- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05630066
Tutkimus, jossa tutkitaan Alogabatin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta sekä todistetaan mekanismin toiminnasta 5–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä (AS) ja deleetiogenotyyppi (Aldebaran)
Vaiheen IIa monikeskus, avoin, 12 viikon tutkimus, jossa tutkitaan Alogabatin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta ja todistetaan mekanismista 5–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä (AS), jossa on deleetiogenotyyppi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksessa on osan 1 annosvahvistukset ja osa 2, joissa annostasot päätetään kumulatiivisten PK-, EEG- ja turvallisuustietojen perusteella, jotka saadaan osasta 1.
Osan 2 ensimmäisen kohortin annostasot päätetään kumulatiivisten PK-, EEG- ja turvallisuustietojen perusteella, jotka saadaan osasta 1.
Osassa 2 tarkastellaan EEG-beeta-kaistan tehon muutosta suhteessa lähtötilanteeseen viikolla 2, viikolla 4 (eli noin 2 viikkoa toisen annoksen aloittamisen jälkeen) ja 12 viikon hoitojakson lopussa päivittäisen annon jälkeen. Alogabatista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Reference Study ID Number: BP41315 https://forpatients.roche.com/
- Puhelinnumero: 888-662-6728 (U.S. Only)
- Sähköposti: global-roche-genentech-trials@gene.com
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekrytointi
- Queensland Children?s Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Rekrytointi
- Flinders Medical Centre
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregat · Barcelona, Barcelona, Espanja, 08950
- Rekrytointi
- Hospital Sant Joan de Deu; Neurologia Pediatrica
-
Sabadell, Barcelona, Espanja, 08208
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00165
- Rekrytointi
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Neuroriabilitazione
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Italia, 16147
- Rekrytointi
- IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
-
-
Veneto
-
Conegliano Veneto (TV), Veneto, Italia, 31015
- Rekrytointi
- IRCCS Eugenio Medea; U.O. di Epilessia e Neurofisiologia clinica
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29609
- Rekrytointi
- CHRU de Brest; Pédiatrie Spécialisée et Génétique Medicale
-
Marseille, Ranska, 13005
- Rekrytointi
- Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
München, Saksa, 80337
- Rekrytointi
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rekrytointi
- Rush Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Carrboro, North Carolina, Yhdysvallat, 27510
- Rekrytointi
- Carolina Institute for Development Disabilities University of North Carolina/School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-9119
- Rekrytointi
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- AS:n kliininen diagnoosi ja deleetion geneettinen alatyyppi äidin kautta periytyvässä kromosomissa 15q11q13, joka on vahvistettu historiallisella molekyylidiagnoosilla. Deleetion on sisällettävä UBE3A-, GABRB3-, GABRA5- ja GABRG3-geenit, ja sen on oltava kooltaan alle 7 Mb.
- Painoindeksi (BMI) alle 97. persentiilin ja yli 3. persentiilin saman iän ja sukupuolen osalta
- Seksuaalisen pidättymisen luotettavuus miesten ja/tai naisten osallistumiskelpoisuuden osalta on arvioitava suhteessa kliinisen tutkimuksen kestoon ja osallistujan suositeltuun ja tavanomaiseen elämäntapaan. Jaksottainen raittius (esim. kalenteri-, ovulaatio-, oireenmukaiset tai ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitusmenetelmät eivät ole hyväksyttäviä menetelmiä lääkealtistuksen estämiseksi.
- Naiset osallistujat:
Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja ei synnytä tai pysyy abstinenttina ja/tai Hormonaalisia ehkäisymenetelmiä on täydennettävä
- Miesosallistujat: Miesten ehkäisyä ei vaadita tässä tutkimuksessa, koska sukupuoliyhteyden kautta välittyvä siemennesteannokse on pieni.
Poissulkemiskriteerit:
- AS:n molekyylidiagnoosi, jossa on minkä tahansa tyyppinen genotyyppiluokitus paitsi sisällyttämistä koskevassa kriteerissä määritelty molekyylidiagnoosi
- Samanaikainen sydän- ja verisuonisairaus, jota ei pidetä hyvin hallinnassa lääkehoidolla, mukaan lukien osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä verenpainetauti, bradykardia ja rytmihäiriöt, sydäninfarkti 12 kuukauden sisällä seulonnasta tai kompensoimaton sydämen vajaatoiminta
- Vahvistettu kliinisesti merkittävä poikkeavuus 12-kytkentäisessä EKG:ssä, mukaan lukien:
- QTcF >/= 450 ms (perustuu kolmen peräkkäisen mittauksen keskiarvoon) yli 10-vuotiaille osallistujille
- QTcB >/= 450 ms (perustuu kolmen peräkkäisen mittauksen keskiarvoon) osallistujille, jotka ovat enintään 10-vuotiaita, mukaan lukien
- Synnynnäiset sydänsairaudet, joita ei ole hoidettu, ja synnynnäinen QTc-ajan pidentyminen tai suvussa pitkä QT-oireyhtymä
- Pahanlaatuisen kasvaimen lääketieteellinen historia, jos sitä ei pidetä parantuneena tai jos se on esiintynyt viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta täysin leikattuja ei-melanoomaisia ihosyöpiä tai in situ kohdunkaulan syöpää, joka on hoidettu onnistuneesti
- Samanaikainen sairaus, tila tai hoito, joka joko häiritsisi tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaisi tutkijan mielestä kohtuuttoman riskin osallistujalle.
- Tunnettu aktiivinen tai hallitsematon bakteeri-, virus- tai muu infektio (lukuun ottamatta kynsien sieni-infektioita) tai mikä tahansa merkittävä infektio- tai sairaalahoitojakso (joka liittyy antibioottikuurin loppuunsaattamiseen) 6 viikon sisällä ennen lääkkeen annon aloittamista. Uudelleenseulonta on sallittu, kun infektio on parantunut ja jos seulontakriteerit täyttyvät.
- Mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka saattaa häiritä AS:n kliinistä arviointia ja joka ei liity AS:iin
- Tunnettu ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) historia
- Sairaalahoito minkä tahansa suuren lääketieteellisen tai kirurgisen toimenpiteen vuoksi, johon liittyy yleisanestesia 12 viikon sisällä seulonnasta tai suunnitellun tutkimuksen aikana. Uusintaseulonta on sallittu aikaisintaan 12 viikon kuluttua leikkauksesta ja jos seulontakriteerit täyttyvät.
- Kiellettyjen lääkkeiden käyttö 6 viikon tai 5 puoliintumisajan (t1/2) sisällä ennen tutkimuslääkityksen aloittamista päivänä 1 (sen mukaan kumpi on pidempi)
- Kliinisesti merkittävä verenmenetys 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa osallistujan iän ja painon mukaan Duke Universityn suositusten mukaan (2012)
- Osallistuminen tutkimuslääketutkimukseen 6 viikon sisällä tai 5 kertaa tutkittavan molekyylin t1/2 (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen satunnaistamista tai osallistuminen tutkimukseen, jossa testataan tutkittavaa lääkinnällistä laitetta 6 viikon sisällä ennen satunnaistamista tai jos laite on edelleen aktiivinen. Samanaikainen tai suunniteltu samanaikainen osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen (mukaan lukien havainnointitutkimukset ja ei-interventiotutkimukset) ilman tutkijan hyväksyntää.
- Aikaisempi osallistuminen soluterapiaan, geeniterapiaan tai geenien muokkaustutkimukseen
- Kliinisesti merkittävät elintoimintojen tai EKG:n poikkeavuudet seulonnassa
- Varmistettu kliinisesti merkittävä poikkeavuus hematologisissa, kemiallisissa tai hyytymislaboratorioparametreissa
- Korjaamaton hypokalemia tai hypomagnesemia
- Positiivinen testitulos hepatiitti B:n pinta-antigeenin (HBsAg), HCV:n (hoitamaton) tai HIV-1/2:n seulonnassa. HCV-potilaita, jotka on hoidettu menestyksekkäästi ja joiden HCV-RNA on negatiivinen, voidaan pitää kelvollisina osallistua tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Osa 1 Ikäsäädetty suuri annos (10–14-vuotiaat)
Tutkimuksen osassa 1 osallistujat saavat iän mukaan mukautetun annoksen 60 mg QD alogabaattia.
|
10–14-vuotiaat osallistujat, jotka saivat aikuisen 60 mg:n alogabat-annoksen.
|
Kokeellinen: Osa 1 Ikäsäädetty pieni annos (5–9-vuotiaat)
Tutkimuksen osassa 1 osallistujat saavat iän mukaan mukautetun annoksen 20 mg QD alogabaattia.
|
5–9-vuotiaat osallistujat, jotka saivat aikuisen 20 mg alogabaattiannosta vastaavan määrän.
|
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 1
Tutkimuksen osassa 2 annostus riippuu osan 1 tuloksista, ja annetaan iän mukaan mukautettuja annosekvivalenttia jopa 100 mg.
|
Tutkimuksen osassa 2 annostus riippuu osan 1 tuloksista, ja annetaan iän mukaan mukautettuja annosekvivalenttia jopa 100 mg.
|
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 2
Tutkimuksen osassa 2 annostus riippuu osan 1 tuloksista, ja annetaan iän mukaan mukautettuja annosekvivalenttia jopa 100 mg.
|
Tutkimuksen osassa 2 annostus riippuu osan 1 tuloksista, ja annetaan iän mukaan mukautettuja annosekvivalenttia jopa 100 mg.
Jos annoksen muuttaminen (esim. annoksen suurentaminen tai pienentäminen) on tarpeen, erityisesti johtuen puhdistumaarvioiden epävarmuudesta (esim. suuresta vaihtelusta johtuen) tai lasten puhdistuman yli-/aliennusteesta aikuisten puhdistumaan, voidaan värvätä lisää osallistujia jokin kolmesta ikäryhmästä altistumisen vastaavuuden varmistamiseksi. Tässä tutkimuksessa voidaan käyttää yhteensä kahta valinnaista kohorttia, jotka on kohdistettu osaan 1 ja/tai osaan 2. |
Kokeellinen: Osa 1 aikuisten Alogabat High Dose (15–17-vuotiaat)
Tutkimuksen osassa 1 osallistujat saavat iän mukaan mukautetun annoksen 60 mg QD alogabaattia
|
15–17-vuotiaat tai sitä vanhemmat osallistujat, jotka saavat aikuisen 60 mg alogabaattiannosta. minä |
Kokeellinen: Osa 1 Valinnainen kohortti
Jos annoksen muuttaminen (esim. annoksen suurentaminen tai pienentäminen) on tarpeen, erityisesti johtuen puhdistumaarvioiden epävarmuudesta (esim. suuresta vaihtelusta johtuen) tai lasten puhdistuman yli-/aliennusteesta aikuisten puhdistumaan, voidaan värvätä lisää osallistujia jokin kolmesta ikäryhmästä altistumisen vastaavuuden varmistamiseksi. Tässä tutkimuksessa voidaan käyttää yhteensä kahta valinnaista kohorttia, jotka on kohdistettu osaan 1 ja/tai osaan 2. |
Tutkimuksen osassa 2 annostus riippuu osan 1 tuloksista, ja annetaan iän mukaan mukautettuja annosekvivalenttia jopa 100 mg.
Jos annoksen muuttaminen (esim. annoksen suurentaminen tai pienentäminen) on tarpeen, erityisesti johtuen puhdistumaarvioiden epävarmuudesta (esim. suuresta vaihtelusta johtuen) tai lasten puhdistuman yli-/aliennusteesta aikuisten puhdistumaan, voidaan värvätä lisää osallistujia jokin kolmesta ikäryhmästä altistumisen vastaavuuden varmistamiseksi. Tässä tutkimuksessa voidaan käyttää yhteensä kahta valinnaista kohorttia, jotka on kohdistettu osaan 1 ja/tai osaan 2. |
Kokeellinen: Osa 2 Valinnainen kohortti
Jos annoksen muuttaminen (esim. annoksen suurentaminen tai pienentäminen) on tarpeen erityisesti puhdistumaarvioiden epävarmuuden vuoksi (esim. suuren vaihtelun vuoksi) tai lasten puhdistuman yli-/ali-ennusteen vuoksi aikuisen puhdistumaan verrattuna, osallistujat mistä tahansa 3:sta ikäryhmät voivat ilmoittautua vahvistaakseen altistumisen vastaavuuden. Tässä tutkimuksessa voidaan käyttää yhteensä kahta valinnaista kohorttia, jotka on kohdistettu osaan 1 ja/tai osaan 2. |
Jos annoksen muuttaminen (esim. annoksen suurentaminen tai pienentäminen) on tarpeen erityisesti puhdistumaarvioiden epävarmuuden vuoksi (esim. suuren vaihtelun vuoksi) tai lasten puhdistuman yli-/ali-ennusteen vuoksi aikuisen puhdistumaan verrattuna, osallistujat mistä tahansa 3:sta ikäryhmät voivat ilmoittautua vahvistaakseen altistumisen vastaavuuden. Tässä tutkimuksessa voidaan käyttää yhteensä kahta valinnaista kohorttia, jotka on kohdistettu osaan 1 ja/tai osaan 2 |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Ikäryhmään perustuva plasman PK-parametrin suhde, pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Vain osassa 1.
