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Tofacitinib come agente risparmiatore di GC per la polimialgia reumatica

12 settembre 2022 aggiornato da: RenJi Hospital

Studio di fase II sull'efficacia e la sicurezza di Tofacitinib in pazienti con polimialgia reumatica

I glucocorticoidi sono il trattamento fondamentale per la polimialgia reumatica ma inducono eventi avversi. L'efficacia del farmaco candidato Tofacitinib non è stata ancora dimostrata in studi controllati. Lo scopo dello studio è indagare l'efficacia e la sicurezza di Tofacitinib come agente risparmiatore di glucocorticoidi in pazienti con polimialgia reumatica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È stato condotto uno studio clinico di fase 2 in due fasi per verificare se tofacitinib avrebbe avuto effetto come agente risparmiatore di glucocorticoidi nei pazienti con polimialgia reumatica. Tofacitinib è stato somministrato alla dose di 10 mg al giorno per 24 settimane. I pazienti dovevano ricevere prednisone in un dosaggio di 15 mg al giorno (o GC orali equivalenti) al basale e ridotto gradualmente a 2,5 mg o meno al giorno entro 20 settimane. L'endpoint primario era la risposta al trattamento, definita come il raggiungimento di una bassa attività di malattia sostenuta (PMR-AS<7) con indipendenza da GC (prednisone≤2,5 mg GC giornalieri o equivalenti per via orale) per 4 settimane dalla settimana 20.

La sperimentazione sarà condotta seguendo un progetto Simon minimax a due stadi. Dopo che 8 partecipanti avranno completato il follow-up di 24 settimane, ci sarà un'analisi intermedia. Se ci sono 3 o più fallimenti su questi 8, lo studio si interromperà con la conclusione che lo studio di Tofacitinib dovrebbe essere abbandonato. Se ci sono meno di 3 fallimenti, lo studio continuerà fino a quando altri 6 partecipanti non avranno ricevuto il trattamento, per una dimensione totale del campione di 14. Se tra questi 14 partecipanti ci sono 4 o più fallimenti, si concluderà che ulteriori studi su Tofacitinib dovrebbero essere abbandonati. Se l'ulteriore studio del farmaco non viene abbandonato nell'intervallo dell'analisi finale, verrà formulata una raccomandazione per condurre uno studio comparativo e randomizzato di fase III.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 201112
        • Ren Ji Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Femmina o maschio tra i 50 e gli 85 anni.
  2. PMR secondo i criteri di classificazione PMR ACR/EULAR 2012.
  3. I pazienti devono avere una velocità di eritrosedimentazione (VES) ≥20 mm/h e/o CRP ≥8 mg/L associata a PMR altamente attiva (PMR-AS>17) entro 2 settimane prima dello screening.
  4. Il paziente è disposto e in grado di assumere prednisone di 15 mg/die al basale.
  5. Consenso informato scritto firmato.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di qualsiasi altra malattia del tessuto connettivo, come ma non limitatamente a arterite a cellule giganti, lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica, vasculite, miosite, malattia mista del tessuto connettivo e spondilite anchilosante.
  2. Diagnosi concomitante di fibromialgia attiva, rabdomiolisi o malattie muscolari neuropatiche.
  3. Destinatario di trapianto d'organo.
  4. Qualsiasi uso precedente (entro il periodo definito di seguito) o concomitante di terapie immunosoppressive, ma non limitato a uno dei seguenti: ① Qualsiasi uso precedente di inibitori del fattore di necrosi tumorale, agenti anti-IL-6 o inibitore JAK; ② Agenti alchilanti inclusa la ciclofosfamide entro 6 mesi dal basale; ③ Agenti di deplezione cellulare (ad es. anti-CD20) senza evidenza di recupero delle cellule B al livello basale; ④ Abatacept entro 8 settimane dal basale; ⑤ Qualsiasi uso precedente di csDMARD a dose instabile per meno di 12 settimane prima del basale, ad es. ciclosporina, azatioprina, micofenolato mofetile, leflunomide, MTX; ⑥ Uso concomitante di GC sistemici per condizioni diverse dalla PMR.
  5. Evidenza (valutata dagli investigatori) di infezione attiva, come presenza di antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo dell'epatite C nel sangue, positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  6. Pazienti con una storia di herpes zoster attivo o ricorrente.
  7. Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico entro 4 settimane dallo screening o un intervento chirurgico pianificato durante lo studio.
  8. Tumori maligni entro 5 anni prima dello screening, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma.
  9. Donna incinta o che allatta.
  10. Qualsiasi condizione medica che possa interferire con l'implementazione o l'interpretazione dello studio o con la sicurezza del paziente durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tofacitinib+Prednisone
Tofacitinib è stato somministrato alla dose di 10 mg al giorno per 24 settimane. Il prednisone (o GC orali equivalenti) di 15 mg al giorno al basale sarà ridotto gradualmente a 2,5 mg o meno entro 20 settimane. A meno che non sia specificamente considerato da pazienti e medici, il GC verrà ridotto gradualmente seguendo il regime di riduzione graduale predefinito a seconda della risposta al trattamento giudicata da PMR-AS. Il PMR-AS sarà determinato ogni due settimane; se <10 il dosaggio giornaliero di GC è stato ridotto di 2,5 mg; se> 17, il dosaggio giornaliero di GC è stato aumentato al dosaggio precedente; se 10≤PMR-AS≤17, il dosaggio giornaliero di GC è stato mantenuto alla precedente dose stabile.
Droga: Tofacitinib 5 mg
Il tofacitinib orale alla dose di 5 mg due volte al giorno è stato somministrato per 24 settimane. Il prednisone (o GC orali equivalenti) di 15 mg al giorno al basale sarà ridotto gradualmente a 2,5 mg o meno entro 20 settimane. A meno che non sia specificamente considerato da pazienti e medici, il GC verrà ridotto gradualmente seguendo il regime di riduzione graduale predefinito a seconda della risposta al trattamento giudicata da PMR-AS. Il PMR-AS sarà determinato ogni due settimane; se17, il dosaggio giornaliero di GC è stato aumentato al dosaggio precedente; se 10≤PMR-AS≤17, il dosaggio giornaliero di GC è stato mantenuto alla precedente dose stabile.
Altri nomi:
  • Prednisone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
La risposta al trattamento è definita come il raggiungimento di una bassa attività di malattia sostenuta (PMR-AS<7) con indipendenza da GC (≤2,5 mg/die) per 4 settimane dalla settimana 20
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino a bassa attività della malattia senza GC entro 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Tempo fino all'attività di malattia bassa senza GC (PMR-AS <7) entro 24 settimane
24 settimane
Tempo fino alla prima ricaduta entro 24w
Lasso di tempo: 24 settimane
Tempo fino alla prima ricaduta (PMR-AS ≥7) entro 24 settimane
24 settimane
Dose cumulativa di GC a 24w
Lasso di tempo: 24 settimane
Dose cumulativa di glucocorticoidi nel tempo
24 settimane
Proporzione di pazienti con remissione sostenuta con indipendenza da GC per 4 settimane dalla settimana 20
Lasso di tempo: 24 settimane
Proporzione di pazienti con remissione sostenuta (PMR-AS <1,5) con indipendenza da GC (≤2,5 mg/die) per 4 settimane dalla settimana 20
24 settimane
Incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 24 settimane
Incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) entro 24 settimane
24 settimane
Modifica dell'attività della malattia da PMR-AS
Lasso di tempo: 24 settimane
Modifica dell'attività della malattia mediante PMR-AS entro 24 settimane
24 settimane
Valutazione della qualità della vita utilizzando il MHAQ
Lasso di tempo: 24 settimane
Il Modified Health Assessment Questionnaire (MHAQ), ha ridotto il numero di elementi da 20 nell'HAQ originale a otto e ha migliorato la fattibilità nella pratica clinica durante lo screening dei pazienti. Il punteggio MHAQ è calcolato come media dei punteggi per ciascuna attività. Il punteggio totale è compreso tra 0,0 e 3,0, con incrementi di 0,125. Punteggi più alti indicano una funzione peggiore e una maggiore disabilità. I punteggi MHAQ <0,3 sono considerati normali.
24 settimane
Valutazione della qualità della vita utilizzando l'EQ-5D
Lasso di tempo: 24 settimane
Qualità della salute valutata dal questionario a cinque dimensioni EuroQol. È una misura basata sulle preferenze che può essere considerata come un risultato continuo segnato su una scala da -0,59 a 1,00, con 1,00 che indica "salute completa" e 0 che rappresenta la morte.
24 settimane
Citochine sieriche circolanti, immunoregolatori e parametri infiammatori
Lasso di tempo: 24 settimane
Sulle citochine sieriche circolanti, gli immunoregolatori (IL-6, IL-1, BLyS/BAFF, recettore IL-6, gp130, ecc.), i recettori delle cellule B, il fenotipo delle cellule T e B circolanti saranno raccolti a W0 e W24. Sui parametri infiammatori (PCR e VES) ogni 4 settimane dal basale.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

RenJi Hospital

Investigatori

  • Cattedra di studio: Ting Li, MD, Renji Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

16 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GCs Sparing Regimen in PMR

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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