Studie o léčbě análních píštělí pomocí alofisel versus tukové autologní kmenové buňky (CHAZAM)
Pilotní studie o léčbě análních píštělí u pacientů s Crohnovou chorobou pomocí alofiselu versus tukové autologní kmenové buňky
Jedním z nejnovějších a nejvíce inovativních medicínských přístupů je buněčná terapie. Několik klinických studií a experimentálních výzkumů zkoumalo proveditelnost léčby píštělí souvisejících s CD pomocí kmenových buněk.
Současnou indikací pro ALOFISEL® (aktivní látka: Darvadstrocel) je léčba obtížných perianálních Crohnových píštělí, které nereagovaly dobře alespoň na jednu konvenční terapii nebo bioterapii.
Tento zcela nový lék na buněčnou terapii je vytvořen pomocí amplifikovaných alogenních dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk z tukové tkáně (ADSC). Dodavatel nařizuje, aby byli pro jednu dávku ALOFISEL® rezervováni dva pacienti kvůli vysoké ceně léku – zhruba 54 000 EUR za jednu dávku 120 milionů – kterou nelze po rozmrazení skladovat.
Pouze jeden ze dvou pacientů dostává terapii; druhý slouží jako záložní pacient. Tímto způsobem se vyhneme dalšímu „záložnímu“ pacientovi, který by nemusel dostat žádnou péči.
Vyvíjející se alternativní přístup k alogenní injekci ADSC pro léčbu komplikovaných análních píštělí u CD je autologní injekce tuku. Autologní tukové štěpy jsou v posledních letech předmětem hloubkového výzkumu. Jsou oblíbené, protože je snadné získat klinické vzorky (lipoaspirát, tuková tkáň) a protože v tukové tkáni je mnoho ADSC. Navíc ADSC vykazují silné imunomodulační a regenerační schopnosti.
Rádi bychom porovnali účinnost těchto dvou druhů injekcí na perianální píštěle v rámci naší péče o CD.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie bude zpřístupněna pacientům, u kterých je plánována perianální operace s přípravkem ALOFISEL® nebo zálohou (injekce tuku). Pokud pacient nevznese námitky, bude zaznamenána anamnéza a známky perianální píštěle.
Zaznamenají se dvě návštěvy, které odpovídají typickým následným návštěvám pacientů:
Návštěva po operaci: klinické hodnocení píštěle, použití analgetik atd. a šest měsíců po: klinické hodnocení, MRI
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Komplexní anální píštěl s následujícími kritérii: - Neaktivní/mírně aktivní luminální Crohnova choroba při konvenční léčbě nebo bioterapii MRI prokázalo účinnou drenáž. Maximálně dva vnitřní otvory a tři vnější otvory; přetrvává i přes uzavření vnitřních otvorů.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy
- Pacienti přecitlivělí na přípravek, hovězí sérum nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Alofisel
- Zranitelné osoby: zbavené svobody, pod opatrovnictvím, pod opatrovnictvím atd.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Alofisel group (rutinní péče)
Pacient dostává injekci Alofiselu jako při běžné péči
|
Alofisel se skládá z „mezenchymálních kmenových buněk“ z tukové tkáně dárce.
Alofisel je léčivý přípravek, který se používá k léčbě komplexních análních píštělí u dospělých s Crohnovou chorobou
Ostatní jména:
|
|
Autologní injekce tuku (rutinní péče)
Záložní pacient dostává autologní injekci tukových kmenových buněk jako při běžné péči
|
mezenchymální kmenové buňky z injekce do tukové (tukové) tkáně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnání účinnosti léčby Alofiselem oproti tukovému štěpování u komplexních perianálních píštělí s Crohnovou chorobou
Časové okno: 1 měsíc po operaci
|
Po 1 měsíci je procento zhojení definováno jako klinické uzavření ústí a chybějící odtok hnisu tlakem na okraje jizvy píštěle.
|
1 měsíc po operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AP_CHAzAM_ED_001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Crohnova nemoc
-
Anterogen Co., Ltd.DokončenoCrohnKorejská republika
-
Groupe Hospitalier Paris Saint JosephDokončeno
-
Robert Bosch Medical CenterMedtronicNáborZánětlivá onemocnění střev | Morbus CrohnNěmecko
-
Medical University of ViennaNáborKolitida, ulcerózní | Morbus CrohnRakousko
-
University of FreiburgAktivní, ne náborUlcerózní kolitida | GVHD, akutní | Morbus CrohnNěmecko
-
Dr. Med Anas TahaUniversity of Basel; University of Hamburg-EppendorfNáborPooperační komplikace | Rakovina | Anastomotický únik | Divertikulitida | Psychiatrická porucha | Anastomotická komplikace | Psychosomatická porucha | Morbus Crohn | Ulcerózní kolitida | Únik anastomózy tenkého střevaŠvýcarsko