Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tofasitinibi GC:tä säästävänä aineena Polymyalgia Rheumaticaan

maanantai 12. syyskuuta 2022 päivittänyt: RenJi Hospital

Tofasitinibin tehoa ja turvallisuutta koskeva vaiheen II tutkimus Polymyalgia Rheumatica -potilailla

Glukokortikoidit ovat polymyalgia rheumatican kulmakivihoito, mutta ne aiheuttavat haittavaikutuksia. Ehdokaslääke Tofasitinibin tehoa ei ole vielä osoitettu kontrolloiduissa tutkimuksissa. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää tofasitinibin tehoa ja turvallisuutta glukokortikoideja säästävänä aineena potilailla, joilla on polymyalgia rheumatica.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaksivaiheinen, vaiheen 2 kliininen tutkimus suoritettiin sen testaamiseksi, voisiko tofasitinibi toimia glukokortikoideja säästävänä aineena potilailla, joilla on polymyalgia rheumatica. Tofasitinibia annettiin 10 mg vuorokaudessa 24 viikon ajan. Potilaiden piti saada prednisonia 15 mg:n vuorokausiannoksena (tai vastaavana suun kautta otettavana GC-annoksena) lähtötilanteessa ja annosta pienennettiin 2,5 mg:aan tai pienempään päivittäin 20 viikon kuluessa. Ensisijainen päätetapahtuma oli vaste hoitoon, joka määriteltiin jatkuvan alhaisen sairauden aktiivisuuden saavuttamiseksi (PMR-AS<7) ja GC-riippumattomuuden (prednisoni ≤ 2,5 mg) päivittäiset tai vastaavat suun kautta otettavat GC:t) 4 viikon ajan viikosta 20 alkaen.

Kokeilu suoritetaan kaksivaiheisen Simon minimax -mallin mukaisesti. Kun 8 osallistujaa on suorittanut 24 viikon seurantansa, suoritetaan välianalyysi. Jos näistä kahdeksasta epäonnistumisesta on kolme tai useampia, koe päättyy siihen johtopäätökseen, että tofasitinibitutkimus tulisi keskeyttää. Jos epäonnistumisia on vähemmän kuin 3, tutkimusta jatketaan, kunnes 6 muuta osallistujaa on saanut hoitoa, jolloin kokonaisotoskoko on 14. Jos näiden 14 osallistujan joukossa on 4 tai useampia epäonnistumisia, päätellään, että tofasitinibin lisätutkimukset tulisi luopua. Jos lääkkeen lisätutkimuksia ei luovuteta lopullisen analyysin aikana, suositellaan vertailevan, satunnaistetun vaiheen III tutkimuksen suorittamista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Shanghai, Kiina, 201112
        • Ren Ji Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

50 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 50-85-vuotias nainen tai mies.
  2. PMR ACR/EULAR 2012 PMR-luokituskriteerien mukaan.
  3. Potilaiden erytrosyyttien sedimentaationopeuden (ESR) on oltava ≥20 mm/h ja/tai CRP:n ≥8 mg/l, joka liittyy erittäin aktiiviseen PMR:ään (PMR-AS>17) kahden viikon sisällä ennen seulontaa.
  4. Potilas on halukas ja kykenevä ottamaan prednisonia 15 mg/vrk lähtötilanteessa.
  5. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa muun sidekudossairauden, kuten, mutta ei rajoittuen, jättiläissoluvaltimotulehdus, systeeminen lupus erythematosus, systeeminen skleroosi, vaskuliitti, myosiitti, sekamuotoinen sidekudossairaus ja selkärankareuma.
  2. Aktiivisen fibromyalgian, rabdomyolyysin tai neuropaattisten lihassairauksien samanaikainen diagnoosi.
  3. Elinsiirron saaja.
  4. Mikä tahansa aikaisempi (alla määritellyn ajanjakson sisällä) tai samanaikainen immunosuppressiivisten hoitojen käyttö, mutta ei rajoittuen mihinkään seuraavista: ① Mikä tahansa aikaisempi tuumorinekroositekijän estäjien, anti-IL-6-aineiden tai JAK-estäjien käyttö; ② Alkylointiaineet mukaan lukien syklofosfamidi 6 kuukauden sisällä lähtötasosta; ③ Soluja tuhoavat aineet (esim. anti-CD20) ilman todisteita B-solujen palautumisesta perustasolle; ④ Abatasepti 8 viikon sisällä lähtötasosta; ⑤ Mikä tahansa aiempi csDMARD-lääkkeiden käyttö epävakaalla annoksella alle 12 viikkoa ennen lähtötasoa, esim. syklosporiini, atsatiopriini, mykofenolaattimofetiili, leflunomidi, MTX; ⑥ Systeemisten GC:iden samanaikainen käyttö muihin tiloihin kuin PMR:ään.
  5. Todisteet (tutkijoiden arvioimana) aktiivisesta infektiosta, kuten hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg) tai hepatiitti C -vasta-aineen esiintyminen veressä, ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisuus.
  6. Potilaat, joilla on ollut aktiivinen tai toistuva herpes zoster.
  7. Potilaat, joille on tehty leikkaus 4 viikon sisällä seulonnasta tai suunnitellusta leikkauksesta tutkimuksen aikana.
  8. Pahanlaatuinen syöpä 5 vuoden sisällä ennen seulontaa, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä.
  9. Raskaana oleva tai imettävä nainen.
  10. Mikä tahansa sairaus, joka voi häiritä tutkimuksen toteuttamista tai tulkintaa tai potilaan turvallisuutta tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tofasitinibi + prednisoni
Tofasitinibia annettiin 10 mg vuorokaudessa 24 viikon ajan. Prednisonia (tai vastaavaa oraalista GC:tä) 15 mg päivässä lähtötilanteessa vähennetään 2,5 mg:aan tai pienempään 20 viikon kuluessa. Elleivät potilaat ja lääkärit erityisesti harkitse, GC:tä kapenee noudattaen ennalta määrättyä kapenevaa hoito-ohjelmaa riippuen PMR-AS:n arvioimasta hoitovasteesta. PMR-AS määritetään kahden viikon välein; jos < 10, GC:n päivittäistä annosta pienennettiin 2,5 mg:lla; jos > 17, GC:n päiväannos nostettiin edelliseen annokseen; jos 10≤PMR-AS≤17, GC:n päiväannos pidettiin edellisessä vakaassa annoksessa.
Lääke: Tofasitinibi 5 MG
Tofasitinibia annettiin suun kautta annoksella 5 mg kahdesti vuorokaudessa 24 viikon ajan. Prednisonia (tai vastaavaa suun kautta otettavaa GC:tä) 15 mg päivässä lähtötilanteessa pienennetään 2,5 mg:aan tai pienempään 20 viikon kuluessa. Elleivät potilaat ja lääkärit erityisesti harkitse, GC:tä kapenee noudattaen ennalta määrättyä kapenevaa hoito-ohjelmaa riippuen PMR-AS:n arvioimasta hoitovasteesta. PMR-AS määritetään kahden viikon välein; jos17, GC:n päivittäinen annos nostettiin edelliseen annokseen; jos 10≤PMR-AS≤17, GC-vuorokausiannos pidettiin edellisessä vakaassa annoksessa.
Muut nimet:
  • Prednisoni

