko 0 tai viikko 16). PK-parametrit laskettiin käyttämällä kaikkia aikapisteitä, jolloin pitoisuus mitattiin, ts. ennen annosta ja 30 minuuttia ja 4 tuntia annoksen jälkeen, lisänäyte otettiin 0,25, 1 tai 2 tuntia annoksen jälkeen.
Jopa 5 tuntia
KZR-59587:n PK (AUC)
Aikaikkuna: Jopa 5 tuntia
Tämä on KZR-59587:n käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ennen annosta 4 tuntiin annoksen ottamisen jälkeen, joka havaitaan ensimmäisen KZR-616-annoksen antamisen jälkeen (joko viikko 0 tai viikko 16). PK-parametrit laskettiin käyttämällä kaikkia aikapisteitä, jolloin pitoisuus mitattiin, ts. ennen annosta ja 30 minuuttia ja 4 tuntia annoksen jälkeen, lisänäyte otettiin 0,25, 1 tai 2 tuntia annoksen jälkeen.
Jopa 5 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kezar Life Sciences, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kezar, Kezar Life Sciences, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KZR-616-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dermatomyosiitti

Kliiniset tutkimukset KZR-616

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa