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삭제 유전자형을 동반한 5-17세의 엔젤만 증후군(AS) 소아청소년을 대상으로 알로가바트의 약동학 및 안전성을 규명하고 알로가바트의 기전을 증명하기 위한 연구 (Aldebaran)

2024년 4월 2일 업데이트: Hoffmann-La Roche

삭제 유전자형을 동반한 엔젤만 증후군(AS)이 있는 5~17세의 소아 및 청소년에서 약동학 및 안전성을 조사하고 알로가바트의 기전을 증명하기 위한 IIa상 다기관, 공개 라벨, 12주 연구

이것은 두 부분으로 구성된 Phase IIa, 다기관, 12주 공개 라벨 연구입니다. 5-17세(포함)의 결실 엔젤만 증후군(AS)이 있는 최대 56명의 참가자가 연구에 등록됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 파트 1에서 나오는 누적 PK, EEG 및 안전성 데이터를 기반으로 결정되는 용량 수준이 있는 파트 1-용량 확인 및 파트 2를 가질 것입니다.

Part 2의 첫 번째 코호트에 대한 용량 수준은 Part 1에서 나오는 누적 PK, EEG 및 안전성 데이터를 기반으로 결정됩니다.

2부에서는 2주차, 4주차(즉, 2차 투여 시작 후 약 2주 후) 및 매일 투여 후 12주 치료 기간 종료 시 기준선과 비교하여 EEG 베타 대역 파워의 변화를 탐색합니다. 알로가바트.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

56

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • München, 독일, 80337
        • 모병
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 모병
        • Rush Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, 미국, 27510
        • 모병
        • Carolina Institute for Development Disabilities University of North Carolina/School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-9119
        • 모병
        • Vanderbilt Children's Hospital
  • 스페인
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat · Barcelona, Barcelona, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deu; Neurologia Pediatrica
      • Sabadell, Barcelona, 스페인, 08208
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • 이탈리아
    • Lazio
      • Roma, Lazio, 이탈리아, 00165
        • 모병
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Neuroriabilitazione
    • Liguria
      • Genova, Liguria, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Veneto
      • Conegliano Veneto (TV), Veneto, 이탈리아, 31015
        • 모병
        • IRCCS Eugenio Medea; U.O. di Epilessia e Neurofisiologia clinica
  • 프랑스
      • Brest, 프랑스, 29609
        • 모병
        • CHRU de Brest; Pédiatrie Spécialisée et Génétique Medicale
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모병
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • 모병
        • Queensland Children?s Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, 호주, 5042
        • 모병
        • Flinders Medical Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • AS의 임상 진단 및 역사적 분자 진단에 의해 확인된 모계 유전 염색체 15q11q13 상의 결실의 유전적 아형. 삭제는 UBE3A, GABRB3, GABRA5 및 GABRG3 유전자를 포함해야 하며 크기가 7Mb 미만이어야 합니다.
  • 체질량지수(BMI) 97백분위수 이하, 3백분위수 이상 동일 연령 및 성별
  • 남성 및/또는 여성 등록 적격성에 대한 성적 금욕의 신뢰성은 임상 연구 기간 및 참가자의 선호되고 일반적인 생활 방식과 관련하여 평가되어야 합니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온 또는 배란 후 방법) 및 금단은 약물 노출을 예방하는 허용 가능한 방법이 아닙니다.
  • 여성 참가자:

여성 참가자는 임신하지 않았거나 모유 수유 중이 아니며 가임하지 않거나 금욕을 유지하거나 호르몬 피임법을 보완해야 하는 경우 참가 자격이 있습니다.

-남성 참가자: 성교를 통해 전달되는 최소 정액 용량 때문에 이 연구에서 남성 피임법은 필요하지 않습니다.

제외 기준:

  • 포함 기준에 명시된 분자 진단 외에 모든 유형의 유전형 분류를 가진 AS의 분자 진단
  • 임상적으로 유의미한 고혈압, 서맥 및 부정맥, 스크리닝 12개월 이내의 심근경색 또는 보상되지 않는 심부전이 있는 참가자를 포함하여 약물 치료로 잘 조절되지 않는 것으로 간주되는 동시 심혈관 질환
  • 다음을 포함하여 12-리드 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상이 확인됨:
  • 10세 이상 참가자의 QTcF >/= 450ms(연속 3회 측정 평균 기준)
  • 최대 10세 참가자의 QTcB >/= 450ms(연속 3회 측정 평균 기준)
  • 치료받지 않은 선천성 심장 질환 및 선천성 QTc 연장 또는 긴 QT 증후군의 가족력
  • 완치된 것으로 간주되지 않거나 완전히 절제된 비흑색종 피부암 또는 성공적으로 치료된 자궁경부 상피내암종을 제외하고 지난 5년 이내에 악성 종양의 병력
  • 조사자의 의견에 따라 연구 수행을 방해하거나 참가자에게 허용할 수 없는 위험을 제기하는 수반되는 질병, 상태 또는 치료.
  • 약물 투여 시작 전 6주 이내에 알려진 활동성 또는 통제되지 않는 박테리아, 바이러스 또는 기타 감염(손발톱 바닥의 진균 감염 제외) 또는 주요 감염 또는 입원(항생제 과정 완료와 관련). 감염이 치료되고 재선별 기준이 충족되면 재선별이 허용됩니다.
  • AS의 임상적 평가를 방해할 수 있고 AS와 관련이 없는 수반되는 조건
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)의 알려진 병력
  • 스크리닝 12주 이내 또는 연구 동안 계획된 전신 마취를 수반하는 임의의 주요 내과 또는 수술을 위한 입원. 재선별은 수술 후 12주 이전에 재선별 기준을 충족하는 경우 허용됩니다.
  • 6주 이내 또는 1일차 연구 약물 시작 전 5 반감기(t1/2)(둘 중 더 긴 기간) 이내에 금지된 약물 사용
  • Duke University(2012)의 권장 사항에 따라 참가자 연령 및 체중으로 정의된 스크리닝 전 3개월 이내에 임상적으로 유의한 혈액 손실
  • 무작위 배정 전 6주 이내에 시험 약물 연구에 참여하거나 시험 분자의 t1/2의 5배(둘 중 더 긴 시간) 또는 무작위 배정 전 6주 이내에 시험 의료 기기를 테스트하는 연구에 참여하거나 장치가 여전히 유효한 경우 활동적인. 조사자의 승인 없이 임의의 임상 연구(관찰 및 비개입 연구 포함)에 동시 또는 계획된 동시 참여.
  • 이전에 세포 치료, 유전자 치료 또는 유전자 편집 임상 연구에 참여
  • 스크리닝 시 임상적으로 중요한 활력 징후 또는 ECG 이상
  • 혈액학, 화학 또는 응고 실험실 매개변수에서 임상적으로 유의한 이상이 확인됨
  • 교정되지 않은 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증
  • B형 간염 표면 항원(HBsAg), HCV(미처리) 또는 HIV-1/2에 대한 스크리닝에서 양성 검사 결과. 성공적으로 치료를 받았고 HCV RNA에 대해 음성인 HCV 참가자는 연구 참여 자격이 있는 것으로 간주될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 1 연령 조정 고용량(10-14세)
연구의 1부에서 참가자는 연령 조정 용량인 60mg QD alogabat를 받게 됩니다.
의약품: 40 mg QD 알로가바트
10~14세의 참가자는 성인 60mg alogabat 용량에 해당합니다.
실험적: 파트 1 연령 조정 저용량(5-9세)
연구의 1부에서 참가자들은 연령 조정 용량인 20mg QD alogabat를 받게 됩니다.
의약품: 7 mg QD 알로가바트
5~9세의 참가자는 성인 20mg alogabat 용량에 해당합니다.
실험적: 파트 2 코호트 1
연구의 파트 2에서 투여량은 파트 1의 결과에 따라 달라지며 최대 100mg의 연령 조정 용량 등가물이 투여됩니다.
의약품: 파트 2 성인 Alogabat 고용량(15-17세)
연구의 파트 2에서 투여량은 파트 1의 결과에 따라 달라지며 최대 100mg의 연령 조정 용량 등가물이 투여됩니다.
실험적: 파트 2 코호트 2
연구의 파트 2에서 투여량은 파트 1의 결과에 따라 달라지며 최대 100mg의 연령 조정 용량 등가물이 투여됩니다.
의약품: 알로가바트
연구의 파트 2에서 투여량은 파트 1의 결과에 따라 달라지며 최대 100mg의 연령 조정 용량 등가물이 투여됩니다.
의약품: 알로가바트

용량 조정(예: 용량 증가 또는 감소)이 필요한 경우, 특히 제거율 추정치의 불확실성(예: 높은 가변성으로 인해) 또는 성인 제거율 대비 소아 제거율의 과/과소 예측으로 인해 추가 참가자를 모집할 수 있습니다. 노출 동등성을 확인하기 위해 3개 연령 그룹 중 하나.

파트 1 및/또는 파트 2에 할당된 총 2개의 선택적 코호트가 이 연구에서 사용될 수 있습니다.
실험적: 파트 1 성인 Alogabat 고용량(15-17세)
연구의 1부에서 참가자는 연령 조정 용량인 60mg QD alogabat를 받게 됩니다.
의약품: 60 mg QD 알로가바트

성인 60mg의 알로가바트 복용량을 받는 15-17세 이상의 참가자.

나
실험적: 파트 1 선택적 코호트

용량 조정(예: 용량 증가 또는 감소)이 필요한 경우, 특히 제거율 추정치의 불확실성(예: 높은 가변성으로 인해) 또는 성인 제거율 대비 소아 제거율의 과/과소 예측으로 인해 추가 참가자를 모집할 수 있습니다. 노출 동등성을 확인하기 위해 3개 연령 그룹 중 하나.

파트 1 및/또는 파트 2에 할당된 총 2개의 선택적 코호트가 이 연구에서 사용될 수 있습니다.
의약품: 알로가바트
연구의 파트 2에서 투여량은 파트 1의 결과에 따라 달라지며 최대 100mg의 연령 조정 용량 등가물이 투여됩니다.
의약품: 알로가바트

용량 조정(예: 용량 증가 또는 감소)이 필요한 경우, 특히 제거율 추정치의 불확실성(예: 높은 가변성으로 인해) 또는 성인 제거율 대비 소아 제거율의 과/과소 예측으로 인해 추가 참가자를 모집할 수 있습니다. 노출 동등성을 확인하기 위해 3개 연령 그룹 중 하나.

파트 1 및/또는 파트 2에 할당된 총 2개의 선택적 코호트가 이 연구에서 사용될 수 있습니다.
실험적: 파트 2 선택적 코호트

용량 조정(예: 용량 증가 또는 감소)이 필요한 경우, 특히 청소율 추정치의 불확실성(예: 높은 변동성으로 인해) 또는 소아 청소율 대 성인 청소율의 과/과소 예측으로 인해 3명의 참가자 연령 그룹은 노출 동등성을 확인하기 위해 등록할 수 있습니다.

파트 1 및/또는 파트 2에 할당된 총 2개의 선택적 코호트가 이 연구에서 사용될 수 있습니다.
의약품: 파트 2 선택적 코호트

용량 조정(예: 용량 증가 또는 감소)이 필요한 경우, 특히 청소율 추정치의 불확실성(예: 높은 변동성으로 인해) 또는 소아 청소율 대 성인 청소율의 과/과소 예측으로 인해 3명의 참가자 연령 그룹은 노출 동등성을 확인하기 위해 등록할 수 있습니다.

파트 1 및/또는 파트 2에 할당된 총 2개의 선택적 코호트가 이 연구에서 활용될 수 있습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 PK 매개변수의 연령군 기반 비율, 농도-시간 곡선하 면적(AUC)
기간: 최대 12주
1부에서만. AS가 있는 소아 참가자의 혈장 PK 매개변수의 연령 그룹 기반 비율 대 건강한 성인 지원자 및 ASD 참가자로부터 수집된 데이터(농도-시간 곡선 아래 면적[AUC])
최대 12주
혈장 PK 매개변수의 연령 그룹 기반 비율, 겉보기 청소율(CL/F)
기간: 최대 12주
1부에서만. AS가 있는 소아 참여자 대 건강한 성인 지원자 및 ASD가 있는 참여자로부터 수집된 데이터의 혈장 PK 매개변수의 연령 그룹 기반 비율(명백한 청소율[CL/F])
최대 12주
베타 대역의 휴식 상태 EEG 전력에서 기준선에서 2주, 4주 및 12주로 변경
기간: 2주차, 4주차 및 12주차
파트 2에서만
2주차, 4주차 및 12주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
알로가바트의 혈장 약동학 파라미터, 최대 농도(Cmax)
기간: 최대 12주
파트 1 및 2에서. 인구-약동학(popPK) 모델을 사용하여 유도된 알로가바트 최대 농도(Cmax)의 혈장 약동학 파라미터
최대 12주
농도-시간 곡선(AUC) 하에서 알로가바트 영역의 혈장 약동학 파라미터
기간: 최대 12주
파트 1 및 2에서. 인구-약동학(popPK) 모델을 사용하여 유도된 농도-시간 곡선(AUC) 하 알로가바트 영역의 혈장 약동학 파라미터
최대 12주
알로가바트의 혈장 약동학 파라미터, 겉보기 청소율(CL/F)
기간: 최대 12주
파트 1 및 2에서. 인구-약동학(popPK) 모델을 사용하여 유도된 알로가바트 겉보기 청소율(CL/F)의 혈장 약동학 파라미터
최대 12주
유해 사례(AE) 및 심각한 유해 사례(SAE)의 발생률 및 중증도.
기간: 최대 18주
1부 및 2부. 유해 사례(AE) 및 심각한 유해 사례(SAE)의 발생률 및 중증도
최대 18주
AE로 인한 치료 중단의 발생률
기간: 최대 18주
파트 1 및 2의 AE로 인한 치료 중단의 발생률
최대 18주
주간 졸음의 발생률은 KSS(Karolinska Sleepiness Scale)로 평가하고, 갑작스러운 수면 시작의 발생률은 졸림 일기로 평가했습니다.
기간: 최대 21주
Part 1과 2에서는 주간 졸음의 발생률을 KSS(Karolinska Sleepiness Scale)로 평가하고 갑작스러운 수면 시작의 발생률을 졸음 일기로 평가했습니다.
최대 21주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 27일

기본 완료 (추정된)

2025년 3월 21일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 11월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 11월 17일

처음 게시됨 (실제)

2022년 11월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BP41315
  • 2022-501844-14-00 (기타 식별자: EU Trial Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다. 임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

엔젤만 증후군에 대한 임상 시험

60 mg QD 알로가바트에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Venezuela

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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