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Reaktio hoitoon
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hoitovaste määritellään jatkuvan alhaisen sairauden aktiivisuuden saavuttamiseksi (PMR-AS<7) ja GC-riippumattomuus (≤2,5 mg/d) 4 viikon ajan viikosta 20 alkaen
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika GC-vapaaseen alhaiseen tautiaktiivisuuteen 24 vuorokauden sisällä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Aika GC-vapaaseen matalaan tautiaktiivisuuteen (PMR-AS<7) 24 viikon sisällä
24 viikkoa
Aika ensimmäiseen pahenemiseen 24 watin sisällä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Aika ensimmäiseen pahenemiseen (PMR-AS ≥7) 24 vuorokauden sisällä
24 viikkoa
Kumulatiivinen GC-annos teholla 24w
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Glukokortikoidien kumulatiivinen annos ajan myötä
24 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla on jatkuva remissio GC-riippumattomalla 4 viikon ajan viikosta 20 alkaen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla on jatkuva remissio (PMR-AS <1,5) ja GC-riippumattomuus (≤2,5 mg/d) 4 viikon ajan viikosta 20 alkaen
24 viikkoa
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) ilmaantuvuus 24 viikon sisällä
24 viikkoa
PMR-AS:n aiheuttama sairauden aktiivisuuden muutos
Aikaikkuna: 24 viikkoa
PMR-AS muuttaa sairauden aktiivisuutta 24 viikon sisällä
24 viikkoa
Elämänlaadun arviointi MHAQ:n avulla
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Modified Health Assessment Questionnaire (MHAQ) vähensi kohteiden määrän alkuperäisen HAQ:n 20:stä kahdeksaan ja paransi kliinisen käytännön toteutettavuutta potilaiden seulonnassa. MHAQ-pisteet lasketaan kunkin toiminnan pisteiden keskiarvona. Kokonaispistemäärä on välillä 0,0-3,0, 0,125 askelin. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa toimintaa ja suurempaa vammaa. MHAQ-pisteet <0,3 katsotaan normaaleiksi.
24 viikkoa
Elämänlaadun arviointi EQ-5D:llä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Terveyden laatu arvioitu EuroQolin viisiulotteisella kyselylomakkeella. Se on mieltymyksiin perustuva mitta, jota voidaan pitää jatkuvana tuloksena, joka on pisteytetty asteikolla -0,59 - 1,00, jossa 1,00 tarkoittaa "täydellistä terveyttä" ja 0 tarkoittaa kuollutta.
24 viikkoa
Verenkierrossa olevat seerumin sytokiinit, immunosäätelijät ja tulehdusparametrit
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Verenkierrossa olevista seerumin sytokiineista kerätään immunosäätelijät (IL-6, IL-1, BLyS/BAFF, IL-6-reseptori, gp130 jne.), B-solureseptorit, kiertävien T- ja B-solujen fenotyyppi W0:ssa ja V24. Tulehdusparametreilla (CRP ja ESR) 4 viikon välein lähtötasosta.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

RenJi Hospital

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Ting Li, MD, Renji Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GCs Sparing Regimen in PMR

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tofasitinibi 5 MG

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa