Tutkimus peräaukon fistelien hoidosta Alofiselin ja rasvan autologisten kantasolujen avulla (CHAZAM)
Pilottitutkimus peräaukon fisteleiden hoidosta Crohnin tautia sairastavilla potilailla, jotka käyttävät Alofiseliä versus rasva-autologisia kantasoluja
Yksi uusimmista ja innovatiivisimmista lääketieteellisistä lähestymistavoista on soluterapia. Useat kliiniset tutkimukset ja kokeelliset tutkimukset ovat tutkineet mahdollisuutta hoitaa CD-peräisiä fisteleitä kantasoluilla.
ALOFISEL®:n (vaikuttava ainesosa: Darvadstrocel) tämänhetkinen käyttöaihe on vaikeiden perianaalisten Crohnin fistelien hoito, jotka eivät ole vastanneet hyvin ainakin yhteen tavanomaiseen hoitoon tai bioterapiaan.
Tämä upouusi soluterapialääke on luotu käyttämällä monistettuja allogeenisiä ihmisen aikuisen mesenkymaalisia kantasoluja rasvakudoksesta (ADSC). Toimittaja määrää kahdelle potilaalle varauksen kerta-annokselle ALOFISEL®-valmistetta lääkkeen kalliin hinnan vuoksi - noin 54 000 euroa 120 miljoonan kerta-annokselta - jota ei voi säilyttää sulatettuna.
Vain toinen kahdesta potilaasta saa hoitoa; toinen toimii varapotilaana. Näin vältytään toiselta "varapotilaalta", joka ei ehkä saa lainkaan hoitoa.
Kehittyvä vaihtoehtoinen lähestymistapa allogeeniseen ADSC-injektioon monimutkaisten peräaukon fisteleiden hoitoon CD:ssä on autologinen rasvainjektio. Viime vuosina autologiset rasvasiirteet ovat olleet syvällisen tutkimuksen kohteena. Ne ovat suosittuja, koska kliinisten näytteiden (lipoaspiraatti, rasvakudos) saaminen on helppoa ja koska rasvakudoksessa on paljon ADSC:itä. Lisäksi ADSC:t osoittavat vahvaa immunomodulatorista ja regeneratiivista kapasiteettia.
Haluaisimme verrata näiden kahden injektiotyypin tehokkuutta perianaalisiin fisteleihin osana CD-hoitoamme.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kokeilu on saatavilla potilaille, joille on suunniteltu perianaalileikkaus ALOFISEL®-valmisteella tai varainjektiolla (rasvainjektio). Perianaalisen fistelin historia ja merkit kirjataan, jos potilas ei vastusta.
Kaksi käyntiä, jotka vastaavat tyypillisiä potilaiden seurantakäyntejä, kirjataan:
Käy leikkauksen jälkeen: fistelin kliininen arviointi, kipulääkkeiden käyttö jne. ja kuusi kuukautta sen jälkeen: kliininen arviointi, MRI
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Monimutkainen peräaukon fisteli seuraavilla kriteereillä: - Inaktiivinen/hieman aktiivinen luminaalinen Crohnin tauti tavanomaisessa hoidossa tai bioterapiassa MRI on osoittanut tehokkaan vedenpoiston. Enintään kaksi sisäistä ja kolme ulkoista aukkoa; jatkuu huolimatta sisäisten aukkojen sulkeutumisesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Potilaat, jotka ovat yliherkkiä valmisteelle, naudan seerumille tai jollekin Alofiselin apuaineelle
- Haavoittuvassa asemassa olevat henkilöt: vapaudenriistetty, holhouksen alainen, huoltaja jne.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Alofisel-ryhmä (rutiinihoito)
Potilas saa Alofisel-injektion rutiinihoidon tapaan
|
Alofisel koostuu "mesenkymaalisista kantasoluista" luovuttajan rasvakudoksesta.
Alofisel on lääke, jota käytetään monimutkaisten peräaukon fistulien hoitoon aikuisilla, joilla on Crohnin tauti.
Muut nimet:
|
|
Autologinen rasvainjektio (rutiinihoito)
Varapotilas saa autologisia rasvakantasoluruiskeen rutiinihoidon tapaan
|
mesenkymaaliset kantasolut rasvakudosinjektiosta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alofisel-hoidon tehon vertaaminen rasvansiirtoon Crohnin taudin monimutkaisissa perianaalisissa fistelissä
Aikaikkuna: 1 kk leikkauksen jälkeen
|
1 kuukauden kohdalla paranemisprosentti määritellään aukon kliiniseksi sulkeutumiseksi ja fistulan arven reunojen paineen aiheuttaman mätätiheyden puutteeksi.
|
1 kk leikkauksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AP_CHAzAM_ED_001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Alofisel
-
Medical University of ViennaValmisCrohnin tauti | Perianaalinen fisteliItävalta
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiCrohnin tauti | Monimutkainen perianaalinen fistulaIsrael, Espanja, Saksa, Itävalta, Ranska, Tšekki