Ikäryhmiin perustuva plasman PK-parametrien suhde lapsipotilailla, joilla on AS, verrattuna tietoihin, jotka on kerätty terveiltä aikuisilta vapaaehtoisilta ja osallistujilta, joilla on ASD (pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala [AUC])
|
Jopa 12 viikkoa
|
Ikäryhmään perustuva plasman PK-parametrin suhde, näennäinen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Vain osassa 1.
Ikäryhmiin perustuva plasman PK-parametrien suhde lapsipotilailla, joilla on AS, verrattuna tietoihin, jotka on kerätty terveiltä aikuisilta vapaaehtoisilta ja osallistujilta, joilla on ASD (näennäinen puhdistuma [CL/F])
|
Jopa 12 viikkoa
|
Muutos perustilanteesta viikolle 2, 4 ja 12 lepotilan EEG-tehon beeta-alueella
Aikaikkuna: Viikot 2, 4 ja 12
|
Vain osassa 2
|
Viikot 2, 4 ja 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Alogabatin plasman farmakokineettinen parametri, maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Osassa 1 ja 2. Alogabaatin maksimipitoisuuden (Cmax) plasman farmakokineettinen parametri, joka on johdettu populaatiofarmakokineettisellä (popPK) mallilla
|
Jopa 12 viikkoa
|
Alogabat-alueen plasman farmakokineettiset parametrit pitoisuus-aikakäyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Osassa 1 ja 2. Alogabatin pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen plasman farmakokineettinen parametri (AUC), joka on johdettu populaatiofarmakokineettisellä (popPK) mallilla
|
Jopa 12 viikkoa
|
Alogabaatin plasman farmakokineettinen parametri, näennäinen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Osassa 1 ja 2. Alogabaatin näennäisen puhdistuman (CL/F) plasman farmakokineettinen parametri, joka on johdettu populaatiofarmakokineettisen (popPK) mallin avulla
|
Jopa 12 viikkoa
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus.
Aikaikkuna: Jopa 18 viikkoa
|
Osassa 1 ja 2. Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
|
Jopa 18 viikkoa
|
Hoidon keskeytysten ilmaantuvuus haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 18 viikkoa
|
Hoidon keskeytysten ilmaantuvuus osissa 1 ja 2 olevista haittavaikutuksista
|
Jopa 18 viikkoa
|
Päiväunisen ilmaantuvuus arvioituna Karolinska Sleepiness Scale (KSS) -asteikolla ja äkillisen nukahtamisen ilmaantuvuus uneliaisuuspäiväkirjalla arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 21 viikkoa
|
Päiväunisen ilmaantuvuus arvioituna Karolinska Sleepiness Scale (KSS) -asteikolla ja äkillisen unen ilmaantuvuus arvioituna uneliaisuuspäiväkirjalla osissa 1 ja 2.
|
Jopa 21 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BP41315
- 2022-501844-14-00 (Muu tunniste: EU Trial Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset 60 mg QD Alogabat
-
Vifor (International) Inc.Labcorp Drug Development IncPeruutettuBeeta-talassemiaYhdysvallat, Bulgaria, Israel
-
Suzhou Kintor Pharmaceutical Inc,ValmisAndrogeneettinen hiustenlähtö (AGA)Kiina
-
Lexicon PharmaceuticalsValmis
-
PfizerLopetettuParkinsonin tauti motorisilla vaihteluillaYhdysvallat
-
Enteris BioPharma Inc.Syneos Health; ParexelRekrytointi
-
Kowa Research Institute, Inc.Valmis
-
PfizerPeruutettuHaavainen paksusuolitulehdusYhdysvallat
-
Dr. Reddy's Laboratories LimitedXenoPort, Inc.Valmis
-
Tianjin Hemay Pharmaceutical Co., LtdValmis
-
University of JenaNovartis Pharmaceuticals; Ludwig-Maximilians - University of MunichAktiivinen, ei rekrytointiKrooninen myelooinen leukemiaSaksa