Tutkimus lorcaseriinista lisähoitona potilailla, joilla on Dravetin oireyhtymä (MOMENTUM 1)
perjantai 19. syyskuuta 2025 päivittänyt: Eisai Inc.
Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa Lorcaserinin avoin jatkovaihe lisähoitona potilailla, joilla on Dravetin oireyhtymä
Tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on osoittaa, että lorkaseriinilla on parempi tehokkuus verrattuna lumelääkkeeseen kouristuskohtausten esiintymistiheyden prosentuaalisessa muutoksessa 28 päivän aikana Dravetin oireyhtymää sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Stollery Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- Children's Hospital - VH, London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- University of Toronto Division of Hematology Oncology/The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35226
- Children's of Alabama / University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- UCSD Rady's Children's Hosptial
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Hospital - Nicklaus Children's Hospital
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Pediatric Neurology, P.A.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rare Disease Research Center Pediatrics, LLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Spectrum Health/ Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
- University of Missouri, Department of Child Health, Division of Neurology
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 10075
- Northwell Health - Neuroscience Institute at Great Neck
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10019-1147
- New York Medical College
-
New York, New York, Yhdysvallat, 11021
- NorthWell Health - Lennox Hill Hospital
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7025
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Hospital Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Osallistujien on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit päästäkseen mukaan tähän tutkimukseen:
- Mies tai nainen, vähintään 2-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Epilepsian diagnoosi Dravetin oireyhtymällä
- Hänellä on vähintään 4 kouristuskohtausta lähtötilanteen 4 viikon aikana
- Nykyisen epilepsialääkkeen hoidon on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa, ja sen odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tästä tutkimuksesta:
- lorkaseriinin käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai jos sen käyttö on lopetettu tehon puutteen tai haittavaikutusten vuoksi
- Fenfluramiinin käyttö 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa, fenfluramiinin tehon puute tai läppäläppähäiriö lähtötilanteessa ja fenfluramiinin käyttö aiemmin
- Serotonergisten lääkkeiden tai monoamiinioksidaasin estäjien viimeaikainen tai samanaikainen käyttö
- Muun etenevän keskushermoston sairauden kuin Dravetin oireyhtymän esiintyminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lorcaserin (ydintutkimus ja avoin laajennusvaihe)
Osallistujat satunnaistetaan saamaan lorkaseriinia oraalisuspensiona kahdesti päivässä 14 viikon ajan perushoitojakson aikana.
Annos perustuu ruumiinpainoon seuraavasti: tavoiteannos osallistujille, jotka painavat 10 - vähemmän kuin (
|
Lorcaserin oraalinen tabletti, annetaan oraalisuspensiona.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo (ydintutkimus) + Lorcaserin (avoin jatkovaihe)
Osallistujat satunnaistetaan saamaan lorkaseriinia vastaavaa lumelääkettä oraalisuspensiona kahdesti päivässä 14 viikon ajan ydinhoitojakson aikana.
Annos perustuu kehon painoon seuraavasti: tavoiteannos osallistujille, jotka painavat 10 -
|
Lorcaserin oraalinen tabletti, annetaan oraalisuspensiona.
Muut nimet:
Plasebo, joka sopii lorcaseriinin oraaliseen tablettiin, annetaan oraalisuspensiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ydintutkimus: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta kouristuskouristuksen taajuudessa 28 päivää kohden hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 14 asti
|
Kouristuvien kohtausten takavarikointitaajuus perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, laskettuna lähtöjakson aikana (viikko -4-viikko 0) ja 14 viikon hoitojaksona, kun kohtausten lukumäärä jokaisen vastaavan ajanjakson aikana jaettuna ei-asettamattomien päivien lukumäärällä kunkin vastaavan ajanjakson aikana, kerrottuna 28: lla.
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta laskettiin seuraavasti: ([Post-baseline-arvo vähennetty perusarvo] / lähtöarvo) *100.
|
Perustaso viikkoon 14 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ydintutkimus: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on 50% tai suurempi vaste kouristuskohtauksille hoitojaksolla lähtötilanteen verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 14 asti
|
Vastaaja määritettiin osallistujaksi, jonka vähennys oli vähintään 50% kouristuskohtausten taajuudella 14 viikon hoitojakson aikana verrattuna lähtöjaksoon (viikko -4 -viikko 0).
Kohtaustiheys perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, laskettuna lähtöjakson aikana (viikko -4 -viikko 0) ja hoitojaksoksi, kun kohtausten lukumäärä jokaisen vastaavan ajanjakson aikana jaettuna ei -laiminlyönnissä olevien päivien lukumäärällä kunkin vastaavan ajanjakson aikana, kerrottuna 28: lla.
|
Perustaso viikkoon 14 asti
|
|
Ydintutkimus: Prosenttiosuus osallistujista, jotka olivat vapaita kouristuskohtauksista hoitokaudella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 14 asti
|
Vastaaja oli osallistuja, jolla oli 100 -prosenttisesti väheneminen (takavarikointivapaus) kouristuksella takavarikointaajuudella 14 viikon hoitojaksolla suhteessa lähtöjaksoon (viikko -4 -viikko 0).
Kohtaustiheys perustui kohtausten lukumäärään 28 päivää kohti, laskettuna lähtöjakson aikana (viikko -4 -viikko 0) ja hoitojaksoksi, kun kohtausten lukumäärä jokaisen vastaavan ajanjakson aikana jaettuna ei -laiminlyönnissä olevien päivien lukumäärällä kunkin vastaavan ajanjakson aikana, kerrottuna 28: lla.
|
Perustaso viikkoon 14 asti
|
|
Ydintutkimus: Lorcaseriinin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 6, 15: esiannoksen ja 1-2 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 4,10: Ennakko, 1-2 tuntia ja 3-6 tuntia annoksen jälkeen
|
Lorcaseriinin plasmapitoisuudet arvioitiin ja raportoitiin.
|
Viikot 1, 2, 6, 15: esiannoksen ja 1-2 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 4,10: Ennakko, 1-2 tuntia ja 3-6 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Ydintutkimus: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES),
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 4 viikon seurannan loppuun viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen (jopa viikko 18)
|
Käsittelyn aikana esiintyvä haittavaikutukseksi (AE) määriteltiin haittavaikutukseksi (AE) (lähtökohta) tai uudelleenkäsittelyn aikana esikäsittelyssä (lähtötilanteessa), mutta pysähtyi ennen hoitoa tai pahensi vakavuutta hoidon aikana suhteessa esikäsittelyyn, kun AE oli jatkuvaa.
AE oli epätoivotonta lääketieteellistä tapausta osallistuja- tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jota hallinnoi tutkittava tuote.
AE: llä ei välttämättä ollut syy -suhdetta lääketieteelliseen tuotteeseen.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 4 viikon seurannan loppuun viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen (jopa viikko 18)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. elokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 1. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 8. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- E2023-A001-304
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Eisain tietojen jakamissitoumus ja lisätietoja tietojen pyytämisestä löytyvät verkkosivuiltamme http://eisaiclinicaltrials.com/.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .